BMAC - テルモ

テルモ株式会社 事業戦略説明会
Harvest Presentation
2011年12月5日
Harvest Technologies社
社
President & CEO
Gary Tureski
細胞治療の専門会社
 事業戦略
 患者自身の血液・骨髄をベッドサイドで濃縮生成し、骨・組織
患者自身の血液 骨髄をベッドサイドで濃縮生成し 骨 組織
再生を促進する製品を開発・提供
 自己由来細胞
 患者自身の細胞 – 組織再生や自己治癒に必要
 ベッドサイド治療 （POINT OF CARE）
 治療が行われる時、患者の側で処理・生成される
治療 行われる時、患者の側で処理
成される
 ユニークな遠心分離技術
 主要技術（特許）
デキャンティング機能
フローティング・シェルフ（浮遊ディスク）
グ シ
（浮遊デ
ク）
2011/12/5
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テクノロジーとラインアップ
SmartPReP 2
遠心分離機
PRP 多血小板血漿
BMAC (骨髄由来幹細胞)
fFat（脂肪）
細胞の成長を促す足場
承認
北米
欧州
インド
PRP
承認
承認
承認
fFat
開発中
開発中
未定
BMAC
整形
整形
整形 下肢
整形・下肢
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商品ラインアップ概要
 PRP – 多血小板血漿
血小板、前駆細胞、伝達細胞、血漿 – 末梢自己血液から採取
 成長因子、伝達細胞 は通常の5倍
 血小版数 100万個/mL
 BMAC – 骨髄由来幹細胞
幹細胞、前駆細胞、血小版、伝達細胞、血漿 – 骨髄血液から採取
 総核細胞数 10億個
 fFat – 濃縮脂肪
濃縮脂肪細胞 （不純物やチュ
（不純物やチューメセント液を除く処理）–
メセント液を除く処理） 腹部脂肪より
採取
 幹細胞を含んだ細胞の活性化・成長を促す土台
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細胞治療とは
疾患治療の為、新しい細胞を
体内組織に導入
Stem cells （幹細胞）の働き
 急性状態
 病気のなり始め
 症状が比較的激しい状態
PRP & fFat
 慢性状態
 病状は比較的安定的
 治癒が困難で進行状態
 長期的看護治療が必要
 オートクリン効果
 自己分泌
 分泌された物質が、分泌した
細胞自身に作用
 パラクリン効果
ラクリン効果
 傍分泌
 分泌された物質が、分泌した
分泌された物質が 分泌した
細胞の近隣の細胞に作用
BMAC/Stem Cells
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既存市場と競合状況
 PRP – 米市場 ＄50M （ポテンシャル市場
$300 - $600M）
 インジェクション・セラピー
•
スポーツ医療
• 疼痛治療
 心臓血管外科
 美容整形
 歯科
 BMAC
 整形外科
*テルモ調べ
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PRP: 世界で最も有名なゴルファーのアキレス腱
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PRP:美容整形（脂肪+PRP）
2011/12/5
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BMAC: 自己由来、ベッドサイド採取可能の幹細胞群
慢性 末期病状
慢性・末期病状
 残された治療法がない
安全
 製品は患者のそばから離れない
 自己由来（患者自身の細胞）
コスト
 外来治療が可能
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BMACに含まれる細胞
多能性幹細胞
前駆細胞
補助細胞
伝達細胞
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研究レベルの幹細胞採取方法
G-CSF 動員
末梢血単核球移植
骨髄液採取
4
1-2週間
Laboratory 6 – 20 時間
1
Laboratory 2 – 4時間
Ficoll （細胞分離薬）
1-4週間
2
細胞培養
3
セル
ウォッシャー
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シンプル イズ ベター
ポテトピ ラ
ポテトピーラー
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HARVEST BMAC システム
意識下鎮静法
HARVEST TECHNOLOGIES CORP.
60,000症例から学んだこと
60 000症例から学んだこと
60,000
000症例から学んだこと
 BMAC は血管系や骨の成長を促すのに特に効果的
 血液に含まれる細胞群はお互いを補填するものであり、
限られた成分よりも全て揃っている方が良い
パラクリン効果
 症状が悪い状態であるほど、良く効く
症状が悪い状態であるほど 良く効く
 EF （心駆出率） <40% の方が >40%よりも改善効果が顕著
 細胞数、種類が多ければ多いほど結果が良い
 BMAC は最も数多く使用されている細胞治療アプロ
は最も数多く使用されている細胞治療アプロー
チである
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BMAC 開発戦略
 心臓血管分野への拡大
心臓血管分野 の拡大
 末期状態・症状
 他の治療法がない
 市場性大
 簡単、簡便、ローコスト
 パイオニア
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施策１ ：下肢動脈疾患
PAD
下肢動脈疾患
PAD : Peripheral Arterial Disease
CLI : Critical Limb Ischemia
CLI
下肢虚血
肢虚血
No Option
重症下肢虚血
Market
Estimate
United States
300,000
European Union
870,000
India
200 000
200,000
1.37 million patients
TOTAL
2011/12/5
1.37 million
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米国FDA : CLI本治験
210例の重症下肢虚血疾患患者に対する
BMAC投与試験
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重症下肢虚血患者におけるHarvest社臨床試験
試験名
対象
試験タイプ
IIndia
di
N = 60
TAO
TAO: 91%
Avg age: 46 (30-66)
Randomized
R d i d tto d
delivery
li
Czech Repub
N = 96 (42/54)
DM: 94%
Avg Age: 65 (+/- 10.6)
RCT unblinded
best med treatment;
BOMONT-1 CLI: Germany DM: 55%
g age:
g 65 ((
((+/- 12))
N = 51
Avg
Non-Random open label
BOMONT–2 CLI Germany
N = 47 (26/21)
DM: 64%
Avg Age: 74 (+/- 12)
RCT blinded
(1:1 BMAC to placebo)
BMAC IDE trial
N = 48 (34/14)
DM: 50%
Avg Age: 69.7 (+/- 12.4)
RCT blinded
(2:1 BMAC to placebo)
総計 302 症例 (213 BMAC)
2011/12/5
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重症下肢虚血患者におけるHarvest社臨床試験
試験名
対象
試験タイプ
IIndia
di
N = 60
TAO
TAO: 91%
Avg age: 46 (30-66)
Randomized
R d i d tto d
delivery
li
Czech Repub
N = 96 (42/54)
DM: 94%
Avg Age: 65 (+/- 10.6)
RCT unblinded
best med treatment;
BOMONT-1 CLI: Germany DM: 55%
g age:
g 65 ((
((+/- 12))
N = 51
Avg
Non-Random open label
BOMONT–2 CLI Germany
N = 47 (26/21)
DM: 64%
Avg Age: 74 (+/- 12)
RCT blinded
(1:1 BMAC to placebo)
BMAC IDE trial
N = 48 (34/14)
DM: 50%
Avg Age: 69.7 (+/- 12.4)
RCT blinded
(2:1 BMAC to placebo)
総計 302 症例 (213 BMAC)
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BMAC CLI スタディーにおける下肢切断率
A
Amputation
ns [%]
重症下肢虚血の患者を対象
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BMAC CLI 治療効果例 １
経皮酸素分圧
0 mmHg
3か月後 経皮酸素分圧
52mmHg
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BMAC CLI 治療効果例 ２
2度の外科手術後
経皮酸素分圧
5 MMHg
4か月後
経皮酸素分圧
37 MMHg
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FDA 本治験: ランダマイズド（2:1）ダブルブラインド試験
生理食塩水
プラセボ
210 症例
25 施設
Sham aspirate
注射剤の中身はブラインド
•40 回 注入
•1 mL / 回
期間3年
2011年6月開始
採取
2011年度中にCE取得予定
2011/12/5
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施策２: 慢性心不全
虚血性 ＆ 非虚血性
心臓病
非虚血性
心疾患
疾患
M k t
Market
虚血性
心疾患
E ti t
Estimate
United States
5.8 million
European Union
6 8 million
6.8
心不全
India
Heart
3.1 million
Failure
South America
TOTAL
2011/12/5
million
20 million4.3patients
20.0 million
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BMACによる慢性心不全治療
Treating Congestive Heart Failure with
BMAC infusion
2011/12/5
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ユニークなデリバリー方法
アンテグレード （順行性）
レトログレード （逆行性）
レトログレード
グ
ド デリバリー法
デ バ
7 ～10 倍の細胞数を導入可能
簡単
簡単且つ安全なアプローチ
安全な プ
心血管内で細胞の滞留時間を長くできる
健康な血管（静脈）にデリバリー
2011/12/5
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臨床試験結果
40例の EF < 25%の心不全患者 (虚血性・非虚血性)
治療方法: 骨髄性幹細胞をレト
骨髄性幹細胞をレトログレード法で注入
グレ ド法で注入
1年フォローアップ データ:
データ: (Results sustained @ 4 years)
IHF 虚血性患者
(n=20)
nIHF 非虚血性患者
(n=19)
∆ LVEF (median, %)
10.0 (p<0,001)
20.1 (p<0,001)
∆ EDV (median, ml)
25.0 (p=0,10)
36.0 (p=0,23)
∆ ESV (median, ml)
43.0 (p=0,004)
42.0 (p=0,02)
結論: 骨髄性幹細胞を心不全患者の冠静脈洞に注入する事は安全かつ実現可能
である。また、心移植対象等の重度患者に対し、各症候や心機能において大きな
改善効果をもたらす
改善効果をもたらす。
TCT meeting Sep 2010
2011/12/5
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心不全 レトログレード 臨床試験
 全60 例、ランダマイズド 安全性試験
 今年度中に全60例を導入予定
 6か月フォローアップ
 試験目的
 本治験用の安全性・有効性データの取得
 欧州 と 米国治験を2012年に開始予定
 米国治験 3年、約250例
 欧州治験 2年、150例
2年 150例
2011/12/5
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施策３ : 虚血性心不全
CABG （冠動脈バイパス術）で治療可能な患者群
心臓病
虚血性
心疾患
心不全
Market 2008
Estimate
United States
480 000
480,000
European Union
India
400,000
バイパス
CABG
1,000,000 patients
120,000
TOTAL
2011/12/5
1,000,000
©Terumo Corporation
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BMACのバイパス手術との併用
Bypass
yp
Surgery
g y and BMAC injections
j
BMAC Enhanced CABG (B.E.C.) Study
2011/12/5
©Terumo Corporation
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オフポンプCABGと幹細胞注入
p=<,001
Total ∆ in EF:
6,5%
16,7%
p < 001
p=<,001
OPCAB
OPCAB +
Stem Cells
NYHA Class
Pre
3,4
3,5
NYHA Class
Post
2,7
0,7
Classification ∆
:
,7
2,8
Patel et. al. J. Thorac Cardiovasc Surg
2005;130:1631-8
幹細胞を注入した群の方が 駆出率やNYHAクラスで改善が見られる
幹細胞を注入した群の方が、駆出率やNYHAクラスで改善が見られる
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BMAC 併用バイパス手術臨床試験
FDA 安全性臨床試験
 40症例 ランダマイズド
トライアル
 5ml BMACを投与
 3 病院
 6例でDSMB＊ レビュー
-5/6例完了済
 20症例 ドーズ ランダ
マイズド トライアル
 10ml; 15ml; 20ml; コント
ロ ルを各5例
ロールを各5例
 20/20 例完了済
 データ Q1予定
次のステ プ 11. EC臨床治験（適用拡大）
次のステップ:
2. FDAと米国治験に関して協議
＊ Data Safety Monitoring Board
2011/12/5
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おことわり
本資料のうち、業績予想ならびに将来予測は、現時点
で入手可能な限られた情報に基づき テルモで判断した
で入手可能な限られた情報に基づき、テルモで判断した
予想であり、潜在的なリスクや不確実性が含まれていま
す そのため様々な要因により 実際の業績等が変動す
す。そのため様々な要因により、実際の業績等が変動す
る可能性があることをご承知おきください。実際の業績に
影響を与えうる重要な要素には テルモの事業領域を取
影響を与えうる重要な要素には、テルモの事業領域を取
り巻く経済情勢、為替レートの変動、競争状況などがあり
ます。
ます
また、市場規模等については、当社の独自の調査を含
んでおります。
2011/12/5
©Terumo Corporation
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