本邦における小児医薬品開発の現状 - Pmda 独立行政法人 医薬品医療

本邦における小児医薬品開発の現状
「本邦の小児医薬品承認の現状」
（独）医薬品医療機器総合機構
佐藤淳子
本日のお話
小児医薬品開発：
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現状
最近の動向
課題
最後に
本日のお話
小児医薬品開発：
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現状
最近の動向
課題
最後に
小児対象の開発
• 採算性が低い？
– 患者数が少ない
– 患者あたりの使用量が少ない
– 小児用剤形の必要性
• 治験の実施が困難？
– 保護者の理解
– インフォームドアセント
添付文書における
効能・効果/用法・用量への小児記載
1400
小児あり
小児なし
1200
品目数
1000
800
600
400
200
0
薬効群
本日のお話
小児医薬品開発：
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•
現状
最近の動向
課題
最後に
承認品目の小児用量記載状況
(件）
120
小児用量あり
小児用量なし
100
80
60
40
20
0
H.20
H.21
年度
H.22
承認品目領域別小児用量記載状況
平成20～22年度承認品目
循環
呼吸器
代謝
消化器外用 その他
免疫
ホルモン
感染
ワクチン
血液
神経
昨今の治験相談
国内成人
国内小児
国際共同成人
国際共同小児
500
400
300
200
100
0
H.18
H.19
H.20
H.21
H.22
治験相談における小児対象試験の推移
小児対象試験
成人対象試験
500
100%
400
80%
300
60%
200
40%
100
20%
0
18
19
20
年度(平成）
21
22
0%
18
19
20
年度(平成）
21
22
薬効別小児対象治験相談数
呼吸器
循環
消化器 外用
その他
免疫
代謝
ホルモン
感染
ワクチン
血液
神経
疾患領域別小児対象国際共同治験
感染症
循環器
代謝
ホルモン
中枢
泌尿器
最近の開発動向
- PhRMA 2010.3．
• PhRMA加盟会社の小児向医薬品開発状況
• 全234剤
– 遺伝疾患
– 感染症
– がん
– 神経疾患
– 呼吸器疾患
– 心血管疾患
36剤
33剤
25剤
23剤
15剤
13剤
など
本日のお話
小児医薬品開発：
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現状
最近の動向
課題
最後に
新たな技術の開発と活用
• 高感度分析法
– 少ない採血量
• 新たな解析方法
– Modeling & Simulation など
• 既存データベース活用によるエビデンス強化
– Baseline dataとの比較 など
Specialistとの問題点共通認識＆協力体制構築
小児医薬品開発の国際化
• 国際共同試験の活用
– 成人の医薬品開発においては、増加を続けてい
るが・・・
– 未だ、海外に比べ開発着手が遅れている品目も
多い
– 新規有効成分の開発開始時はもちろん、小児の
開発開始においてもharmonizationを！
初めから諦め？
• 保護者が同意してくれないかも？
• 日常業務だけで精一杯なので、この上、治験
なんて・・・
• 保育園に通っている児ばかりで、指示通りに
服薬なんて・・・
• 患児（家族）へのベネフィットは？
実行に移してみると・・・
• 心配していたより速い速度で症例登録が･･･
– 新規制の高い治験ほど早い
• 確かに業務量は増えるかもしれないが･･･
– 参加医師間での生きた情報交換が出来た
– 対象疾患に対する最新の情報収集が容易に
– 生データによる他剤との直接比較が可能に
• 新たな方法の導入
– 与薬指示書の活用
– 電子情報活用
小児治験ネットワーク
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2011.10．発足
小児向け医薬品の開発促進
全国27の小児医療専門機関により構成
治験を実施し易い環境づくり
– 事務手続きの簡略化
– 複数の医療機関が共同で治験を実施する体制
その他の取り組み
• 未承認薬検討会議
• Risk Management Planガイダンス
– 不足情報としての小児情報収集
• PMDAにおける領域横断的な小児担当チーム
の設置
– 国内のみならず、国際的な活動も視野に
最後に
• 企業、規制当局、医療関係者及び社会全体
が自らが果たすべき役割を認識し、実行！
• 新たな一歩を皆で！