資料 5二 3

資料 5二 3
ハ イ ドロ モ ル フ ォ ン塩 酸 塩 の 開 発 に つ い て
ハ イ ドロモル フォ ン塩酸塩 (以下 「
本薬」 という。)に対す る下記の要望 (要望者 :
学会)については、第 6回 検討会議で医療上の必要性が高 いと判断され、平成 22年 12
ムンデ ィフアー マ」 という。)に 対 して
月 13日 にム ンデ ィファーマ株式会社 (以下 『
開発要請を行 つた ところである。本要望の開発 について、ムンデ ィファー マが取 り組
んできた ところで あるが、今般、ム ンデ ィファーマ及び実際に開発 を行 う第一三共株
式会社 (以下 「
第一三共」という。)から以下のような開発状況 に関す る説明があつた。
1 . 要 望 の概 要
要望番号
217
成分名
販売 名
要望内容
HydromorphonePalladone, Dillaudid, 癌性疼痛の軽減
H yd ro ch l o ri d e Dillaudid―HP
ンデ ィ フ アー マ及び第 一 三共の説明
本薬 は、モ ル ヒネか ら誘導 された半合成オ ピオイ ドで あ り、モル ヒネ と同様、麻薬
及び向精神薬取締法及びその関連法令の規制 を受ける。本薬 を国内 の 医療現場 に提供
す るためには、国か ら麻薬製造業者 と してあへん を譲 り受け、国内で本薬 を合成す る
か 又は麻 薬製剤業者 として、原料 を他の麻薬製造業者 よ り譲 り受け、製剤化 を行 う必
要が ある。
しか し、ム ンデ ィファー マ は国内での本薬合成技術 を有 してお らず、また 「麻薬製
造業者」口「
麻薬製剤業者」の免許を取得 していない。そ こで、ム ンデ ィフアー マは、
国内の麻薬製造 業者 に本薬合成及び製剤製造 を委託す る こ とを前提 と した本薬 の 開
発 工程表 を作成 し、厚生労働省 に提出 した (平成 23年 1月 24日 )。
ム ンデ ィ ファー マ は、開発 工程表提 出後、国内の麻薬製造業者 5社 に対 し本薬 の合
成及び製剤製造 の委託 を打診 した。その結 果、第一三共のみか ら協議に応 じるとの回
答が得 られ たため、本薬 の開発 について第一 三共 との協議 を開始 した。
両社 は、本 薬 の 医療上の必要性 を踏 まえ、医療現場 に早期 に提供す るためにどのよ
うな協 力が可能で あるか、また医療現場で必要 とされている剤型等 について協議 を重
ねた。その結果、両社は以下に示す各 々の取 り組み について合意 した。
・ 第 一 三 共 (第一 三共グル ー プ会社 を含む)は 、本薬 の 製造 ・開発 か ら流通 ・販
売まで一 貫 して 自社で行 う。
● ム ンデ イ フ ァー マ は、ム ンデ ィ ファー マ関連会社が保有す る承認 申請 に利用で
きる情報 を速やかに第 一 三共へ提供す る。
両社 は、ム ンデ ィ ファー マが要請 を受 けた本薬の開発 を第 一 三 共が引き続 き実施す
に、当局の指導 を仰 ぐことに合意 している。
る こと
2.ム
対応 (案)に ついて
ム ンディフアー マが国内において本薬 の製造販売 を行 うためには、「麻薬製造 業
麻薬製剤業者」の免許の取得等、時間を要することを踏まえて、本薬 について 、
者」・「
一
第 三共が引き継 いで開発する ことを認 めてはどうか。
一
なお、「
開発要請先企業の指定の考え方」 (参考資料 4)によると、第 三共は開発
一
要請先企業 に該当 しないため、本薬については、開発公募品目とし、第 三共が応募
したもの として、整理することと してはどうか。
医療上の必要性の高い未承認薬 口
適応外薬検討会議での検討結果を受けて
開発企業の募集を行つた医薬品のリスト(平成24年 2月29日 時点)
0下 表の医薬品については、医療上の必要性の高い未承認薬 ・
適応外薬検討会議で医療上の必要性が高いという
評価を得て、開発企業の募集を行つた医薬品のリストです。
O開 発企業の募集又は開発要請の取扱いについては、「
開発要請先企業の指定の考え方について」(参考資料4)
に基づいて決定しています。
No.
1
医薬 品名
対 象 疾病
フエニル酪酸ナ トリウム 尿素サ イクル異 常症
開発 の意 思 の 申し出
が あった企 業
シミックホールディン
グス(株)
注射剤 の剤形追加
<適 応 菌種 >
コリステンメタンスリ
レホ 多剤耐性緑膿菌 (MDRP)、 多剤耐性アシネトパクター グラクソ・
スミスクライ
ン酸ナトリウム 塩
ン(株)
属 、その他 の多剤耐性グラム陰性菌
<適 応症 >
多剤耐性グラム陰性菌 による各 種感染症
開発 状 況
承認 申請済
治験 終 了
デクスラゾキサン
アントラサイクリン系薬剤 静脈 内投与による血管外漏
キッセイ薬品工業(株) 治験実施 中
出
lFa=$9-11,
静 注剤 の剤 形 追加 、嫌 気 性 菌 感 染症 、アメー バ 赤痢 ファイザ ー (株)
治験 実施 中
5
ベタイン
ホモシスチン尿症
(株)レクメド
治験準備中
6
プロゲステ ロン
経 口剤 の剤形追加 、子宮非摘 出閉経女性における
ホルモン補 充療法 (HR丁)の補助
富士製薬 工 業 (株)
治験準備 中
プロゲステロン
E丁)の
経腟剤の剤形追加、体外受精―胚移植(ⅣF―
際の黄体補充
富士製薬 工 業 (株)
治験準備中
亜セレン酸ナトリウム
セレン欠乏症により生じる重篤な視力障害、神経障
害、心筋障害、毛髪変化の改善
藤本製薬 (株)
ホメピゾー ル
エチレングリコール中毒、及びメタノール中毒の治療 武 田薬 品工 業 (株)
メチ レンブル ー
薬 剤 性 のメトベ モグ ロビン血 症
10
第 一 三 共( 株)
未公表
未公 表
未 公表
中等度から高度の疼痛をともなう各種癌における鎮
痛及び難治性慢性疼痛に対する鎮痛における体内
モルヒネ塩 酸塩水和物
植え込み型薬剤投与ポンプを用いた脊髄くも膜下腔 あり(企業名未公表)
内持続投与
未公表
12
アルデスロイキン
悪性黒色腫
ちり(企業名未公表)
未公表
13
加 レグルミック酸
N―アセチルグルタミン酸合成酵素欠損症
あり(企業名未公表)
未公表
ニチシノン
チロシン血 症 I型
あり(企業名未公表)
未公表
あり(企業名未公表)
未公表
3,4-ジアミノピリジン
Lambёrt―
Eaton筋 無力症候群による筋力低下の改善 あり(企業名未公表)
未公表
リロナセプト
12歳 以上のクリオピリン関連周期熱症候群
assochted pe"odc syndrome、CAPS)の
(cryopyrin―
hi cdd
中の、家族性寒冷華麻疹症 (fam‖
あり(企業名未公表)
未公表
ちり(企業名未公表)
未公表
ちり(企業名未公表)
未公表
安息香 酸ナ トリウム ・
尿素サイクル異常症患者 における急性発作時の血
フェニル酢酸ナトリウム
中アンモニア濃度の低下
配合剤
1
autoin■
ammatory syndrome、
FCAS)およびMuctte=
Wdに 症候群 (MWS)における炎症症状の軽減
コリスチンメタンスルホ 吸入用製剤の剤形追加、膵嚢胞線維症の気道感染
ン酸ナ トリウム塩
産
ナフシリン
ペニシリナーゼ産生ブドウ球 菌による感染症
資料 7
第 2 回 要 望 に係 る専 門作 業 班 ( W G ) の
検 討状 況 の概 要等 につ いて
1 。 これ まで の 作 業 の 流 れ につ いて
第 2 回 目の 要 望 募 集 か ら これ まで の作 業 の 流 れ は 、月1 添 1 の とお りで あ
る。
2.検
討 の 対 象 外 の もの につ いて ( 検討 対 象 外 )
次の ① ∼ ③ に該 当す るものを 「検討の対象外の もの」と して整理 した ( 別
添 2 の とお り) 。
① 未 承 認薬 は欧米等 6 ヶ 国での承認、適応外薬 につ いては 、欧米等 6
ヶ国 における承認 又は標準的使用 に係 る情報 がな い。
② 新 たな医薬 品の承認 、効能 ・効果の変更及 び用法 ・用量の変更が必
要 で な い。
③ 未 承 認 薬 使 用 問 題 検 討 会 議 又 は 医 療 上 の 必 要 性 の 高 い未 承 認 薬 ・適
応 外 薬 検 討 会 議 の 検 討 結 果 を踏 ま え て 、既 に 開 発 を促 して い る。
な お 、 要 望 を 受 け付 けた 段 階 で 、上 記 の 「検 討 の 対 象 外 の もの 」 に該 当
す る こ とが 明 らか で あ った もの につ い て も、提 出 され た 要 望 書 等 を今 後 の
開 発 等 の 参 考 にす る よ う関係 企 業 に送 付 した 。
3:開
発 中 の 要 望 に つ い て (必要 性 高 い )
要 望 され た 医 薬 品 の うち 、 開発 要 請 先 と して 適 当な 企 業 か ら 「現 在 開 発
※
中」 との 企 業 見 解 が 提 出 され た もの につ い て は 、 学 会 等 よ り必 要 性 が 高
い と い う要 望 や 見 解 が 提 出 され て い る こ とを踏 ま え て 、検 討会 議 に お い て
個 別 具 体 的 な 医 療 上 の 必 要 性 の評 価 を行 う こ とな く開 発 要 請 し、開発 の 進
捗 状 況 を フ ォ ロ ー して い く こ とが 適 当 と考 え る 。該 当 す る 要 望 は 別 添 3 の
と お りで あ る 。
※ こ の 場 合 、既 に国 内で 何 らか の 治 験 に着 手 され て いる もの を 「現 在 開
発 中 」 とす る 。
4.審
査 情 報 提 供 事 例 に記 載 が あ る もの につ い て ( 評価 を 見 送 る )
'提
社 会 保 険 診 療 報 酬 支 払 基 金 の 審 査 情 報
供 事 例
( h t t p : / / w w w o s s k . o r . j p / s i n S a / y a k y z t t i / i n d e x . h t m記
l )載
に され て お り、
保 険 償 還 が 認 め られ て い る も の は 、開 発 の 優 先 度 が 低 い こ とか ら必 要 性 の
評価を原則として後回しにすることが適当と考える。保険償還がないもの
をまず開発要請するべ きと考える。該当する要望は別添 4 の とおりである。
お ける 医療 上 の 必 要 性 の 評 価 の 状 況 につ いて
5.WGに
平 成 24年
3月 ま で に WGで
行 わ れ た 医療 上 の 必 要 性 に係 る 評 価 の 進
捗 状 況 等 は 、下 表 の と お りで あ る 。 医 療 上 の 必 要 性 が 高 い と さ れ た 8 0 件
*。
に つ い て は 、 企 業 へ の 開 発 要 請 又 は 開 発 企 業 の 募 集 を 行 う予 定 で あ る
今 回 検 討 済 み と した も の に つ い て 、 W G の 評 価 を 資 料 8 - 1 ∼ 8 - 7 に 取 り ま
と め た 。 な お 、 検 討 中 の も の は 別 添 5 の と お りで あ る 。
* な お、従 来、製 薬企業 にお いて 「海 外 とわが 国の間での医療環境 の違 い等 の状 況 か
ら、開発 を進 めて承認 を受 けた と して も、そ の意義が 乏 しい」とす る特 段 の意 見が
な い こ とを確認 した上 で 開発 要請 を 行 つて きたが、医療上 の有 用性 の基準 を明確 に
した こと等 を踏 まえ 、特段 の意 見 を求 め ず に開発要請 の 手続 きを進 め る。
稗継
隋油
t認 1・
多ハ 納
各WGの 検討状況
盾環器
風困 °
睛器中
売がん
Jヽ
児
生物
1
必要性 高 い
:●■::I■
6C
腱討済み
必要性高 くない
検討対象外
1 外薬
1
11‐
51
1
承 認 楽
1
検討 中
■‐
nt
1
讐革薫椰 箸
1
1,￨:着
囃
,111,1151
:菫
",3
4
1
,7
■14〔
別添 1)
個人 のみの要望)
3月 5日 (患者団体 ・
検討の対象外の要望―覧
(月
1添2)
エー1
吐ドロ
こ
シクロデキスト
ビック病0型
キシプロ
レ β‐
リ 小児例から成人例のニーマン・
浄洋点満により、0却 Om3/KBII重xの/週
NPC)の神経機能改善効果に基づく
治療
lPO神戸市難病団体連絡協
臓会
RoquetteCorporat€
小児WG(代 謝・
その他
WG)
Π-2
トヒ
ド響‖が■ピレ βツ ロ
デキスト
リ
ヽ
PO神 戸市難病団体連絡協
臓会
OTD Inc.(米
国)
lll児
W G(代 謝。
その他
lVG)
E-3
ロ
ビックC型
ツク
比ド中 プロ
ピル β‐
デキスト
リ lll児
例から成人例のニーマン・
NPClの神経機能改善効果に基づく治燎
隔週に投
瞳凛内洋により、175mr嗜75mlを
神 市難病団体連絡協
出塁 「
与
loquetta Oorporats
1ヽ
児WG(代 Ill。
そのlL
VG)
エー4
トヒ
ツクげ キスト
ビックC型
ドロ
こ
キシプロ
卜 β¨
児例から成人例のニーマン・
リ Jヽ
NPOlの神経機能改善効果に基づく
治療
PO神 戸市難病団体連絡協
雌諄内注により、175m「 876m諸 隔通に投 ヽ
臓会
与
D T D h c . ( 米国 )
Jヽ
児W G ( 代 鶴1 。
その他
″0)
■‐9
型 ボツリヌス毒素
スミスクライン株
メラクソ・
式会社
隣神・
神etWG
■-11
7tチ ルシステイン
剤
を日本耳鼻咽喉科学会
警
需
綸
8種
纏
盟
1量
熟
語
獅
IPFと:PF以外の線織化型間質性肺炎、膠原
搬賂 日本呼吸器学会
努緋 嘉Rt響
病に伴う間質性肺炎に対する線織化の進行 躙 dl象
ナンノーバ株式会社
抗菌・
抗炎症WG
メまん性汎細気管支炎や慢性気管支炎に
わ クラリスロマイシン不応性の難治性気道 1日1回,250mg/日理3回服用する。
感染症
日本呼吸器学会
ファイザー株式会社
抗菌 ・
抗炎症WG
個人
,08:
小児WG(抗薗・
抗炎症
WG)
日本II神神経学会
太塚製薬株式会社
精神・
利1経WG
中外製薬株式会社
抗がんWQ(′1ヽ
児WG)
リンバ網内系学会
塩野義製薬株式会社
院がんWG
け回法人 日本眼科学会
ヨ辺三菱製薬株式会社
院菌・
抗炎症WG
田辺三菱製薬株式会社
代謝'そのllLWG
エー15
アジスロマイシン水和物
E-18
7ftン ラ
コー20
アリピプラゾール
コ‐29
イツトレチノイン
耐
nra
賞
馴 議 朧 轟濃 鴛晨
椰注意滴により、(2却Omg/Kg体重x2p/週
顔面神経麻痺後に生じる後遺症である額面
拘縮や病的共同運動の軽減
抑制、肺活量の減少抑制。
畑gD症候群の治療
る。
1-5mノ kg/回、毎日皮下注
口常、
…
・in
‐1
「とし(1
陣経芽腫(高リスク)
股 機 動
識彗腎 ョ
臨鵠
中学会を含む)
｀
通
舗 謂 壌畠部 サイ勿レ
澤
響
認
螢
響
賢
精
よ
嶋
県夕
鵬
難治例を含む)
諄性リンパ胆(初発例、再発 ・
■-35
イ林 ファミド
E‐
■2
ヽ―チェット病以外の難治性非感凛性ぶどt
ンフリキシマプ(遺伝子組換え)
イ
真炎
時
E爛
ンフリキシマブ(遺伝711換 え) 多櫨片対宿主病(GVHO)
イ
10νm2
滞饉臨
:T維
ま潔議量
』留菖
5mノLを点満静注、1コース3回(初回、2週 日本造血細胞移植学会
後、6週後)
-5-
一
検討の対象外の要望 覧
そ
艦Л縦 ど
t淵
欅醍
踊菫
■-49
=ノキサパリンナトリウム
観彙鰐
掌
鵬構難8柵 晨
発症抑制
アベンシ ス株式
公苺社口法人 日本産科婦人 サノフィ・
会社
‖学会
て、
情環器WG
B
る。
日本精神神経学会
日本イーライリリー株式会
社
神経WG
睛神・
口人
′
バルティスフ7-マ 株式
会社
日本小児暉染症学会
田辺三菱製薬株式会社
抗炎症
小児WG(抗 菌・
lVO)
ヽ
抗炎症
嗜
児WGく抗菌・
ⅣG)
け印法人 日本眼科学会
該当企業無し
院菌,抗炎症WG
ア看 ラス製薬株式会社
神経WG
隋神・
日本ケミフア株式会社
ゼリア新薬工業株式会社
売菌・
抗炎症WG
′
パルシ スフアーマ株式
会社
読歯・
抗炎症WG
コ
‖
oad社(米国)
抗炎症
Jヽ
児WG(抗 菌・
″G)
興И町を場3回(または5m/kgを 適1回) 日本造血細胞移植学会
〕にnd社(米国)
売菌 ・
抗炎副 G
1週から3理に1回点蒲静 日本移植学会
mg/kg、
ヽ
25∼lЮ
主
なる 日本造血細胞移植学会
￨∼1徒 /日 (血中濃庫が3-12ng/m:と
に
う用量を調整する)
1‖
ead社(米国)
その他WG
R助1・
ファイザー株式会社
その他WG
lt翻・
]
コー60
わ ンザピン
ビん妄
E-61
カナキヌマブ
自LD症 候群の治療
7 mg/kg/回 、4-0週 間毎皮下注
■-05
ガンシクロビル
た天憮 MV感 染症
蔵滴静注6●g/vttX2回 /日XO理間
エー66
けンシクロピJレ
サイト, 切ロウイルス虹影共に対する消炎効
果
日4回点眠
し、患者
1
通常、1日
工‐70
叡 は3回に分‖ 日本精神神経学会
せん妄
営
獅
馴謁繰iv
細
9卿
■
鷺
織僻
成人に1回1掟(ザルトプロフエンとして
日本歯科案物療法学会
I-94
チルトプロフエン
歯痛
I● 5
ンクロスポリン
卿
聯 1 辮翻 麟 l日El用
部
機
する。:
師制
工‐,00
ンル ,デ
ビル
枷瞑乳頭腫症
I-101
′
ウ ォビル
師 細腱移植後のアデノウイルス感染症、
3Kウイルス感染症
エー1曖
ンウ オビル
ドリオLマ ウイルス腎症
工■ 0 0
ンロリ嫁
治療
多櫨片対宿主病の予防・
■‐4は 1 け
=ブ リガ 酸塩
こ
品
よ
引
鶴
はな
υ
導日本呼吸器学会
う
学
騨 峨 黎醐
日本耳鼻咽喉科学会
目色細胞腫を考える会
膠性褐色細胞臓
虐する。
ファイザー株式会社
B
院がんWQ
検討の対象外の要望一覧
I-1082
懇 チニブリンゴ酸塩
ご酸業として
投与し、その
悪性褐色細胞国
、患
1コースとして投与 IE人
状態により適宣増
‐ チニブリガ 畿塩
日色細胞腫(傍神経節細胞臓を含む)
I●115
角カル′｀
ジン
腐部内臓に対する抗腫療効果
あOmg/m2/d畔 4日闘点満静洋
以後約3週間休薬
■-117
ダクリツマブ
臓性移植片対宿主病の治療
貯
I-118
"クロリムス水和物
Jヽ
児 ル‐プス腎炎
Jヽ
児:005-0.l mg/kg最大omノ 日 1日2
コ投与
エー119
'クロリムス水和物
ステロイド点眼抵抗性の難治性強膜炎
脱1%タ
クロリムス点眼〈
タリムス③)
1日2回、1清点眼
I I l - 1 田
旧
ll団法人 日本内分泌学会
0時間点洵 u回
ファイザー株式会社
院力tんWG
ファイザー株式会社
抗力tんWG
時定非営利活動法人日本臨床
嘉和発酵キリン株式会社
lE癌学会
をⅢ 回継続 日 造血細胞移 学会
本
植
`調
中外製薬株式会社
代謝・
その他WG
小児腎臓病学会
アステラス製薬株式会 社
ヽ
その他
嗜
児WG(代 謝。
〃G)
請団法人 日本眼科学会
千寿製薬株式会社
抗炎症WG(4ヽ児
抗菌 ・
VVG)
小児腎臓病学会
アステラス製薬株式会社
アステラス製薬株式会社
その他
小児WG(代 棚。
WG)
その他
小児WG(代 腑・
WG) .
アステラス製薬株式会社
その1也
小児WG(ft翻 ・
WG)
I‐1四Ll タ
クロリムス水和物
分211与
Jヽ
児期発症ネフローゼ症候群(頻回再発型) 105-0.l mg/kg/自
■-lm2
ヽ
嘔
児期発症ネフローゼ症候絆(鎖回再発型)
2東京「腎炎・ネフローゼ児」を守
し
て
'05-mmノ
を
1日
υ日
る会
享
看
蟹
声
奮
爾
エー121.1 "クロリムス水和物
ヽ
嗜
児ネフローゼ症候群(ステロイド抵抗性)
105-01mみ ノ 日 分2投与
I-1212
タクロリムス水和物
ステロイド抵抗性)
卜児ネフローゼ症候群〈
2 察京「腎炎・ネフローゼ児Jを守 アステラス製薬株式会社
て
し
い5-mmg/v田
日
6会
1
鮮 登
卜
■‐122
ダビガトランエテキシラートメタン
肺塞栓への治療
師 血綸症・
ス′
"酸 塩
タ
クロリムス水和物
券
雛
麟
嗜 ない非感染性ぶどう膜炎や強膜炎
150m31日 2回
ヽ
児腎聯病学会
嗜
利活動法人日本臨床 日本ベーリンガーインゲル
ハイム株式会社
匡舜輩基
院菌・
抗炎症WG
旧化成フ7 マ 株式会社
盾環器WG
■,144
ヽ
ロンポモデュリン アルフア く
遺 菫血幹細胞移植後の肝類洞閉書症候群(府 〕
80U/kg/日
・
囲 電 換わ
中心静脈閉塞症)
日本造血細胞移植学会
I‐145
ニトログリセリン
拳社口法^日 本麻酔科学 日本化薬株式会社
黛
鶏靭
轟鐵縣鄭騨笙
下83のような場合の心臓移植後の拒絶反応
の予防並びに治療(1ヽ
児)
■‐151
エー152
｀
シリキシマブ
: 貫柵
用が好ましい例製 肝炎
猾
時
凛淵議馴管
鏑言
手
靡
盾環器WG
け回法人 日本眼科学会
こ
リアムシノロン7tト ニド
員常高血圧(高血圧緊急症等)
その他
Jヽ
児WG(代 闘。
IVG)
マイヤーズ株
プリストル・
式会社
わかもと製薬株式会社
[‐143
nwを テノン事内注射
覧がんWG
の
』
管
移
顧日
日本移植学会
日本移植学会
循環器WG
′
バルティス77 マ 株式
会社
児
そのlLWO(1ヽ
代謝 。
″G)
′
バルう
シスフアーマ株式
饉社
小児
そのllLWO〈
代謝・
WG)
-7-
一
検討の対象外の要望 覧
F記のような場合の肝臓移植後の拒絶反応
D予防並びに治療(1ヽ
児)
1-153
バシリキシ々ブ
珊
用が好ましい例“EDF炎
の
惜
鵬 躙 百
日本移植学会
1
脚 い 軸 難 欄留
麟
ノバルティスフアーマ株式
会社
代翻 ,その他WG(1｀児
″G)
ノパルシ スフアーマ株式
会社
R謝 ・
その他WG(1ヽ児
ArC)
日本移植学会
′
バルシ スフアーマ株式
会社
そのlLWG
代謝・
日本移植学会
′
バル贅 スフアーマ株式
会社
代謝 ・
そのllLWG
日本移植学含
ノバルティスフアーマ株式
会社
代謝 ・
その他WG
日本移植学会
パ ルシ スフアーマ株式
会社
そのlLWG
代lH。
串一三共株式会社
盾環翻 G
ヨ辺三菱製薬株式会社
ヽ
抗炎症
児WG(抗菌・
嘔
″G)
リンIEE薬 ON嗜 一時
留認勁♂塀 駐
けわな 。
的に申止又は減量しなければならない時
下配のような場合の小腸移植後の拒絶反応
D予 防並びに治療(小児)
肛-154
バシリキシマブ(遺伝子組換え)
1卿
用が好まい 切 製
管の
斃織 百
日本移植学会
臓
雛
時
珊 晰馘 響
蹴
議臨
下記のよ詭 場合の心麟移植後の拒絶反応
の予防並びに治療(成人)
■-155
′
ヽ
シリキシマプ(遺伝子組換え)
I-150
バシリキシマブ(遺伝子組換え)
エー158
ヽ
シリキシマブ(遺伝子組換え)
手術2時間前と移lF後4日日の2
:騨
い例0型
響胴醍渤嶋ま
継
淵議翻陶時
離雛銘ま
難3愚
ましい例(C型肝炎
l
下記のような場合の小腸移植後の拒絶反応
の予防ユびに治療(威人)
エー159
,シ リキシマブく
遺伝澤組換え)
.卿
界が雛 ぃ 切 c 勁
翻 糊 鏑硼
エー100
リ ブレシン
苺
時
驚鞘 雷
説野獅攣買邸轟説霊黛雛
益社口法人 日本産科婦人
1の
蒸
留公
『
宇
習
科学会
躙
瑠
薦
爆
活
澤
雀
の減少
E-100
く
の
′
シクロビル塩酸塩
ヽ天性CMV感染虚
O mg/kノロ X2回/日 xO尋￨￨
日本小児感染症学会
i
検討の対象外の要望一覧
■-107
｀
ルガンシクロピル塩酸塩
■-174
へ免疲グロプリン
L
臨籠
,臨脇
す
る
口
投
与
。 紹慇筋 財団法人 日本眼科学会
隆
晋
翻 憮 脇 紹留橘 L
経口投与する
下記におけるサイトメガロウイルス感染症
籠療健常者に発症するサイトメガロウイルス
ぶどう膜炎・
虹彩炎・
虹影毛様体炎・
隅膜炎・
角膜内皮炎
lLA抗体保有患者に対する同種造血幹細胞 1日400mg/k=、
5日間点滴静洋
開 における拒絶予防
ピラルビシン
陣経芽腫、肝芽腫および肝原発悪性腫瘍
■-104
ゴルフエ=ドン
騨鰊 躍競脚暉覆瀬靭島
E-485
ピロカルビン塩酸塩
無剤性口腔乾操症
工,188
フィルグラステム
諾
ξ
瞥
蜘
1
一般財団法人 1ヒ
学及血
清療法研究所
ベ
株式会社 ネシス
WG
に謝 ・
その1山
日本マイクロバイオフアー
マ株式会社
フアルマ株式
M・“S●lk。
会社
院がんWG(小 児WG)
塩野義製薬株式会社
売菌'抗炎症WG
日本歯科薬物療法学会
￨ッセイ薬品工業株式会
ll
睛神・
神FtWG
日本造工細胞移植学会
島和発酵キリン株式会社
生物WG
日
尋
l省
当
l
昇
5訃↑
i難
日1
=‐132
抗歯・
抗炎症WG
日本造血細胞移植学会
法(3‐4週)1回法
または、
工法(3
田辺三菱製薬株式会社
1
1日3回,1200-1800mg/日
諄日BR用する。 日本呼吸器学会
m_
朧 翻 鷺
和論F
E-198
ベドチン
ブレンタキシマブ・
取10 μg/k`
採
史
舅
盤
贅
摺器職鵬
OD30陽性の再発・
駈:酵
難油性ホジキンリンパ暉 詭f鼎
■-199
ベドチン
ブレンタキシマプ・
)D30陽性の再発・
難治性未分化大細胞リン
'1腫
I-201
プロプラノロール
Jヽ
児血管腫
■-205
｀ク スパラガーゼ
過
製
敏
訓こ
Ⅲ… 鱚
1 ゼ
翻 護
■-200
ベグインターフエロンアルフ7-2o
メに他党的症状の緩解
■-200
ヽバシズづ
状に応じQ25mmS25mD∼
言
蹄鐵螺 壼E硝子体内
魏権
鯉謡糧錦象
へ直接津射
勾障の抑制
I-200
｀パシズマブ
編
幾
;るlmメ40μD硝 子体内注射
理
:躍
島
冒
猛
聾
ど
謝
癬
署
黛
躙 ヒ
武田′｀
イオ開発センター
ンパIIB内
系学会
リ
商静注する。
:脚繰卿 跛
畔
蜘聯炉l聯糠
麟響響
リンパ網内系学会
日本耳■1因
喉科学会
W12コ
コ メンパ網内系学会
5mD
■5mg10■
児WG)
抗がんWG(′lヽ
螢薔露驚工業株式会社
武田バイオ開発センター
抗がんWG(1ヽ児WG)
螢番良驚工業株式会社
アストラゼネカ株式会社
Jヽ
児WG(循 環器WG)
協和発酵キリン株式会社
眈がんWG
時定非営利活動法人日本臨床 中外製薬株式会社
暉瘍学会
院がんWG
け口法人 日本眼科学会
中外製薬株式会社
神経WG(小 児WG)
隋神・
け団法人 日本眼科学会
中外製薬株式会社
睛神 ・
ネ“
経WG(1ヽ児WG)
-9-
一
検討の対象外の要望 覧
E-211
Vヽリンカルシウム
■‐212
ヽパリンカルシウム
揚
加
単位/口 )の自己注射の追
旨
麟 m2
篤
霊
情
鼠澤
織
の追カ
K 自己注射
ロ
栞部静脈血栓症、肺塞栓症に対する在宅自 細動 プロシンで得られている適応と同じ.
※自已注射の追加
己皮下注射
公益社団法人 日本産科婦人 尺井製薬株式会社
時田製薬株式会社
眸学会
盾環器WG
時定非営利活動法人日本臨床 沢井製薬株式会社
直瘍学会
清環器WG
1サイク
チン塩
■-217.1 ヽ〕
″ ムステン塩酸塩
感がある、又は分類猜期皿)
■-2172
ベンダムスチン塩酸塩
■-218
関
1-221
ポラブレジンク
ルネットナトリウム水和物
i盤
ー シンバイオ製薬株式会社
グ
ル
活
動
1人
夢
繁
翡
掌
島
織琴盆
リンパ網内系学会
崚性リンパ性白血崩
90nlg/kgtl
3回
ま
畑剖回
日本輩血細胞移植学会
W熾磁群編 呉臨鼎縫日
辮鷲鰍
の治療
経感染症
3g/H、
年齢症側 こよIJn早増澪 日本神経学会
霧 :1∼
床覚異常
シンバイオ製薬株式会社
B
ζ
んWG
アスト
ラゼネカ株式会社
売菌・
抗炎症WG
ビリア新薬工業株式会社
WQ(1ヽ児
その1山
に謝。
VG)
フ
ァイザ電株式会社
その他WG(1ヽ児
代謝。
WG)
ヤンセン ファーマ株式会
社
そのllLWG
代謝 。
tl:yiE
そのltLWG
lt謝・
1日 目に
に
る
却す
塔
筆
珊 認難 ,
■-224
利 ナートカルシウム
餞
エー225
ド′
け ゾミブ
lLAh体保有患者に対する同種造血幹細離
多植における拒絶予防
1日目,3日 日本遣血細胞移植学会
靱
難
日本造血細胞移棟学会
Eす 。
-220
,テゾミブ
ボ′
鰺 移槙における抗体関連型拒絶反応の
台療
日本移植学会
"T-vt**,*
認ら^
■-227
7イトマイシンC
■―閣 1
ウム
勁フアンインナトリ
鵠 輪訂ふ
翻辮躍 騨
願 気管狭窄症
辮 援
、
饉餓
霜1ヒ
ヨ本耳鼻咽喉科学会
協和発酵キリン株式会社
日本未熟児新生児学会
アステラス製薬株式会社
抗炎症
児WG(抗 歯・
Jヽ
YG)
抗炎症
児WG(抗 菌・
Jヽ
暉G )
- 10 -
一
検討の対象外の要望 覧
こは、
カンジダ症:溝常小児衛 生児を含む】
I-2282
ミ
カファンインナトリウム
カンジダ属による下鋼感染症:
管=菌 症、
真菌血症、呼吸器真菌症、消1ヒ
造血幹細胞移植患者におけるカンジダ症の
予防
日本小児感染症学会
アステラス製薬株式会社
小児WG(抗 菌・
抗炎症
IVG)
■-220
勒 ファン'ナ
アスベルギルス属による下記感染症
巨菌血症、呼吸器=菌 症、消化管真菌症
日本未熟児新生児学会
アステラス製薬株式会社
小児WG(抗 菌・
抗炎症
WG)
■-230
メトトレキサート
瞑内悪性リンパ腫に対して、全脳照射を含
b眼部べの放射線治燎歴のある症例、眼合
睡 などで放射線治療が不可能な症例に対
「る治療
魃輻ポ
材口法人 日本眼科学会
ファイザー株式会社
院がんWG
I-244
メトロニダゾール
麟 性肺炎、嫌気性菌性肺炎
あ0-509mg l日
1-4回 静津
日本呼吸器学会
ファイザー株式会社
売菌・
抗災症WG
エー245
ストロニダゾール
脚
肺炎、嫌気性薗性肺炎
3-4国 内躍
関0-500mg l日
日本呼吸器学会
製野義製薬株式会社
鹿薗・
抗炎症WG
日本消1ヒ
器病学会
自士化学工業株式会社
その1lWG
代謝・
ノバ′
式
着 くスファーマ1朱
会社
児WG)
晴神 ・
lllttWG(1ヽ
トリウム
｀
ルーン閉串下逆行性経済脈燿暉化療法
ル
晶
7ラ
臀Y巽
Ｖ主
E-249
踪造御 を加え
常.威人に
エタノールアミンオレイン酸塩 円静脈瘤出血の上血及び目静脈瘤の硬イ
ヒ 暉
に′
の
逗縮
排ェ路
5mgω
.05mll人 日 学会
0.25mgOЮ
0・
じ
:椰
15mll∼
状
雪
財口摯
本眼科
ー日本手L痛学会
モ
ンC7qマ
タ
レ
ン容
体
警
隠
驚
電
撻
紗墨
,酬
『 受 ,性 [蜃 脚麟響 剤
未熟児網膜症における活動性の高い綱膜
D新生血管の発生および増殖、血管新生縁
対障を抑制する。
硝子体内へ直接凛射
■-255
ラニビズマブ
I-250
ラバチニブトシル酸塩水和物
工‐257
ラバチニブドンル酸塩水和物
ラバチニブ1000mgと
トラスツズマプの併用療 日本乳癌学 会
法
スミスクライン株
グラクソ・
式会社
スミスクライン株
ノラクソ・
式会社
lER2陽性転移 。
再発學L癌
ラバチニブ1500m諄独療法
日本亭L癌学会
スミスクライン株
グラクソ・
式会社
たがんWG
日本造血細胞移植学会
全薬 工 業株式会社
t謝 ・
そのllLWG
lER2陽
=発 乳癌
性転移・
3
覧が んWG
抗がんWG
[-258
チニブト
シル麟
'4ヽ
E-265
ツキシマブ〈
ノ
遺伝子組換え)
ステロイド抵抗性慢性移植片対宿主病
75商g/m2を1週間に1回、樋 間まで
〕
匡-207
ツキシマプ〈
リ
遺伝子組換え)
唱0血液型不適合肝移植における抗体関
児)
自型拒絶反応の抑制(1ヽ
肝移植前及び当 日本移植学会
リツキシマブ375mg/m2を
日に合計1回から3回投与する
全案工業株式会社
t醐 。
その他WQ(′卜児
YG)
暉■200
ツキシマブ(遺伝子組換え)
リ
唱0血液型不適合肝移植における抗体関
直型拒絶反応の抑制(成人)
リツキシマブ875mg/m2を肝移植前ユび当
日に合計1回から3回投与する
全薬工業株式会社
t開 。
そのllLWG
和物
日本移植学会
一
検討の対象外の要望 覧
3回、専用1回00mg…120mg
1回60mg l日
日本歯科薬物療法学会
第一三共株式会社
鷹歯・
抗炎症WG
の値静
祟中治療の人工呼174中
揺
刷路 k鮮櫛駐
児救急医学会
1ヽ
該当企業無し
睛神・
神経WG(1ヽ児WG)
ロルノキシカム
歯痛
鰈 II)1:illiilili11:l:1
験lLセルロース
摯出m■ 血
暉出上部位に貼付する。
■-234
コキソプロフン
エー287
ロラゼパム〈
注射薬)
■‐238
エー289
トリウム水和犠 贋関節症
日本歯科薬物療法学会
大工製薬株式会社
日本耳鼻咽喉科学会
ジョンソン エンド ジヨンL
ン株式会社
B
院薗・
抗炎症WG
Jヽ
児WG(生 物WC)
-12-
開発中の要望一覧
(別添3)
■-30.1 イリノテカン塩酸塩水和物
日本膵臓学会
障癌
株式会社ヤクルト本社
第一三共株式会社
比力｀
んWG
持 サリプラチン
■-303
イリノ勤 ン塩酸塩水和物
時定非営利活動法人日本臨床
庫瘍学会
E-5,1
梓 サリプラチン
日本膵臓学会
障癌
社
畔
外
轟
メン
1活
動
法
キ
ャ床式会社ヤクルト本社
雰
」
輩:り ￨ヽ 幣一三共株式会社
楷蛛
イリノ勃 ン塩酸歯水和物
会三
式 一
床窮
■-332
床式会社ヤクルト本社
院力tんWG
抗がんWG
イ
卜
及″
法との併用においてt
工‐殴
梓 サリプラチン
陣癌
バ
ン
ヤ味式会社ヤクルト本社
動
ヽ
キ
"し
P活
駄
蘇
輩:り
サイ
ト
エ●7
去との併
リプラチ〕
Iづ 田
杵 サリプラチン
I■ 8
“″ツムマブ
フルダラビンおよびアレムツズマプが無効の
職治性慣性自血病
■-321
bバジタキセル
:
…
n立 腺癌
JtexJとして25
通常、成人に1日1回、cab●
lg/m2〈
体表面積)を1時間以上かけ“ 週
間間隔で点滴静注する。
時定非営利活動法人日本臨床 床式会社ヤクルト本社
霞JI学会
院力{んWG
ー グラクソ・スミスクライン株
人
ル
活
動
グ
法
雰
製
式会社
尋
り掌
院がんWG
アベンシ ス株式
サノフィ・
会社
院がんWQ
社回法人日本泌尿器科学会
-1 3-
開発中の要望一覧
朧 縄
・
一般社回法人日本格治療学会 サ/7ィ アベンシ ス株式
会社
ll-622
力′ヽ
ジタキセル
lab遡協 el
■-87
瞬 濃縮人アンチトロンピン肛
Π-109
^27=)v>J&tf
■-124
"レ ベfEEチン アルフア(遺伝
子組換え) 、
摯髄異形成症候群に勝 貧血
■-100
ベドチン
ブレンタキシマブ・
〕
難治性ホジキンリンバ臆
D30陽性の再発・
I■ 97
ベドチン
ブレンタキシマブ・
難治性床分化大細胞リン
)D30陽性の再発・
パ腱
l蠅 輻
工弓210.1
芍ヽ
シズマブ
再発轟脚 経膠饉
磁
温
酬
姉立腺癌
CSL^― リング株式会社
エー2102 べ′1シ“
日本産科婦人 一般財団法人化学及血清
脳 貯 ぱ 隷翻感公陽益社団法人
統献臓鵬餞 鰐響
疑経鳳
犠
療法研究所
宣増滅する。
高血圧症候群に限る)の治療
バ
ン
キ
ヤ
明
フ
ァィザー株式会社
!日1回37鳴m諸 経口投与
ヂ
長治切除不能の膵内分泌腫瘍
見
常
喫
背
鰤 `絆
協和発酵キリン株式会社
武田バイオ開発センター
[鯖轟鱚 濯渕
ンパ網内系学会
リ
爛蹄
軍
ず
鰤
日本ユ液学会
浦日本翠暉層学会
膠芽鷹に対する化学療法
情環器W0
院がんWG
抗がんWG
抗がんWG
露舌棄驚工業株式会社
賦田バイオ開発センター
リ
ンパ網内系学会
抗がんWG
抗がんWG
膝書棄驚工業株式会社
中外製薬株式会社
院がんWG
利活動法人日本臨床 中外製薬株式会社
僚尋輩基
売がんWG
―般社口法人日本暉床精神神 ヤンセン フアーマ株式会
ll
経薬理学会
神経WG
賭神・
ー 奎薬工業株式会社
人
グ
ル
動
法
活
現
9島
ぁ掌
売が んWG
通常、
工‐242
濁"瞬 なニデート塩酸塩
■-26■1 ′
ッキシマブ∝ 伝子組換え)
エー208′ リツキシて六遺伝子組換え)
暮
曜風
量として9ロ
成人期における注意欠陥 多動性障害
じ
務M、 錨
鉗葎
踊鼎
療法
鼈 籠
億
輻
ナる。
性
)
ぽ
匙
日本“液学会
奎案工業株式会社
売がんWG
る:
-14-
開発中の要望一覧
ψ
かんと診断された10歳以上の患
5部分発作(二次性全般化の有無
ヽ
)に対し、単独療法
盤躍 暑
享
鷲鍛
:500mFの1日2回とする。
嚇講況書b紺:移
1臨
シ カルビル 1/エンタカ
―キンソン病における症状の日内変動
く
ノ
物
口投与する。なお,症状によリレポル｀
一
審査情報提供事例に記載がある要望 覧
(別添4)
。脚:日本神経学会
。
11静
醍搬ぽ耀`日
言
「
■-64
bルバマゼビン
各種神経痛
I‐128
チオベンタールナトリウム
雌
I-101
,*,tavi,
欧血症などによる急性
睛助治療
喘卍鷲流』略高鮮ざ小児赦急医学会
理蒲債
エー109
ハロベリドール
せん妄
冒
締暴議 日本精神神経学会
職 腱総 ュ
与する.
リスペリドン
じん妄
平成19年9月21日
(各種神経原性疼
痛)
精神・
神経WG
平成23年9月20日
(けいれん重積発
作)
第一三共株式会社
循環器WG(′卜児WG)
平成23年9月26日
(急性低血圧、シヨサ
ク時の補助療法)
大日本住友製薬株式
会社
晴神・
411ttWG
平成23年9月26日
(器質的疾患に伴う
せん妄)
ヤンセン フアーマ株式
餞社
隋神・
オ
中経WG
平成23年9月20日
1器質的疾患に伴う
せん妄)
公拳社口法人 日本麻酔科 田辺三菱製薬株式会
社
幹
積症
ハロペリドールとして,簿常成人1回
5mKlmウ 卸 日1い ?回筋肉内またlす
饉 n`轟
I-200
精神・
桝l経WG
′
パルテイスフアーマ株
式会社
―
ス
日本精神神経学会
への該当性等を検討中の要望‐覧
医療上の必要性に係る基準」
専門作業班にて、「
1-5
トヨードベンジルグアニジン
(131D
眸縫芽腫の治療
=-6.1
3-3-ド ベンジルグアニジン
(1311)
岡色細胞OE
工欄曖
3-3-ドベンジルグアニジン
(131'
颯色細胞腫
II-03
工■ ■
トヨードベンジルグアニジン
(1311)
日 ―ドベンジルグアニジン
(131:)
日色細胞腫〈
傍神経節細胞腫を含む)
掲色細胞腫
エー7
3-E―ドベンジルクアニジン
(1310
甲状腺髄様癌
■-221
アミトリブチリン
神経障害性疼痛
222
エー
アミトリブチリン
神経障害性疼痛
エー
23
アモキシシリン水和物
ピロリの
小児の下配におけるヘリコパクター・
除薗
二
胃漬瘍、十 指腸漬瘍
].7∼
74 GBq静 脈投与
,マ株
自士フイルムR17ア
式会社 .
抗がんWG(1ヽ児WG)
〕
.7から1120Bqの範囲で45分から4時間かけ
褐色細胞臓を考える会
て静脈投与する。
自士フイルムRIフアーマ株
式会社
抗がんWO
自士フイルムR177-マ 株
式会社
院がんWG
7-マ 株
自士フイルムRlフ
式会社
んWG
院力く
4か時
範で
4 5 0ら
いけ一般社団法人日本癌治療学会
u高
諸
製
鋼 囲
て
“
ら
け社団法人 日本内分泌学会
囲
分
4時
か
間
な
セ
鋼 範
露
凛
製
緻
範囲で45分から4時間かけ 固人
で
か
け回人
ら
“
か
4時
囲
分
間
習
高
諸
製
鋼 範
雛鼎
謡
誦翻翻11督
日本ベインクリニック学会
7-マ 株
富士フイルムR:フ
式会社
菫士フイルムRIファーマ株
式会社
日医工株式会社
“
酬
瀑鶏 1兼
認齢躍敵百
督詰
翻 響 日医工株式会社
岬 ま
崚し、分割経口服用する。
鬼がんWG
B
売がんWG
B
購神・
オ
中経WG
隋神・
神経WG
器肝臓学会 アステラス製薬株式会社
日本小児栄幸消`ヒ
小児WG(抗曹 ・
抗炎症
WG)
1日2000mgま
で経口投与
スミスクライン株
利活動法人日本臨床 グラクソ・
式会社
監尋輩塁
抗炎症WG
抗菌・
15ml∼25m:を
予富8P管内に投与
国人
第一三共株式会社
日本木熱児新=児 学会
LUNDBECK
協和発酵キリン株式会社
る。
I-24
アモキシシリン水和物・
クラブラン 発熱性好中球減少症
職カリウム
エー20
体
I-33
″ ロフエンリジン塩
lbuprn,sine ltte“
。
II
キソール
F宮 卵管造影
卜いて、
早産児動脈管開存症
静注薬〉
神経内分泌腫瘍
I-40
掛
INC.
日本化薬株式会社
時定非営利活動法人日本臨床 プリストル ・
マイヤーズ株
IE瘍学会
す。
なお、投与量は疾患、症状により遭宣増減す
る
嬌環暑帥 G
小児WG(循 環器WG)
院がんVVG
式会社
I‐47
E/1サ パリンナトリウム
通常、エノキサパリンナトリウムとして、1回 2A・
アベンティス株式
●l■
団法人 日本産科婦人 サノフィ・
抗リン脂質抗体陽性女性における反復流産 20001Uを
、原則として12時間毎に1日2回連
会社
H学会
の予防
日皮下注射する。
循環器WQ
工"旧
L/キ サパリンナトリウム
通常、エノキサパリンナトリウムとして、1回
潮脈血稔轟稔症の発症リスクの高い妊娠女 2000Uを、原則として12時間毎に1日2回遠
隆における静脈血栓塞栓症の発症lm制
日皮下注射する。
循暇 W G
1
アベンシ ス株式
脚
口法人 日本産科婦人 サノフィ・
会社
1学会
一
「
医療キp必電性に係る基準Jへの該当性等を検討中の要望 覧
専門作業班にて、
E-50
=ノキサパリンナトリウム
IEがん患者に生じた深部静脈血栓症、肺塞
虔症
II-53
杵 サリプラチン
虫曇癌
躙
I省
営
襲
望
震
習
・
活動法人日李臨床 サノフイ アベンティス株式
会社
臨属輩基型
循環器WO
特定非営利活動法人日本臨床 株式会社ヤクルト本社
臓瘍学会
抗がんWG
す
。
縦鱗纏場餞:「
成人に‖
隣)を1日
ユー54
オキサリプラチン
■‐59
なメプラゾール
利活動法人日本臨床 株式会社 ヤクルト本社
趨最輩基
ll■
腸癌
ー・
小児の下記におけるヘリコパクタ ピロリの
徊
瞥
潰
瘍
腸
抗がんWG
B
小児WO(抗 菌r抗炎症
WS)
器肝臓学会
日本小児栄泰消1ヒ
【
蠍
懸雛
小児値環器学会
式国薬品工業株式会社
ヽ
」
児WG(循 環器WG)
小児青臓病学会
武田薬品工業株式会社
小児WS(循 環翻 G)
る。
■‐69.1
ら"サ
リ
"ン シレキセチル
I‐69.2 カンデサルタンシレキセチル
ヽ
ピロリの
'タ ー・
児の下記におけるヘリコ′
り
工 ‐71
クラリスロマイシン
抗炎症
小児WO(抗菌・
″G)
大工製薬株式会社
器肝臓学会 アボツトジヤバン株式会社
日本小児栄秦消1ヒ
書裏瘍、十二指腸漬瘍
る。
E■72
タリンダマイシンリン融エステル
時 ガ ラズマ脳炎を含む菫症トキツプラズ■ 1回000m酸 1日4回点滴孵注あるいは経口観 日本感染症学会
与する
症の治癬および再発予防
コ‐73
タリンダマイシンリン酸エステル
讀骨周辺の蜂巣共、碩炎
:回600m31日
4回
日本感染症学会
ファイザー株式会社
ファイザー株式会社
B
鷹国・
抗炎症WG
抗薗・
抗炎副 G
-20-
医療上の必要性に係る基準Jへの該当性等を検討中の要望一覧
専門作業班にて、「
■‐87
抗HBB人免疫グロプリン
盤
9馨9`測
野
静
嚢
躙璃議為滝
果)
[-38
コハク醸メチルプレドニゾロンナト
リウム
株式会社ベネシス
日本製薬株式会社
日本赤十字社
一般財団法人 1ヒ
学及血
清療法研究所
小 児WO(生
日本小児リウマチ学会
ファイザー株式会社
li菌・
抗炎症WG(1ヽ児
IVG)
日本移植学会
〕
SLバーリング株式会社
売薗・
抗炎症WG
〕
SLベーリング株式会社
院菌・
抗炎症WG
く新生児に投与するための用法・
用量追カ
ロ
団法人 日本産科帰人
>
生後12時間以内に0.5mLを
筋肉内に注射 翁撃蟄
する。
治療抵抗性の下記リウマチ性疾患
全身性血管炎〈
顕微館的多発血管炎、ヴェ
ゲナ肉芽腫症、結節性多発動脈炎、Ohur
翻 翠 緊梨
躙 臨 盤
物WG)
膚筋炎、強皮症、混合性結合組織病、及び
雌治性リウマチ性疾患
■-30
サイトメガロウイルス免疫グロプリ 臓器移植時のサイト
メガロウイルス感染症
ン
独蘊
エー90
サイトメガロウイルス免疫グロプリ 疑 耀 聞 出 講 器 焔 酪 "瞥
エントにおける、腎臓移植時のサイトメガロウ
ン
イルス感染症
I-90
シスプラチン
ll経内分泌腫瘍
勲聰 鐵翻 聯
)
鋼酵媚旨
担雛撃
I―103
ンプロフ13キサシン
発熱性好中球減少症
■-104
シプロフロキサシン
btt化学療法による骨髄抑制に起因する感 1回500-750m曖 12時
間毎
黎予防
日本移植学会
lEl6o0mg*t6tr8+
日本化薬株式会社
利活動法人日 臨床 ブリストル・
マイヤーズ株
疲辱輩基
↑
式会社
抗がんWQ
ll'舌
・
勁法人日本臨床 バイエル薬品株式会社
臓轟輩基
抗薗・
抗炎副 Q
利活動法人日本随床 バ イエル薬品株式会社
駐轟李墓
抗炎症WG
韓菌・
人1
マイシン硫醸塩
レプト
■-107.1 スト
く適応菌撻>'卜 結核性抗酸菌
く議応症>ヨ ト
結核性抗酸菌症
く
oファルマ株式会
日本呼吸器 Meu so‖
縮核病学会・
ール(500
ニタンブト
mg∼600 mg/日
:分1)、
社
早套
E-1072
ストレプトマイシン融 塩
<適 応菌種>非 結核性抗酸菌
く通応症>非 結核性抗酸薗症
本感染症学会
￨=客
乱
壽驚
珊
鷺
翫用
留
》
浮
椙
儡
する。
E-110
スピラマイシン
睡婦の時 ソプラズマ感染症
抗菌 ・
抗災症WG
認
富11』
轟
場
先
語
ゞ諾 郵 醗用
裏
する。
日
賃
審
輌
諧
婚
寛
益社団法人
夢公梓菖
牲
嗜
。
いSOkaファルマ株式会
l■
アベンシ ス株式
日本産科婦人 サノフィ・
会社
B
院菌・
抗炎症WG
抗薗・
抗炎症WG
際単位を1日2∼4回に分けて経口投与する。
エー112
ヒフェピム塩酸塩
難熱性好中球減少症
1日6gまで
マイヤーズ株
時定非営利活動法人日本臨床 プリストル・
式会社
踵瘍学会
抗歯・
抗炎症WG
へ の 該当性等を検討中の要望
医療上の必要性に
専門作業班にて、「
I-114
界 トロピン(遺伝子組換え)
貯端閉鎖を伴わない、腎移植後の低身長
■-123
ダ′
晨 =ヽ
リン
lEがん患者に生した深都静脈血栓症、肺塞
瞼症
ルトリプチリン
■‐149,1 ′
陣経障害性疼痛 ―
■-14a2
′
ルトリブチリン
陣経障害性疼痛
I-102
'シブレシン
b停 止 (心=細 動、心嵐顔拍 、PEA、心静
止)
I-1031
′
ヽドロン酸ニナトリウム
母形成不全症による骨折予防
電
り
淵 犠鵬
脚
て皮下注射する.
1ヽ
児腎臓病学会
1 日1 回
月: 2 0 0 i 鶴な
治めの1 ケ
n t uこ
“
1号 日鷺彗 利渤 漱 日糊
1口
lよ
′
鰤
窯
L
ll瞥
曹
翻
￢
督鶴 鳴 日本ベインクリニック学会
絆剛
ノボ ノルデイスクファーマ
株式会社
床 ファイザー株式会社
その他WG)
1ヽ
児WQ(代 MI・
循環器WG
大日本住友製薬株式会社
神経WG
精神。
翻 7・大日本住友製薬株式会社
焦
卿 辞
震
精神 ・
神経WG
=し、分割経口服用する。
督黎
1回40U静注また骨載中
卜児救急医学会
事一三共株式会社
盾環器WG
ー
不 ノパルテイスフア マ株式
利活動法人 骨I10成
会社
壁霊輩基
その他WC)
小児WO(代 謝。
日本小児内分泌学会
パ ルシ スフアーマ株式
会社
′
その他WG)
卜児WG(代 開。
日本工液学会
スミスクライン株
グラクソ・
式会社
抗菌 ・
抗炎症WG
田辺三菱製薬株式会社
抗炎症
小児WG(抗菌・
WG)
11:骨
書
:1勲
[魃 g
静
■-1032
形成不全症による骨折予防
H・
■‐165
バラシクロビル塩酸塩
闇テ
猟韓属赫 腰
統繁
感染症の発症抑制
I―t68
バルガンシクロビル塩酸塩
液
裁
ス
感染予防
爆
‐
,00mg l日3回
撃潮麟珊圏簡雛 彎7 Jヽ児腎臓病学会
鶴 兌残
1ヽ
児用量(mgl=7 X DSAX OrCL
※詳細は要望書を参照
一ll財口法人 4ヒ
学及血
エー173
人免疲グロプリン
血液型不適合漕血性黄疸
∼1.Og/kgを
0』
2時間の点滴静注、必要なら 日本未熱児新生滉学会
12時間後に繰り返す
曹禁登翼繰嬰会社
出
日本赤十宇社
小児WG(生 物WG)
会社
への該当性等を検討中の要望一覧
医療上の必要性に係る基準」
専門作業班にて、「
=ドロコルチゾンコハク醸諄ステル
成人)
嬌管支喘息く
ナトリウム
■-179
ヒドロコルチゾンEIハク酸=ス テル
籠管支喘息(1ヽ
児)
ナトリウム
エー183
ピリメ∼
trimethamino
ファイザー株式会社
日本小児アレルギ
荼
夕
雰軍
λ
鯛鶏鮒響
鋤卿茅
攣
メテルを いた製剤を
ン
ー学会
ファイザー株式会社
抗菌・
抗炎症WG(1｀児
WG)
の
そ
g、
御4回50-75mg/H
日本感染症学会
堕鱚 電
スミスクライン株
メラクソ・
式会社
抗菌・
抗炎症WG
晏魔
J幻 Jま ,5∼7m3/kgtゆ ?くLJH注
安息番酸
ト
キソプラズマ脳炎を含む重症トキソプラズマ
産の治療および再発予防
抗菌・
抗炎症wG
日本小児アレルギー学会
除
B
要望
通常、
■-192
フルオロウラシル
虫垂癌
直後にフ
特定非営利活動法人日本臨床 臨和発酵キリン株式会社
IE瘍学会
人 2000
注する。1
体薬する。
-23-
への該当性等を検討中の要望一覧
医療上の必要性に係る基準」
専門作業班 にて、「
日本臨床 協和発酵キリン株式会社
利活動
1人
艦属輩基
■‐103
フ′
け ロウラシル
=-203
ノロプラノロール
77tr-EfiE
エー207
ヽ′
ヽ
シズマブ
進行性腎細胞がん
I切
ホリナ=助 ルシウム
議感蘇躍幹炉
I‐230
ヨ フェノール酸 モフェチル
■-231
ヨフジ ール酸 モフェチル
,トプス腎炎
エー232
コフジ ール酸 モフエチル
ミ
″
1ヽ
児′
小腸癌
1,ノ短部 の用量を1日3-4回投与.
鉤揚
鰤
な
プ
ラ
症
キ
ソ
ト
アストラゼネカ株式会社
児領環器学会
Jヽ
利活動法人日本臨床 1外 製薬株式会社
:轟 輩彗
抗がんWG
小児Wa(循 環器WO)
続がんWQ
ファイザー株式会社
抗炎症WG
抗菌・
日本小児リウマチ学会
中外製薬株式会社
児
抗炎FtWG(1ヽ
抗菌・
WO)
:日3ρ00“
gまで、1日2回12時間ごと
一般社団法人日本リウマチ学
会
中外製薬株式会社
代謝 'そのlLWG
上限
1,200ロ
児:600∼
Jヽ
ノm2/日(分2)《
ゆ00"日 》
小児腎騰病学会
ヤ外製薬株式会社
その他WG(小 児WGl
It謝。
エー2341 ヨ フジ ール畿 モフェテル
上限2脚
1ヽ
児1000∼1=200品
g/m(分 2)《
顔口再発型) ng/日》
Jヽ
児期発症ネフローゼ症候群〈
小児腎騰病学会
中外製薬株式会社
ヽ
そのlLWG〕
嗜
児WG(代 翻 ・
I―“臨2 ヨ フ●/―ル酸 モフエチル
lll児
期発症ネフローゼ症候凛 頻回再発妙
中外製薬株式会社
ヽ
その他WG)
嗜
児WG(代 謝・
10-20m/日を経口織与する
日本感染症学会
籍
ス腎炎
ー
を守
ネフロ ゼ児」
腎翼。
京『
上東
請
1響
手る
《
当
讐
監
席
著
累
iヨ
麗
馨
現
軍
る会
2pαhg/日》
￨
瞑
６ ヽ
-24-
医療上の
専門作業班にて、「
I-246
メトロニダゾール
ピロリの
小児の下記におけるヘリコパクター・
除菌の補助
胃漱瘍、十二指腸潰瘍
メピバカイン塩酸塩
歯科領域における小児の漫潤麻酔または伝
達麻酔
五‐248
メビ′
勧 イン塩酸塩
疼痛疾患および四肢手術に対する局所静脈
内麻酔時の静脈内投与
■-250
モメタゾンフランカルボンnEEス テ
ル水和物
鼻茸
■-259
ンソプラツ…ル
ラ
小児WQ(抗薗・
抗炎症
IVG)
日本小児栄養消化器肝臓学会 塩野義製薬株式会社
塁吉w 3 剤
II-247
係る基準Jへの1該当性等を検討中の要望
桐 嘲 ヨ 日2 回J 日 問
日本小児歯科学会
る。
暑
卿 辮 3m最
2回
1∼
鮮馬
:膨」口
亀
ピロリの
小児の下記におけるヘリコパクター・
除菌の補助
二
胃潰痛、十 指腸潰瘍
賢
象
力
暉 禽
脚
計3
日本耳鼻咽喉科学会
日本歯科薬品株式会社
神経WG(1ヽ児WG)
ll神・
アストラゼネカ株式会社
精神・
神経WG
MSD株 式会社
売歯・
抗共症WG
抗炎症
小児WG(抗菌・
WG)
日本小児栄養消化器肝臓学会 武田薬品工業株式会社
る。
エー2701 メ
ドカイン鐵
局所(区域)静脈内麻酔
エー2702 リ
ドカイン鐵
疼席疾患および四肢手術に対する局所静脈
内麻酔時の静脈内投与
闘鵠i日本手外科学会
ぜ
調饗 醐 き
翻 鷲 暴日本ベインクリニツク学会
アストラゼネカ株式会社
情神,神IIWG
アストラゼネカ株式会社
隋神・
神経WG
デンツプライ三金株式会
社
llttWG(1ヽ児WG)
購神・
E-271
功イン塩酸塩・
アドL″ リン
リト
歯科領域における小児の浸潤麻酔または伝
饉麻酔
躙雌
日本小児歯科学会
I-278
い ノルゲストレル
月経困難症
ホ剤1口を子富腱内に装着する。
口法人 日本産科婦人 バイエル薬品株式会社
翁撃曇
工‐285
コサルタ劾 リウム
小児高血FF確
昌
鶯 小児循環器学会
撃iI:1:1:1:li!脚
E-280
ロペラミド
化学僚法(イリノ勃 ン)に櫛 重症な下痢
換え沈降3型 肝炎ワクチン(酵 B型肝Jtウイルス母子感染の予防
E―四駐1 阻
HBs人免疫グロプリンとの併用)
曝出来)
航
MSD株 式会社
盾環器WG
B
法人日本臨床 ヤンセン フアーマ株式会
■、 時定非営利活動
:日24カプセル輝 口投与(初回4mgl■
・
ll
重瘍学会
2時間毎に投与)
その後2m晨ヨ
ИSD株式会社
日本小児栄養消化器3Tm学 会 ￨し
学及血清療法研究所
小児WG(備 環器WG)
その他WG
代腑・
B
小児WG(生 物WG)
-25-
への該当性等を検討中の要望一覧
医療上の必要性に係る基準」
専門作業班にて、「
1回Q25mLを,出年後12時間以内、生
-26-
資料 871
「
医療 上の必要性 に係 る基準」へ の該 当性 に関す る
専‐
門作業班 (WG)の 評価
<代 謝 甲その他 WG>
目
<そ の他分野 (消化器官用薬、解毒剤 、 そ の他)>
【
医療 上の必要性 の基準 に該 当す ると考 えられた品 目】
小 児分野
小児分野
との関係
との関係
本邦 にお ける適応外薬
抗 ヒ ト胸腺細胞 ウサギ免疫 グ ロプ リン
…… …… …… …
7 8)・・
1・
(要望番号 ;II‐
抗 ヒ ト胸腺細胞 ウサギ免疫 グ ロプ リン
…
・
… …… … …… ・
(要望番号 ;11-79)・
抗 ヒ ト胸腺細胞 ウサギ免疫 グ ロプ リン
8 0)・… …… …… …… …
(要望番号 ;11‐
抗 ヒ ト胸腺細胞 ウサギ免 疫 グ ロブ リン
8 1)・… …… …… … ……
(要望番号 ;II‐
抗 ヒ ト胸腺細胞 ウサギ免疫 グ ロプ リン
82)。… …… …… …… …
(要望番号 ;II‐
○
○
○
抗 ヒト胸腺細胞 ウサギ免疲 グ ロプ リン
… …… …… …… … 6
(要望番号 ;II-83)・
抗 ヒ ト胸腺細胞 ウサギ免疫 グ ロブ リン
…… … 7
(要望番号 ;H‐84)・… …… ……
抗 ヒ ト胸腺細胞 ウサギ免疫 グ ロプ リン
… …… …… …… … 8
￨
(要
望番号 ;II-85)・
抗 ヒ ト胸腺細胞 ウサギ免疫 グ ロプ リン
:……… …… … 9
8 6)・… ・
(要望番号 ;II‐
ヨニ ド化ケ シ油脂肪酸 エチルエ不テル
… ‥… …… …・10
2 53.1)・
(要望番号 ;II‐
ヨー ド化ケ シ油脂肪酸 エチルエステル
… …… …… …・11
2 53.2)・
(要望番号 ;II‐
。
と
小児分野
の関係
【
医療上の必要性 の基準 に該当 し0い と考えられた品目】
本邦 における未承認薬
ベ ラタセプ ト (要望番号 ;II=213)…… …… …… 12
本邦 における適応外薬
バ シリキシマプ (遺伝子組換 え)
157)… ……… …… …… 14
(要望番号 ;II‐
ポ リエチ レングリコール処理 人免疫グ ロプリン
…… …… …・ 16
(要望番号 ;I卜222)・…
○」 について
注)「小児分野 との関係J列 の 「
'要
ことから、各疾患分野 の WGが 主 に担
望内容 に、小児に関連す る内容が含まⅢ るが、成人 と小児 に共通す る疾患等 である
当す る品目
78
要望番号 I Ⅱ ‐
要望 された医薬品
要 望 内 容
要 望 者 名
日冽R彩引曜r学“針
一 般
名
抗 ヒ ト胸腺細月
ユウサギ免疫グロブリン
会 社
名
ジェンザイ ム 。ジ ャパ ン株式会社
効 能 ・効 果
心移植後の治療抵抗性 の拒絶反応 (小児)
用 法 ・用 量
1.5 mg/kgを7∼14日 間連続投与
「
医療 上 の必要性 に
係 る基準」 へ の該 当
(1)適応疾病の重篤性 についての該当性 □
性に関す る WGの 評
心移植後、拒絶反応 が発現 し、ステ ロイ ド等 による治療に対 して抵抗性 を示して治癒 しない場合、予後不良で致死的 とな り得る
価
ことか ら、アの基準に該当する と判断 した。
〔
特記事項〕
′
(2)医 療上の有用性についての該当性 □
〔
特記事項〕
,効果で承認 され、心移植後 の治療抵抗性拒絶反応
本剤 ば、国内において 2011年 4月 に腎移植後 の急性拒絶反応 の治療 の効能
の治療 の適応については独 国及び仏国において承認 されている。心移植後における治療抵抗性の拒絶反応 の治療に用い る既存の
療法は国内に存在 しないことか ら、アの基準に該当すると判断 した。
備
考
79
要望菅号I Ⅱ ‐
要望 された医薬品
要 望 内 容
要 望 者 名
日本移植学会
一 般
名
抗 ヒ ト胸腺細胞 ウサ ギ免疫 グロブ リン
会 社
名
ジェンザイ ム ・ジ ャパ ン株式会社
効 能 。効 果
肺移植後の治療抵抗性 の拒絶反応 (小児)
用 法 ・用 量
1.5magを 7∼1,日間連続投与
「
医療 上の必要性 に
係 る基準」 へ の該 当
(1)適 応疾病の重篤性 についての該当性 □
性 に関す る WGの 評
で 死的 とな り得 る
い
肺移植後、拒絶反応 が発現 し、ステ ロイ ド等による治療に対 して抵抗性を示 して治癒 しな 場合、予後不良 致
ことから、アの基準に該当すると判断 した。
価
〔
特記事項〕
(2)医 療上の有用性にらぃての該当性 □
〔
特記事項〕
。
の
抗性拒絶反応
本剤 は、国内において 20■ 年 4月 に腎移植後の急性拒絶反応 の治療 の効能 効果 で承認 され、肺移植後 治療抵
いる既存 の療法は国
の治療 の適応については仏国において承認 されている。肺移植後における治療抵抗性 の拒絶反応の治療 に用
内に存在 しないことから、アの基準に該当すると判断 した。
備
考
要望番 号 I Ⅱ -80
´
要望 された医薬品
要 望 内 容
要 望 者 名
日本移植学会
一 般
名
抗 ヒ ト胸腺細胞 ウサギ免疫 グロブ リン
会 社
名
ジェンザイ ム ・ジャバ ン株式会社
効 能 ・効 果
肝臓移植後の治療抵抗性 の拒絶反応 (小児)
用 法 ・用 量
1.5 mg/kgを7∼14日間連続投与
「
医療 上の必要性 に
係 る基準」へ の該 当
(1)適 応疾病 の重篤性についての該当性 □
性 に関する WGの 評
肝臓移植後、拒絶反応 が発現 し、ステ ロイ ド等 による治療に対 して抵抗性を示 して治癒 しない場合、予後不良で致死的とな り得
価
ることか ら、アの基準に該当する と判断 した。
〔
特記事項〕
(2)医 療上の有用性についての該当性 □
〔
特記事項〕
・
本剤は、国内 において 2011年 4月 に腎移植後 の急性拒絶反応 の治療の効能 効果で承認 され、肝臓移植後の治療抵抗性拒絶反
応 の治療 の適応については独国及び仏 国において承認 されている。肝臓移植後における治療抵抗性 の拒絶反応 の治療 に用いる既
存 の療法は国内に存在 しないことから、アの基準に該当す ると判断 した。
備
考
抗ヒト胸腺細胞ウサギ免疫グロブリン
ジェンザイ ム ・ジャパ ン株式会社
小腸移植後 の治療抵抗性 の拒絶反応 (小児)
1.5 mg/kgを7∼ 14日 間連続投 与
「
医療 上の必要性 に
係 る基準」へ の該 当
(1)適 応疾病 の重篤性 についての該当性 □
性 に関す る WGの 評
しない場合、予後不良で致死的となり得
小腸移植後、拒絶反応 が発 現 し、ステ ロイ ド等による治療に対 して抵抗性 を示 して治癒
ることから、アの基準に該 当す ると判断 した。
価
〔
特記事項〕
0)医 療上の有用性についての該当性 □
〔
特記事項〕
'効果で承認され、小腸移植後の治療抵抗性拒絶反
本剤は、国内において2011年4月 に腎移植後の急性拒絶反応の治療の効能
の
に いる既存?療 法
の
応の治療の適応については仏国において承認されている。小腸移植後における治療抵抗性 拒絶反応 治療 用
は国内に存在 しないことから、アの基準に該当すると判断した。
4
82
要望番 号 1 耳 ‐
要望 された医薬品
要 望 内 容
要 望 者 名
一 ‐般 名
会 社
名
日ス壼移劇腱r学者曇
抗 ヒ ト胸腺細胞 ウサギ免疫 グロプ リン
ジェンザイム ・ジャパン株式会社
効 能 ・効 果
心移植後 の治療抵抗性 の拒絶反応 (成人)
用 法 ・用 量
1.5 mg/kgを7∼14日間連続投与
「
医療 上の必要性 に
係 る基準」人 の該 当
(1)適 応疾病の重篤性についての該当性 □
性 に関する WGの 評
心移植後、拒絶反応 が発現 し、ステロイ ド等 による治療 に対 して抵抗性 を示 して治癒 しない場合、予後不良で致死的とな り得る
価
ことか ら、アの基準 に該 当すると判断 した。
〔
特記事項〕
(2)医 療上の有用性 についての該当性 □
〔
特記事項〕
。
本剤は、国内において 20H年 4月 に腎移植後の急降拒絶反応 の治療の効能 効果で承認 され、心移植後 の治療抵抗性拒絶反応
の治療 の適応については独 国及び仏国において承認 されている。心移植後にお ける治療抵抗性の拒絶反応 の治療に用いる既存 の
療法は国内に存在 しないこ とから、アの基準に該当すると判断 した。
備
考
5
83
要望番号 I Ⅱ ‐
要望 された医薬品
要 望 内 容
要 望 者 名
日本移植学会
一 般
名
抗 ヒ ト胸腺細胞 ウサギ免疫グ ロプ リン
会 社
名
ジェンザイム ・ジャパ ン株式会社
効 能 ・効 果
肺移植後 の治療抵抗性の拒絶反応 (成人)
用 法 ・用 量
1.5 mg/kgを7∼14日間連続投与
F医療 上の必 要性 に
係 る基準」へ の該 当
(1)適 応疾病の重篤性 についての該当性 □
性 に関する WGの
肺移植後、拒絶反応が発現 し、ステ ロイ ド等 による治療に対 して抵抗性 を示 して治癒 しない場合、予後不良で致死的 とな り得る
価
評
:
〔
特記事項〕
ことから、アの基準に該当すると判断 した。
12)医 療上の有用性についての該当性 □
〔
特記事項〕
,効果で承認 され、肺移植後 の治療抵抗性拒絶反応
本剤は、国内において 2011年 4月 に腎移植後の急性拒絶反応の治療の効能
の治療 の適応 については仏国において承認 されている。肺移植後における治療抵抗性 の拒絶反応 の治療に用 いる既存の療法は国
内に存在 しないことか ら、アの基準に該当すると判断 した。
備
考
6
84
要望番号 I Ⅱ ‐
要望 された医薬品
要 望 内 容
要 望 者 名
日本 移植学会
一 般
名
抗 ヒ ト胸腺細胞 ウサギ免疫 グロブ リン
会 社
名
ジェンザイム ・ジャパン株式会社
効 能 。効 果
肝臓移植後の治療抵抗性の拒絶反応 (成人)
用 法 ・用 量
1.5 mg/kgを7∼14日 間連続投与
「
医療 上の必要性 に
係 る基準」へ の該 当
(1)適 応疾病の重篤性についての該当性 □
性に関す る WGの 評
肝臓移植後、拒絶反応が発現 し、ステ ロイ ド等による治療 に対 して抵抗性 を示 して治癒 しない場合、予後不良で致死的とな り得
価
ることから、アQ基 準に該当す ると判断 した。
〔
特記事項〕
0)医 療上の有用性 にっぃての該当性 □
〔
特記事項〕
・
本剤は、国内において 20■ 年 4月 に腎移植後の急陛拒絶反応の治療の効能 効果で承認 され、肝臓移植後 の治療抵抗性拒絶反
応 の治療 の適応については独 国及び仏国において承認 されている。肝臓移植後における治療抵抗性の拒絶反応 の治療に用い る既
存 の療法 は国内に存在 しないことから、アの基準に該当すると判断 した。
備
考
85
要望番号 I Ⅱ ‐
要望 された医薬品
要 望 内 容
要 望 者 名
日本 移植学会
一 般
名
抗 ヒ ト胸腺細胞 ウサギ免疫 グロブ リン
会 社
名
ジェンザイム ・ジャパ ン株式会社
効 能 ・効 果
膵臓移植後の治療抵抗性の拒絶反応 (成人)
用 法 0用 量
1.5 mykgを7∼14日間連続投与
「
医療上 の必要性 に
係 る基準」 へ の該 当
(1)適応疾病の重篤性についての該当性 □
性 に関する WGの 評
死的となり得
膵臓移植後、拒絶反応が発現 し、ステロイ ド等による治療に対 して抵掟性を示 して治癒 しない場合、予後不良で致
ることから、アの基準に該当すると判断 した。
価
〔
特記事項〕
'
(2)医 療上の有用性についての該当性 □
特記事項〕
〔
。
の
本剤は、国内において 2011年 4月 に腎移植後の急降拒絶反応の治療の効能 効果で承認され、膵臓移植後 治療抵抗性拒絶反
の
に用いる既
応の治療の適応については独国及び仏国において承認 されている:膵 臓移植後における治療抵抗性の拒絶反応 治療
存の療法は国内に存在 しないことから、アの基準に該当すると判断 した。
備
考
8
要望番 号 I Ⅱ -86
要望 された医薬品
要 望 内 容
要 望 者 名
日本移植学会
一 般
名
抗 ヒ ト胸腺細胞 ウサ ギ免疫 グロブ リン
会 社
名
ジェンザイ ム ・ジャパ ン株式会社
効 能 ・効 果
小腸移植後の治療抵抗性の拒絶反応 (成人)
用 法 ・用 量
1.5 mg/kgを7∼14日 間連続投与
「
医療 上の必 要性 に
係 る基準」へ の該 当
(1)適 応疾病 の重篤性についての該当性 □
性に関す る WGの 評
小腸移植後、拒絶反応が発現 し、ステ ロイ ド等 による治療に対 して抵抗性 を示 して治癒 しない場合、予後不良で致死的 とな り得
価
ることから、アの基準 に該当すると判断 した。
〔
特記事項〕
0)医 療上の有用性 についての該当性 □
〔
特記事項〕
・
本剤は、国内 において 20H年 4月 に腎移植後 の急性拒絶反応の治療の効能 効果で承認 され、小腸移植後の治療抵抗性拒絶反
応 の治療 の適応については仏国において承認されている。小腸移植後における治療抵抗性の拒絶反応 の治療に用いる既存 の療法
は国内に存在 しないことか ら、アの基準に該当すると判断 した。
備
考
日本消化器 内視鏡学会
ヨー ド化ケシ油脂肪酸エチルエステル
要望 された医薬品
グルベ 。ジャパ ン株式会社
出血性 胃静脈瘤の内視鏡的治療
レー ト薬斉Jとの混合比率を 50%以
胃静脈瘤からの出血がみられ る場合,緊 急かつ救命治療 として,シ アノアクリ
要 望 内 容
「
医療 上の必要性 に
係 る基準」べ の該 当
性 に関する WGの 評
一
内にとどめる。
下とし,内視鏡下に出血部位に直接穿刺注入する。注射量は混合液において 回に311u以
(1)適 応疾病の重篤性についての該当性 □
〔
特記事項〕
されていることから、アの基準に該当す ると判断 した。
胃静脈瘤 は、1度 目の出血による致死率がおよそ 509/0と
価
(2)医 療上の有用性 についての該当性 回
〔
特記事項〕
ー
トアクリル)に よるもので、本斉1は重合 時間を
胃静脈瘤 の止血作用 の主体は本剤 と混合 して用いるシアノアクリレ ト剤 (ヒ不
ニーズの高い医療機器等の早期導入に関す る検討会
ー
調節す るためにシアノアクリレ ト剤 と混合 して使用 される。第 `回 医療上
上の必要
ニーズ検討会」
)*に おいて、血管塞栓物質 としてのヒス トアクリルの臨床使用実態が検討された結果、臨床
(以下 「
ていることを踏まえ、本剤の医療上の
性があり、また、本剤との併用が必須で、あわせて承認を取得する必要があると報告され
・
有用性は高いと判断した。
ホhttp:￨￨… 、
nJ国卜鷺2o.ID/Shhgi/2007/12/s1218-2.hml
ズ 検討会で選定され今後開発 されるヒス トアクリルの適応及び仏国の承認内
・
本斉Jの効能 ・効果及び用法 用量等については、二
容等 を踏 まえ、検討す る必要があると考 える。
10
要望 番号 IⅡ -253.2
要望 された医薬品
要 望 内 容
「
医療 上の必要性 に
係 る基準」 へ の該 当
性 に関す る WGの 評
要 望 者 名
ー
日本イ ンターベ ンシ ョナル ・ラジオ ロジ 岡
一 般
名
ヨー ド化 ケシ油脂肪酸エチルエステル
会 社
名
グル ベ ・ジャバ ン株 式会社
効能
効果
用 法
用 量
学会
ー
出血性胃静脈瘤に対する経カテ テル血管塞栓術
ー
胃静脈瘤からの出血がみられる場合:緊急かつ救命治療 として,シ アノアクリレ ト薬斉1との混合比率を50%以
下とし,選 択的カテーテル法を用いて出血部位に投与する。
(1)適 応疾病 の重篤性 についての該当性 □
〔
特記事項〕
胃静脈瘤 は、1度 日の出血 による致死率がお よそ 50%と されていることか ら、アの基 準 に該当す ると判断 した。
価
(2)医 療 上 の有用性 について の該 当性 回
〔
特記事項〕
ー
胃静脈瘤 の上血作用 の主体は本剤 と混合 して用 いるシアノアク リレ ト斉1(ヒ ス トアク リル )に よるもので、本斉1は重合時間を
ー
ー
調節す るためにシアノアクリレ ト斉Jと混合 して使用 され る。第 6回 医療上ニ ズの高い医療機器等 の早期導入 に関する検討会
ニー ズ検討会」
)事 において、血管塞栓物質 としての ヒス トアクリルの臨床使用実態が検討 された結果、臨床上の必要
(以下 「
性があり、また、本剤 との併用が必須で、あわせて承認 を取得する必要があると報告 されてい ることを踏まえ、本斉Jの医療上の
有用性 は高いと判断 した。
*llttpノ
w蹴 mmw2。 .ip/shingi/2007/12/s1218-2.h劇
Ⅵ「
備
考
ー
の
本剤の効能 ・効果及び用法 ・用量等については、ニ ズ検討会 で選定 され今後開発 され るヒス トアクリルの適応及び仏国 承認内
容等を踏まえ、検討す る必要があると考える。
■■
１■
ベ ラタセプ ト
要望 された医薬品
ブ リス トル ・マイヤー ズ株式会社
腎移植を受けた成人患者における拒絶反応の抑制
要 望 内 容
体重 (kg)に 応 じた用量を投与す ること。
※詳細 は要望書を参照
(1)適応疾病の重篤性にらぃてあ該当性 日
「
医療 上 の必要性 に
係 る基準」へ の該 当
〔
特記事項〕
性 に関す る WGの 評
ると判断した。
の
に
腎移植において拒絶反応が発現した場合、移植腎機能の低下や廃絶につながり得ることから、イ 基準 該当す
価
(2)医 療上の有用性 についての該当性 目
〔
特記事項〕
ミコフェノール酸モフ
シクロスポ リンを対照 とした海外第 Ⅲ 相非盲検無作為化比較試験が、バシリキシマブによる導入療法、
べ
維持、
ェチル及びステ ロイ ドの併用下において実施 された結果、シクロスポ リン群に比 本剤群では、①糸球体濾過量 (GFRlの
一
及び重症度、②移植後 リ
② 心血管系 リスク特性 の改善が認 められヽ。 方、①生検診断による急性拒絶反応 (BPARlの 発現率
染
に中枢神経系における PTLD)の 発現率、③進行性多巣性 白質脳症 (Pi化)を 含む中枢神経系癖
ンパ増殖性障害 Cm (主
では、PTLDの リスクが特 に高いと考 え
症 の発現率が本剤群で上昇 した。当該試験の結果を踏まえ、FDA及 び EMAの 添付文書
1の投与対象 である EBウ
られる EBウ イルス血清反応陰性又は不明の患者 に本剤を使用 しないよ うに警告 している。 また、本斉
ロスポ リンの差異があるか否かを予測
イルス血清反応 陽性の成人腎移植患者における最終的なア ウトカムについて、本剤 とシク
ー
S FDAの 審査報告に記載 されてい ることも踏まえると、現時点で
す るためには、現在得 られているデ タでは不十分である旨″
べ
い
ではいえない と考えられ る。 さらに、
欧米の臨床試験 において有効性 。安全性等が既存の療法 と比 て明 らかに優れて るとま
こと、企業見解 によると、本剤 は海外におい
国内において、成人の腎移植後の拒絶反応の抑制 に対する既承認薬 が複数存在す る
ことから、ア∼ ウのいず
い
ても 2011年 に承認 されてお り、現時点で標準的療法に位置づけられているとはい えな と考えられる
れの基準にも該当 しない と判断 した。
,
い
ω
バシリキシマブ (遺
伝子組換え)
要望 された医薬品
ノバルテ ィスフアーマ株 式会社
効 能 。効 果
下記 の ような場合 の肝臓移植後の拒絶反応 の予防並びに治療 (成人)
・ 腎機能低下例
・ス テ ロイ ド非使用 が好 ま しい例 (C型肝炎陽性例、小児 な ど)
一
い
その他、カル シニュ リン阻害薬 (CNIを 時的に中止又は減量しなければならな 時
要 望 内 容
成人
20mgを 移植手術 2時 間前 と移植後 4日 日の 2回 投与す る。
の
わない。
二
本薬剤 に対する重篤な過敏反応や移植片が生着 しなかつた ときには 回目 投与は行
「
医療 上の必要性 に
係 る基 準」へ の該 当
〔
特記事項〕
性 に関す る WGの 評
つ
ることか ら、イ の基準 に該 当す ると判断 した。
肝移植 にお いて拒絶反応が発現 した場合、移植 片 の機能低下や廃絶に なが り得
(1)適 応疾病 の重篤性 についての該当性 日
価
(2)医 療 上の有用性 についての該当性 □
〔
特記事項〕
「
)の ガイ ドライ ンにおける、肝移植 の適応に関す る記載 (一部抜
要望者 よ り提出 された加国 British COmmbね州 (以下 BC州 」
粋)は 、以下 の通 りである。
lpients
L 市 e r T r a n s p l a n t Icじ
at the renal
tilllefullc■
ofttallsplant.
I Basiliximb may be llSed liVer
for induction■
trasplantreCipientS With on
impaired
a l l s P l a n t s u reg esreyc2o lflodn odwOeSde ,b2y0 1tnlg■Ⅳ
・
r m maetdeira tterけ
A d u l t s : 2 0 Lmigv eⅣ
「
n o n d a y O , c i ol Pl げ
ea ri v ic nl ty r ao ‐
EttSplantation.
glven on day 4 afterも
ついて、医
法の適応tこ
したがつて、要望 された効能 ・効果のうち、移植時に腎機能障害を伴 う成人の肝移植患者における導入療
療上の必要性に係る基準への該当性の評価を行つた。
したプラセボ対照無作為化比
対象と
、海外で新規肝移植患者を
― 一 一 ― 一 ― ― 一 一 ― 一 ― …… … … … … … …
___―
当該適応について、欧米等6か国において承認されていないこと
二二ニニニ__三 二________二
14
42)(BC州 のガイ ドライ ンの引用文
:132‐
較試験が行われたものの有効性を示すには至つていないこと (Liver Trallsp1 2002;8②
献)等 を踏まえると、現時点において、腎機能低下を伴 う成人肝移植患者における本剤 の有効性及び安全性は、海外においても
明 らかになつていないと考 える:ま た、国内において、肝移植の導入療法の適応で承認 された抗体製斉1は存在 しないものの、既
承認 の免疫抑制斉1にカロえて本剤 を用 いることの有用性 を示す試験結果等が確認できないことから、ア∼ ウのいずれの基準にも該
当 しない と判断 した。
備
考
15
゛ ゛
゜
やコ
フリ
ン
ンク リ
ヽヽ 理人免疫ク ロ
ホリ
サレ
要望 された医薬 品
株 式会社ベネ シス
腎移植における抗ドナーHLA抗 体陽性レシピエントの移植前脱感作
により適宜増減する。
月 1回 2』 g体 重を静注す る。投与は術前 4回 とし、1回 投与量及び投与回数は抗体価
「
医療 上の必要性 に
係 る基準」へ の該 当
性に関す る WGの 評
価
(1)適 応疾病 の重篤性についての該 当性 □
〔
特記事項〕
の
が高ま り、腎移植 において拒絶反応 が発現
ドナーに対する HLA抗 体が陽性の腎移植 では、急性拒絶反応及び移植腎喪失 確率
した。
した場合、移植腎機能 の低下や廃絶につなが り得 ることから、イの基準に該 当すると判断
(2)医 療上の有用性 についての該当性 目
〔
特記事項〕
のガイ ドライ ンとして引用 されている Guidelines fol・
要望 され た適応について、欧米等 6か 国において承認 されてお らず、英国
ⅣЮ 」
)の 作用
は、免疫 グロブ リン静注療法 似 下 「
Antibody hoompatibleTransplmai04 2011(BritishTmns,antat10n Societylで
においてⅣlGの使用を正
機序は明らかにされていないこと、その用法'用量は報告により大きく異なること、抗体不適合移植
ている。 また、要望書 の引用文献 では、海外 のプラセボ対照二重
確 に推奨す るにはエ ビデ ンスが不十分 であること等 が記載 され
べ
施までの待機 時間 が有意 に短縮 された (片側検定で
で
盲模 比較試験 lNIH lG02試験)に おいて 、プラャず群 に比 本剤群 移植実
本剤群 で有意 に増加 した (p-0.042)と記載 され てい る (JAlll SoC Nephrol
FO.049)一 方で、急性拒絶反応 の発現はプラセボ群に比が
ー
ピエ ン トの適合性や抗 HLA抗 体価 についての情報 がな
2004315(la:3526‐62)。当該文献 を引用 してい る総説 では、ドナ とレシ
い
い こと、標準化 された免疫抑制プ ロ トコールが使用 されてぃ ない こと等 が指摘 されて る (TFallSfusbn Medidhe Revicws 201Q 24
27)。
S7‐
CSuppl l〉
ー
エ
として血漿交換が用いられており、本要望では、血漿
国内においては、抗 ドナ HLA抗 体陽性 レシピ ントの移植前脱感作療法
に対しては、本剤を用いた脱感作療法に限界が
交換療法により脱感作できない場合に本剤を投与するとされているが、高感作例
つていないと考え られ、標準的療法に位
あるとの報告 もある。以上より、本斉1の有効性及び安全性は海外においても明らかにな
16
置づ けられてい るとは判断できないことから、ア∼ ウのいずれの基準にも該当 しないと判断 した。
備
考
資料 8…2
「
医療 上の必要性 に係 る基準J全 の該当性 に関す る
専門作業班 (WG)の 評価
<循 環器 WG>
次
目
小
<循 環器器官用薬分野 >
【医療上の必要性 の基準 に該当す ると考えられ た品目】 と
本
本邦 における未承認薬
‐
メチ ロシン (α メチルバ ラタイ ロシン)
・
… 。1
・
…・
…… ・
(要望番号 ;II,243.1)。
メチルバ ラタイ ロシン)
メチ ロシン (α‐
…… …。 2
・
・
2 43.2)。
(要望番号 ;II‐
:……
メチルバ ラタイ ロシン)
.
メチロシン (α‐
…
…
…
…
・
・
:・
…
3
(要望番号 ;11-243.3)・
メチルパ ラタイ ロシン)
メチ ロシン (α…
… …… …… …・ 4
(要望番号 ;II-243.4)・
児分野
の関係
ア
0
-酸
酸
0
二
酸
0
-酸
チ
0
小
と
邦における適応外薬
2 1)・… …… ・ 5
ミオダロン塩酸塩 (要望番号 ;11‐
… …… …… …… 6 0
化睾素 (要望番号 ;II-30,1)・
3 0.2)・… …… …… …… 7 0
化窒素 (要望番号 ;II‐
3 0.3)・… …… …… …… 8 0
酸化窒素 (要望番号 ;II‐
:……… …… 9
3 1.1)・… ・
化窒素 (要望番号 ;II‐
… …… …… …… 10
化窒素 (要望番号 ;I}31.2)・
オペ ンタールナ トリウム
1 27)・… …… ∵… …… 11
望番号 ;II‐
(要
・
・
12
2 20)・… …… ・
ボセンタン水和物 (要望番号 ;II‐
児分野
の関係
次 (つづ き)
目
小児分野
小児分野
との関係
との関係
<体 内診断用薬分野 >
医療上の必要性 の基準 に該当す ると考えられ た品目】
【
本邦における未承認薬
1 70)・… …… 18
ヒスタミンニ塩酸塩 (要望番号 :II…
171)・… …… 19
ヒスタミンニ塩酸塩 (要望番号 i II‐
メサコリン塩化物 (要望番号 ;II-237)……… …… 20
―… ・
○
メサコリン塩化物 (要望番号 ;11-238)……
,21
【
医療上の必要性の基準 に該 当 しな いと考 えられた品目】
本邦 にお ける適応外薬
カンデサルタン シ レキセチル
6 8)・… …… …… …… …13
(要望番号 ;II‐
<生 殖器官用薬分野 >
【
医療上の必要性の基準 に該当す る と考えられた品 目】
本邦 における未承認薬
魚油由来 ①3系 静注用脂肪製剤
9 1)。… …… …… …… …14
(要望番号 ;II‐
15
1 05)・… …・
ジメチルスルホキシ ド (要望番号 ;II¨
r_
本邦 における適応外薬
… …… …16
硫酸 マグネシウム (要望番号 ;II-273)…
・
・
……17
2 79)… ・
レボノルゲス トレル (要望番号 ;II‐
○」 について
注) 「小児分野 との関係」列 の 「
の W G が 主 に担
要望 内容 に、小児 に関連す る内容 が含まれ るが、成人 と小児に共通す る疾患等 である こ とか ら、各疾患分野
当す る品 目
243。
1
要望番号 IⅡ ‐
要望 された医薬品
要 望 者 名
働色細胞腫 を考 える会
二 般
名
メチ ロシン (ぃメチルパ ラタイ ロシン)
会 社
名
ValeantPharmaoeuticals
Intemational,lnc,
効 能 ・効 果
褐色細胞腫の患者の以下の治療 に用い られる。
1.外 科処置前の処置
2.外 科処置が行 えないと時の患者管理
3.悪 性褐色細胞腫 の慢性的治療
用 法 ・用 量
成人 と小児お よび老人で 250 mgを日に 4回 経 口投与 され ることを推奨す る。1日 最大投 与量 の 4.Ogまで毎 日250
mgか ら500 11ag増
加 させ る。
要 望 内 容
術前患者 に用 い られ る時、DEMSERの 至適量 を5∼7日 間投 与 されねばな らない。
ー
DEMSERの 至適投与量は、通常、日に 2.0∼3.Ogである。投与量は、症状 とカテ_コ ルア ミンの排泄を検査 され
る事 によ り随時増減 され る。高血圧患者 の場合、投与量は、血圧 の正常化 と臨床症状か ら調整 される。正常血圧
患者 の場合、尿 中メタネ フ リンあるいはバニ リルマ ンデ リン酸 の 50%以 上の減少 を 目標 とす る。
12歳以下 の子供 へ の DEMSttRの 使用は、保証の限 りではない。
「
医療上 の必 要性 に
係 る基準」へ の該 当
(1)適 応疾病 の重篤性についてあ該 当性 図
性 に関す る WGの 評
て
褐色細胞腫 の 90%が 良性 で、腫瘍を外科的に摘除す ることで治癒可能であるが、残 りの 10%￨ま悪性 であ り、治療法が確率 され
お らず数年 の経過で緩徐 に増悪 し死に至る疾患であることから、アの基準に該当すると判断 した。
価
〔
特記事項〕
(2)医 療上の有用性 についての該当性 □
〔
特記事項〕
コ
ン
国内においては Q遮 断薬及 び β遮断薬 により治療がなされ ているものの、これ らにより治療 を継続す るとカテ ラミ 受容体遮
断薬 の効果が減弱す る場合 があり、そのよ うな場合には治療法はないことか ら、アの基準に該当す ると判断 した。
備
考
要望番 号 I Ⅱ - 2 4 32。
要望 された医薬品
要 望 者 名
一般社団法人 日本癌治療学会
一 般
名
メチロシン (けメチルパ ラタイ ロシン)
会 社
名
yu1.*1pfuspaoeutioals
Inc'
Intgmaiioqal'
効 能 ・効 果
褐色細胞腫の忠者の以下の治療に用いられる。
1.外科処置前の処置
2.外 科処置が行えないと時の患者管理
3.悪 性褐色細胞腫の慢性的治療
用 法 ・用 量
要 望 内 容
日に4回 経 口投与されることを推奨する。1日 最大投与量の4.Ogまで毎 日250
成人 と小児および者人で250 nlgを
mgか ら500 1ng増
カロさせ る。
術前患者に用 いられる時、DEMSERの 至適量を5∼7日 間投与 されねばな らない。
ー
DDSERの 至適投与量は、通常、日に 2.0∼3.Ogである。投与量は、症状 とカテ コ ルアミンの排泄 を検査 され
る事により随時増減される。高血圧患者の場合、投与量は、血圧の正常化と臨床症状から調整される。正常血圧
患者 の場合、尿中メタネフ リンあるいはバニ リルマンデ リン酸の 50%以上の減少 を目標 とす る。
12歳以下の子供への DEMS球 の使用は、保証の限 りではない。
「
医療上 の必要性 に
係 る基準」へ の該 当
性に関す る WGの 評
価
(1)適応疾病の重篤性についての該当性 回
〔
特記事項〕
て
褐色細胞腫の90%が良性で、障瘍を外科的に摘除することで治癒可能であるが、残 りの 10%は悪性であり、治療法が確立され
おらず数年の経過で緩徐に増悪 し死に至る疾患であることから、アの基準に該当すると判断 した。
(2)医療上の有用性についての該当性 図
特記事項〕
〔
コ ミン受容体遮
国内においてはα遮断薬及び β遮断薬により治療がなされているものの、これらにより治療 を継続するとカテ ラ
断薬の効果が減33する場合があり、そのような場合には治療法はないことから、アの基準に該当すると判断 した。
備
考
243.3
要望番号 IⅡ ‐
要望 された医薬品
要 望 者 名
l■
団法人 日 本内分泌学会
一 般
名
・
L/パラタイ ロシン)
メチ′
メチ ロシン (o・
会 社
名
Valeant Pharmaceuticalslntemational, Ino.
効 能 。効 果
褐色細胞腫 の患者 の以下の治療 に用い られる。
1.外 科処置前の処置
2.外 科処置が行 えないと時の患者管理
3.悪 性褐色細胞腫の慢性的治療
用 法 ・用 量
要 望 内 容
成人 と小児および老人で250 mgを日に4回経 口投与 されることを推奨する。1日最大投与量の4.ogまで毎 日250
nlgから500 mg増カロさせる。
術前患者 に用いられる時、DEMSERの 至適量 を5∼7日 間投与されねばならない。
3.Ogである。投与量は、症状 とカテ コールア ミンの排泄を検査 され
DEMSERの 至適投与量は、通常、日に 2.0∼
る事により随時増減 される。高血圧患者 の場合、投与量は、血圧の正常化 と臨床症状から調整 される。正常血圧
患者 の場合、尿中メタネフ リンあるいはバニ リルマンデ リン酸の 50%以 上の減少を目標 とする。
′
12歳 以下の子供への pttβERの 使用は、保証の限 りではない。
「
医療上 の必要性 に
係 る基準」 へ の該 当
性 に関す る WGの 評
価
(1)適応疾病の重篤性についての該当性 図
〔
特記事項〕
褐色細胞腫の90%が 良性で、腫瘍を外科的に摘除する￨と で治癒可能であるが、残 りの 10%は悪性であり、治療法が確立されて
おらず数年の経過で緩徐に増悪 し死に至る疾患であることから、アの基準に該当すると判断 した。
(2)医 療上の有用性についての該当性 □
〔
特記事項〕
コ
国内においては c遮 断薬及び β遮断薬により治療がなされているものの、これらにより治療を継続するとカテ ラミン受容体遮
断薬の効果が減弱する場合があり、そのような場合には治療法はないことから、アの基準に該当すると判断 した。
備
考
メチ ロシン (■メチルパ ラタイロシン)
効 能 ・効 果
Inc'
Pharmaoeutipals
hternational,
Valeant
褐色細胞腫の患者の以下の治療に用い られる。
1,外 科処置前の処置
2.外 科処置が行えないと時の患者管理
用 法 ・用 量
要 望 内 容
「
医療 上の必要性 に
係 る基準」へ の該 当
性に関す る WGの 評
価
3,悪 性褐色細胞腫の慢性的治療
の4.Ogまで毎 日250
1日
成人 と小児お よび老人 で250 mgを 日に4日 経 日投与 され ることを推奨す る。 最大投与量
加 させる。
nlgから500 mg増
の至適量を5∼7日間投与されねばならない。
術前患者に用いられる時、p]印IsI翠
3.Ogである。投与量は、症状とカテコールアミンの排泄を検査され
DEE駅 の至適投与量は、通常、日に2,0∼
る 正常血圧
る事により随時増減される。高轟圧患者の場合、投与量は、工圧の正常化と臨床症状から調整され 。
患者の場合、尿中メタネフ リンあるいはバニリルマンデリン酸の50%以上の減少を目標とする。
12歳以下の子供へのppβ 口Rの 使用は、保証の限 りではない。
(1)適応疾病の重篤性にらぃての該当性 図
`
〔
特記事項〕
の 10%は悪性であり、治療法が確立 ￨れ て
褐色細胞腫の90%が 良性で、腫瘍を外科的に摘除することで治癒苛能であるが、残 り
した。
おらず数年の経過で緩徐に増悪 し死に至う疾患であることから、アの基準に該当すると判断
・
② 医療上の有用性 についての該当性 □
〔
特記事項〕 ‐
のの、これらにより治療を継続するとカアコラミン受容体遮
国内においてはα遮断薬及び β遮断薬により治療がなされているも
アの基準に該当すると判断 した。
断薬の効果が減弱する場合があり、そのような場合には治療法はないことから、
4
21
要望番 号 I Ⅱ ‐
要望 された医薬品
要 望 内 容
要 望 者 名
日本蘇生協議会
一 般
名
アミオダ ロン塩酸塩
会 社
名
サノフイ ,ア ベ ンテ ィス株 式会社
効 能 ・効果
電気的除細動抵抗性の心室性不整脈 による心停止時の心肺蘇生
用 法 ・用 量
アミオダロン塩酸塩 として 300 mg(6 mL)又 は5 nlag (体重)を 5%ブ ドウ糖液 20 nlLにカロえ、静脈路/骨髄路
重)を 5%ブ ドウ糖液
か ら急速投与する。心室性不整脈が持続す る場合には、150 mg(311■)又 は 2.5 1ng/kg(体
10 mLに加え、追加投与することができる。
「
医療上 の必要性 に
係 る基準」 へ の該 当
(1)適 応疾病 の重篤性についての該当性 □
性 に関す る WGの 評
対象は、心停止時の心肺蘇生の二次救命措置 として電気的除細動抵抗性の心室性不整脈患者であり、アの基準に該当す ると判断
価
した。
〔
特記事項〕
12)医 療上の有用性についての該当性 回
〔
特記事項〕
電気的除細動抵抗性 の心室細動による心停上 の際の心肺蘇生に対 して、英国、仏国等で承認 されてお り、米国心臓協会 CAHA)
一
い
及び欧州蘇生協議会 (ERC)の ガイ ドラインでも、心肺蘇生時の二次救命措置の第 選択薬 としての使用が推奨 されて る。国
内で心原性 の心停止患者に対 して適応を取得 している抗不整脈薬 はなく、ウの基準に該 当すると判断 した。
備
考
要望番 号 I Ⅱ- 3 0 1。
要望 された医薬品
要 望 内 容
要 望 者 名
児循環器学会
Jヽ
一 般
名
一酸化窒素
会 社
名
エ ア ・ウォー タ■株式会社
効 能 0効 果
17歳)の 心臓手術 の周術期及び術後 の肺動脈圧 を低下させ、
成人、新生児、平L児、幼児、小児 (小児 の年齢は 0‐
.
右 心室機能を改善させ 、肺の酸素化 を改善す る目的で使用する
用 法 ・用 量
0∼17歳 (小児)
ヽ
。本剤は吸入濃度 10 pimで吸入を開始する。
・十分な効果 が得 られなかつた場合、20 pplnまで増量できる。
・酸素化の改善に伴い、5 ppmに 減量し、安全に離脱できる状態になるまで吸入を継続す る。
「
医療 上の必要性に
係る基準」への該 当
(1)適応疾病の重篤性についての該当性 □
性に関する WGの 評
が いため、アの基準に該当
肺高血圧を合併 した先天性心疾患の術後に、肺高血圧 クリァゼを起 こすと、心肺停止になる危険性 高
価
すると判断 した。
〔
特記事項〕
´
(2)医 療上の有用性についての該当性 □
〔
特記事項〕
一
既存の血管拡張薬による治療は全身血圧低下が生じる等の問題がある 方で、本斉1は国内で承認されていう新生児以外の小児に
対して、欧州において承認されており、新生児と同様に最終救命治療として期待されるものと考えられ、ウの基準に該当すると
判断した。
備
考
要望番号 l Ⅱ302
要望 された医薬品
要 望 者 名
日本 心臓血管外科学会
一 般
名
一酸化窒素
会 社
名
エア ・ウォー ター株式会社
効能 ・効 果
要 望 内 容
新生児、小児の心臓手術の周術期及び術後に発症 した肺高血圧の治療において肺動脈圧を選択的に低下させ、右
室機能の負担を軽減 し、かつ肺の酸素化を改善する。
用 法 ・用 量
で吸入を開始する。
本剤は吸入濃度 10 Ppl■
十分 な効果が得 られなかつた場合、20 PPmまで増量できる。
酸素化 の改善に伴い、5 ppmに減量 し、安全に離脱 できる状態になるまで吸入を継続す る。
「
医療 上の必要性 に
係 る基準」 へ の該 当
(1)適 応疾病 の重篤性についての該当性 □
性 に関す る WGの 評
ー
の
い
肺高血圧 を合併 した先天性心疾患の術後 に、肺高血圧 クリ ゼを起 こす と、心肺停止になる危険性が高 ため、ア 基準に該当
価
すると判断 した。
〔
特記事項〕
(2)医 療上の有用性 にらぃての該当性 回
〔
特記事項〕
一
の
既存 の血管拡張薬 による治療は全身血圧低下が生 じる等の問題がある 方で、本剤 は国内で承認 されている新生児以外 小児に
ると
対 して、欧州にお いて承認 されてお り、新年児 と同様 に最終救命治療として期待 されるものと考えられ、ウの基準に該当す
判断 した。 ・
備
考
要望 された医薬品
エア ・ウォーター株式会社
させ、右
新生児、小児の心臓手術の周術期及び術後に発症した肺高血圧の治療において肺動脈圧を選択的に低下
室機能の負担 を軽減 し、かつ肺の酸素化 を改善する。
。本剤 は吸入濃度 10 ppmで吸入を開始する。
要 望 内 容
。十分な効果が得 られなかった場合、20 ppalま
で増量できる。
・酸素化 の改善 に伴い、5 ppmに 減量 し、安全に離脱できる状態 になるまで吸入 を継続する。
「
医療 上の必要性 に
係 る基準」へ の該 当
〔
特記事項〕
性 に関す る WGの 評
ー
止になる危険性が高いため、アの基準に該当
肺高血圧を合併 した先天性心疾患の術後に、肺高血圧クリ ゼを起こす と、心肺停
価
す ると判断 した。
(1)適 応疾病の重篤性に ついての該当性 □
(2)医 療上の有用性についての該当性 □
〔
特記事項〕
一
で承認 されている新生児以外 の小児 に
既存の血 管拡張薬 による治療は全身血圧低下が生 じる等の問題 がある 方で、本剤 は国内
のと考えられ、ウの基準に該当すると
対 して、欧州において承認されており、新生児と同様に最終救命治療として期待されるも
判 断 した 。
￨
31。
1
要望番号 I Ⅱ ‐
要望 された医薬品
要 望 者 名
日本心臓真管外科学会
一 般
名
一酸化窒素
会 社
名
エア 「ウォーター株式会社
効 能 ・効 果
要 望 内 容
用 法 ・用 量
成人の,輔 手術の周術期及び術後に発症した肺高血圧の治療において肺動脈圧を選択的に低下させ、右室機能の
負担を軽減 し、かつ肺の酸素化を改善する。
本剤は吸入濃度 20 PPmで吸入を開始する。
で増量できる。
十分な効果が得 られなかつた場合、40 PP41ま
酸素化の改善に伴い、5 PPmに減量 し、安全に離脱できる状態になるまで吸入を継続す る。
「
医療 上の必要性 に
係 る基準」へ の該 当
(1)適 応疾病の重篤性についての該当性 □
性 に関す る WGの 評
成人 心臓血管手術術後 の肺高血圧症お よび低酸素車症性呼吸不全は、輸液制限、血管拡張剤や利尿剤 の使用、人工呼吸器管理な
どの従来 の治療法 に抵抗性を示 し、患者 の生命予後に危機的な影響 を与えることがあるため、アの基準に該当す ると判断した。
価
〔
特記事項〕
(2)医 療上の有用性 についての該当性 回
〔
特記事項〕
.
一
いて承認 されてお
既存 の血管拡張薬 による治療 は全身血圧低下が生 じる等の問題がある 方で、本斉Jは成人に対 して欧州 にお
り、新生児 と同様に最終救命治療 として期待 され るもの と考えられ、 ウの基準に該当すると判断 した。
備
考
9
31.2
要望番 号 I Ⅱ‐
要望 された医薬 品
要 望 者 名
= 般
名
一酸化窒素
会 社
名
エア ・ウオー ター株 式会社
効能 ・効 果
要 望 内 容
日本胸部外科学会
用 法 。用 量
成人の心臓手術の周術期及び術後に発症 した肺高血圧の治療において肺動脈圧を選択的に低下させ、右室機能の
負担を軽減 し、かつ肺の酸素化を政善する。
本剤は吸入濃度 20再mで 吸入を開始す る。
十分 な効果が得 られなかつた場合、40 ppmまで増量できる。
酸素化 の改善に伴い、5 ppmに減量 し、安全に離脱 できる状態になるまで吸入を継続す る。
「
医療上 の必 要性 に
係 る基準」へ の該 当
(1)適 応疾病 の重篤性 についての該当性 □
性 に関す る WGの 評
工
な
の
成人心臓血管手術術後の肺高血圧症および低酸素ユ症性呼吸不全は、輸液制限、血管拡張剤や利尿剤 使用、人 呼吸器管理
した。
どの従来の治療法に抵抗性を示し、患者の生命予後に危機的な影響を与えることがあるため、アの基準に該当すると判断
価
〔
特記事項〕
(2)医療上の有用性についての該当性 □
〔
特記事項〕
_
一
は全身血圧
の血
張薬による治療
低下が生 じる等の問題がある 方で、本剤は成人に対 して欧州において承認されてお
管拡
既存
り、新生児と同様に最終救命治療として期待 されるものと考えられ、ウの基準に該当すると判断した。
備
考
10
127
要望番号 I Ⅱ ‐
要 望 内 容
公益社団法人 日 本麻酔科学会
一 般
名
チオペ ンタール ナ ト ウ ム
会 社
名
田辺 三菱製薬株 式会社
１ン
１
要望 された医薬品
要 望 者 名
効 能 。効 果
頭蓋内圧九進症
用 法 ・用 量
必要に応 じて 1.5-35 mngを 静注する。
(十分な気道確保が必要である)
「
医療 上の必要性 に
係 る基準」へ の該 当
(1)適 応疾病 の重篤性 についての該当性 □
性 に関す る WGの 評
頭蓋内圧克進症は、放置す ると致死的となることから、アの基準に該当する と判断 した。
〔
特記事項〕
価
(2)医 療上の有用性についての該当性 □
｀
〔
特記事項〕
ー
英国における承認が確認でき、国内外ガイ ドライン、教科書にはバル ビツレ ト療法は頭蓋内圧克進 の治療手段 として記載され
ー
ている。 また、呼吸管理、頭部挙上、高浸透圧利尿薬の投与、過換気等の基礎治療で コン トロ ルできない場合には治療薬はな
いことか ら、アの基準に該当すると判断 した。
備
考
■４
１■
220
要望番号 I Ⅱ ‐
要望 された医薬品
要 望 者 名
一 般
名
ボセ ンタン水和物
会 社
名
アクテ リオ ン ファーマシューテ イカルズ ジャパ ン株式会社
効能 ・効 果
要 望 内 容
l■
団法人 日本皮膚科学会
用 法
用 量
強皮症に伴 う皮膚潰瘍 の予防
1日 2回
通常、成人には 1回 62.5 mgを1日 2回 朝夕食後に 4週 間経 日投与する。5週 目からは、1回 125 nlgを
朝夕食後に投与す る。
「
医療 上 の必要性 に
係 る基準」 へ の該 当
性 に関す る WGの 評
(1)適応疾病あ重篤性についての該当性 日
〔
特記事項〕
強皮症の潰瘍は、進行すると指の切断に至ることもあることから、イの基準に該当すると判断 した。
価
(2)医療上の有用性についての該当性 □
〔
特記事項〕
の
欧州 にて承認 されてお り、国内ガイ ドライ ンにおいて も、本薬 の全身性強皮症 に対す る記載がな されて いることか ら、ウ 基準
に該 当す ると判断 した。
備
考
12
68
要望番号 ￨ ■ ‐
要望 された医薬 品
要 望 内 容
要 望 者 名
日本神経学会
一
般
名
カンデサルタン シレキセチル
会 社
名
武田薬品工業株式会社
効 能 。効 果
片頭痛発作 の抑制。
用 法 ・用 量
通常、成人 にはカンデサル タン シレキセチル として 1日 1回 8 mgを内服す る。なお、血圧 の状況に応 じて適宜
増減す るが、1日 12 mgを超 えないこととす る。
「
医療 上の必要性 に
係 る基準」 へ の該 当
(1)適 応疾病 の重篤性 についての該当桂 口
性 に関す る WGの 評
片頭痛 の発作中は仕事や家事等 の日常生活に支障をきたす疾患であ り、ウの基準に該 当す ると判断 した。
・
〔
特記事項〕
価
(2)医 療上の有用性についての該当性 目
〔
特記事項〕
片頭痛発作の抑制」での効能は取得 してお らず、欧州ガイ ドライ ンに記載はあるものの、小規模 の臨床
欧米等 6ヵ 国において 「
試験成績 しか得 られておらずエ ビデンスレベル は低い。.海外でも標準的療法 として確立しているとは判断できないことから、エ
の基準に該当すると判断 した。
備
考
91
要望番号 ￨ ■ ‐
要望 された医薬品
要 望 者 名
日本外科学会
一 般
名
魚油由来 Q3系 静津用脂肪製剤
会 社
名
フ レゼニ ウスカー ビジヤパ ン株式会社
効 能 。効 果
要 望 内 容
「
医療 上の必要性 に
係 る基準」へ の該 当
性 に関す る WGの 評
価
用 法 ・用 量
(特に小児の)腸 管不全 (静脈栄養)関 連肝障害 と栄養状態の改善
して 101nL)を 12時 間∼24時 間かけて経静脈的に持続投与する
体重 l kgあた り1日 lg(OmeF",と
(1)適 応疾病の重篤性についての該当性 □
〔
特記事項〕
一の治療法は肝臓―
児に発症する腸管不全により肝障害を来たし、肝障害が進行 し不可逆的となつた場合は致死的であり、唯
手し
小腸移植のみであるため、アの基準に該当すると判断した。
("医 療上の有用性につい下?該 当性 □
〔
特記事項〕
不全
ズ
用脂肪製斉Jはllp管
国内で承認されている静脈注射用脂肪製剤はすべてダイズ油由来の製品であり、ダイ 油由来静脈注射
(静脈栄養)関 連肝障害の原因のァつと考えられていることから、アの基準に該当すると判断した。
備
考
14
105
要望番号 I Ⅱ ‐
要望 された医薬品
要 望 者 名
一 般
名
会 社
名
一般社団法人 日 本病院薬All師
会
ジメチル スルホキシ ド
dimetylsun麒
れ DMSO
米国 :BlodchePm
英国 :Br抽匝山 Phamaceuticals
カロ国 :Bloniche‐
Pharnla
要 望 内 容
効 能 。効 果
間質性膀 眺炎
用 法 ・用 量
尿道カテーテルを膀眺に無菌条件下に挿入 し、50%ジメチルスルホキシド5011Lを膀洸内注入 し、15分間保持
する。
「
医療 上の必要性 に
係 る基準」へ の該 当
(1)適 応疾病 の重篤性についての該当性 回
性 に関す る WGの 評
間質性膀眺炎は、膀眺 の非特異的な慢性炎症に伴い、頻尿、尿意完進、尿意切迫感、膀洸痛な どの症状症候群 を呈する疾患で、
重症 の場合は、1日 に 60回 も排尿することがあり、日常生活に著 しい影響を及ぼすことから、 ウの基準に該当すると判断 した。
価
〔
特記事項〕
0)医 療上の有用性につ いての該当性 図
〔
特記事項〕
米国、英国、加国で既に承認 されているが、有効な治療法はいまだ解明されておらず、日本で間質性膀肌炎 に対 して承認 されて
い る薬剤はないため、アの基準に該当すると判断 した。
備
考
硫酸マ グネ シ ウム
要望 された医薬品
重症妊娠高血圧症候群 における子痛の予防および治療
)
変更なし (1回 1管 を徐々に静脈内注射す る。または持続点滴静注す る。
「
医療 上の必要性 に
係 る基準」への該 当
(1)適 応疾病 の重篤性 についての該 当性 □
性に関す る WGの 評
いても肝llnや
腎臓、肺、子官
重症妊娠高血圧症候群 において子痛病態に至 つた場合、児の脳血管障害のみならず、母体全身にお
した。
胎盤循環や血液凝固系などに重篤 な障害を伴 うこともあることから、アの基準に該当す ると判断
価
〔
特記事項〕
0)医 療上の有用性についての該当性 □
〔
特記事項〕
い
ロ
国、豪州で承認されており、また米国及び欧州のガイドラインにも子痢の予防において本剤を用
米国、英国、独国、仏国、カ
る旨記載 されていることか ら(ウ の基準ll該当す ると判断 した。
16
要望番号 I I‐279
要望 された医薬品
要 望 者 名
一 般
名
レボノルゲス トレル
会 社
名
バ イ エル薬品株 式会社
効 能 ・効 果
要 望 内 容
公益社団法人 日 本産科婦人科学会
用 法
用 量
過多月経
本剤 1個 を子官腔内に装着する。
「
医療上 の必要性 に
係 る基準」へ の該 当
(1)適 応疾病の重篤性 についての該当性 □
性に関す る WGの 評
過多月経は QOLに 影響を及ぼ し、 日常活動 を制限することから、ウの基準に該当すると判断 した。
〔
特記事項〕
価
0)医 療上の有用性 についての該 当性 回
〔
特記事項〕
過多月経に対 して、欧米等 6カ 国で既 に承認 されてお り、本剤は既存薬 と異な り長期的な使用が期待 できることから、ウの基準
に該当すると判断 した。
備
考
17
170
要望番号 ￨ ■ ‐
要 望 者 名
= 般
名
会 社
名
日本小児アレルギー学会
要望 された医薬品
要 望 内 容
ヒス タ ミンニ塩酸塩
histanine dibydrochIOride 10 mg/mL
US
Hollisterttie■
効 能 。効 果
ー
ア レルギー皮膚テス ト実施時の陽性 コン トロ ル として使用する検査試薬 (成人)
用 法 ・用 量
皮膚 テス ト実施時に、皮膚に 1滴 を滴 下 しプリック針で皮膚を擦過す る
「
医療上の必要性 に
係 る基準」 へ の該 当
(1)適応疾病の重篤性についての該当性 回
性 に関する WGの 評
ー
ー
から、ウの基準に該当する
気管支喘息、食物アレルギー、ア トピ 性皮膚炎、アレル ギ 性鼻結膜炎は、QOLを 低下させること
価
と判断 した。
〔
特記事項〕
‐
(2)医 療上 の有用性 についての該当性 回
・
〔
特記事項 〕
ー
の
す
本剤は米国において承認されており、国内に適切な陽性コントロ ル製剤は承認されていないことを踏まえ、ク 基準に該当
る と判断 した。
備
考
18
171
要望番号 I Ⅱ ‐
要望 された医薬 品
要 望 内 容
要 望 者 名
一 般
名
会 社
名
日本小児 アレルギー学会
ヒスタミンニ塩酸塩
10 m
hismine d詢山09h10Fiф
HollisterSlc、US
効 能 。効 果
アレルギー皮膚テス ト実施時の陽性 コン トロールとして使用する検査試薬 (小児)
用 法 ・用 量
皮膚テス ト実施時に、皮膚に1滴 を滴下 しプリック針で皮膚を擦過する
「
医療上の必要性 に
係 る基準」へ の該 当
〔
特記事項〕
性に関す る WGの 評
ー
ー
ー
気管支喘息、食物 ア レルギ 、ア トピ 性皮膚 炎、ア レルギ 性鼻結膜炎は、QOLを 低下 させ ることか ら、ウの基準に該当す る
価
と判断 した。
(1)適 応疾病 の重篤性 につい ての該 当性 回
0)医 療上 の有用性 についての該 当性 回
〔
特記事項〕
ー
の
本剤は米国にお いて承認 され てお り、国内に適切 な陽性 コン トロ ル製剤は承認 されてい ないことを踏まえ、ウ 基準に該 当す
ると判断 した。
備
考
ー
日本 ア レル ギ 学会
メサ コ リン塩化物
要望 された医薬品
気管支喘 息の診断 (成人)
25 mg/mLの希釈系列を低濃度の薬液から吸入 しながら呼吸機能検査を実施する
0.049∼
「
医療 上の必要性 に
係 る基準 」へ の該 当
(1)適 応疾病の重篤性についての該当性 □
性 に関す る WGの 評
であるため、ウの基準に該当す ると判断 した。
息切れや呼吸困難 により運動を含む 日常生活での活動に者 しく制限を来たす疾患
〔
特記事項〕
価
(2)医 療上の有用性 についての該 当性 回
〔
特記事項〕
息ガイ ドラインにおいても、気道岬敏性 の測定の有用性が記載
喘′
国において承認 され てお り、WHONLEIの
本剤 は、米国、カロ
ている医薬品はなく、ウの基準に該当すると
されている。国内において気管支喘息の気道過敏性試験用吸入試薬 として承認 され
判断 した。
.
20
要望番号 ￨ ■ 238
要望 された医薬品
要 望 内 容
「
医療上 の必 要性 に
係 る基準」へ の該 当
性 に関す る WGの 評
要 望 者 名
日本 ア レル ギー 学会
一 般
名
メサ コ リン塩化物
会 社
名
Methapharm、 Canada
効 能 ・効 果
気管支喘息の診断 (小児)
用 法 ・用 量
0.049∼25 mg/mLの 希釈系列 を低濃度の薬液から吸入 しながら呼吸機能検査 を実施する
(1)適 応疾病 の重篤性についての該当性 回
〔
特記事項〕
息切れや呼吸困難 により運動を含む 日常生活での活動に著 しく制限を来たす疾患であるため、ウの基準に該当する と判断 した。
価
(2)医 療 上の有用性についての該当性 □
〔
特記事項〕
国において承認されてお り、wHO/NIILBIの 喘息ガイ ドライ ンにおいても、気道過敏性の測定の有用性が記載
本剤は、米国、カロ
されている。国内において気管支喘息の気道過敏性試験用吸入試薬 として承認 されている医薬品はなく、ウの基準に該当すると
判断 した。 ,
備
考
１■
つ４
資料 8-3
「
医療 上 の必要性 に係る基準Jへ の該当性 に関す る
専門作業班 (WG)の 評価
<精 神 申神経 WG>
目
小児分野
<精 神 。神経用薬分野 >
【
医療上の必要性 の基準 に該 当する と考えられた品 目】 との関係
本邦 における未承認薬
・
・
… …… ・
…・
・1
2 54,1)・
ラ コサ ミ ド (要望番号 :II‐
・
…・
2 54.2)・… …… ・
:°3
ラコサ ミ ド (要望番号 ;II‐
・
…
…
・
・
・5
・
…
…
2 7411)・
レチガ ビン (要望番号 ;II‐
… …… … ・
・
… 7
2 74.2)。
レチガ ビン (要望番号 ;II‐
○ ○
本邦にお ける適応外薬
…・
…… 9
・
2 5.1)・
ア リピプラゾニル (要望番号 ;II‐
… …… …10
2 5.2)・
ア リピプラゾール (要望番号 ;II‐
小児分野
との関係
……… …・11
2 5.3)・
ア リピプラゾー ル (要望番号 :II‐
・12
・
… …… ・
1 95.1)・
プ レ ドニ ゾロン (要望番号 ;II‐
… …… …。13
プレドニ ゾロン (要望番号 ;II-195.2)・
○
… …… …・14
1 95.3)・
プレ ドニ ゾロン (要望番号 ;II‐
…・15
… …・
:・
レミフェンタニル (要望番号 ;II=283)・
○
○
○
○
目
次 (つづ き)
小児分野
小児分野
との関係
０ ０
○ ○
本邦 における適応外薬
… …… …… …18
アザチオ プ リン (要望番号 ;II-12)・
・
・20
… …… ・
デ ュロキセチ ン (要望番号 :I卜131.1)。
131.2)・… …… ‥・21
デ ュ ロキセチ ン (要望番号 ;II‐
… …… …… ・
22
トピラマー ト (要望番号 ;II-135.1)・
……
・
…
……
23
135.2)。
トピラマー ト (要望番号 ;II・
…・
・
…
…
…:・
24
136.1)・
トピラマー ト (要望番号 ;II…
…
・
…
…
……
26
136.2)・
トピラマー ト (要望番号 :II‐
……
・
28
137.1)・… ……
トピラマー ト (要望番号 ;II…
・
……
30
13Z2)・ … ……
トピラマー ト (要望番号 ;II‐
138.1)・… …… … … 32
トピラマー ト (要望番号 ;II…
○
・
…・
… …… ・
34
トピラマー ト (要望番号 ;I卜138.2)・
…・
……
……
ー
36
トピラマ ト (要望番号 ;II-139.1)…
…
・
・
…
……
・
ー
37
2)・
1 39。
トピラマ ト (要望番号 ;II‐
…・
・
…
……
…
ー
38
トピラマ ト (要望番号 ;11-140,1)・
…
・
・
…
……
・
ニ
39
1 40,2)・
トピラマ ト (要望番号 ;II‐
・
…
……
:・
40
プロプラノロー ル (要望番号 :II-202)・
…
……
……
41
2 52)…
モル ヒネ硫酸塩 (要望番号 ;11‐
∴・
…
……
43
2 82)・
レミフェンタニ ル (要睾番号 ;II¨
○」 について
注)「1ヽ
児分野 との関係」列 の 「
ことから、各疾患分野 の WGが 主 に担
要望内容 に、小児 に関連す る内容が含まれ るが、成本 と小児に共通す る疾患等である
当す る品目
○ ○
【
医療 上の必要性 の基準 に該 当 しな いと考 え られ た品目】
本邦 における未承認薬 ‐
…… …… … 16
4ア ミノピリジン (要望番号 ;I118)…
191)… ……… …… 17
フルオキセチ ン (要望番号 ;II…
との関係
254.1
要望番号 IⅡ ‐
要 望 者 名
一 般
名
会
名
要望 された医薬品
内ヽ容
社
日本てんかん学会
ラ コサ ミ ド
lacosamide
ュー シー ビージャパ ン株式会社
効 能 。効 果
他 の抗てんかん薬で十分な効果が認 められないてんかん患者 の部分発作 (二次性全般化発作を含む)に 対する抗
てんかん薬 との併用療法
用 法 ・用 量
維持量として1日 200mlg
通常、
成人にはLacOsmideとして 1日 100mgを1日 2回 に分けて経 日により開始する。
を 1日 2回に分けて経 口投与する。
なお、症状により1日 4001唱を超えない範囲で適宣増減するが、増量は 1週間以上の間隔をあけて、1日用量と
して 100mg以下ずつ行 うこと。
「
医療 上の必要性 に
係 る基準」,の 該 当
(1)適 応疾病 の重篤性 についての該当性 回
〔
特記事項〕
性 に関す る WGの 評
ウ」に該当す ると考える。
部分発作は、 日常生活に著 しい影響 を及ぼすことか ら、 「
価
(2)医 療上の有用性 についての該当性 回
〔
特記事項〕
ベ
ラコサ ミドは、米国、英国、独国、仏国、力「
国、豪州において卒認 されてお り、既存の抗てんかん薬 (ラモ トリギン、 レ チラ
セタム、ト ピラマ,卜 等)で 十分 な効果が認 められない息者にも有用性が期待できること (備考欄参Fla)から、 「ウ」に該当す
ると考える。
備
考
<以 下、企業見解書より抜粋 >
SP7542y,sP755°
)が 欧米で実施され、これらの3試験
● 部 分発作を有す る成人患者を対象とした二車盲験試験 (3試験 SP6671ゝ
ー
び SP755試験)を 用いた併合解析 として、併用 している抗てんかん薬ごとにグル プ分けした被験者におけ
(SP667,SP754及
る発作回数の減少効果を比較検討したところ、観察期間から維持期間までの28日 あたりの部分発作回数減少率 (中央値)を
十併用抗て
Lacosamide 400mg/日
)」群 と 「
阻o●
プラセボ 十併用抗てんかん薬 (L′
Lhe,Lcvetiracaam2Topttamate等
用いて、「
Topirantate等
)」群 とを比較 した結果、併用抗てんかん薬 の種類に関わらず、Lacosamide投
んかん薬 (Lamotrigine,Levetiracetam・
り
ー
与群ではプラセボ投与群 よりそれぞれの薬剤 グル プで同程度の発作回数減少効果 を示 した 。
2007“8C7D:1308-17.
1)巧 p:い た。
、
67.
.2010;51“
2)1シ ::甲`α
):958‐
53,
2009500):443‐
J■5″・
3)勲 ′
AemnetreidC雛
anAcadellay ofNeurologyAlulual MedillgApri1 25-May 2,20
o n s u p p o r t e d b y U C B , I n c艇
. P r6 e1 sゞ
4 ) P r e s e n tl 誠
Seattle,WA.
254,2
要望番 号 IⅡ ‐
要 望 者 名
一 般
名
会 社
名
要望 された医薬品
効 能 。効 果
日本小児神経学会
ラ コサ ミ ド
lacosalnide
ユー シー ビー ジ ャパ ン株式会社
他の抗てんかん薬 で十分 な効果が認められないてんかん患者の部分発作 (二次性全般化発作 を含む)に 対する抗
てんかん薬 との併用療法
要 望 内 容
用 法 。用 量
して 1日 100mgを 1日 2回 に分けて経 口により開始す る。維持量として 1日 200mg
成人には Lacosalnideと
通常、
を 1日 2回 に分 けて経 口投与す る。
なお、症状 により1日 4001ngを超えない範囲で適宣増減す るが、増量は 1週 間以上の間隔をあけて、1日用量 と
して 100mg以下ずつ行 うこと。
____
(1)適応疾病の重篤性についての該当性 回 .
「
医療上 の必要性 に
係 る基準」へ の該 当
〔
特記事項〕
性 に関す る WGの 評
部分発作 は、 日常生活 に著 しい影響 を及ぼす ことか ら、 「ウ」 に該当す ると考 える。
価
(2)医 療 上の有用性 についての該 当性 回
〔
特記事項〕
モ
ン レベ チラ
ラ コサ ミ ドは、米国、英国、独国、仏国、加国、豪州において承認 されてお り、既存 の抗 てんかん薬 (ラ トリギ 、
「
セ タム、ト ピラマ ー ト等)で 十分な効果 が認 め られない患者 にも有用性が期待 で きること (備考欄参照)か ら、 ウJに 該当す
ると考える。
(
備
考
<以 下、企業見解書より抜粋 >
が欧米で実施され、これ らの3試 験
● 部 分発作を有する成人患者を対象 とした二重盲験試験 (3試験 SP667t SP7542t sP7553り
ー
び SP755試験)を 用いた併合解析 として、併用 している抗てんかん薬ごとにグル プ分けした被験者におけ
(SP667,SP754及
る発作回数の減少効果を比較検討 したところ、観察岬間から維持期間までの 28日あたりの部分発作回数減少率 (中央値)を
+併 用抗て
Lacosalllide 400mg/日
amate等)」群 と 「
吼Topむ
プラセボ 十併用抗てルかん薬 (Lamotrigh%Levetirac由
用いて、「
te等)」群 とを比較 した結果、併用抗てんかん薬の種類に関わらず、Lacosanlide投
んかん薬 (LaIIElotrigine,LeVetiracetam,Topl"碑
4)。
ー
を示 した
与群ではプ ラセボ投与群 よりそれぞれの薬剤 グル プで同程事 の発作回数減少効果
17.
200748σ〉1308‐
・
1)々 JFcPs'α
67.
2)身 ,■
)'58‐
"Sね .2010;51“
3) Iン 止
"s′α.2009;50(3):443-53.
OfNeurologyAmlual MeelillgApri1 25-May 2,20091
4)Presentatioll Supported by UCB,hc.Presellted tt the AmericallAcademy
61“
seame,wA.
要望番 号 I Ⅱ274.1
要望 された医薬品
要 望 者 名
一 般
名
会 社
名
効 能 ・効 果
日本てん かん 学会
レチガビン
retigabine Oり
,甲 gめineぃ )
グラクソ ・スミスクライ ン株式会社
(成人)
他 の抗てんかん薬 で十分 な効果 が認 められ ないてんかん患者 の部分発 作 (二次性全般化発作を含 む)に 対する抗
要 望 内 容
てんかん薬 との併用療法
用 法 ・用 量
して 1日 300mg(1回 量 100mgを 1日 3回)で 開始す る。以後、1週 間 ごとに 1日
通常、成人 には Retigabineと
150mgずつ漸増 し、維持量 として I日量 600∼12001ngを
経 日投与する。
なお、1日最高投与量は 1200mgまでとする。
「
医療 上の必 要性 に
係 る基準」へ の該 当
(1)適応疾病 の重篤性についての該当性 回
性 に関する WGの 評
ウ」に該当すると考える。
部分発作 は、 日常生活に著 しい影響を及ぼす ことか ら、 「
〔
特記事項〕
価
(2)医療上 の有用性 についての該当性 図
〔
特記事項〕
ー
レチガ ビンは、米国、英国、独国、仏国において承認 されてお り、既存の抗てんかん薬 (ガバペ シチン、ト ピラマ ト、フモ ト
「
リギン、 レベチラセタム等)で 十分 な効果が認められない患者 にも有用性が期待 できること (備考欄参照)か ら、 ウ」に該 当
する と考 える。
備
考
<以 下、企業見解書 より抜粋 >
● retigabineの
部分発作 (二次性全般化発作 を含む)を 対象 として海外で実施 された 3つ の多施設プラセボ対照二重盲検比較試験
ー
の結果が報告 12,つ
されている。これらの臨床試験では本邦でも既承認である新規抗てんかん薬のガバペンォン、トピラマ ト、
ラモ トリギン、レベチラセタムを含めた抗てんか″薬の使用で十分な治療効果を得ることが難 しい部分てんかん患者を対象 と
プラセボに対 して統計学的に有意に高い発作改善率を示した。
して実施しており、retigabineは
1 ) ル 7ra′
ο
″ 2007/8:1197-1204.
2)
NttJ07 2010,5:1817-24,
6 : 1 5 5653‐.
3) ル “ r a 2 2 0 1 り
274.2
要望番号 IⅡ ‐
要 望 者 名
一 般
名
会 社
名
要望 された医薬品
効 能 ・効 果
日本 小児神経学会
レチガビン
r e t i g a b i呻
n e ,いo z O g a bO赫
S)
グラクソ ・ス ミスクライン株式会社
(成人)
他の抗 てんかん薬 で十分な効果が認められ ないてんかん患者 の部分発作 (二次性全般化発作 を含む)に 対する抗
要 望 内 容
てんかん薬 との併用療法
用 法 ・用 量
台する。以後、1週 間 ごとに 1日
開女
して 1日 300mg(1回 量 100mgを 1日 3回 ) C・
通常、成人には Retigabineと
150mgず つ漸増 し、維持量 として 1日 量 600∼1200mgを経 口投与する。
なお、1日 最高投与量は 1200mgまで とする。
「
医療 上の必 要性 に
係 る基準」 へ の該 当
(1)適 応疾病 の重篤性 についての該当性 回
性 に関す る WGの 評
部分発作 は、 日常生活に著 しい影響 を及 ぼす ことから、 「ウJに 該当す ると考える。
〔
特記事項〕
価
(2)医 療上の有用性 についての該当性 回
〔
特記事項〕
ー
レチガ ビンは、米国、英国、独 国、仏国において承認 されてお り、既存の抗てんかん薬 (ガバペ ンチン、ト ピラマ ト、ラモ ト
)か ら、「ウ」に該当
リギン、 レベ チラセタム等)で 十分な効果が認 められない患者にも有用性が期待できること (備考欄参1照
すると考 える。
備
考
く以下、企業見解書 より抜粋 >
● retigabineの
部分発作 (二次性全般化発作 を含む)を 対象 として海外で実施 された 3つ の多施設プラセボ対照二重盲検比較試験
ー
の結果 が報告 1'2,つ
されている。これ らの臨床試験では本邦でも既承認である新規抗てんかん薬 のガバペ ンチ ン、トピラマ ト、
ラモ トリギン、レベチラセ タムを含めた抗てんかん薬 の使用で十分な治療効果 を得ることが難 しい部分てんかん患者を対象 と
プラセボに対 して統計学的に有意に高い発作改善率を示 した。
して実施 してお り、retigabinoは
１ ２ ３
燕夕
ηηι
θ
″ 2007“8:1197-1204.
24.
夕
]晨
1″
り′
ρ
gァ2010,75:1817●
』晨″
a″
η′
ρgν2011376:1555‐63.
要望番号 I Ⅱ- 2 5 . 1
要望 された医薬品
要 望 者 名
日本小児心身医学会
一 般
名
ア リピプ ラゾール
会 社
名
大塚製薬株式会社
効 能 。効 果
小児 (6-17歳)の 自閉性障害による興奮性 (他者への攻撃性、故意の 自傷行為、かん じゃく発作、気分の易変性
などの症状)
要 望 内 容
用 法 ・用 量
ー
台用量(5mg/日に増量 し、必要に応 じて 10mg
通常、小児 (6‐
1 7歳)に はアリピプラゾ ル として 1日 2mgを 開′
あるいは 15mgに 増量 し、1日 1回投与する。 1回 5mg/日以下の用量調節は 1週 間以上の間隔をあけてゆつ くり
と行 う。5‐
10mg/日を推奨用量 とし、患者 の治療効果 と忍容性 に応 じて用量 を調整する。
「
医療 上の必要性 に
係 る基準」 へ の該 当
性 に関す る WGの 評
(1)適応疾病の重篤性についての該当性 回
〔
特記事項〕
自閉症障害による興奮性は、 日常生活 に著 しい影響 を及ぼす ことか ら、「ウ」に該当す ると考える。
価
(2)医 療上の有用性 についての該当性 回
〔
特記事項〕
c all Acaden■
y
効果で承認 されてい ること、米国小児科学会 (Alne五
自閉症障害による興奮性Jの効能 。
ア リピプラゾール は、米国で 「
の
ofPediatrics)に
記載があること等から、欧米等において標準的療法に位置付 けられてお り、また、本邦では小児 自閉症障害に
ー
「
使用可能な薬斉Jがピモジ ドのみであり、国内におけるアリピプラゾ ルの有用性が期待できると考えられるため、 ウ」に該当
すると考える。
備
考
要望番号 .
25.2
Ⅱ‐
要望 された 医薬 品
要 望 者 名
日本小児精神神経学会
一 般
名
ア リピプ ラゾール
会 社
名
大塚製薬株式会社
効 能 。効 果
17歳 )の 自閉性障害に よる興奮性 (他者 へ の攻撃性、故意 の 自傷行為、かん しゃく発作、気分 の易変性
小児 (6‐
な どの症状)
要 望 内 容
用法
用量
1 7歳)に はアリピプラゾール として2mg/日を開始用量、5mg/日に増量し必要に応じて 10∼15nlg/
通常小児 (6‐
5‐
10mg/
日に増量し、
用量調節は1回 5mg/日以下、1週間以上の間隔をあけてゆつくりと行 う。
1日 1回投与とする。
日を推奨用量とし、患者の治療効果 と忍容性に応じて用量を調整する。
「
医療 上 の必要性 に
係 る基準」へ の該 当
性 に関す る WGの 評
(1)適 応疾病の重篤性にっいてあ該 当性 回
〔
特記事項〕
ウJに該当すると考える。
自閉症障害による興奮性は、日常生活に著しい影響を及ぼすことから、「
価
(2)医 療上の有用性 についての該当社 □
〔
特記事項〕
icallAcademy
ア リピプ ラゾールは、米国で 「自閉症障害による興奮性Jの効能 ,効果で承認 されてい ること、米国小児科学会 (Alllel・
の
ofPd撤 山s)に 記載があること等から、欧米等において標準的療法に位置付 けられてお り、また、本邦では小児 自閉症時害に
「
ー
当
使用可能 な薬剤 が ピモジ ドのみであ り、国内にお けるア リピプラゾ ルの有用性が期待できると考えられ るため、 ウ」に該
す ると考 える。
備
考
10
25.3
要望番号 I Ⅱ‐
要望 された医薬 品
要 望 者 名
日本小児神経学会
一 般
名
ア リピプラゾこル
会 社
名
大塚製薬株式会社
効 能
効果
17歳)の 自閉性障害による興奮性 (他者への攻撃性、故意 の 自傷行為、かん じゃく発作、気分 の易変性
小児 (6‐
などの症状)
要 望 内 容
「
医療 上の必要性 に
係 る基準」 へ の該 当
性 に関す る WGの 評
価
用 法
用量
)に はアリピプフゾニルとして 1日 2mgを 開始用量、5mg/日に増量し、必要に応 じて 10mg
通常、小児 (6-17歳
あるいは 15mgに増量し、1日 1回投与する。1回 5mg/日以下の用量調節は 1週間以上の間隔をあけてゆつくり
と行 う.5‐10mg/日を推奨用量とし、患者の治療効果 と忍容性に応 じて用量を調整する。
(1)適応疾病 の重篤性 についての該当性 ￨】
〔
特記事項〕
・
ウJに 該当すると考える。
自閉症障害 による興奮性 は、 日常生活に著 しい影響 を及ぼす ことか ら、「
:
(2)医療上 の着用性 についての該当性 回
〔
特記事項〕
ア リピプラゾール は、米国で 「自閉症障害による興奮性Jの効能 '効果で承認 されていること、米国小児科学会 (AllleHcallAcademy
ofPcdiatrics)に
記載があること等か ら、欧米等 において標準的療法 に位置付 けられてお り、また、本邦では小児 の 自閉症障害に
ー
使用可能な薬斉Jがピモジ ドのみであり、国内におけるア リピプラゾ ルの有用性が期待できると考 えられるためて 「ウ」に該当
すると考える。
備
考
1
要望番 号 IⅡ ,195。
要望 され た 医薬 品
要 望 内 容
要 望 者 名
筋 ジス トロフイー の治験拠点整備 、包括的診療 ガイ ドライ ンの研究」班
精神 ・神経疾患研究開発費 「
二 般
名
プ レ ドニゾ ロン
会 社
名
塩野義製薬株式会社
効 能 ・効 果
ー
筋疾患 :デ ユシエンヌ型筋ジス トロフィ
用 法 ・用 量
プレドニゾロンとして 1日 5∼60mgを 1∼4回 に分割経 口投与す る。なお、年齢、症状により適
通常、成人 に:ま
宜増減す る。
「
医療 上の必要性 に
係 る基準」へ の該 当
性に関す る WGの 評
価
(1)適応疾病の重篤性についての該当性 日
・
〔
特記事項〕
い
デュシェンヌ型筋ジス トロフィーは、遺伝性の筋疾患であるため、病気の進行が不可逆的であり、日常生活に著し 影響を及ぼ
イ」に該当すると考える。
すことから、「
(2)医 療上の有用性にっいての該当性 □
〔
特記事項〕
イ ドラインに記載 され
本要望は欧米等 `か 国では承認されていないものの、米国神経学会 (如 ericanAcadenly ofNeurology)ガ
ており、また、現在国際共同治験として開始 されているある核酸医薬品の治験
するには少なくとも 6か
証k=2)において も、治験に参カロ
(h師JI呻 .clinicaltrials.2oV/Ct2/show/NCT01254019?teHn4SKttDMD蹄
れて
月以上のステ ロイ ド治療 を行 うことが条件 (備考欄参照)と されていることから、欧米等 において標準的療法に位置付 けら
お り、国内における有用性が期待できると考え られ るため、 「ウ」に該当す ると考える6
備
考
<要 望書より抜粋 >
● 要 望医薬品のデュジェンヌ型筋 ジス トロフィーに対する効果は国外 に於いて複数 の無作為化二重盲検比較晦床試験が行われ
いて も、
た結果、その有効性 が証明されている。そのため、現在国際共同治験 として開始 されているある核酸医薬品の治験にお
治験に参加するには少なくとも6ヶ月以上のステロイ ド治療を行 うことが条件 となつている
′
呻
(hmi′
D&震田k=2)。
.clinicaltrials,2ov/ct2/show/NCT01254019?telm=GSKttDⅣ
195.2
要望番 号 IⅡ ‐
要望 された医薬品
要 望 内 容
要 望 者 名
日本小児神経学会
一 般
名
プ レ ドニ ゾロン
会 社
名
塩野義製薬株式会社
効 能 ・効 果
筋疾患 :デ ュシェンヌ型筋 ジス トロフィー
用 法 ・用 量
通常、成人 にはプ レ ドニ ゾロンとして 1日 5∼60mgを 1∼4回 に分害1経口投与す る。なお、年齢、症状により適
宜増減す る。
「
医療 上の必要性 に
係 る基準」へ の該 当
性 に関す る WGの 評
(1)適 応疾病 の重篤性にういての該 当性 日
′
〔
特記事項〕
デ ュシェンヌ型筋 ジス トロフィーは、遺伝性 の筋疾尋であるため、病気 の進行が不可逆的であ り、日常生活に著 しい影響を及 ぼ
価
イJに 該当すると考える。
す ことか ら、 「
(2)医 療上の有用性 についての該 当性 回
〔
特記事項〕
イ ドライ ンに記載 され
本要望 は欧米等 6か 国では承認 されていないものの、米国神経学会 (A41ericallAcadenly ofNeudogy)ガ
てお り、また、現在国際共 同治験 として開始 されているある核酸医薬品の治験
泳=2)に おいて も、治験に参加す るには少なくとも6か
(h師=￨￨… .clinicaltrials.2ov/ct2/show/NCT01254019?teml=GSKIDVID`楠
月以上のステ ロイ ド治療 を行 うことが条件 (備考欄参照)と されていることから、欧米等 において標準的療法に位置付 けられて
ウJに 該当す ると考える。
お り、国内における有用性が期待できると考 えられるため、 「
備
考
<要 望書より抜粋 >
ヽ
臨床試験が行われ
● 要 望医薬品のデュシェンヌ型筋ジス トロフィーに対する効果は国外に於いて複数の無作為化二重盲検比1交
酸医薬品の治験においても、
た結果、その有効性が証明されている。そのため、現在国際共同治験として開始されているある,亥
治験に参加するには少なくとも6ヶ月以上のステロイ ド治療を行うことが条件 となつている
(
。
プ レ ドニゾロン
要望 された医薬品
ー
筋疾患 :デ ュシエンヌ型筋ジス トロフィ
により適
通常、成人にはプ ン ドニゾロン として 1日 5∼60mgを 1-4回 に分割経 日投与す る。なお、年齢、症状
要 望 内 容
「医療 上 の必 要性 に
係 る基 準」 へ の該 当
(1)適 応疾病 の重篤性 につ いての該 当性 日
性 に関す る WGの
しい影響 を及 ぼ
ー
デュシェンヌ型筋 ジス トロフィ は、遺伝性 の筋疾患 であるため、病気 の進行 が不可逆的であ り、日常生活に著
価
評
〔
特記事項〕
イ」に該当す ると考える。
す ことから、「
(2)医療上の有用性についての該当性 回
〔
特記事項〕
イ ドラインに記載され
Acadellly ofNeurology)ガ
本要望は欧米等 6か 国では承認 されていないものの、米国神経学会 (A411erical■
ており、また、現在国際共同治験として開始 されているある核酸医薬品の治験
楓m=GSKIDMD&r調 卜2)に おいても、治験に参加するには少なくとも6か
輛 .clinicaltrials.mv/ct2/show/NCT0125401孵
他b:′
けられて
月以上のステロイド治療を行 うことが条件 (備考欄参照)と されていることから、欧米等において標準的療法に位置付
おり、国内における有用性が期待できると考えられるため(「ウ」に該当すると考える。
<要 望書 より抜粋 >
臨床試験が行われ
● 要 望医薬品のデ ュシエンヌ型筋ジス トロフィーに対す る効果は国外に於 いて複数の無作為化 二重盲検比1交
の
においても、
た結果、その有効性が証明 されている。そのため、現在国際共同治験 として開始されているある核酸医薬品 治験
するには少 なくとも 6ヶ 月以上?ス テ ロイ ド治療を行 うことが条件 となっている
治験 に参カロ
GSKttDⅣ D&r籠 よ=2)。
ⅣnMclinicaltrials.2ov/ct2/show/NCT01254019?tenn―
(h"Dプ/Ⅵ
283
要望番号 I Ⅱ ‐
要望 された医薬 品
要 望 者 名
公益社団法人 日 本麻酔科学会
一 般
名
レミフエンタニル塩酸塩
会 社
名
ヤ ンセン フ ァーマ株式会社
効 能 ・効 果
全身麻酔の維持における鎮痛 (小児)
用 法 。用 量
小児 (1歳以上)で は他 の全身麻酔剤 を必ず併用 し、下記用量を用いる。
の速さで持続静脈内投与する。なお、
0.5p3/kg/分
小児にはレミフェンタニル として 0,1‐
麻酔維持 において、通常、
、患者 の全身状態を観察 しながら、2∼5分 間隔で 25∼100%の範囲で加速又は25∼50%の範
投与速度 について!ま
要 望 内 容
ンとして 1.Oμ
g /kgを2
囲で減本できるが、最大でも1.3躍
火g/分を超えないこと。浅麻酔時には、レミフェンタニノ
∼5分 間隔で追加単回静脈内投与することができる。なお、本剤は麻酔維持から投与を開始すること。
「
医療 上の必要性 に
係 る基準」 へ の該 当
(1)適応疾病の重篤性についての該当性 囲
〔
特記事項〕
性に関す る WGの 評
ア」に該当すると考える。
全身麻酔下の患者は、生命に影響がある状況が想定されることから、「
価
(2)医療上の有用性についての該当性 □
〔
特記事項〕
全身麻酔の維持における鎮痛Jの 小児用量については、米国、英国、独国、仏国、豪州において承認され
レミフェンタニルの 「
・
ており、レさフェンタニルの 「
全身麻酔の維持における鎮痛」は本邦で成人に対する用法 用量が設定されているものの、小児
ウ」に該当すると
用量が設定されておらず、また、他の麻酔性鎮痛斉1と比較して超短時間作用性の薬剤であることも勘案 し、「
考える。
備
考
個人
全国多発性硬化症友 の会
4ア ミノ ピ リジン
要望 された医薬 品
バイオ ジェン ・アイデ ック ・ジ ャパ ン株式会社
多発性硬化症患者における歩行機能の症状改善
通常、成人に対 し、本剤 10 mg錠 を 1回 1錠 、1日 2回 を経 口投与す る。
「
医療 上 の必 要性 に
係 る基準」へ の該 当
(1)適 応疾病の重篤性キ
￨つ いての該当性 □
性に関す る WGの 評
ウ」に該 当すると考
歩行障害は、 日常生活 に著 しい影響 を及ぼす ことから、 「
,
〔
特記事項〕
える。
価
(2)医療 上の有用性についての該当性 曰
〔
特記事項〕
自 を抑 える薬剤ではないこと等
精神 。神経 WGは 、日本神経免疫学会 の見解書に講載 されているように、本斉Jは多発性硬化症 体
の
が高いとまでは
から (備考欄参照)、他 の本邦で開発中の多発性硬化症治療薬 に比較 して、現時点では本邦での開発 優先順位
ことで、両薬剤 ￨も に開発期間が長引くこ
言えないと考 える。多発性硬化症の患者数は本邦で多くはないため、開発が競合する
べ
とも想定されるため、現在、臨床試験を実施中の薬剤 を優先す きと考 える。
「
で'ま
な く、脱髄 に伴 う臨
● 日 本神経免疫学会 よ り提出され た見解書 の 「
臨本 的位置付 けについて」項に、 病勢 を抑制す る薬剤
床症状 (特に歩行障害)の改善をもたらし、ApLを改善する対症療法である」と記載されている。
いこ
● 日 本神経免疫学会より提出された見解書では、[次年度以降の臨床治験を目指しているが、日本におけるvS症 例が少な
に 順
と、他に病勢自体を抑制する薬剤の日本への導入の可能性があること、などから、現在の状況では日本での臨床治験 入る
、「
次年度 (の治験の)施行は困難な状況Jと記載されている。
番は3,4番目」
16
191
要望番号 I Ⅱ ‐
要望 された医薬品
要 望 内 容.
「
医療上 の必 要性 に
係 る基準」へ の該 当
性に関す る WGの 評
価
、
要 望 者 名
日本精神神経学会
一
般
名
フルオキセチン
会 社
名
日本イニ ライ リリー株式会社
効 能 。効 果
小児期 の うつ病 ・うつ状態
用 法 ・用 量
2 0mgを経日投与する。なお年齢 ・症状により適宜増減するが、増量は 1
して 1日 1回 10‐
小児には fluoxctineと
週間以上の間隔をあけて行い、1日最高用量は40 mgを超えないこととする。
(1)適 応疾病 の重篤性についての該当性 図
〔
特記事項〕
うつ病 。うつ状態は、 日常生活に著 しい影響 を及ぼす ことか ら、「ウ」に該当すると考 える。
ィ
(2)医 療上の有用性キ
￨つ いての該当性 日
〔
特記事項〕
ー
本邦で本剤 の成人を対象 とした臨床試験が実施 されたが、承認申請に足るデ タが得 られず、承認申請には至 らなかつたとい う
開発経緯 がある。現時点では、本剤 が 日本人において有用であるか不明であることから、企業側 にて現在開発再開 を検討 してい
る 「
成人期 におけるうつ病 ,う つ状態」の臨床試験成績等が得 られた時点で、本邦における医療上の必要性について判断す るこ
とが適切 と考える。
備
考
17
12
要望番 号 l Ⅱ ‐
要望 された医薬品
要 望 者 名
日本神経学会
一 般
名
アザチオプ リン
会 社
名
田辺三菱製薬株式会社
グラクソ ・スミスクライン株式会社
効 能 。効 果
要 望 内 容
用法
用 量
多発性硬化症 の再発抑制
3.OIng/kgイ
日まで漸増す
ずつ 2.0‐
4週 ごとに 0.5mg/k3/日
50mg/日の内服から開始 し、副作用の有無を見ながら、2‐
る。
「
医療上の必要性 に
係 る基準」へ の該当
(1)適 応疾病の重篤性についての該 当性 日
性に関する WGの 評
「
と考える。
多発性硬化症は、病気 の進行が不可逆的で、 日常生活に著 しい影響 を及ぼす ことから、 イ」に該当する
〔
特記事項〕
価
(2)医 療上の有用性 についての該当性 □
〔
特記事項〕
.
、独国以外は承認されていないこと、
① ナ ザチオプリンの多発性硬化症における使用について￨ま
「
多発性硬化症の再発抑制Jと なつているが、本邦の多発性硬化症治療ガイドライン 2010に、 MS(多
② 要 望効能 。効果は 「
かである」と記載され
発性硬化症)治 療目的が、再発を予防することより障害度の増悪を防ぐことが重要であることは明ら
て レヽる こ と、
おいて、アザチオプリンの多発性硬化症の再発抑
イ ドライン 伽物脚7o7,2002;58;169)に
③ 米 国神経学会 の Cliniod PeCtiCeガ
endation
Type U reco―
、アザチオプ リンの障害度の増悪抑制効果は 「
Type C Fe00nmendation(備
考欄参照)」
制 については 「
(備考欄参照)」 と記載されていること、
「
させるものの、MSの 障害度増
④ ま た、本邦の多発性硬化症治療 ガイ ドライ ン 2010に、アザチオプ リンは、 再発頻度を低下
に判断すべ き」 と記載
悪を抑制す る効果はわずかであ り、日1作用の頻度が高いことを考慮す ると、その臨床的有用性は慎重
されていること
多発性硬化症の再発抑制」については、欧米等で標準的療法に位置付 けられているとは言えず、
以上より、アザチオプ リンの 「
国内における有用性が期待できるとまでは判断できない ものと考える。
備
考
1注
7rOrθ
dence classiicttion(ル
イ ドライ ンの Rating oFe宙
y,2002;5亀 169)
)米 国神経学会 の Clinicd Practiceガ
TVpeC recommendation: Possiblyeffective,ineffeotive,or h.amrfulfor thegiverrconditionin thespecifiedpopulation.
or oonflicting.Givengurrentknowledge,heatrnentis unproven.
$pe U recommendation: Dala inadeguate
日本ペ イ ンク リニ ック学会
Ⅱ‐131.1
デ ュロキセチ ン
1日 20mg l回 投与から開始 し、1日 120mg(1回 あるいは 2回 投与)ま で漸増する。
「
医療 上の必要性 に
係 る基準」へ の該 当
(1)適 応疾病 の重篤性 についての該 当性 □
性 に関す る WGの 評
「
痛みは、 日常生活 に著 しい影響 を及 ぼす ことか ら、 ウ」に該当す ると考 える。
〔
特記事項 〕
価
(2)医 療上 の有用性 についての該 当性 □
〔
特記事項〕
性疼痛以外 の神経障害性疼痛について承認 され
① 米 国、英国、独国、仏国、加国、豪州 のいずれにおいても、糖尿病性神経因
てい ない。
②
米
国 ガ イ ドラ イ ン
.
(」
吻 "α
″ P r a σ, 8 5 : S 3 , S 1 4 , 2 0 1 0 ) に
、 「
Duloxetine haS ShOwn collsistellt efflcacy h pahful DPN(diabetiC
label ttid.UnfomateL
尿病性神経因性疼痛),wim OffectiVeness ttstailled for l year h an Open…
peripheral ncuropathy:精
e f f l c t t y hc ∝
s 1u 呼
ぬ お
薇経障害性疼痛) , a l l d SSO ■
り
o f l l P叩
価叩a t h i c :P 神
d u l o x e t i n c h a s n o t b e mo m se mr d柳i9e1d れ
unknown.」と記載されている。
・
でエ ビデ ンスを
糖尿病性神経障害に伴 う疼痛」の効能 効果 で承認 されてお り、海外
なお、本邦 において、デュロキセチンは 「
もとに広 く使用 されている範囲については、国内でも既に使用可能な状況にある。
20
131.2
要望番号 IⅡ ‐
要望 された医薬品
要 望 内 容
要 望 者 名
一
厚生労働省 がん性疼痛 H21,3次 がん・ 般 0̈11研 究班
一 般
名
デュロキセチン
会 社
名
塩野義製薬株式会社
効 能 。効 果
神経障害性疼痛
用 法 ・用 量
1日 20mg l回 投与か ら開始 し、1日 120mg(1回 あるい は 2回 投与)ま で漸増す る。
「
医療 上 の必要性 に
係 る基準」へ の該 当
(1)適 応疾 病 の重篤性 についての該 当性 □
性 に関す る WGの
痛みは、 日常生活に著 しい影響 を及ぼす ことか ら、 「ウJに 該 当する と考える。
評
〔
特記事項〕
価
(2)医療上の有用性 についての該当性 □
〔
特記事項〕
① 米 国、英国、独国、仏国、加国、豪州 のいずれにおいて も、糖尿病性神経因性疼痛以外 の神経障害性疼痛について承認 され
ていない。
② 米
国 ガ イ ドラ イ ン
ぃ
O cr"ル “ ,85:S31S14,2010)に
、「
Duloxetinc has sllowll cOnSiStellt efflcacy h painful DPN(dMbettc
tunately,
iid.Uhfol・
an opell…
尿病性神経因性疼痛),wm effe"市 elless sustailled fOr l year inlabel
periphera neuropathy:糖
is
cond■
other types 9fllP("WoPatllic Pan:神
経障害性疼痛),alld so ms efflcacy h suchiolls
duloxetine has not bem studie4れ
unknown.」と記載 されている。
｀
糖尿病性神経障害に伴う疼痛」の効能 ・効果で承認されており、海外でエビデンスを
なお、本邦において、デュロキセチンは 「
もとに広く使用されている範囲にういては、国内でも既に使用可能な状況にある。
備
考
21
日本 てんかん学会
トピラマ‐ ト
要望 された医薬 品
協和発酵 キリン株式会社
法
小児における部分発作に対する単lll療
2回
1回量 50mgを 1日 1回又は:1日2回 の経 日投与で開始したのち漸増を行い、維持量として 1日量400mgを
要 望 内 容
に分割経 口投与す る:
「
医療 上の必要性 に
係 る基準」へ の該 当
(1)適 応疾病の重篤性 についての該当性 回
性 に関す る WGの 評
ウ」 に該当す ると考える。
部分発作 は、 日常生活に著 しい影響 を及ぼす ことから、「
〔
特記事項〕
価
(2)医 療上の有用性 についての該当性 日
〔
特記事項〕
の併用療法」の臨
F/1、
小児にお ける部分発作に対する単剤療法Jの 開発 を行 うためには、 児における部分発作
トピラマー トの 「
ー
小児における部分発作の併用療法」の臨床試験 は現在実施中であ
床試験成績 を参考 にする必要 がある。ト ピラマ トの 日本人 「
小児
'安全性が確認 され、その用法 ・用量が設定された後に、「
り、「
小児 における部分発作 に対す る併用療法Jに 対する有効性
における部分発作に対する単剤療法Jの 開発 を検討することが適切 と考える。
22
要望番号 IⅡ -135.2
要望 された医薬品
要 望 内 容
要 望 者 名
日本小児神経学会
一 般
名
トピラマー ト
会 社
名
協和発酵 キ リン株式会社
効 能 ・効 果
小児における部分発作に対する単剤療法
用 法 ・用 量
1回量 50mgを 1日 1回又は 1日 2回 の経目投与で開始 したのち漸増を行い、維持量として 1日量400mgを 2回
に分割経 口投与する。
「
医療 上の必要性 に
係 る基準」 へ の該 当
(1)濶 応疾病 の重篤性 についての該 当性 回
性 に関す る WGの 評
ウJに 該当すると考える。
部分発作は、日常生活に著しい影響を及ぼすことから、「
〔
特記事項〕
価
(2)医療上の有用性についての該当性 目
'〔
特記事項〕
小児における部分発作の併用療法」の臨
トピラマー トの 「
小児における部分発作に対する単剤療法」の開発を行 うためには、「
実施中であ
小児における部分発作の併用療法」の臨床試験はIVL在
床試験成績を参考にする必要がある。ト ピラマー トの 日本人 「
・
小児
り、「
小児における部分発作に対する併用療法Jに 対する有効性 '安全性が確認 され、その用法 用量が設定 された後に、「
における部分発作に対する単剤療法」の開発を検討することが適切 と考える。
備
考
23
日本てんかん学会
トピラマー ト
協和発酵キリン株式会社
成人 における部分発作に対す る単剤療法
2回
1回 量 50mgを 1日 1回 又は 1日 2回 の経 日投与で開始 したのち漸増を行 い、維持量として 1日量 400m3を
要 望 内 容
に分割経 口投与する。
「
医療 上の必 要性 に
係 る基 準」 へ の該 当
(1)適 応疾病の重篤性 についての該当性 □
性 に関す る WGの
部分発作は、日常生活に著 しい影響 を及ぼす ことから、 「ウ」に該当す ると考える。
評
〔
特記事項〕
価
(2)医 療上の有用性 についての該当性 圧 l
ヽ
〔
特記事項〕
われ、開発び進めら■ている
「
成人 における部分発作に対す る単剤療法」については、ラモ トリギンに対 して既 に開発 要請が行
部分発作の単剤 療法
akuhil1/kdhttsuvouseyhdex.hml)。
0・
ip/seisakunlsuite/bunva/kenkou irvou/市
ところである (http.11簗Mヽ ・
が
くことも想定
における臨床試験の対象患者数は限定 されていることか ら、開発が競合す ることで、両薬剤 ともに開発期間 長引
されるため、現在、臨床試験を実施中の薬剤 を優先すべ きと考 える。
患者の単剤
また、部分発作の単剤療法における臨床試験の対象患者数は限定されていることから、現在、企業側は、部分発作
成人息者及び小児患者」とし、1試験で実施することを考ぇている (備考欄参照)。
療法の トピラマー トの臨床試験の試験対象を 「
めには、「
小
部分発作に対する単剤療法Jの 臨床試験に組み入れられる小児患者に対する投与量を設定するた
トピラマー トの 「
マー トの 「
小児における部分発作に対する単
児における部分発作の併用療法」の臨床試験成績を参考にする必要がある。ト ピラ
小児における部分発作に対
小児における部分発作の併用療法」の臨床試験が実施中であり、「
剤療法」については、日本人の 「
・
せて開発を検討することが
する併用療法」に対する有効性 。安全性が確認され、その用法 用量が設定された後に、小児と合わ
適切と考える。
備
考
業見解書 より抜粋 >
￨<企
● 要 望用法 ・用量について
´
・
日本てんかん学会ならびに 日本小児神経学会からの要望書では、米国で承認されてい る用法 用量に基づ き、初回用量 として
の
50mg/日(維 持用量 として 400mg/日が記載されてい る9-方 、英 。独 ・仏 ・加 ・豪 における成人の推奨用量は 100∼2001ng/日
間で設定され てお り、400mg/日よりも低用量で有効性を示す可能性がある。以上のことから、海外承認状況及び海外臨床試験
成績 に加え、今後実施予定の国内臨床試験成績 を踏 まえて、適切な維持用量を設定 したいと考えている。
● 実 施すべき試験について
今回は小児における部分発作に対する単剤療法の要望書 (要望書番号 135.1及び 135.2)も提出され ていることから、本試験 (1
試験)の 対象 を成人及び小児患者 とする予定である。
25
日本小児神経学 会
トピラマー ト
協和発酵 キ リン株 式会社
成人における部分発作に対する単剤療法
lgを 2回
して 1日量4001■
1回量 50mgを 1日 1回又は 1日 2回 の経 日投与で開始 したのち漸増を行い、維持量と
要 望 内 容
に分割経 口投与する。
「
医療 上の必要性 に
係 る基準」へ の該 当
(1)適 応疾病 の重篤性 についての該 当性 □
性に関す る WGの 評
ウ」に該当すると考える。
部分発作は、日常生活に著しい影響を及ぼすことからヽ「
〔
特記事項〕
価
(2)医 療上の有用性 についての該当性 □
〔
特記事項〕
して既に開発要請が行われ、開発が進められている
「
成人にお ける部分発作 に対する単剤療法Jに ついては、ラモ トリギンに対
回墜墾製 量m)。 響分発作の単剤 療法
11■
11製
≧
ところである (
警
ともに開発期間が長引くことも想定
こと
で
、両薬剤
が競
する
こと
発
て
合
から、開
さ
いる
の
数は限定
象患
れ
試験
対
者
における臨床
べ
されるため、現在、臨床試験を実施中の薬剤 を優先す きと考える。
ことか ら、現在、企業側は、部分発作患者 の単剤
また、部分発作の単剤療法にお ける臨床試験の対象患者数は限定され ている
いる (備考欄参照)。
成人忠者及び小児患者」とし、1試験で実施す ることを考 えて
療法 の トピラマー トの臨床試験の試験対象 を 「
小
る投与量を設定す るためには、 「
部分発作に対する単剤療法Jの 臨床試験 に組み入れ られる小児患者に対す
トピラマー トの 「
ピ マー トの 「
小児における部分発作に対す る単
児における部分発作の併用療法」の臨床試験成績 を参考にす る必要がある。 ト ラ
「 における部分発作 に対
小児における部分発作 の併用療法」の臨床試験が実施中であり、 小児
剤療法」については、 日本人の 「
・
に 小児 と合わせて開発 を検討す ることが
・
する併用療法」に対す る有効性 安全性が確認 され、その用法 用量が設定された後 、
適切 と考える。
26
備
考
￨く
企業見解書 より抜粋 >
)要望書では、米国で承認 され ている用法 ・用量に基づき、初回用量として
る。一方、英 ・独 ,仏 ・加 ・豪における成人の推奨用量は 100∼200n■
g/日の
む
性 を示す可能性がある。以上のことから、海外承認状況及び海外臨床試験
まえて、適切な維持用量を設定 したいと考 えてい る。
ざ
● 実 施すべき試験について
1 及び 135.2)も提出されていることから、本試験 (1
今回は小児における部分発作 に対す る単剤療法 の要望書 (要望書番号 135。
試験)の 対象 を成人及び小児患者 とする予定である。
27
137.1
要望番 号 I Ⅱ ‐
要望 された医薬品
要 望 内 容
要 望 者 名
日本てんかん学会
一 般
名
トピラマー ト
会 社
名
協和発酵キリン株式会社
効 能 ・効 果
2∼16歳 の小児における全般性強直間代発作に対す る付加療法
用 法 ・用 量
の範囲になるように25 nlg
たは、1∼3 mg/kg/日
2歳 以上の小児に、最初の 1週 間は トピラマー トとして25 mg(ま
を2回 に分割経日投与する。
未満)を 就寝前に投与 したのち漸増を行い、維持量 として 1日 量 5∼9 mg/kg/日
「
医療 上の必要性 に
係 る基準」へ の該 当
(1)適 応疾病の重篤性についての該当性 □
性 に関す る WGの 評
全般性強直間代発作は、 日常生活に著 しい影響 を及ぼす ことから、 「ウ」に該当す ると考える。
〔
特記事項〕
価
(2)医 療上の有用性 についての該当性 日
〔
寸加療法の基
性全般 てんかんに対するイ
おける特発′
″ri9r.2005,7:S34-S38)に
5記 彙冒Lキ スパ_ト ガィ ドライン に島リッ こルヵ
は
こ
奨順位 を踏 まえると、本剤 はバルプロ酸 とラモ トリギンの次に位置づけられる薬斉Jであると考えられ るが、 れ らの薬剤
既に承認 されていること、
い
② 全 般性強直間代発作の患者数は約 5∼7.5万人 と推計 (備考欄参照)さ れ、小児 ではさらに患者数が限定されて ること、
に進
③ 現 在、 レベ チラセ タムの全般性強直間代発作に対する臨床試験が実施中 (備考欄参照)で あ り、本斉Jの臨床試験 を同時
行することは困難 と考えられること、
以上より、現在、臨床試験を実施中の薬剤 を優先すべ きと考 える。
備
考
<企 業見解書 より抜粋 >
1.要 望書に記載 のてんかん患者数 (約100万人)、難治てんかん患者 の割合 (2o∼30%)よ り難治てんかん患者数 は約 20∼30万
5γ
人 と推計 され る。 さらに全般性強直間代発作を有する患者 を全体のおよそ 25%りと仮定すると、本適応 の対象患者数は約
7.5万人 と推計 される (小児お よび成人患者の合計)。
霞etam)に
ぉいて、本適応に対する治験幼が進行中であり、2015年8月に終了予定である。
2.他 剤 (Leve缶
28
1)Hauser WA.Seizure disordcrs:Th changes wm
age.夕
14.
■
響ミ″1992:33:S6‐
2)httD:〃
■20
ミ熱 acetalll&ram【
Clhibaltrials.2ov/ct2/show/NCT01398956?terlll→
要望番号 IⅡ ‐
137.2
要望 された医薬品
要 望 内 容
要 望 者 名
日本小児神経学会
一 般
名
トピラマー ト
会 社
名
協和発酵 キ リン株式会社
効 能 ・効 果
2∼16歳 の小児における全般性強直間代発作に対する付加療法
用 法 ・用 量
2歳 以上の月ヽ
児に、最初の 1週 間￨まトピラマ 卜 として25,g(または、1∼3m』 げ 日の範囲になるように25 mg
を2回 に分割経日投与する。
未満)を 就寝前に投与したのち漸増を行い、維持量として 1日 量 5∼9皿g/kg/日
「
医療 上の必要性 に
係 る基準」 へ の該 当
特記事項〕
〔
性に関す る WGの 評
全般性強直間代発作は、 日常生活に著 しい影響 を及ぼす ことから、「ウJに 該当す ると考える。
(1)適 応疾病 の重篤性についての該当性 回
価
(2)医 療上の有用性 にっいての該当性 日
〔
特記事項〕
2005;7:S34-S38)における特発性全般てんかんに対する付加療法の推
・
① 米 国エ キスパー トガイ ドライン (夕跡 w4ル 加 わ「
奨順位 を踏 まえると、本剤 はバルプロ酸 とラモ トリギンの次に位置づけられ る薬剤 であると考えられるが、これ らの薬剤 は
既 に承認 されていること、
約 5∼7.5万人 と推計 (備考欄参照)さ れ、小児 ではさらに患者数が限定されてい ること、
② 全 般性強直間代発作の患者数 ￨ま
③ 現 在、 レベ チラセ タムの全般性強直間代発作に対する臨床試験が実施中 (備考欄参照)で あり、本斉Jの臨床試験を同時に進
行することは困難 と考えられること、
以上より、現在、臨床試験を実施中の薬剤 を優先すべ きと考 える。
備
考
<企 業見解書 より抜粋 >
1.要 望書に記載 のてんかん患者数 (約100万人)、難治てんかん患者の割合 (20∼30%)よ り難治てんかん患者数は約 20∼30万
人 と推計 される。さらに全般性強直間代発作 を有する患者 を全体のおよそ 25%。と仮定す ると、本適応の対象患者数 は約 5∼
7.5万人 と推計 される (小児お よび成人患者 の合計)。
おいて、本適応に対する治験 幼が進行中であり、2015年 8月 に終了予定である。
2.他 剤 (Levetiracdaln)に
30
1 ) H a u s e r W A . S e i m e d i s o r dee rcsh:m助
.
g e s w i m t t′
e′̀「″
. 夕 1 9 9 2 , 3 3 : S164‐
2)h師 ノclillicaltrials.2ov/ct2/show/NCT01398956?tem=levetiracetamarank/-20
31
138.1
要望番号 IⅡ ‐
要望 された医薬品
要 望 内 容
要 望 者 名
日本 てんかん学会
一 般
名
トピラマー ト
会 社
名
協和発酵 キ リン株 式会社
効 能 。効 果
療法
成人における全般性強直間代発作に対する付カロ
用 法 ・用 量
1回量 50mgを 1日 1回又は 1日 2回 の経口投与で開始 したのち漸増を行い、維持量として 1日量400mgを 2回
に分割経 日投与する。
「
医療上の必要性 に
(1)適 応疾病の重篤性についての該当性 lヨ
係 る基準Jべ の該当
〔
特記事項〕
性に関す るWGの 評
ウ」に該当すると考える。
全般性強直閥代発作は、 日常生活に著 しい影響を及ぼす ことから、 「
価
(2)医 療上の有用性についての該当性 □
〔
特記事項〕
.200■7:S34二
S38)に おける特発性全般 てんかんに対する付珈 療法の推
わ″
① 米 国エ キスパー トガイ ドライン (″′
匂ッ 蜂影″ツ
1であると考えられるが、これらの薬剤は
列1順
位を踏まえると、本剤はバルプロ酸とラモトリギンの次に位置づけられる薬斉
既に承認 されてい ること、
② 全 般性強直間代発作の患者数は約 5∼7.5万人 と推計 (備考欄参照)さ れ、成人ではさらに患者数が限定されていること、
③ 現 在、 レベチラセタムの全般性強直間代発作に対する臨床試験が実施中 (備考欄参照)で あ り、本剤の臨床試味 を同時に進
行す ることは困難 と考 えられ ること、
.
以上より、現在、臨床試験を実施中の薬剤 を優先すべきと考える。
備
考
<企 業見解書 よ り抜粋 >
1.要 望書に記載のてんかん患者数 (約100万人)、難治てんかん患者の割合 (20∼30%)よ り難治てんかん患者数は約 20∼30万
人 と推計 される。 さらに全般性強直間代発作を有する患者を全体のおよそ 25%1)と仮定すると、本適応 の対象患者数は約 5∼
7.5万人 と推計される (小児および成人患者の合計)。その うち本剤の治験対象基準に合致する成人患者に限定す ると、治験対
象 となる患者数は大幅に減少すると考えられる。
32
0) が進行 中で あ り、2015年
η
おいて、本適応 に対する治験 (二重盲検試験 およびその長期投与試験
他剤 (Levetiracdamlに
8月 に終了予定である。
1)muser wA.SeЙ
tt disorders:勁 β chttes with ago.`勲 睦 S″ 1992;33:S6‐ 14.
2)httDノ
/Clinicaltrials,2ov/硼ShOw/NCT01228747■
m=lovetiracetam&r血
貯43
3)httD:〃
Clinicaltrials.2ov/Ct2/show/NCT01398956?tellll=levctlracetam綺霞よ■20
要望番 号
Ⅱ‐138.2
要 望 者 名
一
要望 された医薬品
要 望 内 容
般
会 社
｀
名
名
日本小児神経学会
トピラマー ト
協和発酵 キ リン株式会社
効 能 。効 果
成人における全般性強直間代発作に対する付加療法
用 法 ・用 量
1回量 50mgを 1日 1回又は 1日 2回 の経 口投与で開始 したのち漸増を行い、維持量として 1日量 400mgを 2回
に分割経 口投与す る。
「
医療 上の必要性 に
係 る基準」へ の該 当
(1)適 応疾病の重篤性 についての該 当性 回
性 に関す る WGの
ウ」に該当すると考える。
全般性強直間代発作は、 日常生活に著 しい影響 を及ぼす ことから、「
評
〔
特記事項〕
価
(2)医療上の有用性についての該当性 □
〔
特記事項〕
① 米 国エ キスパー トガイ ドライン (夕■
鋼
おける特発性全般てんかんに対す る付加療法の推
・
2005,7:S34-S38)に
4財 ″わ″
1であると考えられるが、これらの薬剤は
卿1贋
位を踏まえると、本剤はパルプロ酸とラモトリギンの次に位置づけられる薬斉
既 に承認 され てい る こと、 :
ていること、
② 全 般性強直間代発作の患者数は約 5∼7.5万人 と推計 (備考欄参照)さ れ、成人ではさらに患者数が限定され
③ 現 在、レベチラセタムの全般性強直間代発作に対する臨床試験が実施中 (備考欄参照)で あり、本斉1の臨床試験を同時に進
行することは困難と考えられること、
以上より、現在、臨床試験を実施中の薬剤を優先すべきと考える。
備
考
<企 業見解書 よ り抜粋 >
20∼30万
1.要 望書に記載 のてんかん患者数 (約 100万人)、難 治てんかん患者 の割合 (20∼30%)よ り難治 てんかん患者数は約
5∼
の
人 と推計 され る。 さらに全般性強直間代発作 を有す る患者 を全体のお よそ 25%りと仮定す ると、本適応 対象 患者数は約
7.5万人 と推計 され る (小児お よび成人 患者 の合計)。そ の うち本剤 の治験対象基準に合致す る成人患者に限定す ると、治験対
象 となる患者数は大幅に減少す ると考 え られる。
34
鋤 ｀
勾
他剤 (Lev∝h“ tamlに おいて 、本適応 に対す る治験 (二重盲検試験 お よびそ の長期投与試験 )力 進行 中であ り、2015年
8月 に終 了 予 定 で あ る。
りHausげ WA,Seime disoders:The changes wm電
o.夕 ′
′
響 ● 199233:S6‐ 14.
υh 師 : 〃
aln&rank-43
c l i n i c a l t r i a l s . 2 o v / c t 2 / s h o w / N C T 0 1 2 2l8e7v4e7t?itrearcaelt―
つh t t p :c〃
lillicaltrials.2ov/d2/show/NCT01398956?term=levetiracetaln&rank 20
35
139.1
要望番号 IⅡ ‐
要望 された医薬品
要 望 者 名
日本 てんかん学会
一 般
名
トピラママ ト
会 社
名
効 能 。効 果
要 望 内 容
「
医療 上の必要性 に
係 る基準」 へ の該 当
用 法 ・用 量
協和発酵 キリン株 式会社
GaStaut症候群にみ られる発作に対する付加療法
2∼16歳 の小児におけるLCnnox‐
の範囲になるように25 ntg
2歳 以上の小児に、最初の 1週間はトピラマー トとして25 mg(または、1∼3 mg/k3/日
を2回に分害1経口投与する。
未満)を 就寝前に投与したのち漸増を行い、維持量 として 1日量5∼9 mg/kg/日
(1)適応疾病の重篤性 についての該当性 日
性に関す る WGの 評
〔
特記事項〕
い
・
Gastaut症
Lclulox・
候群 は、知能予後及び社会的予後がきわめて不良 とされてお り、病気の進行 が不可逆的で、 日常生活に著 し
価
イ」に該当すると考える。
影響を及 ぼす ことから、「
0)医 療上の有用性についての該当性 □
〔
特記事項〕
小児における部分発作
小児における部分発作の併用療法Jの 臨床試験が実施中であり、「
トピラヤー トについては、日本人の 「
/1ヽ
lottGastaut
児におけるLel■
に対する併用療法」に対する有効性 '安全性が確認され、その用法'用量が設定された後に、本要望 「
Gastaut症
症候群にみられる発作に対する付加療法」の開発について検討することが適切と考える。なお、小児におけるLemlox‐
候群にみられる発作に対する付加療法の治療薬として、フモ トリギンが既に承認されている。
備
考
139.2
要望番号 IⅡ ‐
要望 された医薬品
要 望 内 容
要 望 者 名
日本小児神経学会
一 般
名
トピラマー ト
会 社
名
協和発酵 キリン株式会社
効 能 。効 果
2∼16歳 の小児におけるLennottGa誰所 症候群にみ られる発作に対する付加療法
用 法 ・用 量
2歳 以上の小児に、最初の 1週間は トピラマー トとして 25 mg(または、1∼3 mgな
g/日の範囲になるように25 mg
を2回 に分割経口投与する。
未満)を 就寝前に投与したのち漸増を行い、維持量 として 1日量5∼9 mg/kg/日
「
医療 上の必要性 に
係 る基準」へ の該 当
(1)適 応疾 病 の重篤性についての該 当性 日
性 に関す る WGの 評
temLOx..Gastaut症
候群は、知能予後及び社会的予後がきわめて不良とされており、病気の進行が不可逆的で、 日常生活に著しい
イ」に該当すると考える。
影響を及ぼす ことから、「
価
〔
特記事項〕
(2)医療上の有用性についての該当性 日
〔
特記事項〕
小児における部分発作
トピラマー トについては、 日本人の 「
小児における部分発作の併用療法」の臨床試験が実施中であり、「
Gastaut
小児におけるLeluloル
安全性が確認 され、その用法'用量が設定された後に、本要望 「
に対する併用療法」に対する有効性 。
Gastaut症
療法Jの 開発について検討することが適切と考える。なお、小児におけるLenllox―
症候群にみられる発作に対する付カロ
候群にみられる発作に対する付加療法の治療薬 として、ラモ トリギンが既に承認 されている。
備
考
140.1
要望番 号 lⅡ ‐
要望 された医薬品
要 望 内 容
要 望 者 名
日本てんかん学会
一 般
名
トピラマー ト
会 社
名
協和発酵キリン株式会社
効 能 。効 果
Gastaut症候群にみられる発作に対する付加療法
成人におけるLennoX‐
用 法 ・用 量
1回量 50mgを 1日 1回又は 1日 2回 の経目投与で開始したのち漸増を行い 維持 量 と して 1日 量 200∼400mg
を2回 に分割経 日投与する。
「
医療 上の必要性に
係 る基 準」 へ の該 当
(1)適応疾病 の重篤性についての該当性 日
性 に関す る WGの 評
Gaゞaut症候群は、知能予後及び社会的予後がきわめて不 良とされてお り、病気 の進行が不可逆的で、 日常生活に著 しい
Lellllox‐
イJに 該当すると考 える。
影響を及 ぼす ことから、「
価
〔
特記事項〕
(2)医療上の有用性 についての該当性 目
〔
特記事項〕
3‐
5歳 をピークとし:希 ながら 8歳 以降の遅発発症もある」(日本てんかん学会用語辞典,
G astut症候群の発症時期は 「
Lennox―
Gastaut症
2006)と記載 されており、L"“ x‐
候群の薬剤のニーズは成人期よりも小児期で高いものと考えられる、また、ト ピラ
候群」よりも低い
児におけるLemo浄Gastaut症
マニ トの 「
t症候群Jに 対する学会の要望順位が F/j、
成人におけるLen卿時Gasta■
ことも考慮すると、本要望のみ先に開発を進めるのは適切ではないと考える。製薬企業は、関係学会と連携 して、必要性の高い
適応から開発を進めるよう努めるべきである。
Ⅱ‐
139.2」
参照。
Ⅱ…
139.1」
及び 「
out症
小児におけるLOn3ox901離
候群」については、要望番号 「
なお、トピラマートの 「
備
考
38
140.2
要望番 号 IⅡ ‐
要望 された医薬 品
要 望 内 容
要 望 者 名
日本小児神経学会
一
般
名
トピラマー ト ∼
会 社
名
協和発酵 キ リン株 式会社
効 能 ・効 果
Gastaut症候群にみ られる発作に対する付加療法
成人におけるLennox‐
用 法 ・用 量
1回量50nlgを1日 1回又は 1日 2回の経 日投与で開始 したのち漸増を行い、維持量として 1日量200∼400mg
を2回に分割経日投与する。
「
医療 上の必要性 に
係 る基準」へ の該 当
(1'適 応疾病の量篤性にっぃての該当性 日
性 に関す る WGの 評
〔
特記事項〕
・
Gastaut症候群は、知能予後及び社会的予後がきわ めて不良 とされてお り、病気の進行 が不可逆的で、 日常生活に著 しい
Lelulclx・
価
イJに 該当すると考える。
影響を及 ぼす ことから、 「
(2)医 療上の有用性についての該当性 目
〔
特記事項〕
・
5歳 をピークとし、希ながら 8歳 以降の遅発発症 もある」 (日本てんかん学会用語辞典,
3・
Gastaut症候群 の発症時期 は 「
Lelmox・
Gasmut症 候群の薬剤のニーズは成人期 よりも小児期で高い ものと考 えられる、また、ト ピラ
2006)と 記載 されてお り、Lennox‐
Gastatlt症
lox‐
候群」よりも低 い
児におけるLel■
位 が F/1、
マー トの 「
候群Jに 対する学会の要望1贋
成人における LemOx‐GaStallt症
滴切ではないと考 える。製薬企業は、関係学会 と連携 して、必要性の高い
ことも考慮すると、本要望のみ先に開発を進めるのlま
適応 から開発を進めるよう努 めるべ きである。
139,2」
Ⅱ‐
139,1」
参照。
及び 「Ⅱ‐
候群」については、要望番号 「
小児におけるLemoX‐Gattallt症
なお、ト ピラマー トの 「
備
考
202
要望番号 I Ⅱ ‐
要望 された医薬品
要 望 内 容
要 望 者 名
日本神経学会
一 般
名
プ ロプ ラ ノ ロー ル
会 社
名
アス トラゼネカ株式会社
効 能 。効 果
本態性振戦
用 法 ・用 量
経 日、10mg∼30mg/日。 1日 に2∼3国 に分割投与する。なお、年齢、症状によつて適宜増減する。
「
医療 上の必要性 に
係 る基準」 へ の該 当
(1)適 応疾病 の重篤性 につい ての該 当性 回
性 に関す る WCの 評
本態性振戦 は、 日常生活 に著 しい影響 を及ぼす ことから、 「ウJに 該当す ると考 える。
・
〔
特記事項〕
価
(2)医 療上 の有用性 についての該当性 日
特記事項〕
〔
ー
い
昭
① プ ロプ ラノロ ル 80 mg/口投与群 で はプラヤボ群 とlLべて頭部振戦 の有意 な改善を認 めなかつた と う報告 眩 力 ν,
1079,1984)が あること、
34:1077‐
_
通 常、1日 120■3の 用量 で本態性振戦 の発現を最 も効果的 に抑 える。場合 によつては 1日 240
② 米 国 の添付文書にお い て、「
∼320 mgの投与が必要な場合があるJと 祀載されていること、
・
「
gよ り投与をは
③ 本 邦において、本剤は本態性高血圧症に対 して承認 されているが、その承認用法 用量は 1日 30∼60n■
じめ、効果不十分な場合は 120 mgまで漸増Jと なつていることから、本剤を用いて本態性振戦の治療を行 うとすると本
態性高血圧症の用量以上の投与が想定 され、工圧降下作用等のリスクが懸念されること、
本態性振戦Jに ついては、国内における有用性が期待できるとまでは判断できないものと考
以上より、プロプラノロールの 「
える。
、本態性振戦の治療薬 としてアロチノロールが既に承認されている。
なお、本邦においてlま
備
考
40
要望番号 I Ⅱ -252
要望 された医薬品
要 望 者 名
日本神経学会
一 般
名
モル ヒネ硫酸塩
会 社
名
藤本製薬株 式会社
効 能 ・効 果
筋萎縮性側索硬化症等神経筋疾患にお ける激 しい疼痛時における鎮痛、鎮静、
筋萎縮性側索硬化症等神経筋疾患における激 しい呼吸困難 の改善
用 法 ・用 量
錠剤 、散斉1 1日 10∼120尊8 1X∼ 3x
要 望 内 容
「
医療 上の必要性 に
係 る基準」 へ の該 当
(1)適 応疾病の重篤性についての該当性 回
性に関す る WGの 評
ウJに 該当す ると考える。
痛み、呼吸困難 は、 日常生活に著 しい影響 を及ぼすことから、 「
.
〔
特記事項〕
価
o)医 療上の有用性 についての該当性 □
〔
特記事項〕
<要 望 「
筋萎縮性側索硬化症等神経筋疾患 における激 しい疼痛時における鎮痛、鎮静」について>
モル ヒネ硫酸塩の 「
神経筋疾患にお ける激 しい疼痛時 における鎮痛、鎮静」は、塩違い製剤 であるモル ヒネ塩酸塩水和物原末、
モル ヒネ塩酸塩錠、モル ヒネ塩酸塩注射液の現行の承認効能 '効果 「
激 しい疼痛時における鎮痛 。鎮静」の範囲内と考えられる
こと等か ら、現時点で国内において有用性が期待 され るとまでは判断できない。
<要 望 「
筋萎縮性側索硬化症等神経筋疾患における激 しい呼吸困難 の改善」について>
モル ヒネ硫酸塩の 「
神経筋疾患における激 しい呼吸困難 の改善Jは 、以下の状況である。
国、豪州のいずれ の国において も承認 されていない。
(1)米 国、英国、独国、仏国、カロ
Resph"ッ
S)ガ イ ドライ ン (動″」ル 郷■ 19:360-375,2012)の 「
(五
)欧 州神経学会連合 (EFNS)の 節萎縮性側索薇化症 (却し
30 minl:give morphllle 2,5
for 1011ger phases ofdysplloea●
managemellt in patients 項に、
inALS」
ね購mttmi dysPmeaについては「
start with morplline 2.5 mg orally four to six tinles daiv For severe
の記載があ り、chrOnic aysP4。
nlg orany or s.c.」
。
■については 「
t l .・」と 開 始 用 量 の み の 記 戦 が あ る が 、 i n t e l l n i t t e n t
t t i o n o S t t t w i m O .海
5 製“ d t i酎e
r a S a n ii .n ■
d y s p n o e a , g i v e m o T h i n eC ・
SO・
と記載 されている。
hck ofevidellce」
のモルヒネの治療については 「
dyspnoea及
び chrOnic dysplloeaへ
41
備
考
ス
社会保険診療報酬支払基金 の審査情報提供事例に、モル ヒネ硫酸塩製剤 (MSコ ンチン錠 、カデ ィアンカプセル 、カデ ィアン
モル ヒネ硫酸塩 【
内服薬】
筋萎
」を 「
原則 として、 「
ティック粒、モルペ ス細粒、他後発品)は 、平成 23年 9月 26日 付けで、『
ー
』
筋ジス トロフィ の呼吸困難時の除痛」に対 して処方 した場合、当該使用事例を審査上認 める。
縮性側索硬化症 (ALS)」、 「
)と 記載 されている。
0・
iD/Shinsdcho/teikydici/flles/itti173.Ddhtte乾
(h師JI… .ssk・
アンペ ック坐斉1)に ついても、平成 23年 9月 26日付けで、
なお、モルヒネ塩酸塩製剤 (オプソ内服液、塩酸モルヒネ注射Yit、
、F筋ジス トロフィーの呼
筋萎縮性側索硬化症 (ALS)」
モルヒネ硫酸塩 :内服薬卜 I注射薬1,I外用薬1」を 「
原則として、「
『
』
吸困難時の除痛」に対して処方した場合、当該使用事例を審査上認める。
伍 師 ■1…
.ssk.∝ iD/ShinsJoho/temЮ
iれ yfllestthi174.● dttDa鰺
つ
)と
記 載 され て い る。
282
要望番号 I Ⅱ ‐
要望 された医薬品
要 望 内 容
要 望 者 名
日本集中治療医学会
一 般
名
レ ミフェンタニル塩 酸塩
会 社
名
ヤ ンセン フ ァーマ株式会社
効 能 。効 果
集中治療における人工呼吸中の鎮痛 (成人)
用 法 ・用 量
0.15μ
通常、
成人では レミフェンタニル として 0.1∼
8彙g/分の速 さで持続静脈 内投与する。なお、投与速度につい
ては、患者 の全身状態を観察 しながら、5分 聞以上の間隔で 0.025醒
火g/分毎の加速および減速を行 うことができ
を超 えないこと。
る。ただし、最大用量 として 0,74H3/kg/分
0.2麒 g/
なお、全身麻酔に引き続 き集中治療を行 う場合、集中治療室入室まで レミフェンタニル として 0.025∼
分 の速 さで持続静脈内投与することができる。
「
医療上 の必 要性 に
係 る基準」 へ の該 当
(1)適 応琴病の重篤性についての該当性 □
〔
特記事項〕
性に関す る WGの 評
ア」に該当すると考 える。
集中治療下の患者は、生命に影響がある状況が想定 されることから、 「
価
(2)医 療上の有用性 についての該当性 □
〔
特記事項〕
16.5mr))た
め、本剤を術後鎮痛
① レミフェンタニルは体内からの消大が非常に早い(持
続静脈内投与時の消失半減期112.6∼
一
に用いるためには疼痛が生じないようにレミフ手ンタニルの投与量等に十分配慮す る必要があり、 方で、「オピオイ ド受
容体アゴニス ト作用による有害事象 (筋硬直等)が 生じることがないよう徹底 した管理が必要とされる。また、レミフェン
322,2000)
α
″/7ω
れ 55:315‐
タニルを術後に継続投与することよりも他の術後鎮痛法に切り替えた方が良いとい う報告 α′
もあること、
イ ドライン (20H年)に おいて、レミフ
② 米国疼痛管理看護学会 (AmeriCm Sooiety for Pain Mmagemellt Nursing:ASPMN)ガ
ェジタニルのエ ビデンスレベルは 「
categOry 2(備
C・ 考欄参照)Jと 記載 されていること、
③ レミフェンタニルは世界で最も早 く独国で承認 されているが、独国における集中治療室での鎮痛薬の使用状況 (nationd
swey)の 報告 O洸 ″C“ 2005,9:Rl17‐
R123;2005)では、フェンタニルの使用割合が最も高く (40%)、様々な鎮痛薬の
うち、レミフェンタニルの使用割合は6%と 高くないこと、
点では欧米等で標準的療法 に位
集中治療 における人工呼吸中の鎮痛」については、現時′
以上より、 レミフェンタニル塩酸塩 の 「
置付 けられているとは言えず、国内における有用性が期待できるとまでは判断できないものと考える。
り「
アルチバ静注用 2mg95mg」 (レミフェンタニル塩酸塩)添 付文書
備
考
イ ドライ ン (2011年)の Evidellce categories
注)米 国疼痛管理看護学会 (American Sooicty forPainManagoment Nwsing:ASPMN)ガ
s amOng Clinical
o litoramo can4ot
"1■
фⅢ,whotller tere Te bellettcial or hanul relationsllゃ
Category C:Equ市oca1 11‐
ature.■
intervcntions and clinical outoOmos.
、
ber ofsndOs to4u"m鱒ヶ
99■ 碑alysis,olld l)ralldOmized controlled ttids have not found signiflca
Leve1 2:nere is an insufFlcientttЩ
moollsistent
ruldings.
direrences aIIlong grouPs or 90nditiOs,Or 2)rm4omi41 co4trolled
trials repo■