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米国東部標準時 2014 年 12 月 24 日（水）午後 2 時
SCIENCE TRANSLATIONAL MEDICINE
2014 年 12 月 24 日号ハイライト
ハンチントン病モデルで ATM シグナル伝達を抑制すると脳細胞が死なずにすむ
Science Translational Medicine は米国科学振興協会（AAAS）発行の国際的ジャーナル（週刊
）です。以下に記載する次号掲載予定論文に関する報道は、解禁日時まで禁止します。
論文を引用される際には出典が Science Translational Medicine および AAAS であることを明
記してください。
ハンチントン病モデルで ATM シグナル伝達を抑制すると脳細胞が死なずにすむ
Curbing ATM Signaling Rescues Brain Cells from Death in Huntington’s Disease Models
ハンチントン病の細胞モデルおよび動物モデルで、ATM タンパク質の影響を抑制する
と脳細胞を死から保護できる可能性があることが研究で明らかになった。ハンチントン
病は遺伝性の神経変性疾患であり、タンパク質ハンチンチン（Huntingtin）の変異断片
が脳の神経細胞の機能を損ない、傷つけて、運動能力と認知能力に障害を与える。この
疾患の背後にある機構はあまり明らかになっておらず、有効な治療開発の取組みの妨げ
となっている。Xiao-Hong Lu らは ATM シグナル伝達経路を詳細に調査した。この経路
は DNA 損傷修復に中心的な役割を果たしているためである。損傷が不可逆的な場合、
ATM は細胞の自死を誘発する。調査の結果、ハンチントン病のマウスと患者の脳組織
で、ATM シグナル伝達が異常に亢進していたことが明らかになった。Lu らは次に、多
数の細胞と動物モデル（マウス、ハエ、ラット細胞、ハンチントン病患者由来の iPS 細
胞）で ATM 減少の影響を検討した。これらのモデルで ATM を減少させると、全体的
に、変異ハンチンチン断片の毒性から脳細胞が保護され、細胞死が減少し、部分的に疾
患進行を防ぐことができた（例えば、マウスでは運動スキルと行動の改善もみられた）。
この結果は、以前がん治療のために開発された ATM 阻害薬をハンチントン病の治療法
として利用できることを示す、強力な論拠となる。