先天性第 XIII 因子欠乏症患者におけるヒト血漿由来第 XIII 因子濃縮製剤

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C
M
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K
Abstract: C. Ashley, et al.
Abstract（Rare bleeding disorders ）
先天性第 XIII 因子欠乏症患者におけるヒト血漿由来第 XIII 因子濃縮製剤
による定期補充療法の有効性および安全性
Efficacy and safety of prophylactic treatment with plasma- derived factor XIII
concentrate（ human ）in patients with congenital factor XIII deficiency
C. Ashley, E. Chang, J . Davis, A. Mangione, V. Frame and D. J. Nugent
先天性第 XIII 因子（ FXIII ）欠乏症は，きわめて
稀な，生命を脅かす可能性のある出血性疾患であ
る。臨床的に FXIII 欠乏症との関連が考えられる患
者には，ルーチンの定期補充療法による管理が推奨
される。このほど前向き，多施設共同，非盲検試験
を実施し，先天性 FXIII 欠乏症患者を対象に，ヒト
FXIII 製剤 40 IU/kg 投与による定期補充療法の長期
的な有効性および安全性を評価した。ヒト FXIII 製
剤を 4 週間に 1 回 12 ヵ月間投与した。FXIII 活性
のトラフ値を 5 ∼ 20% に維持するよう用量を調整
した。ロジスティック的および倫理的な制約から，
プラセボ対照群の設定は除外した。突発性出血の年
間発生率を従前の発生率と比較し，副次的目的とし
て安全性を評価した。患者 41 例が登録され，本試
者 5 例が外科手術を受け，内 1 例のみ術後出血のた
験を終了した。FXIII 製剤の投与を要する突発性出
（ 85%
め FXIII 製剤の投与を要した。ほとんどの患者
血エピソードの年間発生率は，患者・年あたり 0.000
以上）では，FXIII 活性のトラフ値が 10% 以上であっ
件（ 95% CI：0.000 ∼ 0.097 ）であった。本試験は
た。有害事象に起因する投与中止例はなかった。血
主要評価項目を満たし，その 95% CI 上限は，患者・
栓塞栓症，ウイルス感染に関連する有害事象は報
年あたりの出血エピソード 2.5 件という従前の発生
告されなかった。ヒト FXIII 濃縮製剤の定期補充療
率を大幅に下回った。突発性出血エピソード 5 件（患
法には十分な忍容性があり，FXIII 含有製剤の投与
者 3 例，FXIII 製剤の投与を要した例はなし ），お
を要する重篤な突発性出血エピソードを予防した。
よび外傷関連の出血エピソード 8 件（ FXIII 製剤の
臨 床 試 験 登 録：www.clinicaltrials.gov/ct2/show/
投与を要したのは 2 例 ）が発生した。本試験中，患
NCT00885742
Haemophilia (2015), 21, 102–108
© 2014 The Authors. Haemophilia Published by John Wiley & Sons Ltd.
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2016年 6月 23日 木曜日 4:36:22 PM
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