資料 8-4

資料 8-4
「
医療上の必要性に係 る基準Jへ の該 当性 に関する
専門作業班 (WG)の 評価
<抗 菌 ・抗炎症 WG>
目
<抗 菌薬分野>
【
医療上の必要性の基準に該当すると考えられた品目】
―…… 4
1 90.2) ・
プ リマキ ンリン酸 塩 (要望番号 ;II‐
本邦 における適応外薬
・
…… 5
スル フアジアジン (要望番号 ;II-111)…… ・
ベ ンジル ペニ シ リンベ ンザ チ ン
2 15)・… …… …… 6
(要望番号 ;II…
ベ ンジル ペニ シ リンベ ンザチ ン
(要望番号 ;H-216)・… …… …… 7
との関 係
医療上の必要性の基準に該当しないと考えられた品目】
【
本邦における未承認薬
・
・
…_・
・
…・
・8
ペル メ トリン (要望番号 ;II‐
2 14)・… ・
○ ○
本邦 における未承 認薬
1 89.1) ・……・・ 1
プ リマキ ン リン酸塩 (要望番号 ;II‐
・
“… 2
1 89,2) ・・
プ リマキ ン リン酸 塩 (要望番号 ;II‐
……… 3
プ リマキ ン リン酸塩 (要望番号 ;II-190.1)・
小児分野
小児分野
との関係
○
本邦 における適応外薬
・
… 9
14)・… …… …… ・
アシク ロビル (要望番号 i II¨
アン ピシ リンナ トリウム ・スル バ クタムナ トリウム
・10
… …… …・
(要望番号 :11-27)。
・11
1 13)… … …・
セ フタジジム水和物 (要望番号 ;II¨
1 64)・… … 12
バ ラシク ロビル塩 酸塩 (要望番号 ;II‐
… 13
ピペ ラシリンナ トリウム (要望番号 ;II-181)・
次 (つづ き)
小児分野
の関係
小児分野
<抗 炎症薬 ・呼吸器官用薬分野 >
【
医療上の必要性 の基 準 に該 当する と考 えられ た品 目】
本邦 における適応外薬
…
シク ロスポ リン (要望番号 ;II-96)・… …… …… 14
…… …… …。15
リツキシマプ (要望番号 ;I卜262)・…
【
医療上 の必要性 の基準 に該 当 しな い と考 えられた品 目】
本邦 における適応外薬
…・
・
・
16
アザ チオ プ リン (要望番号 ;II-13)Ⅲ… …… ・
-17
・
… '・
16)。… …… ・
アダ リムマプ (要望番号 ;II…
40)・… …… …… 18
インフ リキシマプ (要望番号 ;II‐
'ブ
41)・… …… …… 19
(要望番号 ;II‐
イン フ リキシマ
・
92)・・
:・20
サラ ゾスルファ ピリジン (要望番号 ;II‐
……
21
93)・… …… ……
サ リ ドマ イ ド (要望番号 ;II‐
との関係
と
24
メ トトレキサー ト (要望番号 iI卜240)・… …… …Ⅲ
… …・
・
:“・
25
メ トトレキサ‐ 卜 (要望番号 ;I11241)・
モメタゾンフランカルボ ン酸 エ ステル水和物
… …… …… 26
251)・・
(要望番号 ;II‐
0
27
261)。…… …… …… ・
リツキ シマブ (要望番号 'II‐
トリアムシノロンアセ トニ ド
:… 22
142)・… …… ・
(要望番号 ;II‐
ミコフェノー ル酸 モ フェチル
・
…………。23
233)・…・
(要望番号 i II‐
○」 について
注)「小児分野 との関係」列の 「
の WGが 主 に担
要望内容 に、 小児 に関連する内容 が含 まれ るが、成人 と小児に共通する疾患等 である ことか ら、各疾患分野
当す る品 目
要望番 号
Ⅱ‐189。1
要望 された医薬品
要 望 者 名
一 般
名
プ リマ キンリン酸塩
会 社
名
サ ノフ ィ ・アベ ンテ ィス株 式会社
効 能 ・効 果
適応微生物】
【
・三 日熱マラリア
・Jp形マ ラリア
適応疾患】
【
三 日熱マラリア、卵形マラリアで、急性期治療薬を用いて赤血球中の原虫殺滅を行つた後の、肝細胞中に残存す
要 望 内 容
用 法 ・用 量
『
医療 上の必要性 に
日本熱帯医学会
る原虫 (体眠体 :ヒプノゾイ ト)を 殺滅す る根治療法 (再発予防)。
通常、プ リマ キン塩基 15nlgを 1日 1回 、14日 間服用す る。
(1)適 応疾病 の重篤性についての該当性 □
係 る基準」、 の該 当
〔
特記事項〕
性に関す る WGの 評
熱帯熱 マ ラ リア と比較す ると致死率は低 い ものの、再発す ることが多 く、診断や治療 が遅れ ると重症化す ることも考えられ るた
価
め、ウの基準に該 当す ると判断 した。
・
(2)医 療上 の有用性についての該当性 □
〔
特記事項〕
本剤 は米国、加国、豪州 で承認 され てお り、国内には既存 の治療薬は存在 しないことか ら、アの基準に該当す ると判断 した。
備
考
要望番 号
Ⅱ-189.2
要望 された医薬品
要 望 者 名
日本感染症教育研究会
一 般
名
プ リマ キ ン リン酸塩
会 社
名
サノフィ ・アベ ンテ ィス株 式会社
効 能
効 果
適応微生物】
【
・三 日熱マラリア
・卵形マ ラリア
適応疾患】
【
三 日熱マ ラリア、卵形マ ラリアで、急性期治療薬を用いて赤血球中の原虫殺滅 を行つた後の、肝細胞 中に残存す
要 望 内 容
用 法
用 量
る原虫 (休眠体 :ヒプノゾイ ト)を 殺滅する根治療法 (再発予防)。
通常、プ リマ キン塩基 15nlgを 1日 1回 、14日 間服用す る。
「
医療 上の必要性 に
係 る基準」へ の該 当
〔
特記事項〕
性 に関する WGの 評
るた
熱帯熱マ ラ リア と比較す ると致死率は低 い ものの、再発す ることが多 く、診断や治療 が遅れ ると重症化す ることも考えられ
価
め、ウの基準に該 当す ると判断 した。
(1)適 応疾病 の重篤性 についての該当性 □
(2)医 療 上の有用性 についての該当性 ￨ヨ
、
〔
特記事項〕
した。
本剤は米国、カロ国、豪州で承認 されてお り、国内には既存 の治療薬は存在 しないことか ら、アの基準に該 当す ると判断
備
考
2
1
要望番 号 IⅡ -190。
要望 された医薬品
′
要 望 者 名
日本熱 帯医学会
一 般
名
プ リマ キ ン リン酸塩
会 社
名
サ ノフィ ・アベ ンテ ィス株 式会社
効 能
効 果
適応微生物】
【
・三 日熱マラリア
・卵形マラリア
適応疾患l
【
三 日熱マラリア、卵形マラリアで、急性期治療薬を用いて赤血球中の原虫殺滅を行 つた後の、肝細胞中に残存す
要 望 内 容
用 法 ・用 量
る原虫 (休眠体 :ヒプノゾイ ト)を 殺減する根治療法 (再発予防)。
通常、プリマキン塩基 0.25m♂峰 (最大 15mg)を 1日 1回、14日間服用する。
「
医療 上の必要性 に
係 る基準」へ の該 当
(1)適 応疾病 の重篤性 について の該 当性 □
性 に関す る WGの 評
熱帯熱 マ ラリア と比較す ると致死率は低い ものの、再発 す ることが多 く、診断や治療 が遅れると重症化す ることも考えられるた
価
め、ウの基準に該 当す ると判断 した。
〔
特記事項〕
(2)医 療 上 の有用性 についての該当性 □
〔
特記事項〕
本剤 は米国、加 国、豪州 で承認 されてお り、国内には既存 の治療薬は存在 しないことか ら、アの基準 に該当す ると判断 した。
備
考
要 望番 号
Ⅱ_190.2
要望 された医薬品
要 望 者 名
日本感染症教育研究会
一 般
名
プ リマ キンリン酸塩
会 社
名
サノフィ ・アベンティス株式会社
効 能 ・効 果
適応微生物 1
【
・三 日熱 マ ラリア
・卵形 マ ラ リア
‐
適応疾患】
【
三 日熱 マ ラリア、卵形 マ ラリアで、急性期治療薬 を用 いて赤血球中の原 虫殺滅を行 つた後 の、肝細胞 中に残存す
要 望 内 容
る原虫 (休眠体 :ヒ プノゾイ ト)を 殺滅す る根治療法 (再発 予防)。
用 法 ・用 量
1通常、プ リヤキン塩基 0.25mag(最 大 15mgDを 1日 1回 、14日 間服用する。
(1)適 応疾病 の 重篤性についての該当性 回
「
医療 上 の必 要性 に
係 る基準 」 へ の 該 当
〔
特記事項〕
性 に関す る WGの
考えられるた
熱帯熱 マ ラ リア 比較すると致死率は低いものの、再発することが多く、診断や治療が遅れると重症化す ることも
価
評
'と
め、 ウの基準に1該当すると判断した。
性についての該当性
(2)医 療上 の有 用
図
〔
特記事項〕
と判断 した。
の
本剤 は米 国、カ1国、豪州で承認されてお り、国内には既存の治療薬は存在 しないことから、ア 基準に該当する
備
考
4
要望番号 I I-111
要望 された 医薬品
要 望 内 容
「
医療 上の必要性 に
要 望 者 名
日本感染症学会
■ 般
名
スル フ ァジアジン
会 社
名
該当企業無 し
効 能 。効 果
トキソプラズマ脳炎 を含む重症 トキソプラズマ症 の治療お よび再発予防
用 法 ・用 量
1回 1∼1.5gを 1日 4回 を経 日投与す る。
(1)適 応疾病 の重篤性についての該当性 □
係 る基準」、 の該 当
〔
特記事項〕
性 に関する WGの 評
治療 を しなけれ1潮肖内の膿瘍 が拡大 し死に至るため、アの基準 に該 当す ると判断 した。
価
(2)医 療 上の有用性 についての該当性 □
〔
特記事項〕
米国 において承認 されてお り、本邦 において治療薬 はない ことから、アの基準 に該当す ると判断 した。
備
考
,{791t
^l= Y,
Y'<Y*f f Y
要望 された医薬品
の治療。
神経梅毒を除いた、第 1期 、第 2期 、早期潜伏性梅毒、後期潜伏性梅毒、感染期間不明な後期梅毒
第 1期 、第 2期 、早期潜伏性梅毒 :240万 単位 1回 、筋肉注射。
後期潜伏性梅毒、感染期間不明な後期梅毒 :240万 単位 を週に 1回 、計 3回 、筋肉注射。
要 望 内 容
「
医療 上の必要性 に
係 る基準」へ の該 当
(1)適 応疾病 の重篤性 についての該 当性 日
性に関す るWGの 評
した。
と
後期神経梅 毒では脳実質や脊髄に病変 をきたす ことか ら、イの基準 に該当する 判断
'
〔
特記事項〕
価
(2)医 療上 の有用性 についての該当性 回
｀
〔
特記事項 〕
の
が推奨 されている。長時間
国、豪州 で承認 されてお り、米国 CDCや ヽ榎0の ガイ ドライ ンでもそ 使用
本剤 は米国、独国、カロ
い ることが望ま しい と考 えられ ることか ら、ウの基
の
作用型 のペニシ リンで あ り、コンプライ ア ンスなどの点か ら梅毒 治療 に用
準 に該 当す ると判断 した。
216
要望番号 I Π ‐
要望 された医薬品
要 望 者 名
日本感染 症教育研究会
二 般
名
ベンジルペニシリンベンザチン
会 社
名
Kng fhannaceuticalInc.
効 能 ・効 果
神経梅毒を除いた、第 1期、第 2期 、早期潜伏性梅毒、後期潜伏性梅毒、感染期間不明な後期梅毒、先天梅毒の
治療。
用 法 ・用 量
要 望 内 容
筋肉注射である。ただし小
第 1期 、第 2期 、早期潜伏性梅毒 :平L児、小児に対す る投与量は、1回 5万 単位/1cg、
児の最大 1回投与量は 240万単位を超えない。
週に 1回 、計 ,回 、
後期潜伏性梅毒、感染期間不明な後期梅毒 :孝L児、小児に対する投与量は、5万 単位/1tgを
筋肉注射。ただし小児の最大 1回投与量は 240万単位 を超えない。
先天梅毒 :
2歳 以下 :5万 軸
ただし最大 1回投与量は 240万単位を超えない。
2‐
12歳 ;成人と同様
「
医療 上の必 要性 に
係 る基準」へ の該 当
(1)適 応疾病の重篤性につぃての該当性 日
性に関する WGの 評
後期神経梅毒では脳実質や脊髄に病変をきたすことから、イの基準に該当すると判断 した。
〔
特記事項〕
価
(2)医 療上の有用性 についての該当性 回
〔
特記事項〕
本剤は米国、独国、加 国、豪州で承認 されてお り、米国 Cpcゃ wHOの ガイ ドライ ンでもその使用が推奨 されている。長時間
作用型 のペニシリンであり、コンプライアンスなどの点から梅毒の治療に用いることが望ましいと考えられることから、ウの基
準に該当すると判断 した。
備
考
社団法人 日 本病院薬剤 師会
*tvl
l-,])7
Permethrin
米国 :Allergan
要望された医薬品
英国 :Chefaro
加国 :GlaxoSmiVline
通常、成人では、首か ら下の全身に十分 な量を塗布 し、8∼14時 間後 に水で洗 い流す。角化型済癬
含 めた全身に塗布す る。なお、症状によ り適宜増減す る。
要 望 内 容
には、頭部 を
「
医療 上の必要性 に
係 る基準」へ の該 当
(1)適 応疾病 の重篤性 につ いての該当性 図
性に関す る WGの 評
ー
の基準に該 当す ると判断 した。
か
排泄物 な どに対す るア レルギ 反応に よる皮膚病変 と掻痒 が生 じること ら、 ウ
寄生虫の虫体、・
特記事項〕
〔
価
(2)医療上の有用性につぃての該当性 □
〔
特記事項〕
本邦では現在、が癬に対 してフエノトリンの開発が進 められている。
、開発に着手 している薬剤を優先すべ きと
開発が競合することで、両薬剤 ともに開発期間が長弓￨くことも想定され るため、現在
考える。
要望番号 I Ⅱ ,14
要望された医薬 品
要 望 内 容
要 望 者 名
日本造血細胞移植学会
一 般
名
アシク ロビル
会 社
名
グラクソ ・ス ミスクライン株式会社
効 能
効 果
免疫機能の低下 した患者 (骨髄移植後など)に おける単純疱疹、帯状疱疹の発症抑制
用 法
用 量
1回 20011■
g、1 日 4回
「
医療上の必要性 に
係 る基準」 へ の該 当
(1)適 応疾病の重驚性 についての該当性 回
性 に関する WGの 評
免疫抑制患者 では単純疱 疹、帯状疱疹の発症 リスクが高 く、帯状疱疹発症後 の神経痛 は患者の 日常生活 に著 しい影響 を及 ぼす た
価
め、ウの基準に該 当す ると判断 した。
〔
特記事項〕
(2)医 療 上の有用性 についての該当性 日
‐
〔
特記事項〕
・
ついて
造血幹細胞移植患者以外 の海外エ ビデ ンスは提出 され ていないことか ら、造血幹細胞移植 における単純疱疹 帯状疱疹 に
検討 を行 つた。
ついては、英国や仏国で
単純疱疹については既 に承認されてお り、国内承認の移植後 35日 までの投与を超える長期予防投与に
い
承認 の範囲内と捉 えることもできるが、海外承認用法 '用量と異なる投与方法での臨床試験成績が提出 されており、海外 にお
て広 く使用 されているとは判断できない。
.
一方、帯状疱疹にらぃては、主要 6カ 国で承認 されていない。また、無作為化比較試験などの臨床試験も文献等で報告 されてい
るが、投与期間や用法 ・用量に一貫性が認められず、海外において広 く使用 されているとは判断できない。
ボルテゾ
造血幹細胞移植時の管理」および 「
おいて、アシクロビルを 「
なお、社会保険診療報酬支払基金の審査情報提供事Fllに
ミブ使用時の管理」に対 して処方 した場合、当該使用事例を審査上認めることとされている (平成 23年 9月 26日提供分)。
備
考
アンピシ リンナ トリウム :スルバクタムナ トリウム
要望 された医薬 品
ファイザー株 式会社
1日 4回
1回 1.5g、
「
医療 上の必要性 に
係 る基準」べ の該 当
(1)適 応疾病の重篤性 についての該当性 □
性 に関する WGの 評
の
患者では、通常入院加療
急性炎症症状が著 しく、開口障害および廉下困難を伴い注射用抗菌薬が適応 となる重症 顎炎、蜂巣炎
が望ましいとされてお り、ウの基準に該当すると判断 した。
価
〔
特記事項〕
(2)医 療上の有用性についての該当性 曰
〔
特記事項〕
ー
は、本剤は顎下領域感染症 (両
主要 6ヵ 国での海外承認 はなく、要望書で引用 されているサンフオ ド感染症治療ガイ ド20Hで
側性)に 対 して第二選択薬および第二選択薬のいずれにも推奨されていない。
に対する本剤の臨床
・
こ
また、当該効能 ・効果に対する本剤の有効性 安全性を検討 した臨床試験は実施 されておらず、 れら疾患
経験についても国内外の文献では報告 されていない。
このような状況から海外で標準的療法に位置づけられているとまでは言えないと考える。
10
113
要望番号 I Ⅱ ‐
要望 された医薬品
要 望 内 容
要 望 者 名
時定非営利活動法人 日 本臨床腫瘍学会
一 般
名
セ フタジジム水和物
会 社
名
グラク ソ ・ス ミス クライ ン株式会社
効 能 ・効 果
発熱性好中球減少症
用 法 ・用 量
1日 6gま で
「
医療 上の必要性 に
係 る基準」へ の該 当
(1)適 応疾病 の重篤性 についての該当性 □
性に関す る WGの 評
一
がん化学療法 による副作用 の中でt重 篤 かつ、致死的な副作用 の つであるため、アの基準 に該当す ると判断 した。
〔
特記事項〕
価
(2)医 療上の有用性 についての該当性 □
〔
特記事項〕
本要望は、英国等 における承認範囲内であると考 えられるが、セフエム系抗菌薬 としてセフェピムが既 に国内で発熱性好中球減
ー
ペ
の
少症 の効能 を取得 してお り、セフェピムとセフタジジムの間でカバ できる抗菌ス ク トルが異なる とも考えにくい。耐性菌
リス クを考えても、有用性 が高い とは言えない と考える。
備
考
164
要望番 号 I Ⅱ ‐
要望 された医薬品
要 望 内 容
「
医療 上の必要性 に
係 る基準」へ の該 当
性 に関する WGの 評
要 望 者 名
材団法人 日 本眼科学会
一 般
名
バ ラシク ロビル塩酸塩
会 社
名
グラクソ ・ス ミスクライン株式会社
効 能
効 果
ベルペス ウイルスに起因す るぶどう膜炎の治療
用法
用 量
l E l 1 , 0 0 0 ml g
H,3 E h E F
(1)適 応疾病の重篤性についての該当性 回
〔
特記事項〕
ヘルペス関連の内眼炎症 により視力低下などの症状を伴 うため、ウの基準に該当すると判断 した。
価
(2)医 療上の有用性 についての該当性 □
,
〔
特記事項〕
エビデンスを検
ペ
ヘ
スの
ス
ル
イル
治療に用い られていると考えるものの、その中でもぶどう膜炎に対する
ウ
本剤は国内外で広 く
れておらず、使用蕉推
討す ると、ぶ どう膜炎患者 を含 んだ眼部ヘルペス感染発症時の治療についての無作為化比較試験は実施さ
できないと考える。
奨 した海外ガイ ドラインも確認できないことから、海外で標準的療法に位置づけられているとは判断
備
考
181
要望番号 I Ⅱ ‐
要望 された医薬品
要 望 内 容
要 望 者 名
時定非営利活動法人 日 本臨床腫瘍学会
一 般
名
ピペ ラシリンナ トリウム
会 社
名
富 山化学 工業株 式会社
効 能 ・効 果
発熱性好 中球減少症
用 法 ・用 量
1日 16gまで
「
医療 上の必要性 に
係 る基準」 へ の該 当
(1)適 応疾病 の重篤性 についての該当性 □
性 に関す る WGの 評
一
がん化学療法による副作用 の中で 、重篤 かつ 、致死的な副作用 の つであるため、アの基準に該当す ると判断 した。
〔
特記事項〕
価
(2)医 療上の有用性 についての該 当性 目
〔
特記事項〕
で標準
欧米等 6ヵ 国での海外承認 はな く、I肛沈 ガイ ドライ ンにおいても、本斉1は推奨 されていない。 このよ うな状況か ら海外
的療法 に位置づ け られ ているとまでは言 えないと考え る。
・
ムの配合剤)に 対 して FNの
なお、第一 回未承認薬等要望において、 ゾシン (ピペ ラシ リンナ トリウム タゾバ クタムナ トリウ
ことも想定 されるため、現在、開発
効 能追カロの開発要請 を行 つている。開発 が競合す ることで、両薬斉Jともに開発期間が長 引 く
に着手 してい る薬剤 を優先すべ きと考 える。
備
考
団法人 日 本眼科学会
シク ロスポ リン
要望 された医薬品
ノバルテイスフアーマ株 式会社
ステ ロイ ド治療に抵抗する、あるいは何 らかの理由により、ステロイ ドの全身投与を行 うことができない
Vogt‐
小柳…
原 田病、サル コイ ドーシス、その他の (非感染性)ぶ どう膜炎治療に対する治療
要 望 内 容
5mg/kノ日、分 2か ら開始 し、その後漸減
「
医療 上 の必 要性 に
係 る基 準」 へ の 該 当
(1)適 応疾病 の重篤性 についての該当性 日
性 に関す る WGの
した。
不可逆性 の重度 の視力障害、失明に至 る症例 もみ られ ることか ら、イ の基準 に該 当す ると判断
評
〔
特記事項〕
価
療上の有用性について,該 当性 □
〔
特記事項〕
が低い患者や副腎皮質
本要望は、内因性ぶどう膜炎の効能で独及び仏国で承認 されている。副書皮質ステロイ ドに対する忍容性
ステロイ ドに十分反応 しない非感染性ぶどう膜炎患者には、次なる治療選択肢がないことから、アの基準に該当するとした。
0医
要望番号
Ⅱ‐
262
要望 された医薬品
要 望 者 名
一般社団法人 日 本 リウマチ学会
一 般 ・名
リツキシマ ブ (遺伝子組換 え)
会 社
全薬 工業株 式会社
名
効 能 。効 果
要 望 内 容
用 法
用 量
ウェゲナー 肉芽腫症 、顕微鏡的多発 血管炎
1回 当た り 375可 ぜ を 1週 間間隔で 4回 投与
「
医療上 の必 要性 に
係 る基準」へ の該当
〔
特記事項〕
性に関す る WGの 評
の
腎機能 に不可逆な障害を残 し末期腎疾患へ進犀 し、生命予後に影響 を与えうる重篤な疾患であることか ら、ア 基準に該当する
価
と判断 した。
(1)適 応疾病 あ重篤性 につい ての該 当性 Iヨ
(2)医 療上 の有用性 についての該 当性 □
〔
特記事項〕
て承認されており、本邦で既に承認されているシクロホスフアミドとの非劣性が検証されている。本邦にお
本要望は米国におvヽ
ける治療選択肢は依然として限定的であることから、ウの基準に該当すると判断 した。
備
考
アザチオプリン
田辺三菱製薬株式会社
グラクソ ・スミスクライン株式会社
要望 された医薬品
難治 性非感染性ぶ どう膜炎
用 法 ・用 量
開始用量 :1∼3mag/日
維持用量 :1∼3nlag/日 以 下
要 望 内 容
る
で
治療の反応性が確認されたならば、用量を治療効果の維持に必要な維持用量ま 減量す 。
止を検討す
3∼6ヵ 月間治療 を行 つて も改善 がみ られない場合は、本剤 の使用 中
る。
「
医療 上の必要性 に
係 る基準」へ の該 当
(1)適 応疾病 の重篤性についての該当性 日
性 に関す るWGの 評
から、イの基準に該当す ると判断 した。
不可逆性の重度の視力障害、失明に至る症例もみ られ ること
〔
特記事項〕
価
(2)医療上の有用性についての該当性 □
〔
特記事項〕
ベーチエット病、SLEなどの難治性リウ
本邦において、本剤は、治療播抗性の難治性リウマチ性疾患の効能で承認されており、
マ チ性疾患 に付随 しているぶ どう膜炎 については、本剤 の使用が可能 である。
の臨床研
一方 で、 リウマチ疾患に付随 しないぶ どう膜炎 に対 しては欧米等 6か 国のいずれにおいても承認 されてお らず、小規模
えない と考 える。
究 が報告 されているのみであ り、海外 で標準 的治療法 とまでは言
16
要望番号 I Ⅱ l16
要望 された医薬品
要 望 者 名
一 般
名
アダリムマブ (遺伝子組換 え)
会 社
名
アボ ッ ト ジャパ ン株式会社
効 能 。効 果
要 望 内 容
団法人 日 本皮膚科学会
l■
既存治療で効果不十分な下記疾患
膿疱性乾癬
用 法 ・用 量
_
通常、成人にはアダリムマブ (遺伝子組換え)と して初回に80mgを皮下注射 し、以後 2週 に 1回、40mgを皮
下注射する。なお、効果不十分な場合、1回 80m8まで増量できる。
「
医療上の必要性 に
係 る基準」への該当
(1)適 応疾病 の重篤性 についての該当性 日
性に関するWGの 評
膿疱性乾癬 は乾癬の重症型に位置づけられてお り、急性汎発性膿疱性乾癬はt厚 生労働省が指定する特定疾患 (希少難治性皮膚
・
疾患)と なつている。本疾患では生活の質が著 しく低下するとともに、粘膜症状、関節炎も合併 し、稀に心 循環不全により死
亡に至ることもある。治癒あるいは膿疱出現が減少する軽快例は認められるが、膿疱出現をくり返す例や、膿疱出現が増加した
価
〔
特記事項〕
再発例も多く、これに尋常性乾癬に移行 した例 と死亡した例を加えると、約半数の症例は同程度の再発をくり返し、難治といわ
ざるを得ない。 よつて、イの基準に該当すると判断した。
(2)医療上の有用性についての該当性 □
〔
特記事項〕
海外では、膿疱性乾癬 として欧米等6カ 国での承認はなく、臨床試験成績等の報告もないことから、海外において標準的療体に
位置づけられているとまでは判断できない。また、膿疱性乾癬に対 しては、類薬のインフリキシマブが既に承認 されている。
備
考
団法人 日 本皮膚科学会
イ ンフ リキシマブ (遺伝子組換 え)
田辺三菱製薬株式会社
用 法 ・用 量
要 望 内 容
2週 、6週 に投与 し、以後 8週 間の
通常、体重 lkg当 た り5mgを 1回 の投与量 とし点滴静注す る。初回投与後、
が 弱 した場合 には、投与間隔 の短縮や投
間隔で投与を行 うこと。 なお、6週 の投与以後 、効果不十分 又は効果 減
短 の投与間隔 は 4週 間 と
与量 の増量が可能である:こ れ らの投与間隔の短縮や投与量 の増量は段階的に行 う。最
る。
する。増量の際の 1回 の体重 lkg当 たりの投与量の上限は 10mykgと す
「
医療上 の必 要性 に
係 る基準」へ の該 当
性 に関す る WGの 評
価
ての該当性 日
(1)適応疾病の重篤性につt｀
〔
特記事項〕
は、厚生労働省が指定する特定疾患 (希少難治性皮膚
膿疱性乾癬は乾癬の重症型に位置づけられてお り、急性汎発性膿疱性乾癬
・
、関節炎も合併 し、稀に心 循環不全により死
疾患)と なつている。本疾患では生活?質 が著しく低下するとともに、粘膜症状
り返す例や、膿疱出現が増加 した
亡に至ることもある。治癒あるいは膿疱出現が減少する軽快例は認められるが、膿疱出現をく
えると、約半数の症例は同程度の再発をくり返し、難治 といわ
再発例も多 く、これに尋常性乾癬に移行 した例と死亡した例をカロ
ざるを得ない。 よつて、イの基準に該当す ると判断した。
(2)医療上の有用性についての該当性 □
〔
特記事項〕
して増景が有効であつたとい う臨床試験成績等の
海外では、膿疱性乾癬 として欧米等 6ヵ 国での承認はなく、効果不十分例に対
できない。
報告もないことから、海外において標準的療法に位置づけられているとまでは判断
18
要望番号
Ⅱ41
要望 された医薬品
要 望 者 名
一 般
名
イ ンフ リキシマブ (遺伝子組換え)
会 社
名
田辺三菱製薬株式会社
効 能
効 果
用 法 ・用 量
要 望 内 容
l■
団法人 日 本皮膚科学会
乾癬性紅皮症
6週 に投与 し、以後 8週間の
通常、体重 lkg当たり5mgを 1回の投与量とし点滴静注する。初回投与後、2 ilm、
間隔で投与を行 うこと。なお、6週 の投与以後、効果不十分又は効果が減弱した場合には、投与間隔の短縮や投
与量の増量が可能である。これ らの投与間隔の短縮や投与量の増量は段階的に行 う。最短の投与間隔は4週間と
する。
する。増量の際の 1回の体重 l聰当たりの投与量の上限は 10mg/kgと
「
医療 上の必要性 に .(1)適 応疾病 の重篤性 についての該 当性 日
係 る基準」へ の該 当 〔
特記事項〕
WGの
に
る
評
性 関す
乾癬性紅皮症は乾癬 の病型の中でも最重症に位置づけられ、各種治療に抵抗 し再燃することが多い`本 疾患では全身の 90%以 上
療を行わなければならない疾患でありヽイの基
に皮疹がみ られ、体温の調節機能、皮膚の防御機能を失つており、適切な入院カロ
1準 に該当すると判断 した。
価
(2)医 療上の有用性 についての該当性 日
〔
特記事項〕
海外では、乾癬性紅皮症 として欧米等 6カ 国での承認はなく、効果不十分例に対して増量が有効であったとい う臨床試験成績等
の報告もないことか ら、海外において標準的療法に位置づけられているとまでは判断できない。
備
考
般社団法人 日 本 リウマチ学会
サラゾスル ファピ リジン (またはスル フ アサラジン)
要望された医薬品
ファイザー株式会社
関節 リウマチ
用 法 ・用 量
要 望 内 容
<用 法 ・用量変更 >
の 2回 に分割経 日投与する。
本剤 は、通常、サラゾスルフ アピリジンとして成人 1日投与量 lgを朝食及び夕食後
る場合は 1日 0.5g
なお、患者 の年齢、症状、忍容性及び本剤 に対する反応等に応 じて適宜増減す るが、増量す
ずつ漸増 し、1日 の投与量が 2g、1回 の投与量が lgを 超 えないよ うにす る。
「
医療 上 の必 要性 に
係 る基 準」 へ の 該 当
(1)適 応疾病 の重篤性 につ いての該 当性 iヨ
性 に関す る WGの
なわれ る。 さらに発熱、肺 、血管、1良な どの全身症状
炎症 を放置す ると痛みが増す だけでな く、関節破壊 が生 じ、関節機能が損
を行わず、関節破 壊 が進行 した例 では、そ
が起 こることもあ り、日常生活 に著 しい影響 をもた らす。また、早期か ら適切な治療
価
評
〔
特記事項〕
の機能 の回復 は難 しいため、イの基準 に該当す ると判断 した
0医 療上あ有用性についての該当性 □
〔
特記事項〕
2g群が lg群に比し有意に高かつたとぃ う国内用量設
現在の承認用量は、有効性では lg群と2g群は同等で、副作用発現率では
'用量と比較 してより高用量まで漸増する用法 ・用量が有効性および安全性
定試験の結果に基づき設定されている。既承認用法
でき
の面で適切であるとする臨床試験成績t国内使用実態報告等は得られておらず、国内において有用性が期待されるとは判断
ない。
・
20
93
要望番 号 I Ⅱ ‐
要望 された医薬品
要 望 内 容
要 望 者 名
日本小児感染症学会
一 般
名
サ リドマイ ド
会 社
名
藤本製薬株 式会社
効 能 ・効 果
ベ ー チ ェ ッ ト病
用 法 ・用 量
通常、成人にはサリドマイ ドとして 1日 1回 100mgを就寝前に経 目投与する。なお、患者の状態により適宜増
減す るが、1日 400m3を超えないこと。
「
医療 上 の必要性に
係 る基準」へ の該当
(1)適 応疾病の重篤性についての該当性 日
性 に関す る WGの 評
lle性
再発性 の全身炎症性疾患であり、眼
口腔粘膜のアフタ性潰瘍、外陰部潰瘍、皮膚症状、眼症状の 4つ の症状を主症状 とする
症状が重症化 し失明に至る場合もあることから、イの基準に該当すると判断 した。
価
〔
特記事項〕
(2)医 療上の有用性 についての該当性 □
〔
特記事項〕
消化管関連の治療に推奨可能なエ ビデ ンスにもとづ
欧米等 6ヵ 国での承認はなく、欧州 リウマチ学会のガイ ドラインにおいて 「
く治療 はない。」 とされてお り、海外 で標準的療法に位置づけられているとまでは言えないと考える。
備
考
21
般社団法人 日 本手外科学会
トリアムシノロンアセ トニ ド
要望 された医薬品
ブリス トル ・マイヤーズ株式会社
・
解剖学的靭帯性腱鞘炎 :ば ね指 ドケルバン病等 (非感染性 に限る)
用 法 ・用 量
要 望 内 容
解剖学的靭帯性腱鞘内に2.5∼51ngを 1回 投与
で
患の場合 は同量をそれぞ
マ
(連続 して注射 す る場合 は 2週 間以上の間隔をあける、リウ チ性疾患等 複数部位罹
れ の部位に投 与す る)
バイアル)を 希望
lmlノ
※基本的に効能 ,効 果および用法に変更はないが、小容量包装製剤 (10mg/1nl、
「
医療 上の必 要性 に
係 る基準」 へ の該 当
(1)適 応疾病 の重篤性 についての該当性 図
性に関す る WGの 評
の基準に該 当す ると判断 した。
手 の巧緻動作 を障害 し、痛み のため力を入れ ることが困難 となることか ら、ウ
〔
特記事項〕
価
(2)医 療上 の有用性 についての該当性 □
〔
特記事項〕
・
の
でも治療 は可能であることか ら、小容量製剤 につい
要望 された効能 。効果、用法 用量 は既に承認 された範囲内で 、現行 製剤
て必要性が高い とまでは言 えない と考える。
22
要望番 号 I Ⅱ 2̈33
要望 された医薬品
要 望 者 名
材団法人 日 本眼科学会
一 般
名
ミコフ ェ ノー ル 酸 モ フェチル
会 社
名
中外製薬株 式会社
効 能 ・効 果
1)ス テ ロイ ド全身投与に抵抗性 のぶ どう膜炎、強膜炎 の治療。
2)ス テ ロイ ドの全身副作用に よリステ ロイ ドの治療継続 が困難なボ どう膜炎 、強膜炎 の治療。
要 望 内 容
用 法 ・用 量
通常成人には 1回 1000 mgを 1日 2回 12時 間毎 に食後内服投与
「
医療 上の必要性 に
係 る基準」へ の該 当
(1)適 応疾病あ重篤性についての該当性 日
性 に関す るWGの 評
視神経萎縮、網膜黄斑部の萎縮性変化の結果、不可逆的な組織障害を生じることで著 しい視機能障害を生 じる場合があることか
価
ら、イの基準に該当すると判断 した。
〔
特記事項〕
(2)医療上の有用性についての該 当性 目
〔
特記事項〕
欧米等 6ヵ 国での海外承認はなく、米国ガイ ドラインにおいても免疫抑制剤の使用は有効 との記載はあるものの本斉Jの投与を推
奨す る明確 な記載はないためて海外で標準的療法に位置づけられているとまでは言えないと考える。
備
考
23
Z0
要望番 号 I Ⅱ ‐
要望 され た医薬 品
要 望 内 容
要 望 者 名
材団法人 日 本限科学会
一 般
名
メ トトレキサー ト
会 社
名
シァイザー株 式会社
効 能 ・効 果
1 ) ステ ロイ ド全身投与に抵抗性のぶ どう膜炎、強膜炎の治療。
2) ステ ロイ ドの全身副作用によ リステロイ ドの治療継続が困難なぶどう膜炎、強膜炎の治療。
用 法 ・用 量
通常成人に対 して 1週 間単位 の投与量を6mgと し、1週 間単位 の投与量は 1回 、または 2∼3回 に分割 して経 口
の
とし
投与する。分割 して投与す る場合、初 日から2日 目にかけて 12時 間間隔で投与する。1週 間単位 投与量
て16範 を超 えないようにする。副作用予防のため週8mgあ るいは0.2mg/kg体重以上使用するとき葉酸週 3∼5ntg
ぽX最 終投与後 24∼48時 間後に投与する。
をヽ
_
「
医療上の必要性に
係る基準」への該当
篤性についての該当性
(1)適 応疾病 の￨重
性に関するWGの 評
生じる場合があることか
い
視神経萎縮、紳1膜黄斑部の萎縮性変化の結果、不可逆的な組織障害を生 じることで著 し 視機能障害を
価
ら、イ の基準にl該当すると判断した。
日
〔
特記事項〕
性についての該当性
(2)医 療上の有 用
目
〔
特記事項〕
の
する明確な記載
欧米等 6ヵ 国スPの海外承認はなく、米国ガイ ドラインにおいてもぶ どう膜炎、強膜炎に対す る本剤 投与を推奨
ついては、 レ
告に
はないため、消F外で標準的療法に位置づけられているとまでは言 えないと考 える。また、要望に関する海外報
エ
ていると考える。
トロスペ クテ ィ'ブな研究報告 にとどまり、本剤 の臨床的な有用性 を示すための ビデンスが不足し
備
考
24
・
要 望 者 名
241
要望番号 I Ⅱ ‐
要望 された医薬品
オ団法人 日 本眼科学会
一 般
名
メ トトレキサ■ ト
会 社
名
フ ァイザー株式会社
効 能
効 果
1)副 腎皮質 ステ ロイ ドの局所治療 に抵抗性 を示す非感染性 の小児慢性ぶ どう膜炎患者 、
2)ス テ ロイ ド全身投与による日1作用 、特に成長障害な どが懸念 され、ステ ロイ ド以外 の他 の薬剤 の使用が望ま
れ る非感染性 の小児慢性ぶ どう膜炎患者。
要 望 内 容
用 法 。用 量
m2とする。1週間単位の投与量は 1回 、または2∼3回 に分割 して経
小児では 1週 間単位 の投与量を 10∼25111ノ
日投与する。分割 して投与する場合、初 日から2日 目にかけて 12時間間隔で投与する。
「
医療 上の必 要性 に
係 る基準」 へ の該 当
(1)適 応疾病の重篤性についての該当性 日
性 に関す る WGの
視神経萎縮、網膜黄斑部の萎縮性変化の結果、不可逆的な組織障害を生 じることで著 しい視機能障害を生 じる場合があることか
価
評
〔
特記事項〕
ら、イの基準に該 当すると判断 した。
(2)医 療上の有用性 についての該当性 □
〔
特記事項〕
欧米等 6カ 国での海外承認はなく、米国ガイ ドラインにおいてもぶ どう膜炎t強 膜炎に対する本斉1の投与を推奨する明確な記載
はないため、海外で標準的療法に位置づけられているとまでは言えないと考える。また、要望に関する海外報告については、 レ
トロスペ クティブな研究報告にとどま り、本剤の臨床的な有用性を示すためのエ ビデ ンスが不足 していると考える。
備
考
25
ー
日本 耳鼻咽喉科免疫 ア レルギ 学会
モメタゾンクランカルボン酸エステル水和物
要望 された医薬 品
)
18歳 以上の成人 :1日 2回 各鼻腔へ 2噴 霧 (400pg/日
「
医療 上の必要性 に
係 る基準」へ の該 当
(1)適 応疾病 の重篤性 にういての該当性 □
〔
特記事項〕
性に関す る WGの 評
め ウの基準に該当す ると判断 した。
鼻閉、通気障害、顔 面痛等 により患者 の 日常生活が障害 され るた 、
価
(2)医 療上 の有用性 についての該当性 □
〔
特記事項〕
が められない こと等 の理 由か ら、米国、英国、仏国では
の
本剤 については、加国、豪州 で承認 され ているものの 、本剤 有効性 認
づ
ているとまでは言 えないと考える。
承認 に至 つてお らず、承認国 も限 られ、海外で標準的療法に位置 けられ
26
261
要望番号 I Ⅱ ‐
要望 された医薬品
要 望 内 容
要 望 者 名
般社団法人 日 本 リウマチ学会
一 般
名
リツキシマ ブ (遺伝子組換 え)
会 社
名
全薬工業株 式会社
効 能 ・効 果
既存治療で効果不十分な関節 リウマチ
用 法 ・用 量
2週 間間隔で計 2回 (dayl,15)点
滴静注する。各 リ
メ トトレキサー トとの併用で(1回 当たり1,000mg/bodyを
ツキシマブの投与前に、解熱鎮痛斉1、抗 ヒスタミン剤、及び静注メチルプ レ ドニゾロン 100mgによるプ レメデ
ィケァションを行 う
「
医療 上 の必 要性 に
係 る基準」 へ の該 当
(1)適 応疾病 の重篤性についての該当性 日
性に関す るWGの 評
などの全身症状
炎症 を放置すると痛みが増すだけでなく、関節破壊が生じ、関節機能が損なわれる。さらに発熱、肺、血管、1艮
が起こることもあり、日常生活 に著 しい影響をもたらす。また、早期から適切な治療を行わず、関節破壊が進行 した例では、そ
価
〔
特記事項〕
の機能の回復は難 しいため、イの基準に該当す ると判断 した。
(2)医 療上の有用性 についての該当性 □
〔
特記事項〕
・
本邦 では現在、既存治療で効果不十分な関節 リウマチに対 して新規 B細 胞活性化因子抗体の開発が進められている。
限定的で
本剤は、抗 ■ポ 製剤 による治療で効果不十分な関節 リウマチに対 して欧米で承認 されているが、投与対象 となる患者 lま
あり、開発が競合す ることで、両薬剤 ともに開発期間が長引くことも想定され るため、現時点では他のB細 胞活性化因子抗体の
開発状況を注視すべきと考える。
備
考
資料 8-5
「
医療上の必要性に係 る基準Jへ の該 当性 に関する
専 門作業班 (WG)の 評価
<抗 がん WG>
目
<抗 が ん剤分野 >
【医療 上の必要性 の基準 に該 当する と考 え られた品 目】 ￨
本邦 にお ける未承認薬
・
…・ 1
… …… …・
3 2.1)… ・
イ ピリムマブ (要望番号 ;11‐
:・
2)… …… …… …… …… 2
3 2。
イ ピ リムマプ (要望番号 ;II‐
・
… … ,3
3 2.3)… …… …… ・
イ ピ リム マプ (要望番号 ;II‐
・
…… …… …… … 4
3 2.4)¨:・
イ ピ リムマプ (要望番号 ;II‐
○ ○
本邦 にお ける適応外薬
・
・
…… 5
,…… ・
1 0)…・
L‐
アスパ ラギナ ー ゼ (要望番号 ;II‐
3 7)……… … 6
イ リノテカン塩 酸塩水和物 (要望番号 :II‐
小児分野
小児分野
との関係
との関係
…… …… ……
7
ゲムシタビン塩酸 塩 (要望番号 ;II-77)…
…・
…
8
シクロホス フア ミ ド水和物 (要望番号 ;II-98.1)…
…・
…
10
シクロホスフア ミ ド水和物 (要望番号 ;II-98.2)…
…
…・
98.3)…
12
シク ロホスファ ミ ド水和物 (要望番号 ;II‐
・
…
……
……
…
…
・
14
116.1)…
ダカルバ ジン(要望番号 ;II‐
……
……
……
・
・
…
16
ダカルバ ジン(要望番号 :II-11612)…
・
・
……
……
・
・
…
…
18
ダカルバ ジン(要望 番号 ;II-116.3)…
目
次 (つづ き)
小児分野
小児分野
【
医療 上の必要性 の基準 に該 当す ると考 え られ た品 目】
との関係
本邦 における適応 外薬
125.1)……… …… …… …… …・ 20
チオテ パ (要望番号 ;II‐
・ 22
1 25.2)……… …… …… …… …・
チオテ パ (要望番号 ;II‐
125.3)……… …… …… …… …・ 24
チオテパ (要望番号 ;H…
126.1)……… …… …… …… … 26
チオテ パ (要望番号 ;II‐
126.2)…… …… …… …… …… ・ 28
チオテ 4ヾ(要望番号 ;II‐
… …… …… …・ 29
126.3)……… 1・
チオテ パ (要望番号 ;II‐
・
・
トラスツズマプ(遺伝 子組換 え)(要望番号 ;II-141)・ 3‡
・
' 33
…… …… …・
1・
1 4・
8 )・
ノギテ カン塩 酸塩 (要望番号 ;II‐
・
… ・ 34
… …… …… ・
1 50)。
パ ク リタキセル (要望番号 ;II‐
…… ・
。
・ 35
,。
ヒ ドロキシカル バ ミ ド(要望番号 ;II-176)…
・
… 36
177)… …… ・
ヒ ドロキシカル バ ミ ド(要望番号 ;II‐
186.1)……… …・ 37
ビンク リスチ ン硫酸塩 (要望番号 ;II‐
…… …・ 39
ビンク リスチ シ硫酸塩 (要望番号 ;111186.2)…
186.3)……… …・ 41
ビンク リスチ ン硫酸塩 (要望 番号 :II‐
0
0
0
0
との 関係
… …… …… 43
194.1)…
フルオ ロウラシル (要望番号 ;II‐
・
… …… …… 4 4
194.2)…・
フルオ ロウラシル(要望番号 :II‐
…・
リツキシマプ(遺伝子組換 え)(要望番号 ;II-263)… 45
…・
リツキ シマブ(遺伝子組換 え)(要望番号 ;II-264)… 46
266)…… ・ 47
リツキ シマブ(遺伝子組換 え)(要望番号 ;II‐
…・
レボホ リナー トカルシウム (要望番号 :II-281.1)… 弔
…:
レボホ リナー トカルシウム (要望番号 ;II-281.2)… 4 9
医療上の必要性の基準 に該当 しな いと考えられた品目】
【
本邦 における未承認薬
・
…・ 50
235)…… … …… …:・
ミファムルチ ド(要望番号 ;11‐
236)…… …… …… …… ・ 52
ミフアムルチ ド(要望番号 :II…
0
○
次 (つづ き)
【医療 上の必要性 の基準 に該 当 しな いと考 え られ た品 目】
小児分野
小児分野
との関係
との関係
本邦 にお ける適応外薬
・
… 54
1 9)…… …… …… 。
アナス トロゾー ル (要望番号 ;II‐
・
・
… … 55
34)… …… …… '・
イホ スファ ミ ド(要望番号 ;II‐
・
・
… ,・ 56
3 8)…・
イ リノテカ ン塩酸塩水和物 (要望番号 ;II・
・ 57
3 9)…''…・
イ リノテカ ン塩酸塩水和物 (要望番号 ;II‐
5 7.1)… …… …:・ 59
オ ク トレオチ ド酢酸塩 (要望番号 ;II‐
…… …… 60
オク トレオチ ド酢酸塩 (要望番号 ;II-57.2)…
74)……… …… …… 61
ゲム シタ ビン塩酸塩 (要望番号 ;II¨
・ 62
ゲム シタ ビン塩酸塩 (要望番号 ;II-75)……… …… …・
・
… …・
・ 64
76)… …… ・
ゲム シタ ビン塩酸塩 (要望番号 ;11‐
・
… …… 66
97)… …… …… ・
シク ロス ポ リン(要望番号 ;II‐
. 68
・
… .・
1 29)… …… …… 二・
テモ ゾ ロミ ド(要望番号 ;II‐
・
… 69
… …… …… ・
130.1)…
テモゾロミ ド(要望番号 ;II…
・
… …… …… …… 70
テモプロミ ド(要望番号 :11-130.2)・
… …… …… …… 71
テモゾロミ ド(要望番号 ;II-130.3)…
… …… …… …… 72
テモプロミ ド(要望番号 :II-130.4)…
132)…… …… …… 73
ドセタキセル水和物 (要望番号 ;II…
1・ 74
133)…… …… …・
ドセタキセル水和物 (要望番号 ;II‐
…
…
…
∴
…
134)…
76
ドセタキセル水和物 (要望番号 ;11…
…
…
・
…
…
180)…
78
ビノレル ビン酒石酸塩(要望番号 :11‐
…
…
……
…
…
187)…
79
フィルグラスチム(要望番号 ;II‐
・
・
…
・
… ……
275)…… ・
81
レノグラスチム (要望番号 ;II‐
0
○」 について
注) 「小児分野 との関係」列の 「
要望内容 に、小児 に関連す る内容 が含 まれるが、成 人 と小 児 に共通する疾患等 である ことか ら、各疾患分野 の W G が 主に担
当す る品 目
○
‐ 要
要望番号I Ⅱ
1,1__
要望 された医薬品
望 者 名
日本皮膚外科学会
一 般
名
イ ピリムマブ IPilimmab
会 社
名
ブ リス トル ・マイヤー ズ株 式会社
悪性黒 色腫
要 望 内 容
「
医療上の必要性 に
係 る基準」ヽ の該 当
性に関す るWGの 評
3mg/kg、3週 間隔投与
(1)適 応疾病 の￨重篤性 についての該当性 □
〔
特記事項 〕
ア」に該当す ると判断 した。
「
悪性黒色腫」 は致死的な疾患であり、適応疾病の重篤性 は 「
価
性についての該当性
ゆ)医 療上の有.用
〔
特記事項〕
日
欧米等の臨床 験にお
試
欧米等 の承認ノ1容、欧米等の診療ガイ ドライン及び教科書の謳載内容、並びに海外臨床試験成績等から、
「
し
た。
る
判断
いて有 効性 ・安“≧
性等が既存の療法と比べて明らかに優れていると考える。 したがつて、 イ」に該当す キ
備
考
ninlulllabの
用量￨ま10mg/kg
い
製薬企業は、今後の開発において、特に用法 ,用量については、最新の海外臨床試験で用 られた り
.
であること等の最新の知見を踏まえ、検討すべきと考える。
32.2
要望番 号 I Ⅱ‐
要望 された医薬 品
要 望 内 容
「
医療 上の必 要性 に
係 る基準」 へ の該 当
性に関す る WGの 評
要 望 者 名
個人
一 般
名
イ ビ リムマブ IPilimumab
会 社
名
ブ リス トル ・マイヤー ズ株式会社
効 能 ・効 果
悪性黒色腫
用 法 。用 量
3m♂聴、3週 間隔投与
(1)適応疾病 の重篤性についての該当性 □
〔
特記事項〕
ア」に該当す ると判断 した。
「
悪性黒色腫」は致死的な疾患であり、適応疾病の重篤性は 「
価
(2)医療上の有用性についての該当性 日
〔
特記事項〕
欧米等 の承認内容、欧米等の診療ガイ ドライ ン及び教科書の記載内容、並びに海外臨床試験成績等か ら、欧米等の臨床試験にお
イ」に該当する と判断 した。
いて有効性 。安全性等が既存の療法 と比べて明らかに優れていると考 える。 したがつて、 「
備
考
用量は 10mag
、最新の海外臨床試験で用いられた IPHhlumabの
製薬企業は、今後の開発において、特に用法 ,用鼻について￨ま
であること等の最新の知見を踏まえ、検討すべきと考える。
2
32.3
要望番 号 I Ⅱ ‐
要望 された医薬品
要 望 内 容
'「
医療 上の必要性 に
係 る基準」 へ の該 当
性 に関す る WGの 評
要 望 者 名
日本皮膚悪性腫瘍学会
一 般
名
イ ピリムマブ IPilimumab
会 社
名
ブリス トル ・マイヤ ズ 株式会社
効 能 ・効 果
悪性黒色腫
用 法 ・用 量
3mng、 3週 間隔投与
(1)適 応疾病 の重篤性 についての該 当性 図
′
〔
特記事項〕
ア」に該 当す ると判断 した。
「
悪性黒色腫」は致 死的な疾患 であ り、適応 疾病 の重篤性￨ま「
価
(2)医 療 上の有用性 についての該 当性 日
〔
特記事項〕
欧米等 の承認 内容 、欧米等 の診療 ガイ ドライ ン及び教科書 の記載 内容、並びに海外臨床試験成績等 から、欧米等 の晦床試験 にお
イ」に該当す ると判断 した。
いて有効性 。安全性等 が既存 の療法 と比べ て明 らか に優れ ていると考え る。 したが つて、 「
備
考
用量は 10E■
g /kg
製薬企業は、今後の開発において、特に用法 ,用量については、最新の海外臨床試験で用いられたlpllinlulllabの
であること等の最新の知見を踏まえ、検討すべきと考える。
32.4
要望番 号 I Ⅱ‐
要望 された医薬品
要 望 内 容
「医療 上 の必要性 に
係 る基 準」 へ の該 当
性 に関す る WGの
評
要 望 者 名
特定非営利活動法人 日 本臨床腫瘍学会
一 般
名
イ ピリムマブ IPilimumab
会 社
名
ブ リス トル ・マイヤー ズ株 式会社
効 能 。効果
悪性 黒色腫
用 法 ・用 量
3mrg、
3週 間隔投与
(1)適応疾病の重篤性についての該当性 □
〔
特記事項〕
「
ア」に該当すると判断した。
悪性黒色腫」は致死的な疾患であり、適応疾病の車篤性は 「
価
12)医療上の有用性についての該当性 日
〔
特記事項〕
´
欧米等の承認内容、欧米等の診療ガイ ドライン及び教科書の記載内容、並びに海外臨床試験成績等から、欧米等の臨床試験にお
イ」に該当すると判断 した。
いて有効性 ・安全性等が既存の療法と比べて明らかに優れていると考える。 したがつて、 「
備
考
用量は 10mg/kg
て、特に用法 。用量については、最新の海外臨床試験で用いられたIPinlmumabの
製薬企業は、今後の開発におv｀
であること等の最新の知見を踏まえ、検討すべきと考える。
要 望番 号 I Ⅱ ‐10
要望 された医薬品
要 望 内 容
「
医療 上 の必 要性 に
係 る基準」へ の該 当
性 に関す る WGの 評
要 望 者 名
児がん学会
日本小児血液学会、日本Jヽ
一 般
名
L‐アスパ ラギナーゼ ・
会 社
名
協和発酵キリン株式会社
効 能 ・効 果
要望なし (急性自血病及び悪性 リンパ腫)
用 法 ・用量
25,000単位/m2を週 1回、筋肉内に注射する。
10,000単
位/m2を週3回 、あるいは、10,000‐
通常、1日量 6000‐
(1)適 応疾病 の重篤性についての該 当性 □
〔
特記事項〕
「
した。
「
急性 自血病及び悪性 リンパ腫」は致死的な疾患であり、適応疾病の重篤性は ア」に該当する と判断
価
(2)医療上の有用性にらぃての該当性 回
特記事項〕
〔
いて標準的
欧米等の承認内容、欧米等の診療ガイ ドライン及び教科書の記載内容、並びに海外臨床試験成績等から、欧米等にお
うて、「
ウ」に該
療法に位置づけられており、国内外の医療環境の淳い等を踏まえても国内における有用性が期待できる。 したが
'
当すると判断した。
備
考
ー
メ ト、
アスパラギナーゼ製剤 (販売名 :ロイナーゼ注用 5000及びロイナ ゼ社用 10000、
本邦で承認 されている大腸菌由来の L‐
ー
構造が若干異なるものの、本斉Jが酵素製剤であることや
「
)は 、欧米で承認された大腸菌由来の L,アスパラギナ ゼ製剤 と￨ま
本剤」
イナーゼ注用 5000及び
本剤を用いた臨床試験成績が得 られていること等を踏まえると、本邦で承認 されている製剤 (販売名 :ロ
ロイナーゼ注用 10000)を対象 に開発することで差し支えないと考える。
37
要望番号 I Ⅱ ‐
要望 された医薬品
要 望 者 名
日本小児がん学会、 日本小児血液学会、 日本臨床腫瘍学会
一 般
名
イ リノテカン塩酸塩水和物
会 社
名
一
株式会社ヤクル ト本社、第 三共株式会社
効 能 ・効 果
用 法 ・用 量
要 望 内 容
単剤、または他剤 (※)と の併用にて
2を
dayl、2、3お よび dγ8、9、10に点滴静注、2 1 日毎
(1)4mり 強
12に点滴静注、21日毎
喘2をdり1_5およびdγ8・
(2)20nり
2を
5に点滴静注、21日毎
(3)5m噌姉 dayl…
ス
(※)ビ ンクリ チン1.5算
ッm2/日daylまたは4γl、8、15。7+f
「
医療 上の必要性 に
係 る基準」へ の該 当
性 に関す る WGの
難治性小児悪性固形腫瘍
評
v i l+ l00mg/r#/F dayl-5
(1)適 応疾病 の重篤性 についての該 当性 □
〔
特記事項〕
ア」に該 当す ると判断 した。
小児 における悪性固形腫瘍は致死的な疾患 であ り、適応疾病 の重篤性は 「
価
(2)医 療 上の有用性についての該 当性 □
〔
特記事項〕
欧米奪 6カ 国では承認 されていないものの、欧米等の診療ガイ ドライン及び教科書の記載内容、並びに海外臨床試験成績等から、
欧米等において標準的療法に位置づけられており、国内外の医療環境の違い等を踏まえても国内における有用性が期待できると考
えられる。 したがって、「ウ」に該当すると判断した。
なお、要望用法 ・用量の うち、(1)については、現時点では臨床試験で有用性が示されていないと考えることから、医療上の有
,
ア」∼ 「
ウ」には該当しないと判断 した。
用性は 「
備
考
6
77
要望番 号 I Ⅱ …
要望 された医薬品
要 望 者 名
日本 リンパ網内系学会
一 般
名
ゲムシタ ビン塩酸塩
会 社
名
日本イー ライ リリー株式会社
効能
要 望 内 容
「
医療 上の必要性 に
係 る基準」への該 当
性 に関す る WGの 評
効果
用 法 ・用 量
再発 ・難治性悪性 リンパ腫
ゲムシタビンとして 1回 1000"m2を 30分かけて点滴静注 し、週 1回投与を 3週連続 し、4週 日は休薬す る。
これを 1コニスとして投与を繰 り返す。
(1)適 応疾病の重篤性 についての該当性 □
〔
特記事項〕
アJに 該当す ると判断 した。
「
悪性 リンパ腫」は致死的な疾患であり、適応疾病の重篤性は 「
価
(2)医 療上の有用性 についての該当性 図
〔
特記事項〕
欧米等 6カ 国では承認 されていないものの、欧米等の診療 ガイ ドライ ン及び教科書の記載内容、並びに海外臨床試験成績等から、
欧米等 において標準的療法に位置づ けられてお り、国内外の医療環境の違い等を踏まえても国内における有用性 が期待できると考
えられる。 したがつて、「ウ」に該当する と判断 した。
備
考
98.1
要望番号 IⅡ ‐
要望 された医薬品
要 望 内 容
要 望 者 名
褐色細 胞腫 を考 える会
一 般
名
シク ロホスファ ミ ド水和物
会 社
名
塩野義製薬株式会社
効 能 ・効 果
褐色細胞腫 (傍神経節細胞腫を含む)
用 法 ・用 量
1 日 目に静脈投与し、ダカルバジ
CVD治 療 (シクロホスファミド750m帥ぽ と硫酸ビンクリスチン 1.4mg/n12を
)と して、75軸唾d2体
ン60m瑠嘔2を 1日 日と2日 目に静脈投与する。21日間の体薬を含めて 1ク ールとする。
表面積静脈投与する。なお、年齢、症状により適宜増減する。
「
医療 上の必要性 に
係 る基準」へ の該 当
性に関す る WGの 評
(1)適 応疾病の重篤性 についての該当性 □
〔
特記事項〕
ア」に該 当すると判断 した。
「
褐色細胞腫」は致死的な疾患であり、適応疾病の車篤性は 「
価
(2)医 療上の有用性 についての該当性 □
〔
特記事項〕
欧米等では承認 されていないものの、欧米等の診療ガイ ドライン及び教科書の記載内容、並びに海外臨床試験成績等から、欧米
一
等にぉぃて治療選択肢 の つ として用い られている と考 えられ るが、対象がん腫に対 して承認を有す る薬斉Jが国内にない。したが
ア」に該当す ると判断 した。
って 、 「
備
考
轟2、dayl)
本要望内容は、福色細胞腫に対するシクロホスフアミド(1日 1回 750mノm2、dayl)とビンクリスチ ン (1日 1回 1.41nノ
2、
‐
‐
とダカルバジン (1日 1回 60伽B輛 dγl、2)と の併用投与 (1サイ クル 3週 間)で あることから、要望番号Ⅱ 98、■ 116及び
｀
Ⅱ-186について、併せて検討を行 つた。
が
今回は医療上の必要性を評価 し、厚生労働省 開発要請等 を進めることは最終的には差 し支えないと考えるが、WGに おいて、
・
「
本疾患は非常に稀な疾患である。 また、今回、要望が提出 された薬剤は、国内で他の効能 効果で承認後、既 に20年 以上経過
。
した薬剤である。このよ うな稀な疾患に対 して、他 の効能 ,効果で承認後、長い年月経過 した薬剤 を薬事法上の効能 効果追加 を
非常に稀な疾患に対 して、薬事承認 のために治
」 とい う意見が出された。また、「
企業に開発依頼す ることが妥当であるか、否か。
保険診療 における医薬品の
験を実施することが極 めて困難であり、 このような要望については、薬事承認以外の手段 (例えば、 「
8
ついても検討 して
召和 55年 9月 3日 付保発第 51号 厚生省保険局長通知)に 基づ く手段等)で 対応することに
取扱 いについて」(口
」との意見が出された。
欲 しい。
9
98.2
要望番 号 IⅡ ‐
要 望 者 名
要望 された医薬品
要 望 内 容
「
医療 上 の必 要性 に
係 る基準 」 へ の 該 当
性 に関す る WGの
評
社団法人 日 本内分泌学会
一 般
名
シク ロホスフア ミ ド水和物
会 社
名
塩野義製薬株 式会社
効 能 。効 果
褐色細胞腫 (傍神経節細胞腫を含む)
用 法 ・用 量
m2を 1日 目に静脈投与 し、ダカルバジ
CⅥD治 療 (シクロホスファミド750mg/m2と硫酸 ビンクリスチ ン 1.4mノ
2体
ー
ン 60mり 鶴2を 1日 日と2日 目に静脈投与する。21日 間の体薬を含 めて 1ク ル とす る3)と して、75伽り伍
表面積静脈投与す る。なお、年齢、症状により適宣増減する。
(1)適応疾病の重篤性についての該当性 国
〔
特記事項〕
ア」に該当す ると判断 した。
「
褐色細胞腫」は致死的な疾患であり、適応疾病の重篤性は 「
価
(2)医 療上の有用性 についての該 当性 □
〔
特記事項〕
欧米等では承認 されていない ものの、欧米等の診療ガイ ドライン及び教科書の記載内容、並びに海外臨床試験成績等から、欧米
一
等において治療選択肢 の つ として用いられていると考 えられるが、対象がん腫 に対 して承認を有す る薬斉Jが国内にない。したが
ア」 に該当す る と判断 した。
って 、 「
備
考
m 2、
ビンクリスチン(1日1回1.4mノ
dayl)
dayl)と
m2、
褐色細胞腫に対するシクロホスフアミド(1日1回750mノ
本要望内容は、
‐
‐
び
イクル3週間)であることから、要望番号Ⅱ98、Ⅱ116及
2)との併用投与 (1サ
ば、dγl、
とダカルバジン (1日1回600mЙ
ついて、併せて検討を行つた。
Ⅱ‐
186に
今回は医療上の必要性を評価 し、厚生労働省が開発要請等を進めることは最終的には差 し支えないと考えるが、WGに おいて、
・
「
本疾患は非常に稀な疾患である。また、今回、要望が提出された薬剤は、国内で他の効能 効果で承認後、既に20年以上経過
・
した薬剤である。このような稀な疾患に対 して、他の効能 ,効果で承認後、長い年月経過 した薬斉Jを薬事法上の効能 効果追加を
非常に稀な疾患に対 して、薬事承認のために治
」とい う意見が出された。また、「
企業に開発依頼することが妥当であるか、否か。
保険診療における医薬品の
験を実施することが極めて困難であり、このような要望については、薬事承認以外の手段 (例えば、「
ついても検討 して
取扱いについて」(昭和 55年 9月 3日 付保発第 51号厚生省保険局長通知)に 基づく手段等)で 対応することに
欲 しい。」 との意見が出 された。
イ
98.3
要望番 号 I Ⅱ‐
要望 された医薬品
要 望 者 名
個人
一 般
名
シクロホスフアミ ド水和物
会 社
名
塩野義製薬株 式会社
効能
用 法 ・用 量
要 望 内 容
「
医療 上 の必 要性 に
係 る基 準」 へ の 該 当
性 に関す る WGの
効果
評
褐色細胞腫 (傍神経節細胞腫を含む)
1日 目に静脈投与し、F lt tv;t
CVD治 療 (シクロホスファミド750“
J♂ と硫酸ビンクリスチン1.4mg/m12を
ー
)と して、7s}mf,#ffi
ン660my♂ を1日目と2日 目に静脈投与する。21日間の休薬を含めて1ク ルとする。
表面積静脈投与する。なお、年齢、症状により適宣増減する。
(1)適応疾病 の重篤性 についての該当性 囲
・
〔
特記事項〕
ア」に該当す ると判断 した。
「
褐色細胞腫」は致死的な疾患であり、適応疾病の重篤性￨ま「
価
(2)医 療 上の有用性についての該当性 □
〔
特記事項〕
欧米等では承認 されていない ものの、欧米等の診療ガイ ドライン及び教科書の記載内容、並びに海外臨床試験成績等から、欧米
一
い
等において治療選択肢 の つ として用いられていると考 えられるが、対象がん腫に対 して承認 を有す る薬剤が国内にな 。したが
って 、 「
ア」 に該当すると判断 した。
備
考
dayl)
g/m2、
本要望内容 は、褐色細胞腫 に対す るシクロホスフアミ ド(1日 1回 750mノm2、dayl)と ビンクリスチン (1日 1回 1.4皿
‐
‐
とダカルバ ジン (1日 1回 60伽ツm2、dγl、2)と の併用投与 (1サイクル 3週 間)で あることから、要望番号 Ⅱ 98、Ⅱ 116及び
Ⅱ‐
186について、併せて検討 を行 つた。
いて、
今回は医療上の必要性を評価 し、厚生労働省 が開発要請等 を進めることは最終的には差 し支えない と考 えるが、WGに お
・
20年 以上経過
「
本疾患は非常に稀な疾患である。また、今回、要望が提出 された薬剤は、国内で他 の効能 効果で承認後、既に
・
した薬剤 である。 このよ うな稀な疾患に対 して、他の効能 。効果で承認後、長い年月経過 した薬剤 を薬事法上の効能 効果追カロを
非常に稀な疾患に対 して、薬事承認 のために治
企業に開発依頼す ることが妥当であるか、否か。」 とv｀う意見が出された。また、「
「
の
験を実施す ることが極 めて困難であり、このよ うな要望については、薬事承認以外の手段 (例えば、 保険診療 における医薬品
取扱いについて」(昭和55年9月 3日付保発第51号厚生省保険局長通知)に基づく手段等)で対応することについても検討して
欲 しい。」 との意見が出された。
116.1
要望番号 IⅡ ‐
要望 された医薬品
要 望 内 容
「
医療 上の必要性 に
係 る基準」へ の該 当
性に関す る WGの 評
要 望 者 名
褐色細胞腫 を考える会
一 般
名
ダカルバジン
会 社
名
協和発酵 キ リン株 式会社
効 能 ・効 果
褐色細胞腫 (傍神経節細胞腫 を含む)
用 法 。用 量
2と
m2を 1日 目に静脈投与 し、ダカルバ
CVD治 療 (シクロホスフアミド75伽ッ単 ビンクリスチン硫酸塩 1.4mノ
ー
)と して、600可ぽ
ジン600m」げ を 1日 日と2日 目に静脈投与する。21日 間の体薬を含めて1ク ルとする。
体表面積静脈投与する。なお、年齢、症状により適宜増減する。
(1)適 応疾病 の重篤性 についての該 当性 □
〔
特記事項〕
ア」に該 当す ると判断 した。
「
褐色細胞腫」 は致死的な疾患であ り、適応疾病 の車篤性 ￨ま「
価
(2)医 療 上の有用性 についての該当性 □
〔
特記事項〕
欧米等 では承認 されてい ないものの、欧米等 の診療ガイ ドライ ン及び教科書 の記載内容、並びに海外臨床試験成績等 か ら、欧米
一
等にお いて治療選択肢 の つ として用い られていると考 えられ るが、対象がん腫に対 して承認 を有す る薬斉Jが国内にない。 したが
って 、 「
ア」に該 当す ると判断 した。
備
考
」♂、dayl)
本要望内容は、褐色細胞腫 に対す るシレ ロホスファミ ド (1日 1回 750=υm2、dayl)とビンク リスチ ン (1日 1回 1.4皿
‐
2、
116及び
とダカルバ ジン (1日 1回 600コ
ッ嵐 dayl、2)と の併用投与 (1サイ クル 3週 間)で あることから、要望番号Ⅱ 98、I‐
Ⅱ‐
186について、併せて検討 を行 つた。
今回は医療上の必要性を評価 し、厚生労働省が開発要請等 を進めることは最終的には差 し支 えないと考えるが、WGに おいて、
・
「
本疾患は非常に稀な疾患である。 また、今回:要 望が提 出 された薬剤は、国内で他の効能 効果で承認後、31Eに20年以上経過
,効果追加を
した薬剤 である。 このよ うな稀な疾患に対 して、他の効能 ・効果で承認後、長い年月経過 した薬斉1を薬事法上の効能
非常に稀 な疾患に対 して、薬事承認のために治
企業に開発依頼す ることが妥当であるか、否か。」 とい う意見が出された。また、「
「
験を実施することが極 めて困難であ り、 このよ うな要望 については、薬事承認以外の手段 (例えば、 保険診療 における医薬品の
ことについて も検討 して
取扱いについて」(昭和 55年 9月 3日 付保発第 51号 厚生省保険局長通知)に 基づ く手段等)で 対応する
欲 しい。」 との意見が出 された。
15
116.2
要望番号 IⅡ ‐
要望 された医薬品
要 望 内 容
「
医療 上 の必 要性 に
係 る基準」 へ の該 当
性に関す る WGの 評
要 望 者 名
社団法人 日 本内分泌学会
一 般
名
ダカルバジン
会 社
名
協和発酵 キ リン株 式会社
効 能 ・効 果
褐色細胞腫 (傍神経節細胞腫を含む)
用 法 ・用 量
1日 目に静脈投与し、グカルバジ
CVD治 療 (シクロホスファミド75伽ヴ♂ と硫酸ビンクリスチン 1.4111g/n12を
ー
伍2体
ン60mJぽ を 1日 日と2日 目に静脈投与する。21日 間の体薬を含めて 1ク ル とする。)と して、600J噌
表面積静脈投与する。なお、年齢、症状により適宣増減する。
(1)適 応疾病 の重篤性 についての該当性 □
〔
特記事項〕
ア」に該当す ると判断 した。
「
褐色細胞腫」は致死的な疾患であ り、適応疾病 の重篤性は 「
価
(2)医 療上の有用性についての該当性 図
〔
特記事項〕 .
欧米等では承認 されていないものの、欧米等の診療ガイ ドライ ン及び教科書の記載内容、並びに海外臨床試験成績等から、欧米
一
等において治療選択肢 の つ として用いられていると考えられ るがt対 象がん腫に対 して承認を有する薬斉Jが国内にない。したが
って 、 「
ア」に該当すると判断 した。
備
考
￨
ぽ、dayl)とビンクリスチ ン (1日 1回 1.4可ば 、dayl)
本要望内容 は、褐色細胞腫に対するシクロホスフアミド (1日 l FHE1 750m」
116及び
98、Ⅱ‐
とダカルバ ジン (1日 1回 600■」ぽ、dり1、2)と の針用投与 (1サイタル 3週 間)で あることから、要望番号 Ⅱ‐
Ⅱ‐
186について、併せ て検討 を行 つた。
今回は医療上の必要性を評価 し、厚生労働省が開発要請等を進めることは最終的には差 し支えない と考えるが、WGに おいて、
。
「
本疾患は非常に稀な疾患である。また、今回、要望が提出 された薬斉Jは、国内で他 の効能 効果 で承認後、既に 20年 以上経過
・
した薬剤 である。このよ うな稀な疾患に対 して、他 の効能 ・効果 で承認後、長い年月経過 した薬剤を薬事法上の効能 効果追加を
非常に稀な疾患に対 して、薬事承認のために治
企業に開発依頼することが妥当であるか、否か。」 とい う意見が出された。また、「
保険診療 における医薬品の
験を実施することが極 めて困難であり、 このような要望については、薬事承認以外の手段 (例えば、 「
16
取扱いについて」(昭和 55年 9月 3日 付保発第 51号厚生省保険局長通知)に 基づく手段等)で 対応することについても検討 して
欲 しいし」 との意見が出された。
116.3
要望番号 I Ⅱ ‐
要望 された医薬 品
要 望 内 容
「
医療 上の必要性 に
係 る基準」 へ の該 当
性 に関す る WGの 評
要 望 者 名
個人
一 般
名
ダカルバ ジン
会 社
名
協和発酵 キ リン株式会社
効 能 。効 果
褐色細胞腫 (傍神経節細llt腫を含む)
用 法 ・用 量
1日 目に静脈投与し、ダカルバジ
CVD治 療 (シクロホスファミド750mym2と硫酸ビンクリスチン 1.4mg/1112を
2体
)と して、600■
ン600m」げを1日目と2日 目に静脈投与する。21日間の体薬を含めて1クールとする。
ツ轟
表面積静脈投与する。なお、年齢、症状により適宣増減する。
(1)適 応疾病 の重篤性についての該当性 □
〔
特記事項〕
ア1に 該 当する と判断 した。
「
福色細胞腫」は致死的な疾忠であり、適応疾病の車篤性は 「
価
(2)医 療上の有用性 についての該当性 □
〔
特記事項〕
欧米等では承認されていないものの、欧米等の診療ガイ ドライン及び教科書の記載内容、並びに海外臨床試験成績等から、欧米
等において治療選択肢の一つ として用いられていると考えられるが、対象がん腫に対 して承認を有する薬剤が国内にない。したが
つて、 「
ア」に該当すると判断 した。
備
考
E1750mノm2、dayl)とビンクリスチン (1日 1回 1.4mψr、dayl)
本要望 内容は、褐色細胞腫 に対するシクロホスフアミ ド(l日 1・
2、
116及び
98、Ⅱ‐
とダカルバ ジン (1日 1回 600コ
面 dayl、2)と の併用投与 (1サイクル 3週 間)で あることか ら、要望番号 Ⅲ‐
リ′
Ⅱ‐
186について、併せて検討 を行 つた。
今回は医療上の必要性を評価 し、厚生労働省が開発要請等 を進めることは最終的には差 し支えない と考えるが、WGに おいて、
・
「
本疾患は非常 に稀な疾患である。また、今回、要望が提出 された薬剤 は、国内で他の効能 効果 で承認後、既に 20年 以上経過
。
した薬剤 である。 このよ うな稀 な疾患に対 して、他の効能 ,効果で承認後、長 い年月経過 した薬斉Jを薬事法上の効能 効果追加 を
非常に稀な疾患 に対 して、薬事承認のために治
企業に開発依頼することが妥当であるか、杏か。」 とい う意見が出された。また、「
保険診療 における医薬品の
験を実施す ることが極めて困難であり、 このょ うな要望については、薬事承認以外の手段 (例えば、 「
づ
ることについて も検討 して
取扱 いについて」 0召和 55年 9月 3日 付保発第 51号 厚生省保険局長通知)に 基 く手段等)で 対応す
欲 しい。」 との意見 が出され た。
19
125.1
要望番号 IⅡ ‐
要望 された医薬品
要 望 者 名
日本血液学会
一 般
名
チォテ パ niotepa
会 社
名
効 能 。効 果
自家又は同種造血幹細胞移植の前治療 (成人)
悪性 リンパ腫、
血液疾患患者 (自血病 、
多
1.全身放射線照射 (TBI)と の併用、あるいは他の抗がん剤併用下での、
発性骨髄腫、
難治性貧血等)へ の同種又は自家造血幹細胞移植 に対す る前治療薬 ;
しがん、
卵巣がん、その他種 々の悪性腫瘍)の
2.チオテパ による自家移植 を併用 した大量化学療法は、固形がん (平
前治療 にも供 され る。
用 法 ・用 量
要 望 内 容
他 の抗腫瘍剤や放射線照射 を併用すること
1)自 家造血幹細胞移植 :
2/日
)ま での範囲で 1日 1回 あるいは 2回 点滴投与
(6.761ug/kg/日
120mごせ l日 (3.24mg/kg/日
)か ら 25伽瑠価
他 の抗癌剤 と併用 しなが ら2か ら 5日 間連
上回ることなしに、
として、
総投与量が 800mg/m2を (21,62mg/kg)を
続投与す る。
2)同 種造血幹細胞移植
)か ら481mぎ《 t日 (13mag/日 )ま での範囲で 1日 1回 あるいは 2回 点滴投与 とし
185羹檬 ヽ日 (5mg/kg/日
2(1珈
て、
総投与量が 5551鴫価
ッ聰)を 上回ることな しに 1か ら3日 間連続投与する。
「
医療 上の必 要性 に
係 る基準」 へ の該 当
性に関す る WGの 評
(1)適 応疾病の重篤性 についての該当性 □
〔
特記事項〕
ア」に該当す ると判断 した。
造血幹細胞移植 の施行対象 となる疾患は、致死的な疾患であり、適応疾病の重篤性は 「
価
(2)医 療上の有用性 についての該当性 図
〔
特記事項〕
欧州 の承認内容、欧米等 の診療ガイ ドライン及び教科書の記載内容、並びに海外臨床試験成績等から、欧米等において標準的療
法に位置づ けられてお り、国内外の医療環境の違い等 を踏 まえても国内における有用性 が期待できると考えられる。 したがつて、
「ウ」に該当す ると判断 した。
なお、現在、本邦 にお いて、成人 の園形癌 患者に対す るチオテパ の 自家造血幹細胞移植 の前治療 としての使用 にっいては、標準
。
的な治療 とは位置づ け られてい ない と考えることか ら、固形癌を対象 とした試験成績で用 い られた用法 用量について、医療 上の
ア」∼ 「ウ」 のいずれ にも該 当 しないと判断 した。
有用性 は 「
備。
考
21
125.2
要望番 号 IⅡ ‐
要望 された医薬品
要 望 者 名
日本造血細胞移植学会
一 般
名
チオテパ ■ おtCPa
会 社
名
効 能 。効 果
自家又は同種造血幹細胞移植 の前治療 (成人)
悪性 リンパ腫、
多
血液疾患患者 (自血病、
1.全身放射線照射 (TBI)と の併用、あるいは他の抗がん剤併用下での、
・
難治性貧血等)へ の同種又は自家造血幹細胞移植 に対する前治療薬 ;
発性骨髄腫、
Lがん、
卵巣がん、その他種々の悪性腫瘍)の
2.チオテパ による自家移植を併用 した大量化学療法は、固形がん (茅
前治療にも供 される。
用 法 ・用 量
要 望 内 容
他の抗腫瘍剤や放射線照射を併用すること
1)自 家造血幹細胞移植 :
)ま での範囲で 1日 1回あるいは 2回 点滴投与
)か ら25伽ツm2/日 (6.76mg/kg/日
120m勁♂/自 (3.24nlng/日
上回ることなしに、
他の抗癌剤と併用しながら2から5日間連
として、
g/kg)を
総投与量が80伽瑠“2を (21,62●
続投与す る。
2)向 種造血幹細胞移植
)ま での範囲 で 1日 1回 あるいは 2回 点滴投与 とし
185鵡 せ ヽ日 (5畷兆g/日)か ら 481nlg/m2/日(13摯
g/kg/日
て、
ぽ (15暮
総投与量が555mノ
ッ聰)を上回ることなしに1から3日間連続投与する。
「
医療上 の必 要性 に
係 る基準」へ の該 当
性に関す る WGの 評
(1)適 応疾病 の重篤性 についての該 当性 図
〔
特記事項〕
「
造血幹細胞移植 の施行対象 となる疾患は、致死 的 な疾患であ り、適応疾病 の重篤性は ア」に該 当す ると判断 した。
価
(2)医 療 上の有用性につぃての該 当性 □
〔
特記事項〕
い
欧州 の承認内容 、欧米等 の診療 ガイ ドライ ン及 び教科書 の記載内容、並びに海外臨床試験成績等 か ら、欧米等にお て標準的療
つて、
法に位置づ けられ てお り、国内外 の医療環境 の違 い等 を踏まえても国内 における有用性 が期待 できると考えられる。 したが
「ウ」に該当す ると判断 した。
22
の 自家造血幹細胞移植 の前治療 としての使用については、標準
なお、現在、本邦において、成人 の固形癌患者に対す るチオテ'ヾ
・
的な治療 とは位置づ けられていない と考えることか ら、固形癌を対象 とした試験成績 で用いられた用法 用量について、医療上の
ア」∼ 「ウ」のいずれにも該当しないと判断 した。
有用性 は 「
備
考
23
125.3
要望番号 IⅡ ‐
要望 された医薬品
要 望 者 名
日本 リンパ網 内系学会
一 般
名
チォテパ niotepa
会 社
名
効 能 。効 果
自家又は同種造血幹細胞移植の前治療 (成人)
悪性 リンパ腫、
多
血液疾尋患者 (白血病、
の併用、あるいは他の抗がん剤併用下での、
1.全身放射線照射 (TIBI)と
発性骨髄腫、
難治性貧血等)へ の同種又は自家造血幹細胞移植に対する前治療薬 ;
その他種々の悪性腫瘍)の
Lがん、
卵巣がん、
ヒ学療法は、
固形がん (平
ケチオテパによる自家移植 を併用 した大量イ
前治療にも供される。
用 法 ・用 量
他 の抗腫瘍剤や放射線照射 を併用すること
1)自 家造血幹細胞移植:
要 望 内 容
ら" 0 耐
相 は 助 州 D ま での範囲で 1 日 1 回点滴投与 とし■ 総投与
豊篭 評
。溺 鳳勢J D か
他の抗がん剤 と併用 しながら2か ら4日 間連続投与する。
量が 900mg/m2(24.32m勁疇)を 上回ることな しに、
固形癌患者
総投与
点滴投与として、
)ま での範囲で 1日 1回′
1,om帥♂/日 (3.Z馴
lJ日)か ら25伽ッm2/日 (6.76mg/kg/日
ソ
他の抗がん剤と併用 しながら2か ら5日間連続投与する。
上回ることなしに、
量が 800 mg/ぽ(21.62mg/kg)を
2)同 種造血幹細胞移植
血液疾患患者
総投与量が
)ま での範囲で 1日 1回点滴投与として、
)か ら4811nym2/日(13nlng/日
185m」ぽノ
日 (5mg/kg/日
3日間連続投与する。
55m瑠壼2(15mng)を 上回ることなし1・
「
医療 上の必要性 に
係 る基準」への該 当
性に関す るWGの 評
(1)適応疾病の重篤性についての該当性 Iコ
特記事項〕
〔
「
た
造血幹細胞移植の施行対象 となる疾患は、致死的な疾患であり、適応疾病の重篤性は ア」に該当すると判断 し 。
価
(2)医療上の有用性についての該当性 □
〔
特記事項〕
おいて標準的療
欧州の承認内容、欧米等の診療ガイ ドライン及び教科書の記載内容、並びに海外臨床試験成績等から、欧米等に
したがつて、
法に位置づけられてお り、国内外の医療環境の違い等を踏まえても国内における有用性が期待できると考えられる。
「ウ」に該当すると判断した。
ついては、標準
の
なお、現在、本邦において、成人の固形痛患者に対するチオテパの自家造血幹細胞移植の前治療 として 使用に
・
ついて、医療上の
的な治療 とは位置づけられていないと考えることから、固形痛を対象 とした試験成績で用いられた用法 用量に
ア」∼ 「
ウ」のいずれにも該当しないと判断 した。
有用性は 「
25
要望番号
126.1
Ⅱ‐
要望 された医薬品
要 望 者 名
日本 血液学会
一 般
名
チォテパ niotepa
会 社
名
効 能 ・効 果
自家又は同種造血幹細胞移植の前治療 (小児)
難治
悪性 リンパ腫、
血液疾患患者 (自血病、
1.全身放射線照射 (■1)と の併用、あるいは他の抗癌剤併用下での、
性貧血等)へ の同種又は自家造血幹細胞移植 に対する前治療薬;
2.チオテパ による自家移植を併用 した大量化学療法は、固形癌の前治療 にも供 される。
要 望 内 容
用 法 ・用 量
他の抗腫瘍剤や放射線照射を併用すること
1)自 家造血幹細胞移植 :
総投与量が
点滴投与として、
)ま での範囲で 1日 1回′
)か ら35伽げm2/日 (14mg/kg/日
150コ
日 (6mg/k3/日
げm2ノ
他の抗がん剤と併用 しながら2か ら3日間連続投与する。
1050m」♂ (42mg短)を 上回ることなしに、
2)同 種造血幹細胞移植
総投与量
125m』
ttg/日)ま での範囲で 1日 1回点滴投与として、
せ ｀日 (5mng/日 )か ら250m帥♂/日 (10Щ
が3751nッ
短2(15mg/kg)を 上回ることなしに 1か ら3日 間連続投与する。
『
医療 上の必要性 に
係 る基準」へ の該 当
性に関す る WGの 評
(1)適 応疾病の重篤性についての該当性 □
〔
特記事項〕
ア」に該当すると判断 した。
造血幹細胞移植 の施行対象 となる疾患は、致死的な疾患であり、道応疾病の重篤性は 「
価
(2)医 療上の有用性 についての該当性 □
〔
特記事項〕
いて標準的療
欧州 の承認内容、欧米等 の診療ガイ ドライン及び教科書の記書内容、並びに海外臨床試験成績等から、欧米等にお
法に位置づけられており、国内外の医療環境の違い等を踏まえても国内における有用性が期待できると考えられる。したがつて、
「ウ」 に該 当す る と判断 した。
ＮＮ
2
要望番 号 II‐ 126。
要望 された医薬品
要 望 者 名
日本造 血細胞移植学会
一 般
名
チォテパ niotepa
会 社
名
効 能 ・効 果
用 法 ・用 量
要 望 内 容
自家又は同種造血幹細胞移植の前治療 (小児)
難治
悪性 リンパ腫、
血液疾患患者 (自血病、
1.全
身放射線照射 (TBOと の併用、あるいは他の抗癌剤併用下での、
性貧典等)へ の同種又は自家造ユ幹細胞移植に対する前治療薬;
固形癌の前治療にも供される。
2.チオテパによる自家移植 を併用 した大量化学療法は、
他 の抗腫瘍剤や放射線照射を併用すること
1)自 家造血幹細胞移植 :
総投与量が
)か ら350mg/mη日 (1補ツ聰/日)ま での範囲で 1日 1回 点滴投与 として、
150m」♂/日 (6mg/kg/日
他の抗がん斉Jと併用 しながら2か ら3日 間連続投与する。
1050羹 ξ (42mng)を 上回 ることな しに、
2)同 種造血幹細胞移植
‐
総投与量
)ま での範囲で 1日 1回点滴投与として、
125鵡せ■日 (5mg/kg/日
)か ら250mψぽ/日(10mglkg/日
が37加げm2(15mg/kg)を上回ることなしに1から3日間連続投与する。
「
医療 上の必要性 に
係 る基準」への該 当
性 に関す る WGの 評
(1)遺応疾病の重篤性 にっいてのシ 当性 国
〔
特記事項〕
「
造血幹細胞移植 の施行対象 となる疾患は、数死的な疾患であり、適応疾病の重篤性 は ア」に該 当す ると判断 した。
価
(2)医 療上の有用性についての該当性 回
〔
特記事項〕
欧州 の承認内容、欧米等 め診療ガイ ドライン及び教科書の記載内容、並びに海外臨床試験成績等から、欧米等 において標準的療
法に位置づ けられてお り、国内外の医療環境 の違い等を踏まえても国内における有用性 が期待できると考えられる。 したがつて、
「ウ」に該当する と判断 した。
備
考
3
126。
要望番 号 IⅡ ‐
要望 された医薬 品
要 望 者 名
日本 リンパ網内系学会
一 般
名
チオテパ ThiOtepa
会 社
名
効 能 。効 果
自家又は同種造血幹細胞移植 の前治療 (小児)
血液疾患患者 (自血病、悪性 リンパ腫、,
1.全身放射線照射 (TBI)との併用、あるいは他の抗がん剤併用下での、
移植 に対する前治療薬;
難治性貧血等)へ の同種又は 自家造血幹細1包
2.チオテパ による自家移植 を併用 した大量化学療法は、固形癌 (神経芽細胞腫、脳腫瘍、横紋筋肉腫等)の 前治
療にも供 される。
要 望 内 容
用 法 ・用 量
他の抗腫bllや 放射線照射を併用すること ｀
1)自 家造血幹細胞移植 :
総投与量が
)ま での範囲で 1日 1回点滴投与として、
ヾ1日 (14mg/kg/日
)か ら350■
lぎ
15011ヮ
強2/日(6mg/kg/日
他の抗がん剤と併用 しながら2か ら3日間連続投与する。
1050m」ぽ (42mag)を 上回ることなしに、
2)同 種造血幹細胞移植
総投与量
)か ら250mノm2/日 (10馴
勢υ 日)ま での範囲で 1日 1回点滴投与として、
125m」ぽ/日 (5111g/k3/日
が375Ⅲg/m2(15n■
ag)を 上回ることなしに 1か 23日 間連続投与する。
「
医療 上の必要性 に
係 る基準」 へ の該 当
性 に関す る WGの 評
(1)適応疾病の重篤性についての該当性 図
〔
特記事項〕
「
した。
造血幹細胞移植の施行対象 となる疾患は、致死的な疾患であり、適応疾病の重篤性は ア」に該当すると判断
価
(2)医療上の有用性についての該当性 □
〔
特記事項〕
い
的
欧州の承認内容、欧米等の診療ガイドライン及び教科書の記載内容、並びに海外臨床試験成績等から、欧米等にお て標準 療
し つて
法に位置づけられており、国内外の医療環境の違い等を踏まえても国内における有用性が期待できると考えられる。 たが 、
「
ゥ」に該当すると判断した。
29
要望番号
IⅡ
‐
141
要望 された医薬品
要 望 者 名
日本平L癌学会
一 般
名
トラスツズマブ (遺伝子組換え)
会 社
名
中外製薬株式会社
効 能 。効 果
用 法 ・用 量
L癌における術後補助化学療法 との同時併用療法
HER2過 剰発現が確認 された平
*または B ttt*を
使用する。
IIBR2過剰発現が確認された乳癌における術後補助化学療法には A法
2n口hを 90分以上かけて 1週間間隔で点滴静注する。
重) を、2回 日以降は
B法 :通常、成人に対 して 1日 1回 、ト ラスツズマブとして初回投与時には 8m3/1Cg(体
要 望 内 容
4nlagを 90分以上かけて 3週 FFD間
隔で点滴静津する。
なお、初回投与 の忍容性 が良好であれば、2口 日以降の投与時間は 30分 間まで短縮できる。 (要望内容は下線)
*キ
ホ
A法 :1週 間 1回投与 (初回4mg/kg、2回 日以降 2mg/kg)、 B法 :3週 間 1回投与 (初回 8mg/kg、2回 日以降
6mg/kg)
「
医療 上 の必 要性 に
係 る基 準」 へ の該 当
性 に 関す る WGの
評
(1)適応本病の重篤￨に ついての該当性 国
〔
特記事項〕
ア」に該当す ると判断 した。
「
HER2過 乗1発現が確認 された手L癌」は致死的な疾患であり、適応疾病 の重篤性は 「
価
(2)医療上の有用性 についての該当性 □
特記事項〕
〔
において標準的
欧米等の承認内容、欧米等の診療ガイ ドライン及び教科書の記載内容、並びに海外臨床試験成績等から、欧米等
したがつて、
療法に位置づけられており、国内外の医療環境の違い等を踏まえても国内における有用性が期待できると考えられる。
「
ウ」に該当すると判断 した。
備
考
HER2過 Xlj発現 が確認 された¥L腸 におけ0何 彼佃卿
本薬J)に ついて、 「
要望内容は、ト ラスツズマ ブ (遺伝子組換 え)(以 下、 「
31
化学療法」の用法 ・用量 として、A法 を追加することである。
今回については医療上の必要性を評価 し、厚生労働省 が開発要請等 を進めることは最終的には差 し支えない と考えるが、WGに
。
おいて、 「
本薬 の現時点での承認内容を考慮す ると、要望 された用法 用量をあえて承認内容 として追加する作業を本検討会議で
どこまで求めるべ き力、 また、実際 に保険償還 されてお り、査定された事例 について経験がない。もし保険診療上の問題が生 じて
、「
各学会か らの要望募集 に際 しては、
い るのであれば、本薬を用いた治療に支障 を本す具体的な状況を明 らかにする必要がある」
「
ついては、薬事
実際の治療に際 して保険償還 されない薬剤 を精査 して要望すべ き」との意見があつた。また、 このよ うな品目に
承認以外 の手段で対応することについても検討 して欲 しい」 との意見があつた。
32
日本小児がん学会、 日本小児血液学会、日本臨床腫瘍学会
ノギテカ ン塩酸塩
要望 された医薬品
の一斉1として 1日 1回
難治性小児悪性固形腫瘍については、シクロホスフアミドなどとの2剤 併用療法
ー
・与を繰 り返す。
0。
0.6‐
7先り価2を 5日 間連日点滴静注し、少なくとも16日間体薬する。これを 1コ スとして、l■
要 望 内 容
なお、患者状態により適宣減量する。
「
医療 上の必要性 に
係 る基準」へ の該 当
性 に関す る WGの 評
価
(1)適 応疾病 の重篤性 にっぃての該当性 □
〔
特記事項〕
「
した。
小児における悪性固形腫瘍は致死的な疾患であ り、適応疾病の車篤性 は ア」に該当すると判断
.
(2)医 療上の有用性 についての該 当性 回
〔
特記事項〕
並びに海外臨床試験成績等から、
の
欧来等 6カ 国では承認 されていないものの、欧米等の診療ガイ ドライ ン及び教科書 記載内容、
えても国内における有用性 が期待できると考
欧米等 において標準的療法に位置づけられてお り、国内外の医療環境の違い等 を踏ま
えられる。 したがつて、 「ウJに 該当す うと判断 した。
ン び教科書の記載内容、並びに海外
ただし、シクロホスフアミド等 との併用投与が要軍 されているが、欧米の診療ガイ ドライ 及
べ
臨床試験成績を踏まえると、ノギテカンの単独機与ヽ含めて検討す きと考える。
要望番号 ￨ ■ ‐150
要望 された医薬品
要 望 者 名
日本泌尿器科学会t精 巣腫瘍患者友の会、J―Tag
一
リタキセル
般
名
パ ク
会 社
名
ブリス トル ・ヤイヤーズ株式会社
効 能 ・効 果
転移 を有する精巣癌、性腺外胚細胞腫
用 法 ・用 量
卵巣癌、非小細胞肺癌、胃癌お よび子官体癌、転移を有す る精巣癌t性 腺外胚細胞腫には A法 を使用 し、乳癌
には A法 又は B法 を使用す る。
要 望 内 容
A法
通常、成人にはパクリタキセルとして、1日 1回 210m」ぽ (体表面積)を 3時間かけて点滴静注し、少なくとも
3週 間体薬する。これを 1クー′
ンとして、投与を繰 り返す。
なお、投与量は、息者の状態により適宜減量する。
「
医療 上の必要性 に
係 る基準」 へ の該 当
性に関す る WGの 評
(1)適応疾病 の重篤性についての該当性 □
〔
特記事項〕
ア」に該当す ると判断 した。
「
胚細胞腫瘍」は致死的な疾患であり、適応疾病の車篤性は 「
価
12)医療上の有用性 についての該当性 □
〔
特記事項〕
欧米等 6カ 国では承認 されていない ものの、欧米等の診療ガイ ドライ ン及び教科書の記載 内容、並びに海外臨床試験成績等か ら、
欧米等において標準的療法に位置づけられてお り、国内外の医療環境の違い等 を踏まえても国内における有用性が期待できると考
えられる。 したがつて、 「ウ」に該当すると判断 した。
備
考
要望番号
Ⅱ‐176
要望 された医薬品
要 望 者 名
社団法人 日 本血液学会
一 般
名
ヒ ドロキシカルバ ミド
会 社
名
ブリス トル ,マイヤーズ株式会社
効 能 ・効 果
要 望 内 容
「
医療 上の必要性 に
係 る基準」へ の該 当
性 に関す る WGの 評
用 法 ・用 量
本態性 血小板血症
2 ,000mgを1∼3回 に分けて経口投与する。寛解後の維持
ヒドロキシカルバ ミドとして、通常成人 1日 500nag∼
には 1日 5001ng∼
1,000mgを1∼2回 に分けて経日投与する。
なお、血液所見t症 状、年齢、体重により初回量、維持量を適宜増減する。
(1)適 応疾病 の重篤性 について の該 当性 日
′
〔
特記 事項〕
「
ると判断 した。
病気 の進行 が不 可逆的 で、 日常生活に著 しい影響 を及ぼす疾患であ り、適応疾病 の重篤性 は イ」に該当す
価
(2)医 療 上の有用性 についての該 当性 回
〔
特記 事項〕
において標準的療
欧州の承認内容、欧米等の診療ガイ ドライン及び教科書の記裁内容、並びに海外臨床試験成績等から、欧米等
したがつて、
法に位置づけられており、国内外の医療環境の違い等を踏まえても国内における有用性が期待できると考えられる。
「
ウ」に該当すると判断 した。
備
考
¨
35
要望番号
177
Ⅱ‐
要望 され た医薬 品
要 望 内 容
「
医療 上 の必 要性 に
係 る基 準」 へ の該 当
性 に関す る WGの 評
要 望 者 名
社団法人 日 本血液学会
一 般
名
ヒ ドロキシカルバ ミ ド
会 社
名
ブリス トル ・マイヤ ズ 株式会社
効 能 。効 果
真性多血症
用 法 ・用 量
ヒ ドロキシカルバ ミドとして、通常成人 1日 500mg∼2,000mgを1∼3回 に分けて経 口投与する。寛解後の維持
1,0001rlgを
1∼2国 に分けて経口投与する。
には 1日 50011ag∼
なお、血液所見、症状、年齢、体車により初回量、維持量を適宜増減する。
(1)適 応疾病の重篤性 についての該 当性 日
〔
特記事項〕
イ」に該当す ると判断 した。
病気 の進行 が不可逆的で、日常生活に著 しい影響 を及ぼす疾患でありt適 応疾病の重篤性は 「
価
(2)医 療上の有用性 について?該 当性 □
〔
特記事項〕
欧州 の承認内容、欧米等 の診療ガイ ドライン及び教科書の記載内容、並びに海外臨床試験成績等から、欧米等において標準的療
考 えられる。 したがつて、
法に位置づ けられ てお り、国内外 の医療環境の導い等 を踏 まえても国内における有用性 が期待 できると、
「ウ」に該当すると判断 した。
備
考
褐色細胞腫 を考える会
ビンク リスチ ン硫酸塩
要望され た医薬品
褐色細胞腫 (傍神経節細胞腫を含む)
2と
ルバジ
CⅥD治 療 (シクロホスフアミド75帥瑠毎 硫酸 ビンクリスチ ン 1.4mg/n12を1日 目に静脈投与 し、ダカ
2体
1ク ールとする。
)と して、1.仙
ツ五
ン600コ
咽価7を 1日 日と2日 目に静脈投与する。21日 間の体薬を含めて
表面積静脈投与する。なお、年齢、症状により適宜増減する。
要 望 内 容
「
医療 上 の必 要性 に
係 る基準」 へ の該 当
性 に関す る WGの 評
(1)適 応疾病 の重篤性 llつぃ ての該 当性 図
〔
特記 事項〕
「
「
褐色細胞腫」は致死的な疾患であり、適応疾病の車篤性は アJに 該当すると判断 した。
価
(2)医療上の有用性についての該当性 □
`
特記事項〕
〔
から、欧米
のの
ていないも
さ
、欧米等の診療ガイ ドライン及び教科書の記載内容、並びに海外臨床試験成績等
れ
欧米等では承認
一
して承認を有する薬剤が国内にない。したが
等において治療選択肢の つ として用いられていると考えられるが、対象がん腫に対
ア」に該当すると判断 した。
って、 「
ビンク リスチ ン (1日 1回 1.4mノm2、dayl)
本要望内容 は、褐色細胞腫 に対す るシク ロホスフ ア ミ ド (1日 1回 750岬 ば 、dayl)と
116及び
■‐
98、■‐
ば、dγl、2)と の併用投与 (1サイ クル 3週 間)で あることから、要望番号
とダカルバジン (1日 1回 600nl帥
・
186について、併せて検討を行 らた。
Ⅱ‐
し えない と考 えるが、WGに おいて、
今回は医療上の必要性を評価 し、厚生労働省 が開発要請等 を進めることは最終的には差 支
。
で承認後、既 に20年以上経過
の
「
本疾患は非常に稀な疾患である。また、今回、要望が提出 された薬剤は、国内で他 効能 効果
'効果で承認後、長い年月経過 した薬斉Jを薬事法上の効能 。効果追加 を
した薬剤 である。 このよ うな稀な疾患 に対 して、他の効熊
非常に稀 な疾患に対 して、薬事承認のために治
Jと い う意見が出 された。また、「
企業 に開発依頼す ることが妥当であるか、否か。
験 を実施す ることが極 めて困難 であ り、このよ うな要望については、薬事承認 以外
の手段 (例えば、 「
保険診療 における医薬品の
取扱いについて」 (昭和 55年 9月 3日 付保発第 51号厚生省保険局長通知)に 基づ く手段等)で 対応することについても検討 して
欲 しい。」 との意見が出された。
38
186.2
要望番 号 IⅡ‐
要望 された医薬品
要 望 内 容
要 望 者 名
社団法人 日 本 内分泌学会
一 般
名
ビンクリスチン硫酸塩
会 社
名
日本化薬株式会社
効能
効果
用法
用量
褐色細胞腫 (傍神経節細胞腫を含む)
レバジ
1日 日に静脈投与し、ダカィ
硫酸 ビンクリスチン 1.4nag/m2を
CⅥD治 療 (シクロホスファミド750nlg/m2と
2体
ー
り伍
ン 60mツ m2を 1日 日と2日 目に静脈投与する。21日 間の休薬 を含めて 1ク ル とする。)と して、1.徹
表面積静脈投与す る。なお、年齢、症状により適宜増減する。
F医療 上 の必 要性 に
係 る基 準 」 へ の該 当
性 に 関す る WGの
評
(1)適 応疾病の重篤性についての該当性 □
〔
特記事項〕
アJに 該 当すると判断 した。
「
褐色細胞腫Jは 致死的な疾患であ り、適応疾病の車篤性は 「
価
(2)医 療上の有用性 についての該当性 □
〔
特記事項〕
欧米等では承認 されていない ものの、欧米等の診療ガイ ドライン及び教科書の記載内容、並びに海外臨床試験成績等から、欧米
一
い したが
等において治療選択肢の つ として用いられていると考えられ るが、対象がん腫に対 して承認を有す る薬斉Jが国内にな 。
ア」に該当す ると判断 した。
って、 「
栞
備
考
、dayl)
ayl)とビジ″リスチン (1日 1回 1.4ig/ぽ
曇望内容は、褐色細胞腫に対するシクロホスフアミド(1日1回 73o暉ぽ 、。
‐
‐
とダカルバジン (1日 1画 600mJぽ 、dり1、2)と の併用投与 (1サイクル 3週 間)で あることから、要望番号■ 98、Ⅱ 116及び
Ⅱ‐
186について、併せて検討を行つた。
いて、
今回は医療上の必要性を評価 し、厚生労働省が開発要請等を進めることは最終的には差 し支えないと考えるが、WGに お
・
上
「
本疾患は非常に稀な疾患である。また、今回、要望が提出された薬剤は、国内で他の効能 効果で承認後、既に20年 以 経過
・
を
した薬剤である。このような稀な疾患に対して、他の効能 '効果で承認後、長い年月経過 した薬剤を薬事法上の効能 効果追カロ
非常に稀な疾患に対して、薬事承認のために治
」とい う意見が出された。また、「
企業に開発依頼することが妥当であるか、否か。
「
の
験を実施することが極めて困難であり、このような要望については、薬事承認以外の手段 (例えば、 保険診療における医薬品
取扱いについて」(昭和 55年 9月 3日 付保発第 51号 厚生省保険局長通知)に 基づ く手段等)で 対応す ることについても検討 して
欲 しい。」 との意見が出 された。
要望番号
Ⅱ,186.3
個人
一 般
名
ビンク リスチ ン硫酸塩
会 社
名
効能
用法
要 望 内 容
「
医療 上 の必 要性 に
係 る基 準」 へ の該 当
性 に関す る WGの
評
腿
燥一
要望された医薬品
要望 者 名
日本化薬株式会社
褐色細胞腫 (傍神経節細胞障を含む)
2と
1日 目に静脈投与し、ダカルバジ
CVD治 療 (シクロホスフアミド75鉾B価 硫酸 ビンクリスチン 1.4mg/1112を
ー
)と して、1.4可ぱ 体
ン60眈り征2を 1日 目と2日 目に静脈投与する。21日 間の体薬 を含めて 1ク ルとする。
表面積静脈投与する。なお、年齢、症状により遭宜増滅する。
(1)適応疾病 の重篤性についての該当性 □
〔
特記事項〕
ア」に該当す ると判断 した。
「
褐色細胞腫」は致死的な疾患であり、適応募病の車篤性￨ま「
価
(2)医療上の有用性についその該当性 口
'
事項〕
〔
特記
験成績等から、欧米
欧米等では承認 されていないものの、欧米等の診療ガイ ドライン及び教科書の記載内容、並びに海外臨床試
内にない。したが
一
る
等において治療選択肢の つ として用いられていると考えられるが、対象がん腫に対 して承認を有す 薬斉Jが国
ア」に該当すると判断 した。
って、 「
備
考
c ayリ
l)とビンクリスチン (1日 1回 l.41ng/r、
本要望内容は、褐色細胞腫に対するシクロホスフアミド(1日 1回 75)暉 ぽ 、dγ
116及び
2、
Ⅱ…
98、Ⅱ‐
とダカルバ ジン (1日 1回 60伽ッ轟 d町1、2)と の併用投与 (1サイクル 3週 間)で あることから、要望番号
Ⅱ‐
186について、併せて検討を行 つた。
し えないと考 えるが、WGに おいて、
今回は医療上の必要性 を評価 し、厚生労働省 が開発要請等を進めることは最終的には差 支
・効果で承認後、既に 20年以上経過
の
「
本疾患は非常に稀 な疾患である。 また、今回、要望が提出 された薬斉Jは、国内で他 効能
'効果で承認後、長い年月経過 した薬剤を薬事法上の効能 ・効果追加を
した薬剤である。 このよ うな稀な疾患に対 して、他の効能
非常に稀な疾患に対して、薬事承認のために治
」とい う意見が出された。また、「
企業に開発依頼することが妥当であるか、否か。
えば、「
保険診療における医薬晏の
験を実施することが極めて困難であり、このような要望については、薬事承認以外の手段 (例
41
取扱 いについて 」 (昭和 55年 9月 3日 付保発第 51号 厚 生省保険局長通知)に 基 づ く手段等)で 対応す る ことについても検討 して
欲 しい。Jと の意見 が出 された。
要望番号
Ⅱ¨
194.1
要望 された医薬品
要 望 者 名
日本膵臓学会
一 般
名
フルオ ロウラシル
会 社
名
協和発酵キリン株式会社
効 能 ・効 果
用 法 ・用 量
要 望 内 容
膵癌
ー ・
膵癌に対するオキサリプラチン ,イ リノテカン塩酸塩水和物 ,レボホリナ ト フルオロウラシル併用療法
ー
オキサリプラチンとイリノテカン塩酸塩本和物￨の併用において、通常、成人にはレボホリナ トとして 1回
ー
200m」♂ (体表面積)を 2時間かけて点滴静脈内注射する。レボホリナ トの点滴静脈内注射終了直後にフルオ
m2(体
ロウラシルとして通常成人400■
l“ぽ (体表面積)を静脈内注射、さらにフルオロウラシルとして2400mノ
表面積)を 46時間持続静注する。これを2週間ごとに繰 り返す。
なお、年齢、患者の状態などにより適宣減量する。
「
医療 上 の必 要性 に
係 る基準」へ の該 当
性 に関す る WGの 評
(1)適 応疾病の重篤性 についての該当性 □
〔
特記事項〕
ア」に該当する と判断 した。
「
膵癌」 は致死的な疾患であり、適応疾病 の重篤性は 「
価
(2)医 療上の有用性 についての該当性 日
〔
特記事項〕
から、欧米等 の
欧米等 6カ 国では承認 されていないものの、欧米等の診療ガイ ドラインの記載内容、並びに海外臨床試験成績等
イ」に該 当すると判
べ
したがつて 、 「
臨床試験 にお いて有効性 ・安全性等 が既存 の療法 と比 て明 らかに優れ ていると考 える。
断 した。
備
考
ー
フルオロウラシルとのlJT・
用枝与であること
本要望内容は、膵癌キ
1対するオキサリプラォン、イ リノテカン、レボホリナ ト及び
36、55、194及び281について:併 せて検討を行つた。
から、要望番号Ⅱ‐
36及び 55の企業見解によると、現在、国内において、当該要望に係 る治験が実施中であることから、関係す
なお、要望番号Ⅱ‐
る製薬企業は、現在実施中の試験成績を活用した承認申請の可能性を検討すべきと考える。
43
要望番号 1耳 ,194.2
要望 された医薬品
要 望 者 名
特定非営利活動法人パ ンキャンジヤパ ン
一 般
名
フルオ ロウラシル
会 社
名 ・
協和発酵 キ リン株 式会社
効 能 ・効 果
用 法 ・用 量
要 望 内 容
膵癌
ー ・
・
膵癌 に対するオキサ リプラチン ・イ リノテカン塩酸塩水和物 レボホ リナ ト フルオ ロウラシル併用療法
ー
オキサ リプラチンとイ リノテカン塩酸塩水和物 との併用において、通常、成人 には レボホ リナ トとして 1回
ー
20mツ m2(体 表面積)を 2時 間かけて点満静脈内津射する。レボホ リナ トの点滴静脈内注射終了直後 にフルオ
ロウラシル として通常成人 400mg/m2(体表面積)を 静脈内注射、さらにフルオロウラシル として 2400可 m2(体
表面積)を 46時 間持続静注する。 これを 2週 間ごとに繰 り返す。
なお、年齢、患者 の状態な どにより適寡減量する。
「
医療上の必要性に
係 る基準」への該当
性に関する WGの 評
(1)適 応疾病 の重篤性 について の該 当性 □
〔
特記事項〕
ア」に該当す ると判断 した。
「
膵癌」 は致死的な疾患であ り、適応疾病 の重篤性は 「
‐
価
(2)医 療 上の有用性 について の該 当性 日
〔
特記事項〕
の
欧米等 6カ 国では承認 されて い ないものの、欧米等 の診療ガイ ドライ ンの記載 内容、並びに海外臨床試験成績等か ら、欧米等
イ」に該 当す ると判
臨床試験 にお い て有効性 ・安全性等 が既存 の療 法 と比 べ て明 らかに優れ てい ると考 える。 したが つて 、 「
断 した。
備
考
ー
こと
本要望内容は、膵癌 に対するオキサ リプラチン、イ リノテカン、レボホ リナ ト及びフルオ ロウラシル との併用投与である
36、55、194及び 281について、併せて検討 を行つた。
か ら、要望番号 Ⅱ‐
ことから、関係す
なお、要望番号 Ⅱ‐
16及 び 55の企業見解 によると、現在、国内において、当該要望に係る治験が実施中である
る製薬企業は、現在実施 中の試験成績を活用 した承認 申請の可能性を検討すべ きと考える。
263
要望番号 I Ⅱ ‐
要望 された医薬品
要 望 内 容
要 望 者 名
一般社団法人 日 本造血細胞移植学会
一 般
名
リツキシマブ (遺伝子組換 え)
会 社
名
全薬工業株式会社
効 能 ・効 果
BalT)ウ イルス関連 リンパ 増殖性疾患 (成人)
造血細胞移植後 の CD20陽 性 珊 (EPstein‐
用 法 ・用 量
成人患者 を対象 として リツキシマブ 375縄ヾ を週 1回、4週 間投与する。症状により適宜増減するが、投与回
数上限は 8回 とする。
「
医療 上の必要性 に
係 る基準」ヽ の該 当
性 に関す る WGの 評
価
(1)適 応疾病 の重篤性についての該当性 □
〔
特記事項〕
ア」￨1該当すると
「
包性 リンパ増殖性疾患」は致死的な疾患であ り、適応疾病の重篤性は 「
免疫抑制状態下の CD20陽 性の B ttЛ
判断 した。
(2)医 療上の有用性についての該 当性 □
〔
特記事項〕
欧米等 6カ 国では承認されていないものの、欧米等の診療ガイ ドライン及び教科書の記載内容、並びに海外臨床試験成績等から、
欧米等において標準的療法に位置づけられてお り、国内外の医療環境の違い等を踏まえてヽ国内における有用性が期待できると考
えられる。 したがつて、「
ウ」に該当すると判断した。
備
考
・
造血幹細胞移植後の 郵 ウイルス関連 リンパ増殖性疾患」については、以下の理由より、効能
要望 された効能 ・効果 である 「
免疫抑制状態下の CD20陽 性の B細 胞性 リンパ増殖性疾患」 とす ることを検討すべ きと考 える。
効果 の表記を 「
EB
・ 移 植後 の リンパ増殖性疾患について、病理組織上で 13Bウイルスの関連が同定できない場合もあることから、効能 ,効果に 「
ウイルス関連」を設定する必要はない と考えること。
・ 欧 米 の診療ガイ ドライ ンの引用文献に固形臓器移植後 も含まれていること、また リウマチ疾患等に対する免疫抑制剤 による治
造血幹細胞移植後」に限定する必要性は
療下においてもリンパ増殖性疾患が発現すること知 られていることも踏まえると、 「
乏 しいと考えること。
￨
45
一般社団法人 日 本造血細Flt移
植学会
リツキシマ ブ (遺伝子組換 え)
要望 された医薬品
全薬工業株式会社
Bar)ウ イルス関連 リンパ増殖性疾患 (小児)
造血細胞 移植後 の CD20陽 性 IEB(EPstein‐
小児患者を対象 として リツキシマブ 375轟 ぐ を週 1回、4週 間投与する。症状 により適宜増減す るが、投与回
要 望 内 容
数上限は 8回 とす る。
「
医療 上の必要性 に
係 る基準」 へ の 該 当
性 に関す る WGの
価
評
(1)適 応疾病 の重篤性 についての該 当性 □
〔
特記事項〕
「
ア」に該当す る と
の
「
免疫抑制状態下の CD20陽 性 の B細 胞性 リンパ増殖性奉 患Jは 致死的な疾患 であ り、適応疾病 重篤性は
判断 した。
(2)医 療 上の有用性 についての該当性 □
〔
特記事項〕
から、
欧米等 6カ 国では承認されてぃないものの、欧米等の診療ガイ ドライン及び教科書の記載内容、並びに海外臨床試験成績等
が期待できると考
欧米等において標準的療法に位置づけられてお り、国内外の医療環境の違い等を踏まえても国内における有用性
えられる。 したがらて、「ウ」に該当すると判断 した。
・
造血幹細胞移植後の珀 ウイルス関連 リンパ増殖性疾患」については、以下の理由より、効能
要望された効能 。効果である 「
べ
免疫抑制状態下の CD20陽 性 の B細 胞性 リンパ増殖性疾患」 とすることを検討す きと考 える。
効果 の表記 を 「
・
「
・ 移 植後 の リンパ増殖性疾患について、病理組織上で 卵 ウイルスの関連が同定できない場合もあることから、効能 効果 に EB
ウイルス関連」を設定する必要はないと考 えること。
・ 欧 米 の診療ガイ ドライ ンの引用文献に固形臓器移植後も含 まれていること、またリウマチ疾患等に対す る免疫抑制斉1による治
「
る必要性は
療下 において もリンパ増殖性疾患が発現すること知られていることも踏まえると、 造血幹細胞移植後」に限定す
乏 しいと考えること。
46
266
要望番号 I Ⅱ ‐
要望 された医薬品
要 望 内 容
要 望 者 名
日本リンパ網内系学会
一 般
名
リツキシマブ (遺伝子組換え)
会 社
名
全薬 工業株 式会社
効 能 ・効 果
CD20陽 性 の B細 胞性慢性 リンパ性自血病
用 法 ・用 量
未治療お よび再発または治療抵抗性 CLL患 者に対する、化学療法 との併用 において、第 1サ イ クルでは化学療
表面積)、第 2サ イクル以降は化学療法 の初日 (dayl)に 500111g/m12(体
法開始の前 日 (dγ O)に 375mg/n12(体
表面積)を 投与する。 リツキンマブと化学療法 との併用療法 を合計 6サ イクル行 う。
「
医療 上の必要性 に
係 る基準」へ の該 当
性 に関す る WGの 評
(1)適応疾病の重篤性 についての該当性 図
〔
特記事項〕
ア」に該当すると判断 した。
「
CD20陽 性 の B細 胞性慢性 リンパ性 自血病Jは 致死的な疾患であり、適応疾病 の重篤性は 「
価
(2)医療上の有用性についての該当性 □
・
〔
特記事項 〕
欧米等の承認内容、欧米等の診療ガイ ドライン及び教科書の記載内容、並びに海外臨床試験成績等から、欧米等の臨床試験に
イ」に該当すると判断した。
かに優れていると考える。 したがつて、 「
おいて有効性 ・安全性等が既存の療法と比べてBIlら
備
考
47
281.1
要望番号 lⅡ ‐
要望 された医薬 品
要 望 者 名
日本膵臓学会
一 般
名
レボホ リナー トカルシウム
会 社
名
フ ァイザー株 式会社
効 能 。効 果
膵癌 に対す るフルオロウラシルの抗腫瘍効果の増強
用 法 ・用 量
ー
膵癌に対するオキサリプラチン ・イリノテカン塩酸塩水和物 ・レボホリナ ト・フルオロウラシル併用療法
オキサリプラチンとイリノテカン事酸塩水和物との併用において、通常、成人にはレボホリナー トとして 1回
20価咆伍2(体表面積)を 2時 間かけて点滴静脈内注射する。レボホリナー トの点滴静脈内注射終了直後にフルオ
ロウラシルとして通常成人400mg/m2(体表面積)を 静脈内注射、さらにフルオロウラシルとして2400mψ♂ (体
要 望 内 容
表面積)を 46時 間持続静洋する。 これを2週 間ごとに繰 り返す。
なお、年齢、患者の状態などによリオキサリプラチン、イリノテカン塩酸塩水和物又はフルオロウラシルの減量
や投与間隔の延長等を考慮する。
「
医療 上の必 要性 に
係 る基準」 へ の該 当
性に関す る WGの 評
価
(1)適 応疾病 の重篤性 につ いての該 当性 □
〔
特記事項〕
「
アJに 該 当す る と判断 した。
膵癌」 は致死的な疾患であ り、適応疾病 の車篤性 は 「
・
(2)医 療 上あ有用性 についての該当性 日
〔
特記事項〕
欧米等 6カ 国では承認 されていなレ)ものの、欧米等 の診療ガイ ドライ ンの記載内容、並びに海外臨床試験成績等から、欧米等 の
イ」に該当すると判
臨床試験 にお いて有効性 ・安全性等が既存 の療法 と比べて明 らか に優れ ていると考える。 したがつて、 「
断 した。
備
考
ー
本要望 内容は、膵癌に対す るオキサ リプ ラチン、イ リノテカン、レボホ リナ ト及び フルオ ロ ウラシル との併用投与であること
,
か ら、要望番号 Ⅱ-36、55、194及び 281に ついて、併せ て検討 を行 つた。
36及 び 55の 企業見解 によると、現在、国内にお いて、当該要望に係 る治験 が実施 中であることか ら、関係す
なお、要望番号 Ⅱ‐
る製薬企業は、現在実施 中の試験成績 を活用 した承認 申請 の可能性を検討すべ きと考える。
48
要望番 号
281.2
Ⅱ‐
要望された医薬品
要 望 者 名
特定非営利活動法人バ ンキ ャンジャパ ン
一 般
名
レボホリナー トカルシウム
会 社
名
ファイザー株式会社
効 能 。効 果
用 法 ・用 量
要 望 内 容
「
医療 上の必 要 性 に
係 る基準」 へ の該 当
性 に関す る WGの
評
膵癌に対するフルオロウラシルの抗腫瘍効果の増強
ー ・
・
膵癌に対するオキサリプラチン ,イ リノテカン塩酸塩水和物 レボホリナ ト フルオロウラシル併用療法
ー
オキサリプラチンとイリノテカシ塩酸梅本和物 との併用において、通常、成人にはレボホソナ トとして 1回
ー
20omg/m2(体表面積)を 2時 間かけて点満静脈内注射する。レボホリナ トの点滴静脈内注射終了直後にフルオ
′
ロウランルとして通常成人400mg/m2(体
表面積)を 静脈内注射、さらにフルオロウラシルとして2400呻m2(体
表面積)を 46時間持続静注する。これを2週間ごとに繰 り返す。
又はフルオロウラシルの減量
なお、年齢、患者の状態などによリオキサリプラチン、イリンテカン塩酸塩水和4勿
や投与間隔の延長等を考慮する。
(1)適 応疾病の重篤性 についての該当性 □
〔
特記事項〕
アJに 該当すると判断 した。
「
膵癌」 は致死的な疾患であり、適応疾病 の章篤性は 「
価
(2)医 療上の有用性についての該当性 日
〔
特記事項〕
の
欧米等 6カ 国では承認 されていないものの、欧米等の診療ガイ ドライ ンの記載 内容、並びに海外臨床試験成績等から、欧米等
イ」に該当すると判
安全性等が既存の療法と比べて明らかに優れていると考える。したがつて、 「
臨床試験において有効性 ・
断 した 。
備
考
本要望内容 は、膵癌 に対す るオキサ リプラチン、イ リノテカ ン、 レボホ リナ
か ら、要望番号 1‐36、55、194及び 281に つ いて、併せ て検討 を行 つた。
ー ト及び フルオ ロ ウラシル との併用投与であること
36及び55の企業見解によると、現在、国内において、当該要望に係る治験が実施中であることから、開係す
なお、要望番号Ⅱ‐
る製薬企業 は、現在実 施 中 の試験成績 を活用 した承認 申請 の 可能性 を検討す
4 9・
べ き と考 える。
235
要望番 号 IⅡ ‐
要望 された医薬品
要 望 者 名
日本小児がん学会、 日本小児血液学会
一 般
名
ミフアムル チ ド
会 社
名
武田バイオ開発センター株式会社、武田薬品工業株式会社
効 能 ・効 果
要 望 内 容
「
医療 上の必要性 に
係 る基準」 へ の該 当
性に関す る WGの 評
用 法 ・用 量
ヒ学療法 との併用 (小児)
切除可能な非転移性骨肉腫における他の術後イ
2(体
表面積)と して投薬量を設定。切除術後の補助療法 として、12週間にわたり少なく
すべての患者に2mノ轟
・
ヽ
とも3日おきに週 2回 投与 し、その後 24週間にわたり週 1回投与、36週間で合計48回投与する。
(1)適応疾病の重篤性についての該当性 図
〔
特記事項〕
ア」に該当すると判断 した。
「
骨肉腫」は致死的な疾患であり、適応疾病の車篤性lま「
価
(2)医療上の有用性についての該当性 日
〔
特記事項〕
詢
欧州での承認根拠 となつた海外 4群 間 比較試験 (珈曝0133試験)に ついては、以下の問題点があり、検証的試験とは位置付
フ ムルチ ド
づ
けられないと考える。また、米国食暴医薬品局 (Foo4mlDttAdl■mStrtton;FDA)は 当該試験成績に基 き、ミ ァ
本薬」
)を 不承認としている。
(以下、「
注)INT‐0133試 験 の 4群 は以下 の とお りであつた。
ー
レジメン A群 :シ スプ ラチ ン、ド キ ソル ビシン及 び メ トトンキサ ト
レジメン A十 群 :レ ジメン Aと 本薬 との併用投与
ー
レジメンB群 :シスプラチン、ドキソルピシン、メ トトレキサ ト及びイホスファミド
レジメンB十群 :レジメンBと 本薬 との併用投与
EFS」)及 び Overall
ivd(以 下、「
・ 公 表文献 (J Clin On001200523;2004‐
11、JCh O"O1200826633‐ 8)に よると、Evellt tte suⅣ
Medicilles Agency;
OS」)の 結果 よ り、本薬 の有 効性が示 された と主張 して いるが 、欧州 医薬 品庁 (Europeal■
surv市
al(以下 、「
EMA)の
Assessment repo“
DFS」)で あるとした上で、OSの 結果 を含 め有効性 の評価
iv誠(以下、「
よると、当該試験 の主要評価項 目は Disease tce suⅣ
を行 つてい る。
・ 米 国 FDAの
t
提 出 され た BriefElg Documel■
Oncologic DrugsAdvisory Committo,tこ
よる と、① 当該試験 のプ ロ トコル には
FDA‐redacted,pdf)に
2007‐
4301bl"02‐
efln″
′
呻 _fda.2ov/ohmydockets/ac/07/b‖
(htt,:′
｀
ことを
コ
主 目的や主要評価項 目等 が明記 されていないこと及び②OSの 解析計画はプロ ト ルに記載がなく、事後解析 である
び B群 )
指摘 した上で、主要評価項 目を DFS、 主解析 を本薬投与 (レジメンAキ群及び B十群)と 非投与 (レジメンA群 及
の DFSの 比較 として審査を行っている。
, EMA及
び米国 FDAの レポー トに示 されている当該臨床試験の DFSの 主解析結果 については、化学療法 レジメジの種類に
=定 ではない こと等 を踏まえると、当該試験 をもつて本薬の有効性 を解釈す
よつて、本薬 の上乗せ投与時の DFSの 結果￨ミ
ることは困難 と考 える。
々
なお、 この試験は術前 ・術後化学療法の レジメン と本薬投与の 2×2デ ザインで複雑 であ り、その結果 の解釈 には様 な批判が
4)。
寄せ られ ている (J Clh Onco12008:26;3103‐
また、教科書及び米国における診療ガイ ドラインには本薬 を推奨する旨の記載はない。欧州の診療ガイ ドライ ン (Alll1 0ncol
13)に は、上記の試験成績が記載 された上で、本薬 を含まない化学療法の使用が推奨 されてお り、欧州 において も本
2olo21:v204‐
の
から得 られた
薬 は推奨 されていない と考える。そのため、教科書及び診療ガイ ドライ ンの記載内容を踏 まえると、上記 臨床試験
結果 のみに基づき、本薬 の有効性 を判断することは困難 と考える。
ア」
つて、医療上の有用性 は 「
以上より、本薬は欧米等においても標準的治療に位置付 けられているとは言い難 い と考える。したが
∼ 「ウ」のいずれにも該当 しないと判断 した。
51
236
要望番 号 I Ⅱ‐
要望 された医薬品
要 望 内 容
「
医療 上 の必 要性 に
係 る基 準」 へ の該 当
性 に関す る WGの
評
要 望 者 名
日本臨床腫瘍 学会
一 般
名
ミフアムル チ ド
会 社
名
武田バイオ開発センター株式会社、武田薬品工業株式会社
効 能 ・効 果
切除可能な非転移性骨肉腫における他の術後化学療法との併用 (成人)
用 法 ・用 量
すべての患者にηツぽ (体表面積)と して投薬量を設定。切除術後の補助療法として、12週間にわたり少なく
とも3日おきに週 2回投与し、その後24週間にわたり週 1回投与、36週間で合計48回投与する。
(1)適応疾病 の重篤性 についての該当性 □
〔
特記事項〕
アJに 該当すると判断 した。
「
骨肉腫」は致死的な疾患であ り、通応疾病 の重篤性は 「
価
(2)医療上の有用性 についての該当性 日
〔
特記事項〕
欧州での承認根拠 となつた海外 4群 間湖 比較試験 (洲曝0133試験)に ついては、以下の問題点があり、検証的試験 とは位置付
当該試昧成績に基づき、 ミファムルチ ド
けられない と考える。また、米国食品医薬品局 (Food and prllgAdnlillistration;FDA)は
本薬」
)を 不承認 としている。
(以下、「
0 1 3 3 試験 の 4 群 は以下 の とお りであつた。
注) I N T ‐
レジメン A 群 : シスプラチン、ドキ ソル ビシン及びメ トトレキサー ト
3
レジメンA十 群 :レジメンAと 本薬 との併用投与
レジメンB群 :シスプラチン、ドキソルビシン、メ トトンキサー ト及びイホスフアミド
レジメンB+群 :レジメンBと 本薬 との併用投与
EFS」)及 び Overall
1 (以 下、「
survh爆
ll・
8)に よる と、Evcllt ce
・ 公 表 文献 (J Clin Onc01 2005232004‐
11、J Clin Onoo1200826`33‐
peall Medicines Agency;
OS」)の 結果 より、本薬の有効性が不 されたと主張しているが、欧州医薬品庁 (EuЮ
swival(以下、「
EMA)の
Assessment repo■
pFS」)で ある とした上で、OSの 結果 を含 め有効性 の評価
下、 「
よると、当該試験の主要評価項 目はDiseぃoお o survival(以
を行 つてい る。
・ 米 国 FDAの
( h 師 ユl ぃ
Oncologlc DrugsAdviSOry Comm姉
9oに 提 出 され た Bttefmg Doculllent
F D A ‐r e d a c t e d . D d n に よ る と 、 ① 当 該 試 験 の プ ロ ト コ ル に は
02‐
4301bl‐
l 崚o o 7 ‐
. f d a2・
0 V / O h m s / d o c k e t s / a c / 0 7e/rb.五
主目的や主要評価項目等が明記されていないこと及び②OSの 解析計画はプロトコルに記載がなく、事後解析であることを
指摘 した上で、主要評価項 目をDFS、主解析を本薬投与 (レジメンA十群及びB十群)と 非投与 (レジメンA群 及び B群 )
のDFSの 比較として審査を行つている。
・
O ENIA及 び米国 FDAの レポー トに示 されている当該臨床試験の DFSの 主解析結果については、化学療法 レジメンの種類に
一
よつて、本薬の上乗せ投与時の DFSの 結果が 定ではないこと等を踏まえると、当該試験をもつて本薬の有効性を解釈す
ることは困難 と考える。
ヒ学療法のレジメンと本楽投与の 2×2デ ザインで複雑であり、その結果の解釈には様々な批判が
なお、この試験は術前 ・術後イ
寄せられている (I Clin Onc01 2008:26;3103-4)。
また、教科書及び米国における診療ガイ ドラインには本薬を推奨する旨の記載はない。欧州の診療ガイ ドライン (Alln Oncol
13)に はt上 記の試験成績が記載 されたキで、本薬を含まない化学療法の使用が推奨されており、欧州においても本
201021:V204‐
の
験から得 られた
薬は推奨されていないと考える。そのため:教 科書及び診療ガイ ドラインの記載内容を踏まえると、上記 臨床試
結果のみに基づき、本薬の有効性を判断することは困難 と考える。
「
の
ア」
本薬は欧米等においても標準的治療に位置付けられているとは言い難いと考える。したがつて、医療上 有用性は
以上より、
∼ 「
ウ」のいずれにも該当しないと判断した。
19
要望番号 I Ⅱ ‐
要望 された医薬品
要 望 内 容
「
医療上 の必 要性 に
係 る基準」 へ の該 当
性 に関す る WGの 評
要 望 者 名
日本呼L癌学会
一 般
名
アナス トロゾール
会 社
名
アス トラゼネカ株式会社
効 能 ・効 果
RIIアナログ投与下における閉経前平L癌
LII‐
用 法 ・用 量
LIRIIア ナログ投与下、成人にはアナス トロゾールとして lmgを 1日 1回、経口服用する。
(1)適応疾病の重篤性についての該当性 □
〔
特記事項〕
ア」に該当す ると判断 した。
「
閉経前乳癌」は致死的な疾患であり、適応疾病の重篤性は 「
価
0)医 療 上の有用性 についての該当性 日
〔
特記事項〕
RIIアナ ログとアナス トロゾール (以下、
I‐
要望内容については、欧米等 6カ 国で承認 されていない。術前内分泌療法 におけるLI‐
ホルモン感受性 のある閉経前平L癌に対する標準的治療 としての記載は
「
)の 併用については、欧米の診療ガイ ドラインで￨ま
本薬」
ない。また、ホルモン感受性 のある閉経前乳癌 の術前化学療法における LH‐RHア ナ ログと本薬併用の国内臨床試験では、腫瘍縮
小効果を主要評価項 目と設定 されてお り、生存や再発までの期間等の情報が得 られていない。 このため、ホルモン感受性のある閉
経前乳癌 に対する、術前治療 としての LH‐uア ゴニス トと本薬の併用時の無再発生存期間や生存期間は、現在、標準的治療であ
る化学療法 と同等又は優れているかは現時点で不明 と考える。
町 アナ ログ併用下でのタモキシフェンと本薬 の比較試験 にお
ホルモン感受性 のある閉経前平L癌の術後内分泌療法における LII‐
41)。
12011:12;631‐
いて、本薬 はタモキシフェンと比較 して生存期間が短い傾向が示されている(Lallcd On∞
なお、手術不能又は再発閉経前乳癌については、海外で小規模の非対照臨床試験成績が存在す るのみである。さらに、企業見解
によると、要望内容 に関して、企業は国内開発を中ILしている経緯もある。
ア」∼ 「
ウ」のいずれにも該当しないと考える。
したが つて、医療上の有用性 は 「
備
考
54
34
要望番号 I Ⅱ ‐
要望 された医薬品
要 望 者 名
特定非営利活動法人 日 本臨床腫瘍学会
一 般
名
イホスファ ミ ド
会 社
名
‐
効 能 ・効 果
要 望 内 容
「
医療 上の必要性 に
係 る基準」 へ の該 当
性 に関す る WGの 評
用 法 ・用 量
塩野義製薬株式会社
膀洸癌
3.75g(30∼
60mttυ を2∼5日間連 日点滴静注又は静脈内に注射する。これを
イホスファミドとして 1日 1.5∼
1コースとし、末梢白血球の回復を待つて3∼4週 間ごとに反復投与する。
(1)適応疾病 の重篤件 についての該 当性 □
〔
特記事項〕
アJに 該当す ると判断 した。
「
膀脱癌」 は致死的な疾患であ り、適応疾病 の重篤性 は 「
価
(2)医療上 の有用性 についての該 当性 日
〔
特記事項〕
、欧米等 6カ 国において承認 されてお らず、欧米等の
「
転移性膀脳癌 の二次治療 としてのイホスフアミド単独投与Jに ついて￨ま
いる。またtイ ホスファ
診療ガイ ドライ ンでは、標準療法 としての記載 はなく、臨床試験の登録 を強 く勧 める旨の記載がな されて
一
与について
ミド単独投与の海外臨床試験で用いられた用法 '用量￨ま 様ではない ことから、膀肌癌 に対するイホスフアミド単独投
は、欧米において用法 ・用量が定まつた標準的な治療 と見なす ことは困難 と考 える。
アJ∼ 「
ウJの いずれにも該当しないと判断した。
したがって、医療上の有用性は 「
備
考
55
要望番号 I I‐ 38
要望 された医薬品
要 望 者 名
特定非営利活動法人 日本臨床腫瘍学会
一 般
名
イ リノテカン塩酸塩水和物
会 社
名
一
株式会社ヤクル ト本社、第 三井株式会社
効能 ・効 果
用法 :用 量
要 望 内 容
「
医療上 の必要性 に
係 る基準Jへ の該 当
性に関す る WGの 評
食道癌
A法 :イリノテカン塩酸塩水和物 として、通常、成人に 1日 1回、100m3/m2を1週間間隔で 3∼4回点滴静注 し、
少なくとも2週 間体薬する。これを1クールとして、投与を繰 り返す。
B法 :イリンテヵン塩酸塩水和物 として、通常、成人に 1日 1回、150mg/m2を2週 間間隔で2∼3回点滴静注し、
少なくとも3週 間休薬する。これを 1クールとして、投与を繰 り返す。
ー
国際用量 :25伽υ轟2を 3週 間間隔で点滴静洋し、これを 1ク ルとし投与を繰 り返す。
(1)適 応疾病 の重篤性 についての該当性 □
〔
特記事項〕
ア」に該当すると判断 した。
「
食道癌」は致死的な疾患であり、適応疾病の重篤性は 「
価
(2)医 療上の有用性 についての該当性 目
〔
特記事項〕
の
「
切除不能転移 `再発食道癌に対するイ リノテカン単独投与Jに ついては、欧米等 6カ国では承認されていない。欧米等 診療
・
ガイ ドラインには治療選択肢の 1つ として記載がなされているが、当該記載の引用文献は、食道 と部位の異なる胃癌 胃食道接合
臨床試験成績であつた。また、本邦においては食道癌の約 90%は扁平上皮癌であ
部癌 (腺癌)又 は大腸癌を対象 とした海外第Tll相
るが、食道発生の扁平上皮癌を対象 とした臨床試験は海外における小規模な非対照試験があるのみである。
食道癌の患者背景等に国内外差があることを踏まえると、本要望内容については、欧米の診療ガイ ドラインや海外臨床試験成績
のみから、国内での有用性は期待できるとは言い難いと考える。
ア」∼ 「
ウ」のいずれにも該当しないと判断 したc
したがって、医療上の有用性は 「
備 、
考
56
要望番号
■-39
要望 された医薬品
要 望 者 名
特定非営利活動法人 日 本臨床腫瘍学会
一 般
名
ィリノテカン塩酸塩水和物
会 社
名
一
株式会社ヤ クル ト本社、第 三共株式会社
効 能 ・効 果
用法
用 量
要望 内容
膠芽腫に対する化学療法
点滴静脈注射
→ベバシズマブとの併用で2週 間毎に 125m帥ぽ を90分以上かけて投与。
iedmal■
で許容(Fl・
,200%Ⅵ斑"bШ山
→ もしくは抗癒痛All使
用中の場合はイ リノテカンの用量は最大340mg/1112ま
2007) .
「
医療 上の必要性 に
係 る基準」 へ の該 当
性に関す る WGの 評
(1)適 応疾病の重篤性にっいてのシ 当性 回
〔
特記事項〕
:
ア」に該当すると判断 した。
「
膠芽腫Jは 致死的な疾尋であり、適応疾病 の重篤性は 「
価
(2)医 療上 の有用性についての該当性 □
〔
特記事項〕
ベバ シズマブ」
「
)と の併用投与は欧米等 6カ 国で承認 さ
膠芽腫 に対するイ リノテカンとベバシズマブ (遺伝子組換え)(以 下、
れていない。
ベバシズマブとの併用投与については、ベバ
米国でのベバシズマブの承認根拠となつた海外第耳相試験において、イリノテカンと
与がババシ
シズマブ単独投与に比べて、高頻度かつ重篤な副作用が認めら■ている。また、有効性については、要望された併用投
ズマブ単独投与に比べて、明らかに優れている状況とは言い難いと考える。
なお、企業見解によると、再発膠芽腫に対するベバシズマブ単独投与については、現在国内で開発されている。
乏しいと
以上を踏まえると、現時点ではイリノテカンとベバシズマブとの併用投与について、現時点で開発要請を行う必要性は
ア」∼ 「ウ」 のいずれにも該 当しない と判断 した。
考 えることか ら、医療上 の有用性は 「
‐
ついて、
本要望内容は、膠芽腫に対するイ リノテカンとベバシズマブとの併用投与であることか ら、要望番号 Ⅱ 39及 び 210.2に
併せて検討を行 つた。
58
要望番号
57.1
Ⅱ‐
要望 された医薬品
要 望 者 名
日本内分泌外科学会
一 般
名
ォクトレォチド酢酸塩
会 社
名
ノバルティス フ アーヤ株式会社
効 能 。効 果
下記疾患に伴 う諸症状 の改善
イ ンス リノ,マ
グルカゴノーヤ
要 望 内 容
「
医療 上 の必 要性 に
係 る基準 」 へ の該 当
性 に関す る WGの 評
用 法 ・用 量
通常、成人にはオクトレオチ ドとして20mgを 4週毎に 3ヵ 月間、殿部筋肉内に注射する。その後は症状により
lomg、20mg又 は 30mgを 4週毎に投与する。ただし、初回投与後 2週 間は薬物濃度が十分な濃度に達しないこ
一
とから、本剤投与前に投与していた同 用量のオク トレオチ ド酢酸塩注射液を併用する。
(1)適応疾病の重篤性についての該当性 囲
―
〔
特記事項〕
ア」に該当すると判断 した。
「
インス リノーマ及びグルカゴノーマ」は数死的な疾患であり、適応疾病の重篤性は 「
価
(2)医療上の有用性についての該当性 目
‐
〔
特記事項〕
ゴ ーマに対 しては欧州で
ー
インス リノ マに対するオクトレオチ ドの投与については欧米等 6カ 国で承認 されておらず、グルカ ノ
10月 6甲 に開催 され
承認されている。グルカゴノーマ及びインスリノ‐マに対するオクトレオチ ドの投与については、平成 22年
工」と評価 されている
医療上の有用性」は 「
た第 5回 医療上の必要性の高い未承認薬 '適応外薬検討会議において 「
2r9852000000ti4s.Ddfl。
stf/sl■
ingi/2r9852000000ti7f,att′
go.lDノ
(http://wwwLIIllhll吼
の新た な知見 は得 られ
今 白、再度 、同 じ要望があ つた が、前 回 の評価 以 降、本薬 の有効性 及 び安全 性 を検討 した臨床試験成績等
てい な い 。 したが つて 、前 回 と同彗 、医療 上 の有用性 ぃ 、 Fア」
備
考
59
∼ 「ウ」 のいずれ にも該 当 しない と判断 した。
要望番号
Ⅱ‐
57.2
要望 された医薬品
要 望 内 容
「
医療 上の必 要性 に
係 る基準」 へ の該 当
性 に関す る WGの 評
要 望 者 名
厚生労働科学研究費補助金 (難治性疾患克服研究事業)
「
多発性 内分泌腫瘍症 1型および 2型 の診療実態調査 と診断治療指針の作成研究班」
一 般
名
ォク トレオチ ド酢酸塩
会 社
名
ノバルテ イス フ アーマ株 式会社
効 能 ・効 果
下記疾患に伴 う諸症状の改善
インス リン産生腫瘍 (インス リノーマ)
グルカ ゴン産生腫瘍 (グルカ ゴノーマ)
用 法 ・用 量
通常、成人 にはオク トレオチ ドとして20nlgを4週 毎に3ヵ 月間、殿部筋内内に注射する。その後は症状 により
10mg、20mg又 は 30mgを 4週 毎 に投与する。ただ し、初回投与後 2週 間は薬物濃度 が十分な濃度 に達 しないこ
一
とから、本剤投与前に投与していた同 用量のオク トレオチ ド酢酸塩注射液 を併用す る。
(1)適 応募病 の重篤性についての該当性 □
〔
特記事項〕
ア」に該 当すると判断 した。
「
致死的な泰患であり、適応疾病の重篤性 は 「
イ ンス リノーマ及びグルカ ゴノTマ 」￨ま
価
(2)医 療上の有用性についての該当性 目
〔
特記事項〕
ゴ ーマに対 しては欧州で
インスリノーマに対するオクトレオチドの投与については欧米等 6カ国で承認されておらず、グルカ ノ
ー
れ
承認されている。グルカゴノーマ及びインスリノ ァに対するオクトレオチドの投与については、平成 22年 10月6日に開催さ
工」と評価 されている
医療上の有用性」は 「
適応外薬検討会議において 「
た第 5回医療上の必要性の高い未承認薬・
4s.odO。
att/2r9852000000」
1… _mhl‖goJp/styshingi/210852000000ti7■
■
(http・
は られ
の
今回、再度、同じ要望があつたが、前回の評価以降、本薬の有効性及び安全性を検討した臨床試験成績等 新たな知見 得
ウ」のいずれにも該当しないと判断した。
ていない。 したがつて、前回と同様、医療上の有用性は、「
アJ∼ 「
備
考
ゲムシ タビン塩 酸塩
日本イー ライ リリー株式会社
要 望 内 容
30分 かけて点滴静
ドセタキセル との併用において、ゲムシタビンとして daylお よび day8に 1回 800 nlg/1112を
注する。 これを3週 1コースとして投与を繰 り返す。
「
医療上 の必要性 に
係 る基準」へ の該 当
性 に関す る WGの 評
(1)適応疾病の重篤性についての該当性 □
〔
特記事項〕
アJに 該当すると半1断した。
「
軟部内腫」は致死的な疾患であり、適応疾病の重篤性lま「
価
(2)医療上の有用性についての該当性 日
〔
特記事項〕
の記載内容、並びに診療
ン
要望内容については、欧米等 6カ国で承認されていなぃものの、欧米等の診療ガイ ドライ 及び教科書
して、ゲムシタビン
ガイ ドラインの根拠となつた海外臨床試験成績によると、欧米では、軟部内腫のうち、非小円形細胞肉腫に対
2、
m2day8)の併用投与 (1サイクル3週間)が 実
3)と ドセタキセル (1日1回 100mノ
(1日 1回 90m瑠鶴 90分点滴静注、dayl、
施されているものと考えられる。
一方で、
欧米とは異なるゲムシタビン(1日1回800可ば、
卵巣癌及び小細胞肺癌に対する国内臨床試験成績に基づき、
要望者は、
ぽ4γ8)の併用投与 (1サイクル3週間)を要望している。当該要望用
8)と ドセタキセル (1日1回70m帥
30分点滴静注、dayl、
こと
て、軟部肉腫を対象とした国内外の臨床試験成績は得られておらず、軟部内腫に対する有用性は不明である か
法 ・用量につi｀
ウ」のいずれにも該当しないと判断した。
ア」∼ 「
ら、医療上の有用性は 「
ド
dayl、
注、
30分
点
8)と
滴静
本要望内容は、軟部内腫に対す るゲムシタビン (1日 1回 800m帥ぽ、
セタキセル (1日 1回 70肛
ツ五'、
‐
を つた。
day8)の 併用投与 (1サイクル 3週 間)で あることから、要望番号■ 74及び 132について、併せて検討 行
61
75
要望番 号 I Ⅱ ‐
要望 された医薬品
要 望 者 名
公益社団法人 日 本産科婦人科学会
一 般
名
ゲムシ タ ビン塩酸塩
会 社
名
日本イーライリリー株式会社
効 能 。効 果
要 望 内 容
「
医療 上の必要性 に
係 る基準」 へ の該 当
性に関する WGの 評
用 法 ・用 量
子宮平滑筋肉腫
子宮平滑筋肉腫の場合 :ゲムシタビンとして 1回 900mg/m2、放射線骨盤内照射歴を有する場合はゲムシタビン
として 67免υ♂ (体表面積)を 90分かけて点滴静注して週 1回投与を2週 連続 し、3週 日は体薬する。これを
1コースとして投与を繰 り返す。なお、忠者の状態により適宜減量する。
(1)適 応疾病の重篤性 についての該 当性 □
〔
特記事項〕
ア」に該当す ると判断 した。
「
子宮平滑筋肉腫」 は致死的な疾患であり、適応疾病の重篤性は 「
価
0)医 療上の有用性についての該当性 □
〔
特記事項〕
要望内容については、欧米等 6カ 国で承認 されていない。欧米等の診療ガイ ドラインにおいては、当該疾患の化学療法に関する
エビデンスは限られていること、及び臨床試験への肇録が強く推奨されることが記載された上で、使用経験がある化学療法 として
・
ゲムシタむンとドセタキセルの併用投与が記載されている。当該診療ガイ ドラインで引用 された海外非対照臨床試撃の用法 用量
としては、転移性め子宮平滑筋肉腫に対 して、ゲムシタビン (1日 1回 90嫌プm2.90分 点滴静注、dayl、8)と ドセタキセル (1
点
日1回 10mυ m2day8)との併用投与 (1サイクル3週 間)、放射線骨盤内照射歴を有する場合はゲムシタビン噂 675mg/n12(90分
減量する投与方法、及び術後補助化学療法としてのグムシタビン (1日 1回 900mノm2、90
滴静注)と ドセタキセルは 75111g/m2に
'(1日
фy8)の 併用投与 (1サイクル 3週 間)で あつた。
1国 7晰
分点滴静注、dayl、8)と ドセタキセル
一方で、企業見解によると、①本邦における軟部内腫 (非小円系細胞肉腫)に 対する使用実態 として症例報告が報告されている
・
ものの、ゲムシタビンは `25∼100碗ヅm2(点 滴時間は不明)、ドセタキセルは 60∼100mg/m2と定まつた用法 用量が用い られて
ゲムシタビン(30分点滴静注)及び ドセタキセルはそれぞれ 800m」♂
いないこと、
②他の癌腫 を対象とした国内臨床試験において、
小細胞肺癌)が 推奨用量とされた
及び 7mυ m2(卵 巣癌)、1000mψ♂及び 50可 m2(非 小細胞肺癌)、800mym2及 び60111g/n12(非
こと、③ゲムシタビンの点滴時間は長くなるにつれて、骨髄抑制及び肝機能障害が認められることから、これまで 30分 点滴静注
で の 開発 が な され てきた こ とが示 され てい る。
での有用性は現時点でぃ不明であると考える。
以上を踏まえると、要望された用法 。用量における予官平滑筋肉腫に対する本邦
アJ∼ 「
ウJの いずれにも該当しないと判断した。
したがって、医療上の有用性は 「
8)と ドセタキセル (1日
点滴静注、dayl、
本要望内容は、子宮平滑筋肉腫に対 して、ゲムシタビン (1日1回 900m勁ば、90分
点滴
ムシタビンは6751ng/n12(90分
1.回7mッ m2day8)の併用投与 (1サイクル3週間)、放射線骨盤内照射歴を有する場合は、ゲ
‐ び133について、併せて検討を行つた。
静注)と ドセタキセルは50myご に減量する投与方法であることから、要望番号■75及
63
76
要望番 号 I Ⅱ ‐
要望 された医薬品
要 望 者 名
特定非営利活動法人 日 本臨床腫瘍学会
一 般
名
ゲ ムシ タ ビン塩酸塩
会 社
名
日本イー ライ リリー株式会社
効 能 。効 果
要 望 内 容
用 法 ・用 量
非小 円形細胞肉腫
90分かけて点滴静性
他 の抗悪性腫瘍剤 との併用において、通常、成人にはゲムシタビン として 1回 900mg/1112を
ー
し、週 1回投与を 2週 連続 し、3週 目は休薬する。 これを 1コ ス として投与を繰 り返す。なお、患者の状態 に
より適宜減量する。
「
医療 上 の必 要性 に
係 る基 準Jへ の該 当
性 に関す る WGの 評
(1)適 応疾病の重篤性 についての該当性 □
〔
特記事項〕
アJに 該当す ると判断 した。
「
非小円形細胞肉腫」は致死的な疾患であり、道応疾病の重篤性は 「
価
(2)医 療上の有用性 についての該当性 日
特記事項〕
〔
要望内容 については、欧米等 6カ 国で承認 されていないものの、欧米等の診療ガイ ドライ ン及び教科書 の記載内容、並びに診療
、軟部内腫の うち、非小円形細胞肉腫 に対 して、ゲムシタ ビン
ガイ ドライ ンの根拠 となった海外臨床試験成績によると、欧米で￨ま
価2day8)と の併用投与 (1サイクル 3週 間)が
(1日 1回 900nvm2、 90分 点滴静注、dγl、8)と ドセタキセル (1日 1回 1001嘔
実施 されているものと考える。
一方で、企業見解 によると、①本邦における軟部内腫 (ブ
F小円系細胞肉腫)に 対する使用実態 として症例報告が報告 されている
。
2(点
滴時間は不明)、ドセタキセルは 60∼100m」ご と定まつた用法 用量が用いられて
ものの、ゲムシタ ビンは 625∼100伽瑠価
いないこと、
②他 の癌腫を対象 とした国内臨床試験 において、ゲムシタビン (30分点滴静注)及び ドセタキセルはそれぞれ 800mttr
F小細胞肺癌)が 推奨用量 とされた
及び 70mノm2(卵 巣癌)、100mvm2及 び 50"/m2(非 小細胞肺癌)、800Hゴm2及び 60mg/n12(チ
こと、③ ドセタキセルの単独投与での国内第 I相 試験における最大耐用量は70∼90nlg/m2でぁったこと、④ ゲムシタビンの点滴時
ことが
間は長 くなるにっれて、骨髄抑制及び肝機能障害が認 められ ることから、これまで 30分 点滴静注での開発がなされてきた
示 されている。
2と
また1ド セタキセル については、7m咆 嘔 比較 して 75mノm2において間質性肺疾患の発現割合が高い可能性について も指摘さ
れている (平成 20年 7月 2」日付タキソテール注審査報告書).
以上の内容を踏まえると、日本人に対 してヽ欧米で実施 されているレジメンをそのまま用いることには安全性上の懸念があり、
ア」∼ 「
ウ」
軟部内腫 (非小円系細胞肉腫)に 対する日本人の至適用法 ・用量は不明であると考えることから、医療上の有用性は 「
のいずれにも該当しないと判断 した。
備
・
考
Vm2、 90分 点滴静注、dayl、8)と ドセ タキセル (1
本要望内容 は、非小円形細胞肉腫 に対 して、ゲムシタ ビン (1日 1回 900襲
‐
日 1回 100mg/m2、
cay8)の 併用投与 (1サイタル 3週 間)で あることから、要望番号 Ⅱ 7`及び 134について、併せて検討を行 つ
た。
65
97
要望番 号 I Ⅱ ‐
要望 された医薬品
要 望 者 名
日本 リンパ網内系学会
一 般
名
シクロスポ リン
会 社
名
ノバルテ ィス ファーマ株式会社
効 能 。効 果
要 望 内 容
「
医療 上 の必要性 に
係 る基 準」 へ の該 当
性 に関す る WGの 評
価
用法
用量
血管免疫芽球性 T細 胞 リンパ腫
5m内
の維持療法 を行 う。点滴投与の場合、1日量 3‐
100mg/日
1日 2回 投与、効果がみられた場合 50‐
を投与する。内服可能となつた後はできるだけ速やかに経 口投与に切 り換 える。
3‐
5n■
agを
応疾病の重篤性にらぃての該当性 □
(1)適
〔
特記事項〕
AITL」)」は致死的な疾患であり、適応疾病の重
「
以下 「
oo‖
脚熙Oblastic T lymphoma、
血管免疫芽球性 T細 胞 リンパ腫 (Angio坤
ア」に該当すると判断 した。
篤性は 「
‐
(2)医療上の有用性 についての該当性 日
〔
特記事項〕
要望内容 については、欧米等 6カ 国で承認 されていない。また、欧米の診療ガイ ドライ ンによると、AITLに 対する標準的治療
はなく、可能であれば臨床試験に参加する旨が記載 された上で、シクロスポリン投与、並びに抗悪性腫瘍剤の多剤併用又は単斉1投
与について記載 されている。本邦においては、欧米 の診療ガイ ドライ ンに記載 されている抗悪性腫瘍斉Jの多剤併用投与が実施可能
である。
また、欧米 の診療ガイ ドライン及び教科書にお けるシクロスポリンの記載内容 としては、レ トロスペ クティブな症例検討のみに
基づくものであり、皿■ に対するシクロスポリンの有用性及び至適用法 ,用量は不明であると考える。
実施 中である
さ らに 、 現 在 米 国 にお い て は、バ暉L 患 者 を 対 象 と した 第 Ц相 試 験 ( N C T 0 0 0 7 o 2 9 1 ) が
i■
als.mv/ct2/8hOW/NCT00070291)。
乱
( h t t D :′
′ n i c a l t・
以上を踏 まえると、現時点で、欧米 において用法 '用量が定まった標準的な治療 とは言い難いと考える。 したがつて、医療上の
ア」 ∼ 「ウ」のいずれにも該当 しない と判断 した。
有用性 は 「
ＯＮ
129
要望番 号 I Ⅱ ‐
要望 された医薬品
要 望 者 名
日本小児がん学会、日本小児血液学会
一 般
名
テモゾロミ ド
会 社
名
MSDffi*A+t
効 能 ・効 果
要 望 内 容
「
医療 上の必要性 に
係 る基準」 へ の該 当
性 に関す る WGの 評
用 法 ・用 量
難治性小児悪性固形腫瘍
♂ (体表面積)を 1日1回連日5日間、経 口投与 し、23日 間休 薬す る。 この 28
テモゾロミドとして1回 150m」
増量することができる。
日を1クールとし、次クールで 1回200n3g/m2に
(1)適 応 琴病 の重篤性 についての該 当性 □
〔
特記事項〕
ア」に該当す ると判断 した。
小児における悪性固形腫瘍は、致死的な疾患であり、適応疾病の重篤性は 「
価
(2)医 療上の有用性 についての該当性 目
〔
特記事項〕
いては、①ユーイ ング肉腫に
要望内容 については、欧米等 6カ 国では承認 されていない。また、欧米等の診療ガイ ドライ ンにお
ンの引用文献は海外におけ
対する治療選択肢 の 1つ としてテモゾFミ ドとイ リノテカンとの併用投与の記載 があるが、ガイ ドライ
ま
ー
る症例検討結果のみであること、②ユ イング肉腫以外のがん腫に対 しては臨床評価段階である旨が記載されているこ1等 を踏
えると、現時点では、テモゾロミドが欧米において定まつた用法 ,用量で標準的治療 として用いられていると判断することは困難
と考える。
ア」∼ 「
ウJの いずれにも該当しないと判断 した。
したがらて、医療上の有用性は 「
備
考
68
130.1
要望番号 IⅡ ‐
要望 され た医薬 品
要 望 者 名
日本皮膚外科学会
一 般
名
テモゾ ロ ミ ド
会 社
名
MSD株 式会社
効 能 。効 果
用 法 ・用 量
要 望 内 容
「
医療 上 の必 要性 に
係 る基準」 へ の該 当
性 に関す る WGの
評
悪性 黒色腫
ー
ー
テモゾロミドとして 1回 150mg/m2を1日 1回連日5日 間投与 し23日間休薬。 この28日を 1ク ルとし次ク
ルでは 1回 200m3/m2に
増量できる。
(1)適応疾病の重篤性についての該当性 □
〔
特記事項〕
ア」に該当す ると判断 した。
「
悪性黒色腫」は致死的な疾患であ り、適応疾病の軍篤性は 「
価
`r■
(2)医 療上の有用性についての該当
□
〔
特記事項〕
。
の い
悪性黒色腫 に対するテモゾロミ ドの投与については、平成 22年 10月 6白 に開催 された第 5回 医療上の必要性 高 未承認薬
試験 の結果、生存率でダカルバジンに対する本剤 の優越性は検証 されず、欧米で不承認 と
海外第IIll相
適応外薬検討会議 において 「
工」 と評価 され てい る
医療上 の有用性 」 は 「
されて い る ことを踏 まえて、開発 を要 請 す る必要性 は乏 しい」 として、 「
dO。 なお、 当該要望内容については)豪 州でのみ承認 され
i4s.つ
ar2r985200000伍
20.b/:tfrshm2i/2r9852000000ti7■
他ШtFl呻 ,mhlW・
てい る。
である全生
今回、再度、同じ要望があつたが、前回の評価以降、新たに得 られた海外第Ⅲ相試験成績においても、主要評価項目
上の有用性は
存期間について、テモゾロミドのダカルバジンに対する優越性は検証されなかつた。したがつて、前回と同様、医療
「
ア」∼ 「ウ」のいずれにも該当しないと判断 した。
備
考
要望番 号
Ⅱ-130.2
要望 された医薬品
要 望 者 名
個人
一 般
名
テモ ゾ ロ ミ ド
会 社
名
MSD株 式会社
効 能 。効 果
要 望 内、容
「
医療 上の必要性 に
係 る基準」 へ の該 当
性に関す る WGの 評
用 法 ・用 量
悪性黒色腫
2を1日 1回連日5日間投与し23日間体薬。この28日を1クールとし次クー
テモゾロミドとして 1回 150韓
v轟
2に
ルでは 1回20缶瑠短 増量できる。
(1)適 応疾病 の重篤性についてあ該当性 □
〔
特記事項〕
ア」に該当す ると判断 した。
「
悪性黒色腫」は致死的な疾患であ り、通応疾病の重篤性 は 「
価
0)医 療上の有用性 にらぃての該当性 日
〔
特記事項〕
・
、平成 22年 10月 6日 に開催 された第 5回 医療上の必要性 の高い未承認薬
悪性黒色意に対す るテモゾロミ ドの投与について￨ま
試験の結果、生存率でダカルバ ジンに対する本剤 の優越性は検証 されず、欧米で不承認 と
海外第III相
適応外薬検討会議 において 「
「工 」 と評価 されて い る
され て い るこ とを踏 ま えて 、開発 を要 請 す る必 要性 は乏 しい」 として、 「医療 上の有用性Jは
7■aW2r985200000014s.,dう
。 なお、当該要望内容 については、豪州でのみ承認 され
(httDtll…ふ 鳳 2o.:,/styshimttr9852000000■
ている。
試験成績においても、主要評価項目である全生
今回、再度、同じ要望があつたが、前回の評価以降、新たに得られた海外第III相
″ヾ
ジンに対する優越性は検証されなかつた。したがつて、前回と同様、医療上の有用性は
存期間にっぃて、テモゾ甲ミドのダカノ
「
ア」∼ 「
ウ」のいずれにも該当しないと判断した。
備
考
130.3
要望番 号 IⅡ ・
要望 された医薬品
要 望 内 容
要 望 者 名
日本皮膚悪性腫瘍学会
一 般
名
テモゾ ロミド
会 社
名
MSD株 式会社
効 能 ・効 果
悪性黒色腫
用 法 ・用 量
ー
テモゾロミドとして 1画 15伽ツm2を 1日 1回連 日5日 間投与 し23日間休薬。 この 28日 を 1ク ル とし次 ク
ー
ルでは 1回 200nlg/m2に
増量できる。
「
医療 上の必要性 に
係 る基準」 へ の該 当
性 に関す る WGの 評
ての該当性 囲
(1)適応疾病の重篤性にっし｀
〔
特記事項〕
ア」に該当すると判断 した。
「
悪性黒色腫」は致死的な疾患であり、適応疾病の重篤性は 「
価
(2)医 療上の有用性 についての該当性 日
〔
特記事項〕
・
の い
悪性黒色腫 に対するテモゾロミドの投与にっいては、平成 22年 10月 6日 に開催 された第 5回 医療上の必要性 高 未承認薬
海外第EI相試験の結果、生存率でダカルバジンに対す る本剤の優越性は検証 されず、欧米で不承認 と
適応外薬検討会議 において 「
工 」 と評価 されて い る
「
されて い ることを踏 まえて、開発 を要 請 す る必要性 は乏 しいJと して、 「医療上 の有用性」 は
なお、当該要望内容 については、蒙州でのみ承識 され
aV2r985200000014s,pdf)。
″血ingi/2r9852000000ti7■
,mlll‖
2ooiD/離
(httD=￨￨い
ている。
試験成績においても、主要評価項目である全生
今回、再度、同じ要望があつたが、前回の評価以降、新たに得 られた海外第III相
検証されなかった。 したがつて、前回と同様、医療上の有用性は
存期間について、テモゾロミドのダカルバジンに対する優越性￨ま
「
ア」∼ 「
ウ」のいずれにも該当しないと判断 した。
備
考
71
要望番号 II‐ 130.4
要望された医薬品
要 望 者 名
特定非営利 活動法人 日 本臨床腫瘍学会
一 般
名
テモ ゾ ロ ミ ド
会 社
名
MSD株 式会社
効 能 ・効 果
用 法 ・用 量
要 望 内 容
「
医療 上 の必 要性 に
係 る基準 」 へ の該 当
性 に関す る WGの
評
悪 性黒色腫
ー
ー
テモゾロミドとして1回15師帥♂を1日1回連日5日間投与し23日間休薬。この28日を1ク ルとし次ク
♂に増量できる。
ルでは1回200m」
(1)適応疾病の重篤性 についての該当性 図
〔
特記事項〕
ア」に該当すると判断 した。
「
悪性黒色腫」は致死的な疾患であり、適応疾病の重篤性は 「
価
(2)医 療上の有用性 についての該当性 日
〔
特記事項〕
・
、平成 22年 10月 6日 に開催 された第 5回 医療上の必要性の高い未承認薬
悪性黒色腫に対するテモゾロミドの投与について￨ま
海外第 II相試験の結果、生存率でダカルバジンに対する本剤 の優越性は検証 されず、欧米で不承認 と
適応外薬検討会議 において 「
工」 と評価 されている
医療上の有用性」は 「
されていることを踏まえて、開発を要請する必要性は乏しい」として、「
なお、当該要望内容については、豪州でのみ承認され
7'att/2r983200000014s.Ddf)。
f呻 血 17"・iD/Stf/shingi/2r9852000000■
(h師=′
ている。
今回t再 度く同じ要望があつたが、前日の評価以降、新たに得られた海外第軍相試験成績においても、主要評価項目である全生
存期間について、テモゾロミドのダカルバジンに対する優越性は検証されなかつた。したがって、前回と同様、医療上の有用性は
「
ア」∼ 「
ウ」のいずれにも該当しないと判断した。
備
考
72
ドセ タキセル水和物
要望 された医薬品
サノフィ ・アベ ンテ ィス株式会社
る
ゲムシタビンとの併用において、ドセタキセルとして day8に 1回 70m鬱♂ を 1時間以上かけて点滴静注す 。
要 望 内 容
これを 3週 1コ ース として投与を繰 り返す。
「
医療 上の必要性 に
係 る基準」 へ の該 当
(1)適応疾病 の重篤性 についての該当性 国
￨
,
〔
特記事項〕
ア」に該当すると判断 した。
「
軟部肉腫」は致死的な疾患であり、適応疾病の重篤性は 「
性に関する WGの 評
価
0)医 療上の有用性にういての該当在 日
:
〔
特記事項〕
ン及び教科書の記載内容、並びに診療
要望内容については、欧米等 6カ 国で承認 されていないものの、欧米等の診療ガイ ドライ
1胞肉腫に対 して、グムシタビン
ガイ ドラインの根拠 となつた海外臨床試験成績によると、欧米では、軟部内腫の うち、非小円形細
21ay8)の併用投与 (1サイク レ3週間)が 実
2、
l■
■
ィ
(1日 1回 90轟りは 90分点満静洋、dayl、8)と ドセタキセル (1日1回 100mノ
施されているものと考えられる。
2、
欧米 とは異なるゲムシタさン (1日 1回 80mり 伍
一方 で、
卵巣癌及び小細胞肺癌 に対する国内臨床試験成績に基づ き、
要望者は、
3週 間)を 要望 している。当該要望用
30分 点滴静注(dayl、 8)と ドセタキセル (1自 1回 70暉 m2dγ8)の 併用投与 (1サイ クル
に対する有用性 は不明であることか
法 ・用量について、軟部内腫を対象 とした国内外の臨床試験成績は得 られ てお らず、軟部肉腫
ア」∼ 「ウJの いずれにも該当 しないと判断 した。
ら、医療上の有用性 は 「
―
一
一
一
一
―
一
一
一
一
―
一
一
一
一
一
一
一
一
一
一
一
一
一
一
一
一
一
一
一
―
一
―
―
一
一
丁
―
―
TT丁
==丁
8)と
30分点滴静注、dayl、
本要望内容は、軟部内腫に対するゲムンタ ビン (1日 1回 800mg/1112、
ド
セ
タ
キ
セ
ル
(1日
‐
ついて 、併せて検討を行 つた。
day8)の 併用投与 (1サ イ クル 3週 間)で あることか ら、要望番号 Ⅱ 74及 び 132に
73
1回
70m勧
♂
、
133
要望番号 I Ⅱ …
要望 された医薬品
要 望 者 名
一 般
名
ドセ タキセル 水和物
会 社
名
サノフィ ・アベンティス株式会社
効 能 ・効 果
要 望 内 容
公益社団法人 日 本産科婦人科学会
用 法 ・用 量
子宮平滑筋肉腫
ノ♂ (体表面積)、放射線骨盤内照射歴を有する場合は ド
子官平滑筋肉腫 :1日 1回 、 ドセタキセルとして、75コ
2
セタキセル として 50mノ轟 (体表面積)を 1時間以上かけて3週間間隔で点滴静注する。なお、患者の状態によ
り適宜減量す る。
「
医療 上の必要性 に
係 る基準」へ の該 当
性に関す る WGの 評
(1)適応疾病の重篤性にらぃての該当性 □
〔
特記事項〕 、
ア」に該当すると判断した。
「
子宮平滑筋肉腫」は致死的な疾患であり、適応疾病の重篤性は 「
価
(2)医療上の有用性についての該当性 □
〔
特記事項〕
要望内容については、欧米等 6カ 国で承認 されていない。欧米等の診療ガイ ドラインにおいては、当該疾患の化学療法に関する
エ ビデンスは限られていること、及び臨床試験への奉録が強く推奨されることが記載 された上で、使用経験がある化学療法として
。
ゲムシタビンとドセタキセルの併用投与が記載 されている。当該診療ガイ ドラインで引用された海外非対照臨床試験の用法 用量
00mノ五2、90分点滴静注、dayl、8)と ドセタキセル (1
としては、転移性の子宮平滑筋肉腫に対 して、ゲムンタビン (1日 1回 り
点
日 1回 100m」♂day8)との併用投与 (1サイクル 3週間)、放射線骨盤内照射歴を有する場合はゲムシタビンは 675mg/n12(90分
滴静注)と ドセタキセルは 75mψ♂ に減量する投■方法、及び術後補助化学療法 としてのゲムシタビン (1日 1回 900mノm2、90
分点滴静注、dayl、8)と ドセタキセル (1日1回 70潮 m2dγ8)の 併用投与 (1サイクル 3週間)で あつた。
一方で、企業見解によると、①本邦における軟部内腫 (非小円系細llt肉
腫)に 対する使用実態として症例報告が報告 されている
2(点
定まつた用法 ・用量が用いられて
滴時間は不明)、ドセタキセルは 60∼100mg/m2と
ものの(ゲ ムシタビンは 625∼100m瑠は
いないこと、
グムシタビン(30分点滴静注)及び ドセタキセルはそれぞれ 800mg/m2
②他の癌腫を対象 とした国内臨床試験において、
2及び 5仇 m2(非
2(卵
小細胞"癌 )、80随vm2及 び 60mg/m2(非小細胞肺癌)が 推奨用量 とされた
巣癌)、100m噌価
及び 7伽哩伍
υ
こと、③ゲ ムシ タ ビンの点滴時間は長 くなるにつれ て、骨髄抑制及び肝機 能障害 が認 め られ ることか ら、 これ まで 30分 点滴静注
での開発がなされてきたことが示 されている。
点では不明であると考える。
以上を踏 まえる と、要望 された用法 ・用量における子富平滑筋肉腫 に対する本邦での有用性は現時′
ア」∼ 「ウJの いずれにも該当 しない と判断 した。
したがつて、医療上の有用性は 「
備
考
ジ軍珪レ (1・
日1回 900mノm2、90分点滴静注、dayl、8)と ドセタキセル (1日
点滴
1回 7伽瑠伍2day8)の併用投与 (1サイクル 3週 間)、放射線骨盤内照射歴を有する場合は、ゲムシタビンは675mg/n12(90分
‐
ついて、併せて検討を行うた。
静注)と ド毛タキセルは 50可 m2に 減量する投与方法であることから、要望番号Ц75及び 133に
75
134
要望番号 I Ⅱ ‐
要望 された医薬 品
要 望 者 名
一 般
名
会 社
名
効能
要 望 内 容
効果
用 法 ・用 量
特定非営利活動法人 日 本臨床腫瘍学会
ドセ タキセル水和物
サノフィ ・アベ ンテ ィス株式会社
非小 円形細胞 肉腫
60分 かけて点滴静注
他の抗悪性腫瘍剤 との併用において、通常、成人には ドセ タキセル として 1回 100m3/1112を
ー
し、2週 目に投与 し、3週 日は体薬する。 これを 1コ スとして投与を繰 り返す。なお、患者 の状態 により適宜
減量する。
「
医療 上の必要性 に
係 る基準」へ の該 当
性 に関す る WGの 評
(1)適 応疾病の重篤性についての該当性 口
〔
特記事項〕
ア」に該当すると判断 した。
「
非小円形細胞肉腫」は致死的な疾患であ り、適応疾病の車篤性￨ま「
価
(2)医 療上の有用性 についての該当性 日
〔
特記事項〕
要望内容については、欧米等 6カ 国で承認 されていないものの、欧米等の診療ガイ ドライ ン及び教科書の記載内容、並びに診療
ガイ ドライ ンの根拠 となつた海外臨床試験成績 によると、欧米では、軟部内腫 の うち、非小円形細胞肉腫に対 して、ゲムシタ ビン
(1日 1回 900mノm2、90分 点滴静注、d■
yl、3)と ドセタキセル (1日 1回 100mノm2day8)と の併用投与 (1サイクル 3週 間)が
実施 されているもの と考 える。 .
一方で、企業見解による と、①本邦における軟部内腫 (非小 円系細胞肉腫)に 対する使用実態 として症例報告が報告 されている
・
2(点
滴時間は不明)、ド セタキセルは 60∼100mノm2と 定まつた用法 用量が用いられ て
ものの、グムシタビンは 625∼100伽瑠輛
いないこと、
②他 の癌腫を対象 とした国内臨床試験において、ゲムシタビン(30分点滴静注)及び ドセタキセルはそれぞれ 80伽ツm2
2及び 50可
m2(非 小細胞肺癌)、80随げm2及 び 60mg/n12(非小細胞肺癌)が 推奨用量とされた
及び 7mッ m2(卵 巣癌)、1000‐
こと、③ ドセタキセルの単独投与での国内第 I相 試験における最大耐用量は 70∼90可 ぼ であつたこと、④ゲムシタ ビンの点滴時
間は長くなるにつれて、骨髄抑制及び肝機能障害が認められることから、これまで 30分点滴静注での開発がなされてきたことが
示されている。
.
ついて
は、70myln2と比較 して75mg/m2において間質性肺疾患の発現割合が高い可能性につぃても指摘 さ
また、 ドセタキセルに
76
ー
れている (平成 20年 7月 23日付タキソテ ル注審査響告書)。
いることには安全性上の懸念があり、
以上の内容 を踏まえると、日本人に対 して、昨米で実施 されているレジメンをそのまま用
ア」∼ 「
ウ」
'用量は不明であると考えることから、医療上の有用性は 「
軟蔀肉腫 (非小円系細胞肉腫)に 対する日本人の至適用法
のいずれにも該当しないと判断 した。
ll、90分
dayl、8)と ドセタキセル (1
点滴静注、
本要 望 内容 は、 非小円形細胞肉腫 に対 して、ゲム ンタビン (1日 1回 900mg/■
‐
2、
ついて、併せて検討 を行つ
五 day8)の 併用投与 (1サイ クル 3週 間)で あることから、要望番号 Ⅱ 76及 び 134に
日 1回 100コ
穏′
た。
180
要望番号 I Ⅱ ‐
要望 された医薬品
要 望 者 名
日本小児がん学会、 日本小児血液学会、 日本臨床腫瘍学会
一 般
名
ビノレル ビン酒石酸塩
会 社
名
協和発酵 キリン株式会社
効能 `効 果
小児悪性固形腫瘍
(ユーイ ング肉腫 ファミリー腫瘍、横紋筋肉腫その他軟部腫瘍、神経芽腫、網膜芽腫、肝芽腫 その他肝原発悪性
腫瘍、腎芽腫その他腎原発悪性腫瘍等)
要 望 内 容
用 法 。用 量
を週1回6週連続して点滴静注し、2週間休薬する。56日間を1クール
単斉1投与の場合:ビノンルビン301nMぽ
として投与を繰 り返す。
ヽ
併用療法の場合 :ビノンルビン2珈ぼぽ を週1回3週連続して点滴静注し、2週間体薬する。シクロホスフアミ
ド25m」♂を連日経日投与する。28日間を1タールとして投与を繰り返す。
「
医療 上の必要性 に
係 る基準」 へ の該 当
性に関す る WGの 評
(1)適 応疾病の重篤性についての該当性 □
〔
特記事項〕
ア」に該 当する と判断 した。
小児における悪性固形腫瘍は致死的な疾患であり、適応疾病の重篤性 は 「
価
(2)医 療上の有用性 についての該当性 日
′
〔
特記事項〕
の診療ガイ ドライ ンにおいては、臨床評価段階にある
てい
い。また、欧米等
な
要望内容 については、欧米等 6カ 国では承認 され
・
治療選択肢 として記載 されてい るのみであり、現時点では、ビノレルビンは、欧米において定まった用法 用量で標準的治療 とし
て用い られていると判断す ることは困難 と考える。
ア」∼ 「ウJの いずれにも該当しないと判断 した。
したが つて、医療上の有用性は 「
備
考
78
要望番号 I Ⅱ ‐187
要望 された医薬品
要 望 者 名
特定非営利活動法人 日 本臨床腫瘍学会
一 般
名
フィル グラスチム
会 社
名
協和醗酵 キ リン株式会社
効 能 ・効 果
来す と予想 される化学療法を行 う場合、早期亭L
noutropenio(FN)を
①20%以 上の頻度で発熱性好中球減少 febr“
CSFを 初回から予防投与する。
がん の術後化学療法、65歳以上のびまん性進行性 リンパ腫 の場合、G‐
A満 の頻度でも、65歳 以上、PS不 良、FNの 既往、低栄養、開放創や活動性の感染、より進行 したがん、
②200/●
広範 囲の放射線照射 な どの前治療歴、放射線 と化学療法 の同時併用、がんの骨髄浸潤、合併症な どがある場合、
要 望 内 容
CSF投 与する。
初回化学療法か ら予防的 G‐
CSF
好中球が減少する前からG‐
次の コース以後、
③先行す る化学療法で高度 な好 中球減少や wを 経験 した場合、
を投与する
用 法 ・用 量
「
医療 上の必 要性 に
係 る基準」へ の該 当
性 に関す る WGの 評
1日 5pg/kg皮 下注射
(1)適 応疾病 の重篤性 についての該当性 □
〔
特記事項〕
ア」に該当すると判断 した。
がん化学療法による好中球減少症は、致死的 となる場合 もあり、適応疾病の重篤性 は 「
価
(2)医 療上の有用性 についての該当性 日
〔
特記事項〕
2皮
「
」に関する要望について、国内における用量設定試験の結果等 を踏まえ、1日 50四扇 下投
1白 珈ぼ聰 皮下投与の用量追カロ
与が承認 されてお り、当該用量以外 の用量が至適であることを示す国内臨床試験成績は得 られていないことから、当該琴望内容に
ついて、本邦 における有用性が期待できると判断す ることは困難 と考 える。
「
化学療法による好中球減少症に対する予防投与の用法の変更」に関する要望ついては、欧米等の診療ガイ ドラインでは、発熱
性好中球減少症のリスク評価の詳細が各診療ガイ ドライン間で差異があること等を踏まえると、当該予防投与の用法を変更する妥
当性は不明 と考える。なお、前回、乳癌における予防投与に関する要望があつたが、平成 22年 4月 27日に開催 された第 3回 医療
CSFの 予防投与を必要 とするような強い骨
現在、国内では必ずしも G―
適応外薬検討会議において、「
上の必要性の高い未承認薬 ・
ている
髄抑制を有する治療 レジメンが標準的に用い られている状況ではないため、各基準のいずれにも該当しない」 と判断 され
79
12k.つ
J)。
mЫ ttgo.iprshingi/2010/04/dVs0427‐
ttpソw総 、
(■
CSF製 剤 (一般名 :Pegmgra"im)が本要望を踏まえた形で国内治験が実施中であるとの
以上の内容 に加 えて、現在、持続型 G‐
ア」
で開始す る優先順位は高くないと考 え、医療上の有用性は 「
CSF製 剤について要望内容 に係 る開発 を現時`点
企業見解 より、G‐
∼ 「ウ」のいずれにも該当 しない と判断 した。
備
考
要望番号
I Ⅱ
‐
275
要望 された医薬品
要 望 者 名
特定非営利活動法人 日 本臨床腫瘍学会
一 般
名
レノグラスチ ム
会 社
名
中外製薬株 式会社
効 能 。効 果
要 望 内 容
来す と予想 される化学療法を行 う場合、早期呼L
①20%以上の頻度で発熱性好中球減少 febrib lleutropOnia(FNlを
CSFを 初回から予防投与する。
がんの術後化学療法、65歳以上のびまん性進行性 リンパ腫の場合、G‐
たがん、
②20%未満の頻度でも、65歳以上、PS不 良、FNの 既往、低栄養、開放創や活動性の感染、より進行し
広範囲の放射線照射などの前治療歴、放射線 と化学療法の同時併用、がんの骨髄浸潤、合併症などがある場合、
初回化学療法から予防的G,CSF投与する。
CSF
好中球が減少する前からG‐
次のコース以後、
③先行する化学療法で高度な好中球減少やFNを経験した場合、
を投与す る
「
医療上の必要性 に
係 る基準」,の 該 当
性に関する WGの 評
__
(1)適 応疾病の重篤性 について の該 当性 囲
〔
特記事項〕
した。
「
がん化学療法による好中球減少症は、致死的となる場合 もあり、適応疾病の重篤性は ア」に該当す ると判断
価
(2)医 療 上の有用性についての該当性 □
.
〔
特記事項〕
下投与
「
」に関する要望について、国内における用量設定試験の結果等を踏まえ(1日 2隧/1cg皮
1日 印ぼkg皮下投与の用量追カロ
につ
が承認されており、当該用量以外の用量が至遭であることを示す国内臨床試験成績は得 られていないことから、当該要望内容
いて、本邦における有用性が期待できると判断することは困難 と考える。
ガイ ドラインでは、発熱
の
「
化学療法による好中球減少症に対する予防投与の用法の変更」に関する要望ついては:欧 米等 診療
与の用法を変更する妥
性好中球減少症のリスク評価の詳細が各診療ガイ ドライン間で差異があること等を踏まえると、当該予防投
4月 27日に開催された第 3回 医療
当性は不明と考える。なお、前回、平L癌における予防投与に関する要望があつたが、平成 22年
CSFの 予防投与を必要とするような強い骨
現在、国内では必ずしも G‐
適応外薬検討会議において、「
上の必要性の高い未承認薬・
しない」と判断されている
髄抑制を有する治療 レジメンが標準的に用いられている状況ではないため、各基準のいずれにも該当
81
12k.D置)。
′
V日Ⅳwhmhlttgooip/shingir2010/04/dys0427・
(httDイ
CSF製 剤に関する国内治験が実施中であるとの
以上の内容に加 えて、現在、GCSF製 剤に対す る要望を踏まえた形で持続型 G‐
CSF製 剤について要望内容 に係 る開発を現時点で開始す る優先順位 は高
187で提出されていることより、G‐
企業見解 が要望番号 Ⅱ‐
ア」∼ 「ウ」のいずれにも該当しないと判断 した。
くないと考え、医療上の有用性は 「
備
考
82
資料 8-6
<生 物 WG>
目
小 児分野
との関係
<血 液製剤分野 >
【
医療 上の必要性 の基準 に該 当す ると考 えられた品目】
本邦 にお ける未承認薬
2 00)・… …・
プロ トロンビン複合体 (要望番号 ;II‐
２
３
本邦 における適応外薬
エ プタ コグ アル フア (活性 型)(遺 伝子組換 え)
・
…・
… …… …… ・
(要望番号 ;I卜51)…
・
・
・
172)。:・
人血液凝固第 XIII因子 (要望番号 ;II‐
小児分野
医療上の必要性 の基準 に該 当 しないと考 えられた品目】
【
本邦 における未承認薬
1 75)'… …・ 4
人免疫グロプリンG(要 望番号 ;II‐
本邦 における適応外薬
ヽ
ェプタコグ アルフア (活性型)(遺 伝子組換 え)
5 2)・… …… …… …… … 5
(要望番号 ;II‐
との関係
目 次
(つづ き)
児分野
小
【
医療 上の必要性 の基準 に該 当 しな いと考 え られた品目】 との関係
本邦 における未承認薬
ニ ワ トリ胚細胞狂大病不活化 ワクチ ン
146)・… …… …… …… 6
(要望番号 ;II‐
ニ ワ トリ胚細胞狂 大病不活化 ワクチ ン
…… …… …… 7 0
・
「
1 47)。・
(要望番号 ;II‐
<ワ クチン分野 >
○」 につ いて
注) 「小児分野 との関係」列 の 「
の W G が 主 に担
要望内容 に、小児 に関連す る内容 が含 まれ るが、成人 と小児に共通する疾患等 である ことか ら、各疾患分野
当す る品 目
‐
200
要望番 号 I Ⅱ ‐
要望 された医薬品
要 望 内 容
要 望 者 名
一般社団法人 日本脳 卒中学会
一 般
名
プロ トロンビン複合体
会 社
名
CSLベ ー リング株式会社
効能 0効 果
抗凝固斉J療法中における重篤な出血時や緊急手術が求められる場面での lblRの補正
用 法 ・用 量
通常 1回 200∼1200単位を静脈内に緩徐に注射する。用量は、年齢 ・症状に応じて適宜増減する。
「
医療上 の必 要性 に
係 る基 準」へ の該 当
(1)適 応疾病の婁篤性 についての該 当性 □
性に関す る WGの 評
抗凝固療法中に頭蓋 内出血を発症する と、死に至 る場合もあることから、アの基準に該当す ると判断 した。
〔
特記事項〕
価
(2)医 療上の有用性 についての該当性 □
〔
特記事項〕
要望内容は欧州等の海外 24か 国で承認 されてお り、ガイ ドラインにも記載があることから、ウの基準に該 当すると判断 した。
備
考
海外の承認効能 ・効果はビタミンK措 抗薬投与時の使用に限定されているため、ビタミンK拮 抗薬投与時の使用に限定 して評価
した。最終的な効能 ・効果、用法 ・用量については、今後検討する必要があると考える。
要望番 号
Ⅱ-51
要望 された医薬品
要 望 者 名
一般社団法人 日本血栓 止血学会
一 .般
名
ェプタコグ アルファ (活性型)(遺 伝子組換 え)
会 社
名
ノボ ノルデイスク フアーマ株式会社
効能
効果
市J
要 望 内 容
用法
「
医療 上 の必 要性 に
係 る基準 」 べ の 該 当
性に関す る WGの 評
価
ー
因 は第Ⅸ 因子 に対す るイ ンヒビタ を保有す る先天性血友病及 び後天性血友層患者 の 出皿 即
血液凝 固第V l l l子又
用量
軽度から中等度の出血に対して、270μ♂蛯 を単回投与する。
(1)適 応疾病の重篤性についての該当性 □
〔
特記事項〕
・
・
の
の
軽度から中等度の出血」について、欧州の承認 内容では関節内 筋肉内 粘膜内 軽度から中等度
要望用法 ・用量における 「
ことにより日常生活に著 しい
出血が対象 とされている。当該出血は必ず しも生命に重大な影響を与 えないが、身体機能 を損なう
影響を及 ぼすため、ウの基準に該当す ると判断 した。
(2)医 療上の有用性 についての該当性 □
〔
特記事項〕
いて 250μ ノ聴 以
・
要望内容は英 ・独 ・仏 ・豪で承認され、独 ,カロ 豪等のガイ ドラインにも記載 されてお り、国際登録調査にお
の問
上
上で投与され たのは 43%で あつたことが 2011年に報告 されている。また、過量投与による工栓塞栓症等、安全性 ?特 段
ことから、ウの基準に該当す る
題は報告 されていない。以上 より、要望内容は海外で標準的に使用されているもの と考 えられる
と判断 した。
備
考
‐
・
に限定 して評価 した。
要望内容 に係 る海外 の承認効能 効果 は先天性血友病患者 に限定 されてい るため、先天性血友病患者
ついては今後検討す る
血管確保 が難 しい場合 のみに限定す る必要はない」 との見解が提出 されてお り、この点に
また、企業 より 「
必要があると考 える.
要望番号
112
Ⅱ‐
要望 され た医薬 品
要 望 内 容
要 望 者 名
享生労働科学研究費補助金鮮 治性疾患克服研究事業)「 後天性血友病 XⅢ の実態調査、発症機序 の解明 と治療方
告の開発」研究班
一 般
名
人血液凝固第 XIII因子
会 社
名
OSLベ ーリング株式会社
効 能 。効 果
後天性血液凝固第 XЩ 因子欠乏症による出血傾向
用 法 ・用 量
ー
1日量4∼20mLを緩徐に静脈内投与する。なお、年齢、症状、欠乏の原因 (インヒビタ など)に より適宜増減
する。
「
医療 上の必要性 に
係 る基準」 へ の該 当
性に関す る WGの 評
(1)適応疾病 の重篤性についての該 当性 □
〔
特記事項〕
出血の部位や程度 によつては致死的な出工 となる場合 もあることか ら、アの基準に該当すると判断 した。
価
(2)医療上の有用性 についての該当性 □
〔
特記事項〕
要望内容 について薬事承認 を有する既存の治療薬はない ことから、アの基準に該当すると判断 した。
備
考
要望者 である研究班の報告を踏 まえて、用法 ,用 量の設定 について検討す る必要があると考 える。
要望番号
Ⅱ‐175
要望 された医薬品
要 望 内 容
要 望 者 名
日本小児感染症学会
一 般
名
人免疫 グロブ リン G
会 社
名
CSLベ ー リング株式会社
効 能 ・効 果
原発性免疫不全症候群 (PID)
用 法 ・用 量
800mngを
通常、200‐
3-4週 間 ごとに投与する。患者 の状態に応 じて適宜増減す る。
「
医療 上の必要性 に
係 る基準」へ の該 当
〔
特記事項〕
性に関す る WGの 評
ll至る場合 もあること
PDは 、易感染性、反復感染、感染症の重症化 ,遷 延、 日和見感染、発癌な どを主な特徴 としてお り、死
価
から、アの基準に該当すると判断 した。
(1)適 応疾病 の重篤性 についての該 当性 □
(2)医療上の有用性についての該当性 □
〔
特記事項〕
:日本小児
PIDの効能に係るCSLベ ー リング株式会社の皮下注用人免疫グロブ リン製剤に対する要望 (第1回開発要望、要望者
開発
開発が進められていることから:現 時点では 18Pro20の
感染症学会)に ついて開発要請が行われ、本邦において IgP1020の
状況を注視すべきと考える。
備
考
4
52
要望番号 I Ⅱ ‐
要 望 者 名
要望 された医薬 品
一 般
名
エプタコグ アルファ (活性型)(遺 伝子組換 え)
会 社
名
ノボ ノルデ ィス ク フ ァーマ株 式会社
効 能 ・効 果
要 望 内 容
公益社団法人 日 本産科婦人科学会
用法
用 量
ー
子官圧迫、子宮収縮剤の投与、種々の外科的処置、輸血 (新鮮凍結血漿の投与を含む)、アシ ド シスの補正、
血清カルシウムの補正、低体温に対する処置などを行つても止血されない、生命の危機に関わる産科出血の抑制
単回投与する。20分以内に止血効果を認めないよ うであれば、更に 1回 投与を行
本剤 90Hg/kg(4.5 KIU/kg)を
つ。
「
医療 上の必 要性 に
(1)適応疾病の重篤性についての該当性 囲
係 る基 準」、 の該 当
〔
特記事項〕
性 に関す る WCの
要望内容は、既存治療に反応 しない生命 の危機に関わる産科出血の抑制であるため、アの基準 に該当すると判断 した。
価
評
‐
(2)医 療上の有用性 についての該当性 日
〔
特記事項〕
本要望については、欧米等 6ヶ 国で承認されておらず、臨床試験も実施されていない。また、英国ガイ ドラインでは90μg/kgが
rFⅥIaの投与が遅れた場合、90∼120 μ
g/kgの
推奨されているものの、当該用沐 ・用量の根拠 となつた文献では40∼60μg/kg(「
一
エビ
の
デンスに基づき特定 用法 ・
)が 推奨されている。以上より、要望内容が 定の
」との記載はある。
投与量を試みても良い。
医療上の必要性に係
用量で広く使用されているとは言えない。また、本要望は第 1回 目開発要望 (産科危機的出血の抑制)の 「
降、要望内容の医
る基準」への該当性の評価の際に医療上の必要性が高いとまでは判断できないと評価 しているが、当該評f15以
療上の有用性が高いと判断するにいたるだけの十分なエビデンスは得 られていない。
備
考
146
要望番 号 I Ⅱ¨
要望 された医薬品
要 望 者 名
一 般
名
会 社
名
日本渡航 医学会
一般財団法人 化 学及血清療法研究所
効 能 ・効 果
狂大病 の予防
用 法 ・用 量
露前接種
(1)曝
初回接種 日をo日 として、0日 、7日 、21日 (もしくは28日 )の計 3回 、1回量 1.OmLを筋肉注射す る。
要 望 内 容
② 曝露後接種
正 を筋内注射する。
初日接種 日を0日 として、0日 、3日 、7日 、14日、28日 の計 5回 、1回量 1.伽
「
医療 上の必 要性 に
係 る基準」べ の該 当
(1)適 応疾病 の重篤性 についての該 当性 □
性 に関す る WGの 評
発症 した場合 の致死率はほ ぼ 100%で あることか ら、アの基 準に該 当す ると判断 した。
〔
特記事項〕
価
(2)医 療 上の有用性 についての該 当性 目
〔
特記事項〕
エ ビデ ンスはない。また、本要望 が問
同様 の効能効果 をもつ国内既承認薬 に比 べ、本剤 の有効性及 び安全性が優れ ているとい う
1途、厚生労働省より指導することが適切と考える。
題とする国内既承認薬の安定供給については、月
備
考
6
147
要望番 号 I Ⅱ ‐
要望 された 医薬 品
要 望 者 名
日本渡航 医学会
一 般
名
ニ フ トリ胚細胞狂大病不活イヒワクチンerimary ChickEmbFyo CellVaccillo
会 社
名
一般財団法人 化 学及血清療法研究所
効 能 。効 果
狂大病 の予防
用 法 ・用 量
(1)曝露前接種
lLを 筋肉注射す る。 `
初回接種 日を 0日 として、0日 、7日 ヽ21日 (もしくは 28日 )の計 3回 、 1回 量 1.0■
要 望 内 容
o)曝 露後接種
初回接種 日を 0日 として、0日 、3日 、7日 、14日 、28日 の計 5回 、 1回 量 1.OnlLを筋内注射す る。
※小児 に関す る要望 :小 児 も成人 と同 じ用法 。用量で接種す る。接種部位 としては大腿外側広筋 が推奨 されてい
る。
「
医療 上の必 要性 に
(1)適 応奉病の重篤性についての該当性 □
係 る基 準」 へ の 該 当
〔
特記事項〕
性に関する WGの 評
発症 した場合 の致死率はほぼ 10o%で あることから、アの基準に該当すると判断した。
価
.
(2)医 療上の有用性についての該当性 □
〔
特記事項〕
同様 の効能効果 をもつ国内既承認薬 に比べ、本剤の有効性及び安全性が優れているとい うエ ビデンスはない。また、本要望が間
・題とする国内既承認薬の安定供給については、別途、厚生労働省より指導することが適切と考える。 .
備
考
資料 8二7
「
医療 上の必要性 に係 る基準」へ の該 当性 に関す る
専門作業班 (WG) の評価
<小 児 WG>
目
<循 環器器官用薬分野>
医療上の必要性の基準に該当すると考えられた品目】
【
本邦における適応外薬
く代謝性疾患用薬分野 >
【
医療上の必要性 の基準 に該当すると考 えられた品目】
<生 殖器官用薬分野 >
医療上の必要性の基準 に該当す ると考えられた品目】
【
本邦における適応外薬
4 4)・… ∵… ……
エス トラジオール (要望番号 ;II‐
５
【医療上 の必要性 の基準 に該 当 しない と考 え られ た品 目】
本邦 にお ける適応外薬
5 6)。… …… 3
オク トレオチ ド酢酸 塩 (要望番号 ;II‐
ア ドレナ リン (0101%注射薬)
・
… …… …
1 7)・… …… ・
(要望番号 ;II‐
2 19)・… …… …・
ボセンタン水和物 (要望番号 ;II‐
４
１ ２
本邦 における未承認薬
・
“
6 3)・… …… ・
カルグル ミック酸 (要望番号 ;II…
・
… ¨・
ベガデマーゼ (要望番号 ;II‐
2 04)。… …… ・
:
目
…………・
272.2)・
リフランピシン (要望番号 :II‐
７ ８ ９
く抗菌薬分野 >
【
医療上の必要性 の基準に該 当すると考 えられた品目】
本邦 における適応外薬
4 5)・… ∴¨
エタンプ トール塩酸塩 (要望番号 ;II‐
…… …・
2 72.1)・…
リフア ンピシン (要望番号 :II‐
(つづき)
【
医療上の必要性 の基準 に該 当 しないと考 えられ た品 目】
本邦 における適応外薬
2 80)。… 10
レボフ ロキサシシ水和物 (要望番号 ;II「
<抗 炎症薬 ・呼吸器官用薬分野 >
【
医療上の必要性の基準 に該 当す ると考えられ た品 目】
本邦 における適応外薬
2 0)・… …… …… ……11
アパタセプ ト (要望番号 ;II…
要望番号
IⅡ
‐
63
要 望 者 名
一 般
名
会 社
名
要望 された医薬品
効 能 ・効 果
日本先天代謝異常学会
カル グル ミック酸
Carglunlic acid
OrphanEurope
N‐アセチルグルタミン酸合成酵素欠損症、イ ソ吉草酸血症、メチル マロン酸血症、プ ロピオ ン酸血症 にお ける高
アンモニア血症の改善
要 望 内 容
「
医療 上の必要性 に
係 る基準」へ の該 当
性 に関す る WGの 評
価
用 法 ・用 量
ー
まで増量可能。維持
よ り開始 し、血中アンモニアをモニタ しながら250 1ng/kg/日
通常経 口投与 で 100 mg/kg/日
100 mng/日。分 2∼4、経 目投与。
量は 10‐
(1)適応疾病の重篤性についての該当性 □
〔
特記事項〕
NAGS」)欠 損症等の先天性代謝異常症による高アンモニア血症は致死的であり、救命
N‐アセチルグルタミン酸合成酵素 (以下 「
されても精神発達遅滞等の後遣症が懸念 されることから、アの基準に該当すると判断 した。
(2)医療上の有用性についての該当性 □
〔
特記事項〕
ルマロン酸ユ症及び
本剤は、米国においてNAGS久 損症による高アンモニア血症、欧州ではそれに加えてイソ吉草酸血症、メチ
いて可能な
プロピオン酸血症における高アイモニア血症に対して承認されている。これらの高アンモニア血症に対し、本邦にお
一
な対症療法のみであることから、アの基準に該当すると判断した。
処置としては、輸液やアミノ酸補給等、急性期の Jll的
備
考
が 日本先 天代謝異常学会 か ,提 出され
の
ニ
第 1回 要望募集 において、NAGS欠 損症 における高アンモ ア血症に対す る本剤 開発要望
が公募 され てい る。した
た。平成 22年 4月 27日 の第 3回 検討会議にお いて医療上 の必 要性 が高いとされ、5月 21日 か ら開発企業
がって、本要望につい ても合 わせて開発 を進 め ることが望ま しいと考える。
日本先天代謝異常学会
ペガデマーゼ
PECADEMASE BOVNE
要望 された医薬品
アデノシン ・デア ミナーゼ lADAl欠 損症 に対する酵素補充療法
7日 毎に筋肉注射。1回 日は 10U/kg、2回 目は 15U/kg、3回 日は 20U/kg。通常維持量は 1週 間に 20U/kg.必 要
要 望 内 容
可.1回 最大量は30U/kg。
時 1週間に5U/kgの 追カロ
「
医療 上の必要性 に
係 る基 準」全 の該 当
性に関す る WGの 評
価
(1)適応疾病の重篤性についての該当性 匠ト
〔
特記事項〕
り早期
ApAl)欠 損症は、重症複合免疫不全症に分類され、造血幹細胞移植が行われないll■
アデノシン ・デアミナーゼ (以下 「
一
ー
およ
め
の うちに死に至る。また、HLA 致 ドナーが見つかる確率はおよそ30%、 IILA不 致 ドナ から 移植における成功率は
そ 50%と 極めて低いことから、アの基準に該当すると判断 した。
(2)医療上の有用性についての該当性 □
〔
特記事項〕
療法 として承認 されて
本剤は、ウシ由来のADAで あり、米国においてApA欠 損症に伴 う重症複合免疫不全症に対する酵素補充
につい
いる。また、造血幹細胞移植による治療の機会は非常に限 られてお り、欧米を中心に試験的に実施されている遺伝子治療
ても実施できる機関は限定されていることから、アの基準に該当すると判断 した。
要望番号
Ⅱ¨
56
要望 された医薬品
要 望 者 名
一 般
名
オク トレオチ ド酢酸塩
会 社
名
) /Vvf 4 ^7 7 -'"ffi*++*
効 能
要 望 内 容
日本小児内分泌学会
効 果
用 法 ・用 量
先天性高イ ンスリン血性低血糖症 にともな う低血糖症状の改善
一 日3‐
4回 皮下注あるいは持続皮下注射
いずれも 1‐
2 5 Hg/kg/日
『
医療 上の必要性 に
係 る基準」へ の該 当
(1)遺 応疾病 の重篤性についての該当性 日
性 に関する WGの 評
先天性高イ ンス リン血症は新生児及び予L児期 に多く発症 し、重度の低血糖 に対する治療の遅れが痙攣や意識障害、神経学的後遺
症につ ながる恐れがあることから、イの基準に該当すると判断 した。
価
〔
特記事項〕
(2)医 療上の有用性についての該当性 □
〔
特記事項〕
試
要望され た適応について、本剤は欧米等 6か 国において承認 されてお らず、国内外 において有効性及び安全性を確認する臨床
一
験は実施 されていない。対象 とする疾患が希少であり、第 選択薬であるジアゾキシ ド (国内既承認)が 使用 できない場合に本
のの、海外のガイ ドラ
剤 の投 与が考慮 されることか ら、投与対象 とな り得 る患煮数はさらに少ないと考 えられる点は理解するも
難いことから、ア∼ ウのいずれの基準にも該当 しないと判断 した。
イ ンの記載 に十分な根拠があるとは議 ｀
備
考
17
要望番 号 I Ⅱ ‐
要望 された医薬品
要 望 内 容
「
医療 上の必要性 に
係 る基準」へ の該 当
性 に関す る WGの 評
価
要 望 者 名
Jヽ
児救急医学会
一 般
名
ア ドレナ リン (0.01%注射薬)
会 社
名
第一三共株式会社
効 能 ・効 果
心停上の補助治療、各種疾患もしくは状態に伴 う急性低血圧またはシヨック時の補助治療
用 法 ・用 量
小児では、0.01 mg/kg(0.l lnL/kg)を
静脈内投与
※現在の製剤の 10倍希釈製剤開発を要望
(1)適応疾病の重篤性につ0｀
ての該当性 □
.
〔
特記事項〕
「
′
い停止」及び 「
各種疾患もしくは状態に伴 う急性低血圧またはショック」は、医学上生命に重大な影響がある疾患 (致死的な
疾患)で あるため、アの基準に該当すると判断した。
(2)医療上の有用性についての該当性 回
〔
特記事項〕
国、豪州 で承 認 され、 さらに欧米等 のガイ ドライ ンに記載 さ■ て
成人 に対す る用法 ・用量は、既 に米国、英国、独国、仏国、カロ
。
一
ついて も、既に米
お り、国内外 のガイ ドライ ンでの成人 の用法 '用 量は同 である。また、小児 に対する適応及 び用法 用量に
いることか ら、 ウ
国、英国、独 国、加国、及 び豪州 で承認 され 、 さらに欧米等 の小児 の心肺蘇 生のガイ ドライ ンに も記載 されて
の基準に該 当す ると判断 した。
備
考
要望番号
Ⅱ-219
要望 された医薬品
要 望 内 容
要 望 者 名
卜児循環器学会
一 般
名
ボセ ンタ ン水和物
会 社
名
アクテ リオ ン フ ァ,マ シューテ ィカル ズ ジャパ ン株式会社
効 能 ・効 果
小児 の肺動脈性肺高血圧症 (wIIO機 能分類クラス 3及 び 4に 限 る)
用 法 ・用 量
体重 (kg)に応 じた用量を投与す ること。
※詳細は要望書を参照
「
医療 上の必要性 に
係 る基準」 へ の該 当
(1)適 応疾病 の重篤性 についての該当性 □
性 に関す る WGの 評
Ⅷ O機 能分類 タラス 3及 び 4の 肺動脈性肺高血圧は、進行性で死に至る極めて予後不良な疾病であ り、アの基準に該 当すると
価
判断 した。
特記事項〕
〔
(2)医 療上の有用性についての該当性 回
〔
特記事項〕
・
いこと
欧米等 6ヵ 国で、小児 の肺動脈性肺高血圧症に対 して承認 されてお り、小児に対す る用法 用量が設定 された医薬品はな
か ら、ウの基準に該当すると判断 した。
備
考
5
44
要望番号 I Ⅱ ‐
要 望 者 名
要望 された医薬品
要 望 内 容
「
医療上 の必要性 に
係 る基準」 へ の該 当
性 に関す る WGの
価
評
日本小児内分泌学会
一 般
名
エス トラジオール
会 社
名
久光製薬株式会社
効能 0効 果
児の原発性卵巣機能不全
性腺機能低下症、性腺摘出、または原発性卵巣不全による低エス トログン症の治療 1/1ヽ
(ターナー症候群)お よびその他の性腺機能低下症による症状)
用 法 ・用 量
0.36:埓
18 mg、
、成人量 (0,72 mg)へと段階的に増量す る。
小児では低用量 0,09 mgから開始 し、0。
の 3種 類を要望。
、0.36 mg/1枚
※低用量貼付剤 として、0.o9mg/1枚, 0.18m3/1枚
(1)適応疾病の重篤性についての該当性 □
〔
特記事項〕
胃'塩量の増加が不十分 となる場合が
エス トログンの適量の補充がないと、二次性徴の性的成熟がもたらされず、また骨の成長や′
あり、ウの基準に該当すると判断 した。
(2)医療上の有用性についての該当性 □
〔
特記事項〕
ー ー
米国において承認 されてお り、タ ナ 症候群のガイ ドラインにおいても投与が推奨されているも国内では他に代替する適切な
治療薬はないことから、アの基準に該当すると判断 した。
備
考
6
要望番号 I Ⅱ -45
要望 された医薬品
要 望 者 名
日本小児呼吸器 疾患学会
一 般
名
エ タ ンプ トール 塩酸塩
会 社
名
サ ン ド株式会社
科研製薬株式会社
要 望 内 容
効 能 0効 果
肺結核及びその他の結核症
用 法 ・用 量
小児に投与が必要な場合は 1日 15γ25mg/kgを 1回 投与。
「
医療 上の必要性 に
係 る基準」 べ の該 当
(1)適 応疾病 の重篤性 についての該 当性 □
性 に関す る WGの 評
適切に治療 できなければ 5年 以内 に 50∼65%の 患者 が死亡することか ら、アの基準に該 当す ると判断
〔
特記事項〕
した。
価
0)医 療上 の有用性 についての該 当性 回
・
〔
特記事項〕
の
が推 奨 されて
国 で承認 されてお り、WIIOガ イ ドライ ンで も推奨 されてい る。本邦 においても他 の薬斉Jと 併用
英、独、仏、カロ
お り、 ウの基準 に該 当す ると判断 した。
備
考
272.1
要望番 号 IⅡ ‐
要望 された 医薬 品
要 望 内 容
要 望 者 名
日本 小児呼吸器疾患学会
一 般
名
リ フ ァ ン ピシ ン
会 社
名
第=三 共株式会社
サ ン ド株式会社
効 能 ・効 果
肺結核およびその他の結核症
用 法 ・用 量
体重 k g あ た り1 0 ∼2 0 m g
※剤形追カロ( わが国 において も小児結核症 に対 しカプセル斉1 の服用 が困難 な場合に服用可能な剤形 の導入 を要望
す る。)
「
医療 上の必 要性 に
係 る基準」 へ の該 当
〔
特記事項〕
性 に関す る WGの 評
適切に治療 できなければ 5年 以内に 50∼65%の 患者が死亡することから、アの基準に該当す ると判断した。
(1)適 応疾病の重篤性についての該当性 □
価
(2)医 療上の有用性についての該当性 回
〔
特記事項〕
欧米等 6ヶ 国で承認 されてお り、WHOガ イ ドライ ンで も推奨 されている。本邦においても他 の薬剤 との併用が推奨 されてお り、
ウの基準に該当すると判断 した。
備
考
要望番号 1理 =272.2
要 望 者 名
一
要望 された医薬 品
日本感染症学会
般
名
リファンピシ ン
会 社
名
第一 三共株式会社
サ ン ド株 式会社
要 望 内 容
効 能 。効 果
く適応菌種>本剤に感性のマイコバクテリウム属
く適応症>〔1〕肺結核およびその他の結核症
用 法 。用 量
小児には、1回 10∼20111』
聴、1日 1回毎 日服用。
ただし、感性併用剤 のある場合 は週 2日 服用でもよい。原則 として朝食前空腹時服用 とし、他 の抗結核剤 と併用
することが望ま しい。1日最大量￨ま6001ng(力価)を 超えない。
「
医療 上の必要性 に
係 る基準」へ の該 当
(1)適 応疾病 の重篤性 についての該当性 □
性 に関する WGの 評
の患者が死亡す ることか ら、アの基準に該 当す ると判断 した。
適切 に治療できなければ 5年 以内に 50∼650/●
〔
特記事項〕
価
(2)医 療 上 の有用性 についての該 当性 回
〔
特記事項〕
´
欧米等 6ヶ 国 で承認 されてお り、WHOガ
ウの基準に該 当する と判断 した。
備
考
イ ドライ ンで も推奨 されている。本邦 においても他 の薬剤 との併用 が推奨 されてお り、
280
要望番 号 I Ц ‐
要望 された医薬品
要 望 内 容
要 望 者 名
日本小児感染症学会
∵ 般
名
レボフロキサシン水和物
会 社
名
第一三共株式会社
効 能 。効 果
肺炎
用 法 ・用 量
10mg/kg、1日 2回
(6ヶ月以上 5歳 未満)
1日 1回 (5歳以上 16歳未満)を 目安 とし、 1日 最大量 500mg
10ntg/kg、
「
医療 上の必要性 に
係 る基準」へ の該 当
(1)適 応疾病 の重篤性につい て の該 当性 □
性 に関す る WGの 評
重症例では入院加療が必要 となる疾患であり、ウの基準に該当すると判断 した。
〔
特記事項〕
価
(2)医 療上の有用性についての該 当性 □
〔
特記事項〕
ー
欧米等 6ヶ 国で承認 されてお らず、米国で実施 された長期サ ベイランス試験において、治療完了後 1年 までの筋骨格障害の発
現率は、 レボフロキサシン群 3.4%、対照薬群 1.8%とレボフロキサシン群で有意 に高かった (対照薬群 は本邦において も小児用
法 ・用量が設定 されているセフ トリアキソンな どであつた)。
このよ うな状況から、成長に悪影響を及ぼす懸念が払拭できず、リスクベネ フィッ トの観点か ら、有用性 が高いことが期待でき
る とまで判 断で きな い と考 える。
備
考
10
要望番号 I Ⅱ 20
要望 された医薬品
要 望 者 名
日本小児 リウマ チ学会
一 般
名
アバ タセプ ト
会 社
名
プリス トル ・マイヤ‐ズ株式会社
効 能 。効 果
多関節に活動性 を有す る若年性特発性関節炎 (既存治療で効果不十分な場合に限る)
用 法 ・用 量
多関節 に活動性を有す る若年性特発性 関節 炎 :
75kg以 上 の患者 には下記 の体重別用量事を 1回 の投与量 とし、点滴静注する。
体重 75kg未満 の患者 には 1帥υ聰 、
初回投 与後、2週 、4週 に投 与 し、以後 4週 間の間隔で投与を行 うこと。 (1回投与量は 1000mgを 上 限とす る こ
要 望 内 容
と)
■
7 5 k g 以上 1 0 0 k g 以
下 : 7 5 0 m g ( 3 バイアル)
1 0 0 k g 超: 1 0 0 0 m g ( 4 バイ アル)
「
医療上 の必要性 に
係 る基 準」 へ の該 当
(1)適 応疾病 の重篤性 についての該当性 日
性 に関する WGの 評
の
多関節型 の関節症状は経過によつては関節 の破壊 ,変形などの重篤な関節障害を残す可能性 があることから、イ 基準に該当す
価
ると判断 した。
〔
特記事項〕
,
(2)医 療上の有用性にっいての該当性 回
〔
特記事項〕
一
日本に
奨されている。。
本要望は、欧米等6ヶ国で既に承認されており、海外ガイ ドラインにおいても治療選択肢の つとして1性
おいて承認されている類薬とは作用機序が異なることから、日本においても必要性があるものと考えられ、ウの基準に該当する
と判断した。
備
考
■←
１■
参考資料 2
・
「
医療上の必要性の高 い未承認薬 適応外薬検討会議J
I構
三十嵐 隆
東
京大学動
伊藤 進
香
川大学軸
岩日 致
慶
應義塾大学動
岡部
信 彦
小川 聡
国
教授
染制御センター教授
ー
立感染慮瑠議薦嘉覇葬蒲セ ンタ 長
大学三日病院病院長
―
国
成 員
奥日 晴 宏
国
立医薬品食品衛生研究所薬品部 部長
落合 和 徳
北田 光 一
東
京慈恵会い
千
林大学医学部長
杏
後藤 元
友池 仁 暢
財
中川 俊 男
日
西川 秋
団法人E・
ab臓 血圧研究振興会付属榊原記赫
本医師会副会長 ・治験促進セ ンタ‐ 長
佳
独
藤原 劇
ム …
堀日 知 光
ター長
ン
蹄
額
人科教授
葉大学医学部附属病院 教授 ・薬剤部長
独
立■譴鬱J纏 蔓麟静申・
ン
国立 力ヽも研究センター
タ善
乳腺科 口
開
院長 じ
科 科長
自嗣螺υ 纏瞳病囲麟 割饗涯華 療セ 鯵 警
児科 教授
松 石 豊 次郎 久 留米大学 因 割取1ヽ
ー
村島 温 子 独 立行政法人日立成育医療研究センタ 母性医療診療部 部長
ニ
山本 一 彦 東 京大学医学部ア レルギ リウマチ内科教授
立行政法人国立成育医療研究センター内科系専Fl診療部長
独
横谷 進
教授
誉
吉村 功
)
(※ 他の専門分野は、必要に応 じて適宣参考人と して出席を要請。
(第 11回 検討会議 参考人)
花岡 英 紀
国
晴 子
独
・
立大学法人千葉大学医学部附属病院臨床試験部 部長 診療教授
立行政法人国立循環器病研究センター 先 進医療 ・治験推進部長
勝野 雅 央
名
古畔
宮崎 義 継
1日
柴田 大 朗
石川 洋 一
猟
立感染症研究所 生物活性物質部 部長
ー 室長
十興
国立がん研究センターがん対策情報センタ
寺行は
国立成育医療研究センター副薬剤部長
山本
漁
詢
究院 (医学系研究科神経内神
=2-
特 任講師
参考資料 1
「
医療上の必要性の高い未承認薬 ・適応外薬検討会議」開催要綱
厚生労働省医政局研究開発振興課
医薬食品局審査管理課
未
○ 欧 米では使用が認め られているが、国内では承認されていない医薬品や適応 (以下 「
"適
)に ついて、医療上の必要性を評価するとともに、公知 申
応外薬」という。
承認薬
請への該当性や承認申請のために追加で実施が必要な試験の妥当性を確認す ること等
によ り、製薬企業による未承認薬 "適応外薬の開発促進に資することを目的とする。
2.検 討事項
(1)医 療上の必要性
・生命 に重大な彩雪がある疾患である等、適応疾患が重篤である こと
・当該疾患 に係る既海の療法が国内にない等、医療上の有用性があること
のいずれ にも該当するか否かを検討する。
(2)公 知申請への該当性及び追加実施が必要な試験
`適応外薬について、公知申請への該
医療上の必要性が高 いと評価された未承認桑
当性 や承認申請のために追加で実施ハ 塵戴婦覇の妥 当性を確認する。
(3)そ の他
口
製薬企業が 開発 を行 う医療 上の必要性が高い未承認薬 適応外薬について、
定期 的 に開発進捗状況 を確認 す る。
適応外薬 の 開発助成の是非、支援額の上限につ いての検討 ・
また、未承認薬 口
確認 を行 う。
その他 、必要 な事項 の検討 を行 う。
・
O 検 討会議は、薬物療法に関する医学的 薬学的な学識経験を有する者で構成 し、各疾
患領減 に対応する。
O 検 討会議 は、構成員のうち 1人 を座長 として選出する。
O 検 討会議は、年4回 を目途に開催するが、必要に応じて随時開催することができる。
・
O 検 討会議はt知的財産権等に係る事項を除き、原則公開するとともに、議事録を作成
公表する。
0 検 討会議は、検討事項について具体的な調査を行うため、各疾患領域 に係る専門家か
らなる専門作業班会議を開催す ることができる。
0 検 討会議の庶務は医薬食品局審査管理課が行い、医政局研究開発振興課及び保険局医
療課 が これに協力す る。
専門作業班 (WG)の 設置 について
考
料H
参
資
参考資料 3-2
「
適応外薬検討会議」
医療上の必要性 の高い未承認薬 口
専門作業班 (WG)メンバー
〃G名
ヽ 訂 。そ の 旭 W t
循 環 尋 WG
隋碑 口神 経WG
匪国
・
面 炎 柾 Wι
ヨ立大学法人千葉大学 医学部 附属病 院臨床議 部 部長 彫 療敦長
独立行政法 人国立国際医療研究センター病院消 化暮 科
准教授
大森 崇
司志社 大学 文化情報学部 ・
広島大学 医学 部付已病院臨床研究部 講師
川上 自育
罫庫 ■
漁十行薔 法人目立がん研究センター 中央病院 医長
治豪確這部 長
/ 一 元違 医療 ・
山本 晴子
独立行政 法人日立信環器病鮒覧セン・
国際医療福社 大学 教授
戸高 浩 司
長崎大学 医童薬学 総合研究科 生命 医科学請 豊 創薬科学 教授
池田 正行
北三大学医学部産婦 人科学 教室 教授
海野 信也
准教授 ヽ
大森 崇
同志社大学 文化情報学部 。
日下部 き よ子 東京 女子 医科大学 名誉教授
漁十行政法人国立成 育医療研 究センター 病院 母性 医療診療部 不妊診療
胃騰 英和
内分 泌 内科 講 師
東京 大学 医学 部附属病院腎臓 ・
高野 幸 路
帝東大学 医学部 教授
中込 忠好
又吉 哲太 郎
琉球大学 医学部 附属 病院 専門研修 センター 特 命 助教
7k_L 拳 弓
士正仕 威会 朧 住成病院 4蜆 科
名古屋大学高等研究院 (医学系研究 科神経 内科 )特 任講師
勝野 拒夭
神経科学講 座 専任 講 師
渡邊 衡 ― 郎
魔応義塾大 学 医学部精神 ・
慶應義 塾大 学大学 院健康 マネジメント研究科 特 任准教授
稲垣 中
独立行政法人目立病院機構 東埼玉病院 臨床 研究 部長
尾方 克 久
笠井 清登
東京 大学 医学部精神神経 科 教授
慶應義塾大学 医学部 麻酔学教室 助教
小杉 志都 子
九 州大学大学院医学研究院麻酔蘇生学 分野 助教
塩川 浩輝
宙 」L大 学 結 眸
爺摯 ■
宮崎 義継
味澤 篤
井上 彰
越前 宏俊
小阜〕:1雅 男
斎藤 好信
竹中 圭
花 岡 英紀
松本 哲哉
山口 拓洋
時玉医科大学 呼吸器病レ タJ呼 吸器 内科 教授
国立感染症研究所 生物活性 物 貫部 部長
棘 都 拗 込病院 感染症稗 部長
国立 大学 法人東 北大学病院 呼吸器 内科 助教
明治薬科大学 薬物治 寮学教室 教授
独立行政法人国 十国際 医療研究センター 病院 消 化器科
日本 医科大学付属病院 呼吸器内科 講 師
博 慈会記 念総合病院第 一 内科部長
診療教 授
日 立大学法人千葉大学医学 部 附属病院 臨床試 験部 部長 ・
東 京 医科大学 微 生物 学講座 主任教 授
富 Jヒ
大学病院 教博
独立行取法人国ユ がん研冤センター中 央病院 医長
独立行政法 人日立がん研究 センター 中央病院 医長
免疫 内科学 分野 准教授
名古屋市立大学大学院 医学 研究 科 腫瘍 ・
富山県済 生会高 岡病院 副部長
腫瘍 科 科長
埼 玉 県立 小児医療センター 血液 ・
轟 十行政法人目立が ん研究センター がん対策―
ンター 室幕
¨
¨
¨
¨
一
﹃
轟
動
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Jヽ
児WG
l所 匡
名
fヒ
回 臭紀
小早 川 雅 男
::狂 三
甲り
土田 尚
石川 洋 一
斎藤 昭 彦
林 郭竜
甲何 万X
:I雅 生
中り
石川 洋 一
小村 誠
齋藤 昭 彦
土田 尚
燎
鶉 童
教博
兜 町診 療所 院長 ・
婦 大 は十バス,キし々― 医尋
監賀医科大学医学部附属病院 治験管理センター長
独立行政法人国立成育医療研究センター総合診療部
独立行政法人国立成育医療研究センター副薬剤部長
新潟大学小児科学分野教授
饉目士螢 戻単 純 侵値 単 瓢 働 将
自立行政法人国立 成育医療研究センター 臨床研究センター治験推進室長
抜賀医科大学 医学部附属病院 治験 管理センター長
自立行政法人国立成青医療研究センター病院副 薬剤 部長
独立行政法人国立成育 医療研究センター病院薬剤部 主任
析潟大学 小児科学分野教授
餞立行政法人日立成育医療研究 センター病院 総合診療部
饉目大学 医学細俣信学科教椰
※上記 は、各WGの コアとなるメンバーであり、必要に応じて、随時、追加して協力依頼を彿 ものとする。
-4・
参考資料 4-1
医療 上の必要性の評価の基準 について
医療上の必要性の評価 の基準 について、下記の とお り分類 して いる。
(1)適 応疾病 の重篤性
肇警
靱
li型
{:読
工 該 当 しない
憑
鷹 嫉
患
マ
(2)医 療上の有用性
ない
お いて有効性 ・安 全性等が既存 の療法 と比
いる
的療法 に位置 づ け られ てお り、国内外 の 医
療環境 の違 い等 を踏 まえて も国内 にお ける有用性 が期待できる
と考 え られ る
工 該 当 しな い
該当すると考えられる場合には、もつとも適切と判断されるものに
※ 1 ァ tィ 、ウのうち複数1こ
あてはめることとした。
(1)(2)の
医療上の必要性
両方について、ア、イ又はウと評価 された場合 には、 「
の基準 に該 当」 と し、国が企業に開発要請又は開発 企業の募集 を行 う。
-5-
参考資料 4-2
開発要請先企業の指定の考 え方 について
○ 要 望 され た遺応外薬については、わ が国 において先発医薬品 と して承認を
取得 している企業に対 して要請
〇 要 望 され た未承認薬 については、
1 既 に開発 を行 つている企業が あれ ば、当該企業 に対 して要請
2 1以
外 の場合 で、海外で先発医薬品 と して承認 を取得 している企業が特
定され、その日本法人企業が存在する場合には、当該企業に対 して要請
び 2以 外 の場合で、わ が 国 での 開発権 を有す る こ とが確 認 された企
業が あれ ば、 当該企業 に対 して要請
3 1及
4 1∼
3以 外 の場合 は、開発 企:業を公 募
○ 要 望 され た剤 型追加 については、
1 わ が 国 に お いて新たに追加 され る剤型 と同 じ投与経 路 の製剤 に つ いて 、
先発 医薬 品 と して承認 を取得 して い る企業 に要請
2 1以
外の場合 は、未承認薬 の場合 と同様 の考 え方で要請又は 公募
…6-