重症血友病に対する予防投与療法：中間用量と高

Abstract: K. Fischer, et al. Abstract
重症血友病に対する予防投与療法：中間用量と高用量投与の比較
Prophylactic treatment for severe haemophilia: comparison of an intermediate-dose to
a high-dose regimen
K. Fischer, J. Astermark, J. G. van der Bom, R. Ljung, E. Berntorp, D. E. Grobbee and H. M. van den Berg
スウェーデンおよびオランダの施設で，重症血友
とによるものであった。臨床スコアと QOL について
病患者 128 例（1970 ∼ 1990 年生まれ）を対象とし
は両群間でほぼ同等であった。これらの結果から，中
て，投与量の異なる 2 通りの予防投与の効果を比較
間用量と比較して，高用量を用いた予防投与療法で
する多施設共同研究が行われた。スウェーデンの施
は，治療コストは有意に増加するが，予防投与開始
設の 42 例は高用量での予防投与を行い，オランダの
前の 3 年間と比較して関節内出血は有意に減少する
施設の 86 例は中間用量を用いた予防投与を行った。
ことが示唆された。しかしながら，17 年間の追跡調
最終 X 線検査日に Pettersson スコアに基づいて評価
査に基づく血友病性関節症の発生件数についてはわ
した。評価前 3 年間の年間凝固因子製剤使用量およ
ずかな減少がみられたのみであった。
び出血の発生頻度を調査した。高用量群は評価時の
，予防
年齢（中央値）がより若く（15.2 vs. 17.9 歳）
Table 4. Health-related quality of life (measured by the SF 36)
according to prophylactic treatment strategy.
投与療法の開始年齢（中央値）も早期であった（2 vs.
5 歳）。高用量群の凝固因子製剤の体重 1 kg 当たりの
年間使用量は中間用量群の 2.19 倍であった。 高用量
群では，関節内出血の発生頻度が低かった（中央値
0.3 vs. 3.3 件 / 年）。Pettersson スコアに基づいた血友
病性関節症に罹患していない患者の割合も高用量群
。しかし，年齢で補正した
で高かった（69 vs. 32％）
場合 Pettersson スコア（中央値）の差が小さく（0 vs.
4 ポイント），このことは経過観察期間が長い 1970 年
代生まれの患者では，この差が有意ではなかったこ
Physical functioning
Role limitations relating
to physical health
Bodily pain
General health
Vitality
Social functioning
Role limitations relating
to mental health
Mental health
Intermediate
dose (%)
(n ¼ 47)
High
dose (%)
(n ¼ 15)
P-value
10
5
10
12
0.802
0.586
6
10
12
6
10
18
12
1
13
9
0.137
0.899
0.131
0.178
0.910
6
13
0.178
Values are mean difference (in percentage) from reference values
for the general population in both countries. Positive values signify
higher scores than the reference population, and negative values
signify lower scores. Outcome between groups was compared in
an age adjusted analysis.
Table 3. Outcome according to year of birth and prophylactic treatment strategy.
Patients born 1970–79
Age at evaluation (year)
Joint bleeds year)1 (n)*
Patients without joint bleeds*
Clinical score (max 90)
Pettersson score (max 78)
Pettersson score ¼ 0
Patients born 1980–89
Intermediate dose
n ¼ 44
High dose
n ¼ 24
P-value
Intermediate dose
n ¼ 42
High dose
n ¼ 18
P-value
22.7 (20.4–25.3)
2.5 (1–5.7)
5%
2 (0–5)
10 (3.5–17.5)
11%
17.2 (15.2–20.4)
0.5 (0.2–1.8)
25%
0 (0–4)
4 (0–15)
46%
< 0.001
0.050
0.042
0.449
0.750
0.560
13.5 (10.6–15.7)
3.7 (1.7–5)
10%
0 (0–2)
0 (0–5)
54%
9.0 (6.3–13.5)
0.2 (0–0.3)
50%
0 (0–0)
0
100%
0.005
< 0.001
0.001
< 0.001
< 0.001
0.797
Values are medians (interquartile ranges) or percentages, outcome between groups was compared in an age adjusted analysis. *The annual
number of joint bleeds was registered over the past three years before evaluation.
Haemophilia (2002), 8, 753–760
© Blackwell Publishing Ltd.
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